Czech
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Exjade (deferasirox) - V03AC03

Updated on site: 06-Oct-2017

Název léku Exjade
Kód ATCV03AC03
Látkadeferasirox
VýrobceNovartis Europharm Limited

Exjade

deferasiroxum

Tento dokument je souhrnem Evropské veřejné zprávy o hodnocení (European Public Assessment Report, EPAR) pro přípravek Exjade. Objasňuje, jakým způsobem Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) vyhodnotil tento přípravek, aby mohl vypracovat své stanovisko k vydání rozhodnutí o registraci a doporučení ohledně podmínek používání přípravku Exjade.

Co je Exjade?

Exjade je léčivý přípravek, který obsahuje léčivou látku deferasirox. Je k dispozici ve formě potahovaných tablet (90, 180 a 360 mg) a ve formě dispergovatelných tablet (tablet rozpustných v ústech) (125, 250 a 500 mg). Dispergovatelné tablety je třeba smíchat s tekutinou, čímž se vytvoří suspenze, kterou pacient může vypít.

K čemu se přípravek Exjade používá?

Přípravek Exjade se používá k léčbě chronického přetížení organismu železem (přebytku železa v těle) u těchto skupin pacientů:

pacienti ve věku od 6 let s beta-talasemií major (vrozenou poruchou krve, při které krev pacientů neobsahuje dostatek běžného hemoglobinu), kteří často podstupují krevní transfuze,

děti ve věku od 2 do 5 let s beta-talasemií major, které často podstupují krevní transfuze, pokud nelze použít deferoxamin (jiný léčivý přípravek k léčbě přetížení organismu železem) nebo léčba tímto léčivým přípravkem nedostačuje,

pacienti ve věku od 2 let s beta-talasemií major, kteří podstupují nepříliš časté krevní transfuze, pokud nelze použít deferoxamin nebo léčba tímto léčivým přípravkem nedostačuje,

pacienti ve věku od 2 let s jinými typy anémie (nízkými hladinami hemoglobinu v krvi), kteří podstupují krevní transfuze, pokud nelze použít deferoxamin nebo léčba tímto léčivým přípravkem nedostačuje,

pacienti ve věku od 10 let se syndromy talasemie nezávislými na podávání krevních transfuzí, pokud nelze použít deferoxamin nebo léčba tímto léčivým přípravkem nedostačuje. Syndromy talasemie nezávislé na podávání krevních transfuzí jsou poruchy krve podobné beta-talasemii major, nevyžadují však krevní transfuze. U těchto pacientů je přetížení organismu železem způsobeno nadměrným vstřebáváním železa ze střev.

Jelikož počet pacientů s chronickým přetížením organismu železem je nízký, toto onemocnění se považuje za zřídka se vyskytující a přípravek Exjade byl dne 13. března 2002 označen jako „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.

Výdej tohoto léčivého přípravku je vázán na lékařský předpis.

Jak se přípravek Exjade používá?

Léčba přípravkem Exjade by měla být zahájena lékařem, který má zkušenosti s léčbou chronického přetížení organismu železem, a měla by probíhat pod jeho dohledem.

Pokud jde o chronické přetížení organismu železem v důsledku krevních transfuzí, léčba přípravkem Exjade se zahajuje poté, co bylo pacientovi podáno přibližně 100 ml erytrocytární masy (koncentrovaných červených krvinek) na kilogram tělesné hmotnosti, nebo jakmile se objeví známky přetížení organismu železem (pokud například krevní hladiny feritinu, což je protein v těle, ve kterém se hromadí železo, překročí hodnotu 1 mg na litr). U pacientů se syndromy talasemie nezávislými na podávání krevních transfuzí se léčba zahajuje až po potvrzení přetížení organismu železem. Počáteční dávka závisí na tělesné hmotnosti pacienta, na tom, zda pacient užívá potahované nebo dispergovatelné tablety, a na celkovém objemu transfuzí, který byl pacientovi podán. V závislosti na reakci pacienta je pak tato dávka dle potřeby upravována, a to každých 3–6 měsíců.

Přípravek Exjade se užívá jednou denně. Zatímco dispergovatelné tablety je třeba užívat nalačno (nejméně 30 minut před jídlem), potahované tablety mohou být užívány souběžně s lehkým jídlem.

Další informace jsou uvedeny v příbalové informaci.

Jak přípravek Exjade působí?

Léčivá látka v přípravku Exjade, deferasirox, je „chelátor železa“. Váže se na nadbytečné železo v těle, čímž vzniká „chelát“, který tělo dokáže vyloučit, především ve stolici. Tím pomáhá odstranit přetížení organismu železem a zabraňuje poškození orgánů, například srdce nebo jater, v důsledku nadbytečného železa.

Jak byl přípravek Exjade zkoumán?

Pokud jde o chronické přetížení organismu železem v důsledku krevních transfuzí, přípravek Exjade byl zkoumán v jedné hlavní studii, která porovnávala přípravek Exjade s deferoxaminem u 591 pacientů

s beta-talasemií major. Přibližně polovina pacientů byla ve věku do 16 let a 56 pacientů bylo ve věku do 6 let. Účinnost přípravku byla stanovena podle hladiny železa v játrech před zahájením léčby a po uplynutí jednoho roku léčby danými přípravky. Rovněž byla provedena jedna dodatečná studie, která zkoumala účinnost přípravku Exjade u 184 pacientů, kteří nemohli být léčeni deferoxaminem, včetně pacientů s beta-talasemií major a s jinými typy anémie.

