Bulgarian
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Strensiq (asfotase alfa) - A16AB

Updated on site: 10-Oct-2017

Наименование на лекарствотоStrensiq
ATC кодA16AB
Веществоasfotase alfa
ПроизводителAlexion Europe SAS

Strensiq

asfotase alfa

Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) зa Strensiq. В него се разяснява как Агенцията е оценила лекарството, за да препоръча разрешаване за употреба в ЕС и условия на употреба. Документът не е предназначен да предоставя практически съвети относно употребата на Strensiq.

За практическа информация относно употребата на Strensiq пациентите следва да прочетат листовката или да попитат своя лекар или фармацевт.

Какво представлява Strensiq и за какво се използва?

Strensiq е лекарство, което се използва за дългосрочно лечение на пациенти с хипофосфатазия, развила се в детството. Хипофосфатазия е рядко, наследствено заболяване на костите, което може да доведе до ранна загуба на зъби, малформации на костите, чести фрактури на костите и затруднения при дишане.

Съдържа активното вещество асфотаза алфа (asfotase alfa). Тъй като броят на пациентите с хипофосфатазия е малък, болестта се счита за „рядка“ и Strensiq е определен като „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки болести) на 3 декември 2008 г.

Как се използва Strensiq?

Strensiq се отпуска по лекарско предписание и лечението трябва да започне от лекар с опит в лечението на метаболитни или костни нарушения.

Лекарството се предлага под формата на инжекционен разтвор във флакони с различни концентрации и обеми. Прилага се чрез инжекция под кожата шест пъти седмично (в доза 1 mg на килограм телесно тегло) или три пъти седмично (в доза 2 mg/kg). Тъй като приложеното

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

количество зависи от телесното тегло на лицето, лекарят трябва да коригира дозата при промени в теглото на пациента, по-конкретно при растящи деца. За повече информация вижте листовката.

Как действа Strensiq?

Хипофосфатазията се причинява от дефекти в гените, отговорни за производството на „тъканно- неспецифична алкална фосфатаза“ (ALP), ензим, който играе основна роля във формирането и поддържането на здрави кости и при управление на калция и фосфата в организма. Пациентите с хипофосфатазия нямат достатъчно нормално функционираща ALP, което води до слаби кости. Асфотаза алфа, активното вещество в Strensiq, представлява модифицирано копие на човешкия ензим ALP и служи като заместител на дефектния ензим, като по този начин увеличава нивата на функционираща ALP.

Какви ползи от Strensiq са установени в проучванията?

Strensiq е проучен в едно основно проучване при 13 деца на възраст между 6 и 12 години. На пациентите се прилага Strensiq 2 mg/kg или 3 mg/kg три пъти седмично в продължение на 24 седмици. Основният показател за ефективност на лекарството е подобрението в рентгенографиите на ставите на китките и колената на пациентите преди и след лечение със Strensiq. Рентгенографиите при деца, на които е прилаган Strensiq, са сравнени със сходни рентгенографии от 16 деца, които не са приемали Strensiq („исторически контроли“). В проучването са разгледани и други показатели за ефективност като увеличение на ръста.

Проучването показва, че при децата, на които е прилаган Strensiq, има подобрение в ставната структура, както е демонстрирано чрез рентгенографиите, и при повечето от тях изглежда има увеличение на ръста. При повечето деца, използвани като исторически контроли, няма сходни подобрения в ставите или ръста през сравним период от време.

Ефективността на Strensiq по принцип е подкрепена и от няколко допълнителни, малки проучвания. Някои от проучванията изследват и дозата Strensiq от 1 mg/kg, прилагана шест пъти седмично.

Какви са рисковете, свързани със Strensiq?

Най-честите нежелани лекарствени реакции при Strensiq (които е възможно да засегнат повече от 1 на 10 души) са главоболие, еритем (зачервяване на кожата), болка в ръцете и краката, температура, раздразнимост, реакции на мястото на инжектиране (като болка, обрив и сърбеж) и контузия (посиняване). За пълния списък на всички нежелани лекарствени реакции и ограничения при Strensiq вижте листовката.

Защо Strensiq е разрешен за употреба?

Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) на Агенцията реши, че ползите от Strensiq са по-големи от рисковете, и препоръча Strensiq да бъде разрешен за употреба в ЕС. Комитетът отбелязва, че хипофосфатазията е сериозно и животозастрашаващо заболяване, за което няма разрешено лечение. Въпреки че основното проучване е малко и не сравнява директно Strensiq с друго лечение или с нелекувани пациенти, CHMP счита, че подобрението, наблюдавано в костите и очевидният растеж са значими. Като се има предвид, че хипофосфатазията е изключително рядко заболяване, данните при тази популация вероятно ще останат ограничени. По отношение на безопасността се счита, че реакциите на мястото на инжектиране и другите нежелани реакции подлежат на овладяване с наличните препоръки.

Strensiq е разрешен за употреба при „извънредни обстоятелства”. Причината е, че не е било възможно да се получи пълна информация за Strensiq поради рядкото разпространение на болестта. Всяка година Европейската агенция по лекарствата ще извършва преглед на новата информация и настоящото резюме съответно ще се актуализира.

Каква информация се очаква за Strensiq?

Тъй като Strensiq е разрешен за употреба при „извънредни обстоятелства“, фирмата, която предлага Strensiq на пазара, ще изготви регистър на пациентите с хипофосфатазия, за да събере информация относно заболяването и дългосрочната безопасност и ефективност на Strensiq.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и ефективна употреба на Strensiq?

Разработен е план за управление на риска, за да се гарантира, че Strensiq се използва възможно най-безопасно. Въз основа на този план информацията за безопасността е включена в кратката характеристика на продукта и в листовката за Strensiq, включително подходящи предпазни мерки за здравните специалисти и пациентите.

В допълнение фирмата ще осигури на пациентите и болногледачите образователни материали, за да се гарантира, че Strensiq се използва правилно и за минимализиране на риска от грешки при лечението. Този материал ще включва наръчник за самоинжектиране, предназначен за пациентите, както и наръчник за инжектиране, предназначен за родителите или болногледачите на децата, страдащи от заболяването.

Също така фирмата ще проведе проучване, за да изследва как възрастните пациенти се повлияват от дозата Strensiq, прилагана на деца. Ще продължат и текущите проучвания за допълнителен анализ на ползата от Strensiq при деца на възраст от 13 до 18 години.

Допълнителна информация може да се намери в резюмето на плана за управление на риска.

Допълнителна информация за Strensiq

Пълният текст на EPAR и резюме на плана за управление на риска за Strensiq може да се намери на уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. За повече информация относно лечението със Strensiq прочетете листовката (също част от EPAR) или попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Резюме на становището на Комитета по лекарствата сираци за Strensiq може да се намери на уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Коментари

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Помощ
  • Get it on Google Play
  • За сайта
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    лекарства с рецепта