Czech
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Elaprase (idursulfase) - A16AB09

Updated on site: 06-Oct-2017

Název léku Elaprase
Kód ATCA16AB09
Látkaidursulfase
VýrobceShire Human Genetic Therapies AB Vasagatan 7, 111 20 Stockholm, Sweden

Elaprase

idursulfasum

Tento dokument je souhrnem Evropské veřejné zprávy o hodnocení (EPAR) pro přípravek Elaprase. Objasňuje, jakým způsobem Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) vyhodnotil tento přípravek, aby mohl vypracovat své stanovisko k vydání rozhodnutí o registraci a doporučení ohledně podmínek používání přípravku Elaprase.

Co je Elaprase?

Elaprase je léčivý přípravek, který obsahuje léčivou látku idursulfázu. Je k dispozici ve formě koncentrátu pro přípravu infuzního roztoku (kapání do žíly).

K čemu se přípravek Elaprase používá?

Přípravek Elaprase se používá k léčbě pacientů s Hunterovým syndromem. Je určen k dlouhodobému užívání.

Hunterův syndrom, který je rovněž znám pod názvem mukopolysacharidóza II, je vzácné dědičné onemocnění, které primárně postihuje pacienty mužského pohlaví. U pacientů s Hunterovým syndromem se nevytváří enzym zvaný iduronát-2-sulfatáza. Tento enzym je potřebný ke štěpení látek v těle nazývaných glykosaminoglykany. Jelikož u pacientů s Hunterovým syndromem neprobíhá štěpení těchto látek, dochází k jejich hromadění ve většině orgánů v těle a poškození těchto orgánů. Důsledkem je široká škála příznaků, zejména obtíže s dýcháním a chůzí. Bez léčby se tyto příznaky postupem času stávají závažnějšími.

Jelikož počet pacientů s Hunterovým syndromem je nízký, toto onemocnění se považuje za zřídka se vyskytující a přípravek Elaprase byl dne 11. prosince 2001 označen jako „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.

Výdej tohoto léčivého přípravku je vázán na lékařský předpis.

Jak se přípravek Elaprase používá?

Léčba přípravkem Elaprase by měla probíhat pod dohledem lékaře nebo jiného zdravotnického pracovníka, který má zkušenosti s léčbou pacientů s Hunterovým syndromem nebo jinými dědičnými metabolickými onemocněními.

Přípravek Elaprase se podává každý týden prostřednictvím infuze do žíly, a to v dávce 0,5 mg na kilogram tělesné hmotnosti. Infuze by měla být podávána po dobu 3 hodin. Pokud se však u pacienta neobjeví reakce na infuzi (vyrážka, svědění, horečka, bolest hlavy, vysoký krevní tlak nebo návaly horka), může být doba podávání infuze zkrácena na jednu hodinu.

Pacientům, kteří infuze dobře snášejí po dobu několika měsíců v prostředí kliniky, mohou být následně infuze podávány v domácím prostředí. Podávání infuzí v domácím prostředí by mělo probíhat pod dohledem lékaře nebo zdravotní sestry.

Jak přípravek Elaprase působí?

Léčivá látka v přípravku Elaprase, idursulfáza, je kopie lidského enzymu iduronát-2-sulfatáza.

Nahrazuje uvedený enzym, který u pacientů s Hunterovým syndromem chybí nebo je poškozený. Přísun tohoto enzymu pacientům usnadní štěpení glykosaminoglykanů a zastaví jejich hromadění v tkáních, čehož důsledkem je zlepšení příznaků onemocnění.

Jak byl přípravek Elaprase zkoumán?

Do hlavní studie přípravku Elaprase bylo zařazeno 96 mužských pacientů ve věku od 5 do 31 let, přičemž přípravek byl porovnáván s placebem (léčbou neúčinným přípravkem). Hlavními měřítky účinnosti byla funkce plic (tzv. vitální kapacita plic, což je maximální množství vzduchu, které pacient dokáže vydechnout), a vzdálenost, kterou pacienti byli schopni ujít za dobu 6 minut, což je způsob měření kombinovaných dopadů onemocnění na srdce, plíce, klouby a další orgány. Tato měření byla provedena na začátku studie a po jednom roce léčby.

