Bulgarian
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Aldurazyme (laronidase) - A16AB05

Updated on site: 05-Oct-2017

Наименование на лекарствотоAldurazyme
ATC кодA16AB05
Веществоlaronidase
ПроизводителGenzyme Europe B.V.

Aldurazyme

laronidase

Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) зa Aldurazyme. В него се разяснява как Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) е оценил лекарството, за да даде положително становище за разрешаване за употреба и препоръки за условията на употреба на Aldurazyme.

Какво представлява Aldurazyme?

Aldurazyme представлява инфузионен разтвор (вливане във вена), съдържащ активното вещество ларонидаза (laronidase).

За какво се използва Aldurazyme?

Aldurazyme се използва при пациенти с потвърдена диагноза за мукополизахаридоза I (MPS I, недостатъчност на α-L-идуронидаза) за лечение на не-неврологични симптоми на заболяването (симптоми, които не са свързани с мозъка или нервите). MPS I е рядко наследствено заболяване, при което нивото на активност на ензима α-L-идуронидаза е много по-ниско от нормалното. Това означава, че веществата, наречени гликозаминогликани, не се разграждат, а се натрупват в повечето органи на тялото и ги увреждат. Не-неврологичните симптомите на MPS I могат да бъдат увеличен черен дроб, скованост на ставите, която затруднява движенията, по-малък обем на белите дробове, заболяване на сърцето и очите.

Лекарственият продукт се отпуска по лекарско предписание.

Как се използва Aldurazyme?

Лечението с Aldurazyme трябва да се наблюдава от лекар с опит в лечението на пациенти с MPS I или други наследствени метаболитни заболявания. Aldurazyme трябва да се прилага в болница или клиника, където има оборудване за реанимация и е възможно при нужда пациентите да получат лекарствени продукти преди инфузията, за да се предотвратят алергични реакции.

© European Medicines Agency, 2013. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

Aldurazyme се прилага веднъж седмично като инфузия. Предназначен е за продължителна употреба.

Как действа Aldurazyme?

Активното вещество в Aldurazyme, ларонидаза, е копие на човешкия ензим α-L-идуронидаза. Произвежда се по метод, известен като „рекомбинантна ДНК технология“: от клетки, получили ген (ДНК), който им позволява да произвеждат ларонидаза. Ларонидазата се използва като „ензимозаместваща терапия“, което означава, че замества липсващия ензим при пациенти с MPS I. Това контролира симптомите на MPS I, с което се подобрява качеството на живот на пациента.

Как е проучен Aldurazyme?

Aldurazyme е сравнен с плацебо (сляпо лечение) при 45 пациенти на възраст шест и повече години с потвърдена диагноза за MPS I. Основната мярка за ефективност е форсираният витален капацитет (FVC, мярка за качеството на белодробната дейност) и разстоянието, което пациентите могат да изминат за шест минути. Измерването е направено преди и след 26 седмици на лечение. След това проучването продължава до четири години и всички пациенти са лекувани с

Aldurazyme.

Aldurazyme е проучен също при 20 деца на възраст под пет години, които приемат Aldurazyme в продължение на една година. Проучването разглежда основно безопасността на лекарството, но измерва също способността му да намалява нивата на гликозаминогликаните в урината и размера на черния дроб.

Какви ползи от Aldurazyme са установени в проучванията?

Проучването показва, че Aldurazyme подобрява както форсирания витален капацитет, така и способността на пациентите да ходят след 26 седмици. Този ефект се запазва за период до четири години.

При деца на възраст под пет години Aldurazyme намалява нивата на гликозаминогликаните в урината с около 60%. При половината от лекуваните деца черният дроб е с нормален размер в края на проучването.

Какви са рисковете, свързани с Aldurazyme?

Повечето нежелани лекарствени реакции при Aldurazyme са реакции, предизвикани по-скоро от инфузията, отколкото от лекарството. Някои от тях са силни, но броят на нежеланите лекарствени реакции има тенденцията да намалява с времето. Най-честите нежелани лекарствени реакции при пациенти на възраст над пет години (наблюдавани при повече от 1 на 10 пациенти) са главоболие, гадене (позиви за повръщане), абдоминални (коремни) болки, обриви, артропатия (увреждане на ставите), артралгия (болки в ставите), болки в гърба, болки в крайниците (ръце и крака), изчервяване, пирексия (повишена температура) и реакции на мястото на инфузията. При пациенти на възраст под пет години най-честите нежелани лекарствени реакции (наблюдавани при повече от 1 на 10 пациенти) са повишено кръвно налягане, намалено кислородно насищане (мярка за качеството на белодробната дейност), тахикардия (ускорен сърдечен пулс), пирексия и втрисане. За пълния списък на всички нежелани лекарствени реакции, съобщени при Aldurazyme, вижте листовката.

Почти всички пациенти, които приемат Aldurazyme, развиват антитела (протеини, които се произвеждат в отговор на Aldurazyme). Ефектът им върху безопасността и ефективността на лекарството не е напълно изяснен.

Aldurazyme не трябва да се прилага при хора, които проявяват остри алергични реакции към ларонидаза или към някоя от останалите съставки.

Защо Aldurazyme е разрешен за употреба?

CHMP реши, че Aldurazyme осигурява ефективен контрол на симптомите на MPS I. Комитетът реши, че ползите от Aldurazyme са по-големи от рисковете, и препоръча да се издаде разрешение за употреба.

Първоначално Aldurazyme е обозначен като „лекарство сирак“ и разрешен за употреба при „извънредни обстоятелства“. Това означава, че поради рядкото разпространение на болестта не е било възможно да се получи пълна информация за Aldurazyme. Всяка година Европейската агенция по лекарствата ще извършва преглед на новата информация и това резюме съответно ще се актуализира.

Каква информация все още се очаква за Aldurazyme?

Фирмата производител на Aldurazyme ще проследява пациентите, приемащи Aldurazyme, и ще разглежда реакциите на инфузията и развиването на антитела.

Допълнителна информация за Aldurazyme:

На 10 юни 2003 г. Европейската комисия издава разрешение за употреба на Aldurazyme, валидно в Европейския съюз.

Пълният текст на EPAR за Aldurazyme може да се намери на уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. За повече информация относно лечението с Aldurazyme прочетете листовката (също част от EPAR) или попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Дата на последно актуализиране на текста 08-2013.

Коментари

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Помощ
  • Get it on Google Play
  • За сайта
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    лекарства с рецепта