Přípravek Exjade byl rovněž zkoumán v jedné hlavní studii, do které bylo zařazeno 166 pacientů (včetně 21 pacientů ve věku od 10 do 18 let) ve věku od 10 let se syndromy talasemie nezávislými na podávání krevních transfuzí a přetížením organismu železem. V této studii byl přípravek Exjade

srovnáván s placebem (léčbou neúčinným přípravkem), přičemž hlavním měřítkem účinnosti byla změna hladiny železa v játrech po 12 měsících léčby.

Jaký přínos přípravku Exjade byl prokázán v průběhu studií?

Na konci hlavní studie zkoumající chronické přetížení organismu železem v důsledku krevních transfuzí vykázalo dostatečnou reakci na léčbu 53 % pacientů užívajících přípravek Exjade, zatímco v případě deferoxaminu se jednalo o 66 % pacientů. Z těchto výsledků vyplývá, že přípravek Exjade pravděpodobně nebyl tak účinný jako srovnávací léčivý přípravek. Pokud se však zaměříme na 381 pacientů, kteří na začátku studie vykazovali obzvláště vysoké hladiny železa v játrech a kterým byla podána srovnatelná množství přípravku Exjade a deferoxaminu, tyto dva léčivé přípravky byly stejně účinné. Do této studie byl zařazen příliš nízký počet pacientů ve věku do 6 let na to, aby bylo možné prokázat bezpečnost a účinnost přípravku Exjade u této věkové skupiny. V dodatečné studii reagovala po jednom roce léčby na přípravek Exjade uspokojivě více než polovina pacientů, které nebylo možné léčit deferoxaminem, včetně pacientů ve věku od 2 do 5 let.

Ve studii na pacientech se syndromy talasemie nezávislými na podávání krevních transfuzí bylo prokázáno, že přípravek Exjade byl v rámci snižování hladin železa v játrech účinnější než placebo: zatímco u pacientů léčených přípravkem Exjade (při počáteční dávce 10 mg/kg/den) došlo ke snížení hladin železa v játrech v průměru o 3,8 mg na gram jater, u pacientů léčených placebem došlo k jejich zvýšení v průměru o 0,4 mg na gram jater.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Exjade?

Nejčastějším nežádoucím účinkem přípravku Exjade (zaznamenaným u více než 1 pacienta z 10) je zvýšená hladina kreatininu v krvi (což je ukazatel ledvinových potíží).

Přípravek Exjade nesmějí užívat osoby s hodnotou clearance kreatininu (což je ukazatel schopnosti ledvin odbourávat kreatinin z krve) pod 60 ml za minutu. Přípravek se nesmí užívat v kombinaci s jinými chelátory železa.

Je velmi důležité, aby pomocí krevních testů byly kontrolovány ledviny a játra pacienta jak před zahájením léčby přípravkem Exjade, tak pravidelně v jejím průběhu. Pokud se u pacienta objeví ledvinové nebo jaterní potíže, měla by být dávka přípravku snížena nebo léčba zcela přerušena.

Podávání přípravku Exjade se nedoporučuje u pacientů se závažnými jaterními potížemi, neboť na těchto pacientech nebyl přípravek testován.

Úplný seznam nežádoucích účinků a omezení přípravku Exjade je uveden v příbalové informaci.

Na základě čeho byl přípravek Exjade schválen?

Výbor CHMP rozhodl, že přínosy přípravku Exjade převyšují jeho rizika, a proto doporučil, aby mu bylo uděleno rozhodnutí o registraci.

Jaká opatření jsou uplatňována k zajištění bezpečného používání přípravku

Exjade?

K zajištění co nejbezpečnějšího používání přípravku Exjade byl vypracován plán řízení rizik. Na základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace přípravku Exjade zahrnuty informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která by měli dodržovat zdravotničtí pracovníci

i pacienti.

Výrobce přípravku Exjade musí navíc připravit vzdělávací balíček pro zdravotnické pracovníky. Účelem tohoto balíčku je informovat je o rizicích a doporučeních ohledně léčby přípravkem Exjade, včetně volby správné dávky, rozdílnosti dávkování u potahovaných a dispergovatelných tablet a nutnosti monitorovat zdravotní stav pacienta, zejména funkci ledvin. Obdobný balíček materiálů připraví výrobce také pro pacienty.

Výrobce přípravku v neposlední řadě také provede tyto studie: studii porovnávající přínosy potahovaných tablet a dispergovatelných tablet, studii u dětí s talasemií nezávislou na podávání krevní transfuze ve věku od 10 let s cílem získat více informací o dlouhodobých účincích léčby u těchto pacientů a studii na posouzení bezpečnosti potahovaných tablet (zejména při jejich drcení) u dětí.

Další informace o přípravku Exjade

Evropská komise udělila rozhodnutí o registraci přípravku Exjade platné v celé Evropské unii dne 28. srpna 2006.

Shrnutí stanoviska k přípravku Exjade vydaného Výborem pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění je k dispozici na internetových stránkách agentury na adrese ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations.

Plné znění zprávy EPAR pro přípravek Exjade je k dispozici na internetových stránkách agentury na adrese ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Další informace o léčbě přípravkem Exjade naleznete v příbalové informaci (rovněž součástí zprávy EPAR) nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka.

Tento souhrn byl naposledy aktualizován v 03-2016.

Komentáře

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Nápověda
  • Get it on Google Play
  • O těchto stránkách
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    uvedeny léky na předpis