Jaký přínos přípravku Elaprase byl prokázán v průběhu studií?

Přípravek Elaprase vedl u pacientů ke zlepšení funkce plic i schopnosti chůze. V okamžiku zahájení studie byli pacienti v průměru schopni za 6 minut ujít přibližně 395 metrů. Po jednom roce léčby byly pacienti užívající přípravek Elaprase schopni ujít v průměru o 43 metrů více a pacienti užívající placebo o 8 metrů více. Léčivý přípravek rovněž vedl ke zlepšení funkce plic, zatímco u pacientů užívajících placebo bylo v tomto ohledu zaznamenáno nepatrné zhoršení.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Elaprase?

Nejčastější nežádoucí účinky přípravku Elaprase souvisí s podáváním infuze a zahrnují kožní reakce (vyrážku nebo svědění), horečku, bolest hlavy, vysoký krevní tlak a návaly horka. Dalšími nežádoucími účinky zaznamenanými u více než 1 pacienta z 10 jsou sípání, dušnost (potíže s dýcháním), bolest břicha (bolest žaludku), nauzea (pocit nevolnosti), dyspepsie (pálení žáhy), průjem, otok v místě infuze a bolest na hrudi. U některých pacientů užívajících přípravek Elaprase se vyskytly závažné alergické reakce. Úplný seznam nežádoucích účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Elaprase je uveden v příbalové informaci.

Přípravek Elaprase nesmějí užívat osoby, které v minulosti prodělali závažnou nebo život ohrožující alergickou (anafylaktickou) reakci na idursulfázu nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku, pokud není možné tuto alergii kontrolovat příslušnou léčbou. Pokud je přípravek podáván pacientů, u

kterých se v minulosti objevila závažná alergická reakce, je třeba přípravek Elaprase používat s opatrností a během infuze by měl být k dispozici vyškolený personál a zařízení potřebné k naléhavé resuscitaci.

Na základě čeho byl přípravek Elaprase schválen?

Výbor CHMP dospěl k závěru, že zlepšení prokázaná v rámci studie, ač omezená, představují klinický přínos v léčbě Hunterova syndromu. Výbor rozhodl, že přínosy přípravku Elaprase převyšují jeho rizika, a proto doporučil, aby mu bylo uděleno rozhodnutí o registraci.

Přípravek Elaprase byl registrován za „výjimečných okolností“. Znamená to, že vzhledem ke vzácné povaze Hunterova syndromu nebylo možné o přípravku Elaprase získat úplné informace. Evropská agentura pro léčivé přípravky každoročně vyhodnotí jakékoli nové informace a tento souhrn bude podle potřeby aktualizován.

Jaké informace o přípravku Elaprase nebyly dosud předloženy?

Společnost, která přípravek Elaprase uvádí na trh, bude zkoumat dlouhodobé účinky přípravku, a to zejména na plíce, srdce a krevní cévy, a dále to, zda tělo produkuje protilátky, které by mohly ovlivnit bezpečnost a účinnost přípravku.

Jaká opatření jsou uplatňována k zajištění bezpečného a účinného používání přípravku Elaprase?

Do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace byla zahrnuta doporučení a opatření pro bezpečné a účinné používání přípravku Elaprase, která by měla být dodržována zdravotnickými pracovníky

i pacienty.

Další informace o přípravku Elaprase

Evropská komise udělila přípravku Elaprase registraci platnou v celé Evropské unii dne 8. ledna 2007.

Plné znění zprávy EPAR pro přípravek Elaprase je k dispozici na internetových stránkách agentury na adrese ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Další informace o léčbě přípravkem Elaprase naleznete v příbalové informaci (rovněž součástí zprávy EPAR) nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka.

Shrnutí stanoviska k přípravku Elaprase vydaného Výborem pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění je k dispozici na internetových stránkách agentury na adrese ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Tento souhrn byl naposledy aktualizován v 09-2016.

Komentáře

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Nápověda
  • Get it on Google Play
  • O těchto stránkách
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    uvedeny léky na předpis