Bulgarian
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Kanuma (sebelipase alfa) - A16

Updated on site: 08-Oct-2017

Наименование на лекарствотоKanuma
ATC кодA16
Веществоsebelipase alfa
ПроизводителAlexion Europe SAS

Kanuma

sebelipase alfa

Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) за Kanuma. В него се разяснява как Агенцията е оценила лекарството, за да препоръча разрешаване за употреба в ЕС и условия на употреба. Документът не е предназначен да предоставя практически съвети относно употребата на Kanuma.

За практическа информация относно употребата на Kanuma пациентите следва да прочетат листовката или да попитат своя лекар или фармацевт.

Какво представлява Kanuma и за какво се използва?

Kanuma е лекарство, което се използва за лечение на пациенти от всички възрасти с дефицит на лизозомна кисела липаза. Това е наследствено заболяване, причинено от липсата на ензим, наречен лизозомна кисела липаза, който е необходим за разграждане на мазнините в клетките. Когато ензимът липсва или е наличен само в ниски нива, мазнините се натрупват в клетките на организма и причиняват симптоми като липса на растеж и чернодробно увреждане.

Тъй като броят на пациентите с дефицит на лизозомна кисела липаза е малък, болестта се счита за „рядка“ и Kanuma е определен като „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки болести) на 17 декември 2010 г.

Kanuma съдържа активното вещество себелипаза алфа (sebelipase alfa).

Как се използва Kanuma?

Лечението с Kanuma трябва да се контролира от лекар с опит в лечението на дефицит на лизозомна кисела липаза, други метаболитни заболявания или чернодробни заболявания. Лечението трябва да се прилага само от обучен медицински специалист, който може да овладее спешните случаи (напр. тежка алергия). Лекарственият продукт се отпуска по лекарско предписание.

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

Kanuma се предлага под формата на концентрат, от който се приготвя инфузионен разтвор (за вливане във вена). Препоръчителната доза е 1 mg на килограм телесно тегло за приложение веднъж през една седмица. Инфузията трябва да продължи около 1 до 2 часа.

При пациенти с бързо прогресиращо заболяване на възраст под 6 месеца се прилага доза от

1 mg/kg веднъж седмично, вместо веднъж през една седмица. При тези пациенти дозата може да се увеличи до 3 mg/kg веднъж седмично в зависимост от повлияването от лечението.

Лечението с Kanuma трябва да започне възможно най-бързо след поставяне на диагнозата и да се прилага дългосрочно.

Как действа Kanuma?

Активното вещество в Kanuma, себелипаза алфа, представлява копие на ензима, който липсва при пациенти с дефицит на лизозомна кисела липаза. Себелипаза алфа заменя липсващия ензим, като помага за разграждане на мазнините и спира натрупването им в клетките на организма.

Какви ползи от Kanuma са установени в проучванията?

Kanuma е проучен в 2 основни проучвания при пациенти с дефицит на лизозомна кисела липаза. Първото проучване обхваща 9 бебета, при които липсва растеж или има други доказателства за бързо прогресиращо заболяване през първите 6 месеца от живота. Проучването показва, че 6 от 9-те бебета, на които се прилага Kanuma оцеляват до възраст 1 година. Също така при всички 6 оцелели бебета се наблюдава подобрение на растежа.

Второто проучване обхваща 66 пациенти (деца и възрастни) и сравнява Kanuma с плацебо (сляпо лечение). Основната мярка за ефективност е дялът на пациентите, които постигат нормални нива на чернодробен ензим, наречен ALT, след 5 месеца на лечение. Високите нива на ALT ензими са признак за чернодробно увреждане. В това проучване 31% от пациентите, на които се прилага Kanuma (11 от 36), постигат нормални нива на ALT ензими в сравнение със 7% от пациентите, на които се прилага плацебо (2 от 30).

Какви са рисковете, свързани с Kanuma?

Най-тежките нежелани лекарствени реакции при Kanuma (наблюдавани при около 3 на 100 пациенти) са признаци и симптоми на тежки алергични реакции. Те включват дискомфорт в гърдите, зачервени очи, подуване на клепачите, затруднения при дишане, сърбящ обрив, копривна треска, зачервяване, хрема, ускорен пулс и ускорено дишане. Съобщава се развитие на антитела срещу лекарството, особено при бебета. Ако се развият антитела, Kanuma не действа ефективно. За пълния списък на всички нежелани лекарствени реакции, съобщени при Kanuma, вижте листовката.

Kanuma не трябва да се използва при пациенти, които са имали животозастрашаваща алергична реакция към активното вещество, възникваща отново след спиране и повторно започване на лечение. Също така не трябва да се използва при пациенти с животозастрашаваща алергия към яйца или към някоя от съставките на Kanuma.

Защо Kanuma е разрешен за употреба?

Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) на Агенцията реши, че ползите от Kanuma са по-големи от рисковете, и препоръча Kanuma да бъде разрешен за употреба в ЕС. Комитетът отбелязва липсата на ефективни лечения за дефицит на лизозомна кисела липаза и високата смъртност при бебета с бързо прогресиращо заболяване. CHMP счита,

че Kanuma води до значително подобрение на преживяемостта при бебета и е ефективен за подобряване на симптомите на заболяването при пациенти от всички възрасти. По отношение на безопасността не са установени съществени проблеми и тежките нежелани реакции са редки или подлежат на овладяване. Въпреки това са необходими допълнителни данни относно дългосрочните ползи и безопасността на лекарството.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и ефективна употреба на Kanuma?

Разработен е план за управление на риска, за да се гарантира, че Kanuma се използва възможно най-безопасно. Въз основа на този план информацията за безопасността е включена в кратката характеристика на продукта и в листовката за Kanuma, включително подходящи предпазни мерки за здравните специалисти и пациентите.

В допълнение фирмата, която предлага Kanuma на пазара, ще проведе проучване при бебета с бързо прогресиращо заболяване и ще изготви регистър на пациентите от всички възрасти, за да получи допълнителна информация относно дългосрочните ползи и безопасността на Kanuma, по- конкретно относно риска от алергични реакции и развитието на антитела срещу лекарството.

Фирмата ще осигури и образователни материали за всички лекари, които се очаква да предписват Kanuma, насърчаващи ги да включват пациенти в регистъра и информиращи ги как да следят пациентите за антитела и да лекуват пациентите, които развиват тежки алергични реакции.

Допълнителна информация може да се намери в резюмето на плана за управление на риска

Допълнителна информация за Kanuma:

Пълният текст на EPAR и резюме на плана за управление на риска за Kanuma може да се намери на уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. За повече информация относно лечението с Kanuma прочетете листовката (също част от EPAR) или попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Резюме на становището на Комитета по лекарствата сираци за Kanuma може да се намери на уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Коментари

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Помощ
  • Get it on Google Play
  • За сайта
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    лекарства с рецепта