Bulgarian
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Kalydeco (ivacaftor) - R07AX02

Updated on site: 08-Oct-2017

Наименование на лекарствотоKalydeco
ATC кодR07AX02
Веществоivacaftor
ПроизводителVertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd

Kalydeco

ivacaftor

Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) за Kalydeco. В него се разяснява как Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) е оценил лекарството, за да даде положително становище за разрешаване за употреба и препоръки за условията на употреба на Kalydeco.

Какво представлява Kalydeco?

Kalydeco е лекарство, което съдържа активното вещество ивакафтор (ivacaftor). Предлага се под формата на таблетки (150 mg) и гранули (50 и 75 mg) в саше.

За какво се използва Kalydeco?

Kalydeco се използва за лечение на кистозна фиброза при пациенти на възраст 2 години и повече, които имат една от девет мутации в гена за белтък, наречен „трансмембранен регулатор на проводимостта при кистозна фиброза“ (CFTR). Мутациите са: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N и S549R (мутации с нарушена способност за отваряне на CFTR каналите).

Kalydeco се използва още за лечение на пациенти с кистозна фиброза на възраст 18 години и повече, чийто ген CFTR е с мутацията R117H.

Кистозната фиброза е наследствено заболяване, което засяга предимно клетките, които произвеждат мукус в белия дроб, и клетките, които отделят храносмилателни сокове от жлезите в червата и панкреаса. При кистозната фиброза секретите стават гъсти и причиняват запушване. Натрупването на плътни и лепкави секрети в белите дробове предизвиква възпаление и продължителна инфекция. В червата запушването на каналите на панкреаса и черния дроб, както и образуването на абнормни храносмилателни сокове забавя храносмилането и води до забавен растеж.

Тъй като броят на пациентите с кистозна фиброза е малък, болестта се счита за „рядка“ и Kalydeco е определен като „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки болести) на 8

юли 2008 г.

Лекарственият продукт се отпуска по лекарско предписание.

Как се използва Kalydeco?

Kalydeco трябва да се предписва само от лекари с опит в лечението на кистозна фиброза и трябва да се предписва само на пациенти, при които е потвърдено, че имат една от десетте гореспоменати мутации.

При деца на възраст 2 години и повече с тегло по-малко от 25 kg трябва да се използват гранулите. Те трябва да се смесят с 5 ml мека храна или течност, за да се направи суспензия за приемане през устата. При деца с тегло между 14 и 25 kg препоръчителната доза е 75 mg два пъти дневно. При деца с тегло по-малко от 14 kg препоръчителната доза е 50 mg два пъти дневно.

При деца на възраст 6 години или повече и с тегло над 25 kg се използват таблетките. Препоръчителната доза е една таблетка от 150 mg два пъти дневно.

Таблетките или гранулите трябва да се вземат на интервали от 12 часа с мазни храни, които са приготвени с масло или олио, или храни, съдържащи яйца, сирене, ядки, пълномаслено мляко или месо. Храни, съдържащи грейпфрут или горчиви портокали, трябва да бъдат избягвани по време на лечението с Kalydeco, тъй като могат да повлияят на начина, по който лекарството се абсорбира и разгражда в организма.

Преди започване на приема на Kalydeco и по време на лечението трябва редовно да се провеждат кръвни тестове за проверка на функцията на черния дроб. При пациенти със силно нарушена чернодробна функция Kalydeco трябва да се използва само ако ползите превишават рисковете. Тези пациенти трябва да започнат с по-ниска доза, която да се прилага през ден. При пациенти, приемащи определени видове лекарства, може да се наложи коригиране на схемата на дозиране на Kalydeco.

За повече информация вижте кратката характеристика на продукта (също част от EPAR).

Как действа Kalydeco?

Кистозната фиброза се причинява от мутации в гена CFTR. Мутацията причинява проблеми в протеиновите канали, които участват в производството на секрети като мукус и храносмилателни сокове. Тези канали се използват за преноса на йони (заредени атоми и молекули) във и извън клетките, произвеждащи секрети. Когато каналите са дефектни, секретите могат да станат абнормно гъсти.

Активното вещество в Kalydeco, ивакафтор, увеличава активността на дефектните канали при пациенти с мутации (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R

или R117H). Това нормализира преноса на йони през каналите, като се намалява гъстотата на секрета и по този начин се облекчават симптомите на заболяването.

Как е проучен Kalydeco?

Kalydeco е сравнен с плацебо в две основни проучвания, обхващащи 219 пациенти с кистозна фиброза, които имат мутацията G551D. Едното от проучванията е проведено при пациенти на възраст над 12 години, а другото обхваща пациенти на възраст от шест до 12 години.

Втрето проучване е изследвана ефективността на Kalydeco при пациенти с кистозна фиброза вследствие на няколко мутации, различни от мутацията G551D. Проучването обхваща 39 пациенти на възраст над 6 години и сравнява Kalydeco с плацебо.

Вчетвърто проучване е изследвана ефективността на Kalydeco при пациенти с кистозна фиброза, които имат мутацията R117H. Проучването включва 69 пациенти на възраст 6 години и повече.

