Czech
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Kalydeco (ivacaftor) - R07AX02

Updated on site: 08-Oct-2017

Název léku Kalydeco
Kód ATCR07AX02
Látkaivacaftor
VýrobceVertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd

Kalydeco

ivacaftorum

Tento dokument je souhrnem Evropské veřejné zprávy o hodnocení (European Public Assessment Report, EPAR) pro přípravek Kalydeco. Objasňuje, jakým způsobem Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) vyhodnotil tento přípravek, aby mohl vypracovat své stanovisko k vydání rozhodnutí o registraci a doporučení ohledně podmínek používání přípravku Kalydeco.

Co je Kalydeco?

Kalydeco je léčivý přípravek, který obsahuje léčivou látku ivakaftor. Je k dispozici ve formě tablet (150 mg) a granulí (50 mg a 75 mg) v sáčku.

K čemu se přípravek Kalydeco používá?

Přípravek Kalydeco se používá k léčbě cystické fibrózy u pacientů ve věku od 2 let, kteří mají jednu z devíti mutací v genu pro protein zvaný CFTR (z angl. cystic fibrosis transmembrane conductance regulator). Jedná se o tyto mutace: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N a S549R (rovněž známé jako mutace ovlivňující otevírání kanálu).

Přípravek Kalydeco se dále používá k léčbě pacientů s cystickou fibrózou ve věku od 18 let s mutací

R117H v genu CFTR.

Cystická fibróza je dědičné onemocnění postihující zejména buňky, které v plicích vylučují hlen, a buňky slinivky břišní a žláz ve střevech, které vylučují trávicí šťávy. Při cystické fibróze tyto sekrety houstnou a způsobují ucpání. Nahromadění hustých a lepkavých sekretů (výměšků) v plicích vede k zánětu a dlouhodobé infekci. Ve střevech ucpání vývodů ze slinivky břišní a z jater a také tvorba abnormálních trávicích šťáv zpomaluje trávení potravy a vede k pomalejšímu růstu.

Jelikož počet pacientů s cystickou fibrózou je nízký, toto onemocnění se považuje za zřídka se vyskytující a přípravek Kalydeco byl dne 8. července 2008 označen jako „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.

Výdej tohoto léčivého přípravku je vázán na lékařský předpis.

Jak se přípravek Kalydeco používá?

Přípravek Kalydeco by měli předepisovat pouze lékaři se zkušenostmi s léčbou cystické fibrózy. Přípravek by měl být předepisován pouze pacientům, u kterých je potvrzena jedna z deseti mutací genu.

U dětí ve věku od 2 let o tělesné hmotnosti do 25 kg by se měly použít granule. Je třeba je smíchat s 5 ml měkké stravy nebo tekutiny, čímž vznikne suspenze k ústnímu podání. U dětí o tělesné hmotnosti mezi 14 a 25 kg činí doporučená dávka 75 mg dvakrát denně. U dětí o tělesné hmotnosti do 14 kg činí doporučená dávka 50 mg dvakrát denně.

Tablety se podávají dětem ve věku od 6 let o tělesné hmotnosti nad 25 kg. Doporučená dávka je jedna 150mg tableta dvakrát denně.

Tablety nebo granule by se měly užívat s odstupem 12 hodin společně s jídlem s obsahem tuku, jako jsou například pokrmy připravené na másle nebo oleji nebo obsahující vejce, sýry, ořechy, plnotučné mléko nebo maso. V průběhu léčby přípravkem Kalydeco je třeba se vyhnout jídlům s obsahem grapefruitu nebo plodů pomerančovníku hořkého, protože tyto druhy ovoce mohou ovlivňovat způsob, jakým se léčivý přípravek v těle vstřebává a rozkládá.

Před zahájením léčby přípravkem Kalydeco by měly být provedeny krevní testy za účelem kontroly jaterních funkcí a tyto testy by měly být během léčby pravidelně opakovány. U pacientů se závažnou poruchou funkce jater by se léčba přípravkem Kalydeco měla zahájit pouze tehdy, jestliže přínosy léčby převyšují její rizika. Takovým pacientům by měla být zpočátku podávána nižší dávka, a to obden. U pacientů, kteří užívají určité typy léků, může být nutné dávkování přípravku Kalydeco upravit.

Další informace jsou uvedeny v souhrnu údajů o přípravku (rovněž součástí zprávy EPAR).

Jak přípravek Kalydeco působí?