Основната мярка за ефективност в тези проучвания се основава на подобрението на процента от предвидената стойност на форсирания експираторен обем за една секунда (ФЕО1), коригиран според възрастта, височината и пола на пациента. ФЕО1 е максималният обем въздух, който човек може да издиша за една секунда, и е мярка за това, колко добре функционират белите дробове.

В пето проучване е изследвана безопасността на гранулите Kalydeco при 34 пациенти на възраст между 2 и 5 години, които имат кистозна фиброза вследствие на мутацията G551D или S549N. В проучването се разглеждат телесното тегло и количеството хлорид в потта, които при пациенти с кистозна фиброза са намалени.

Какви ползи от Kalydeco са установени в проучванията?

Показано е, че Kalydeco е ефективен за подобряване на функцията на белите дробове при пациенти с кистозна фиброза, които имат мутацията G551D. След 24 седмици на лечение пациентите на възраст 12 години и повече, които приемат Kalydeco, имат подобрение като процент от предвидената стойност на ФЕО1 средно с 10,6 процентни пункта повече в сравнение с пациентите на плацебо. Сходни резултати са наблюдавани при пациенти на възраст от 6 до 11 години, при които лечението с Kalydeco води до подобрение с 12,5 процентни пункта повече в сравнение с пациентите на плацебо.

Kalydeco е ефективен и при пациенти с мутации, различни от мутацията G551D. В третото проучване след 8 седмици на лечение пациентите, които приемат Kalydeco, имат подобрение средно с 10,7 процентни пункта повече в сравнение с пациентите на плацебо. В четвъртото проучване при пациенти с мутацията R117H не се наблюдава разлика между плацебо и Kalydeco при деца на възраст 6 години и повече. Въпреки това при анализ единствено на подгрупата пациенти на възраст 18 години и повече се наблюдава средно подобрение от около 5,0 процентни пункта при пациентите, които приемат Kalydeco, в сравнение с пациентите на плацебо.

В проучването при деца на възраст между 2 и 5 години гранулите Kalydeco оказват положителен ефект върху телесното тегло и количеството хлорид в потта.

Какви са рисковете, свързани с Kalydeco?

Най честите нежелани лекарствени реакции при Kalydeco при пациенти на възраст 6 години и повече са главоболие (23,9%), възпалено гърло (22,0%), инфекция на горните дихателни пътища (настинки, 22,0%), запушване на носа (20,2%), абдоминална (коремна) болка (15,6%), назофарингит (възпаление на носа и гърлото, 14,7%), диария (12,8%), замаяност (9,2%), обрив (12,8%), бактерии в храчките (12,8%) и увеличаване на определени чернодробни ензими (12,8%).

При деца на възраст между 2 и 5 години най-честите нежелани лекарствени реакции са запушване на носа (26,5%), инфекция на горните дихателни пътища (23,5%), увеличаване на чернодробни ензими (14,7%), обрив (11,8%) и бактерии в храчките (11,8%).

За пълния списък на всички нежелани лекарствени реакции и ограничения при Kalydeco вижте листовката.

Защо Kalydeco е разрешен за употреба?

Показано е, че Kalydeco подобрява белодробната функция при пациенти на възраст шест години и повече, които имат една от деветте мутации на CFTR гена, при които има нарушена способност за отваряне на CFTR каналите, и при пациенти на възраст 18 години и повече, които имат мутацията R117H. Освен това при деца на възраст между 2 и 5 години с мутацията G551D или S549N допълнителни данни потвърждават ефективността на Kalydeco. Лекарството е също с доказан приемлив профил на безопасност. CHMP реши, че ползите от Kalydeco са по- големи от рисковете, и препоръча да се издаде разрешение за употреба. Въпреки това CHMP отбеляза, че данните за ефектите на лекарството в по-дългосрочен план са ограничени и че фирмата следва да представи допълнителни данни.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и ефективна употреба на Kalydeco?

Разработен е план за управление на риска, за да се гарантира, че Kalydeco се използва възможно най-безопасно. Въз основа на този план информацията за безопасността е включена в кратката характеристика на продукта и в листовката за Kalydeco, включително подходящи предпазни мерки за здравните специалисти и пациентите.

В допълнение фирмата ще проведе петгодишно обсервационно проучване, за да оцени ефектите на лекарството в по-дългосрочен план, както и шестгодишно обсервационно проучване при деца на възраст между 2 и 5 години в началото на лечението, за да оцени дългосрочните ефекти на ранното лечение.

Допълнителна информация за Kalydeco:

На 23 юли 2012 г. Европейската комисия издава разрешение за употреба на Kalydeco, валидно в Европейския съюз.

Пълният текст на EPAR за Kalydeco може да се намери на уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. За повече информация относно лечението с Kalydeco прочетете листовката (също част от EPAR) или попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Резюме на становището на Комитета по лекарствата сираци за Kalydeco може да се намери на уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Дата на последно актуализиране на текста 11-2015.

Коментари

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Помощ
  • Get it on Google Play
  • За сайта
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    лекарства с рецепта