Cystická fibróza je způsobena mutacemi genu CFTR. Tato mutace vyvolává potíže s proteinovými kanály, které se podílejí na tvorbě sekretů, jako jsou hleny a trávicí šťávy. Tyto kanály slouží k přenosu iontů (atomů a molekul s elektrickým nábojem) dovnitř a ven z buněk produkujících sekret. Když jsou tyto kanály porušeny, může se tvořit abnormálně hustý sekret.

Léčivá látka v přípravku Kalydeco, ivakaftor, zvyšuje u pacientů s mutacemi G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R nebo R117H aktivitu těchto porušených kanálů. Tím se upravuje přenos iontů těmito kanály, díky čemuž již sekrety nejsou tak husté a dochází ke zmírnění příznaků onemocnění.

Jak byl přípravek Kalydeco zkoumán?

Přípravek Kalydeco byl srovnáván s placebem ve dvou hlavních studiích, do kterých bylo zařazeno 219 pacientů s cystickou fibrózou vykazujících mutaci G551D. Do jedné z těchto studií byli zařazeni pacienti ve věku od 12 let a do druhé pacienti ve věku od 6 do 12 let.

Třetí studie se zaměřila na účinnost přípravku Kalydeco u pacientů s cystickou fibrózou vyvolanou několika dalšími mutacemi jinými než G551D. Do této studie bylo zařazeno 39 pacientů ve věku od 6 let a porovnávala přípravek Kalydeco s placebem.

Čtvrtá studie se zaměřila na účinnost přípravku Kalydeco u pacientů s cystickou fibrózou vykazujících mutaci R117H. Do této studie bylo zařazeno 69 pacientů ve věku od 6 let.

Hlavní měřítko účinnosti v těchto studiích bylo založeno na zlepšení procentuální hodnoty předpokládaného usilovně vydechnutého objemu vzduchu za jednu vteřinu (FEV1) u pacientů, a to při zohlednění pacientova věku, výšky a pohlaví. FEV1 je maximální objem vzduchu, které osoba dokáže vydechnout za jednu sekundu, a je ukazatelem toho, jak dobře pracují plíce.

Pátá studie zkoumala bezpečnost přípravku Kalydeco ve formě granulí u 34 pacientů ve věku od 2 do 5 let s cystickou fibrózou způsobenou mutací G551D nebo S549N. Studie se zaměřila na tělesnou hmotnost a množství chloridu v potu, k jejichž snížení dochází u pacientů s cystickou fibrózou.

Jaký přínos přípravku Kalydeco byl prokázán v průběhu studií?

Bylo prokázáno, že přípravek Kalydeco je účinný v rámci zlepšování funkce plic u pacientů

s cystickou fibrózou s mutací G551D. Po 24 týdnech léčby vykazovali pacienti ve věku od 12 let, kteří užívali přípravek Kalydeco, zlepšení předpokládané hodnoty FEV1 v průměru

o 10,6 procentních bodů v porovnání s pacienty, kteří užívali placebo. Podobných výsledků bylo dosaženo u pacientů ve věku od 6 do 11 let, u nichž léčba přípravkem Kalydeco vedla ke zlepšení o 12,5 procentních bodů oproti placebu.

Přípravek Kalydeco byl účinný rovněž u pacientů s jinými mutacemi než G551D. Ve třetí studii pacienti užívající přípravek Kalydeco po 8 týdnech léčby vykazovali průměrné zlepšení o 10,7 procentních bodů vyšší než pacienti užívající placebo. Ve čtvrté studii u pacientů s mutací R117H nebyl zaznamenán žádný rozdíl mezi přípravkem Kalydeco a placebem u dětí ve věku od 6 let. Při analýze podskupiny pacientů ve věku od 18 let však bylo u osob užívajících přípravek Kalydeco zaznamenáno průměrné zlepšení o 5,0 procentních bodů ve srovnání s pacienty užívajícími placebo.

Ve studii u dětí ve věku od 2 do 5 let měl přípravek Kalydeco ve formě granulí příznivý vliv na tělesnou hmotnost a množství chloridu v potu.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Kalydeco?

Nejčastějšími nežádoucími účinky přípravku Kalydeco zaznamenanými u pacientů ve věku od 6 let byla bolest hlavy (23,9 %), bolest v krku (22,0 %), infekce horních cest dýchacích (nachlazení, 22,0 %), ucpaný nos (20,2 %), bolest břicha (15,6 %), nazofaryngitida (zánět nosní dutiny a hrdla, 14,7 %), průjem (12,8 %), závratě (9,2 %), vyrážka (12,8 %), bakterie ve sputu (vykašlávaném hlenu, 12,8 %) a zvýšení hladin určitých jaterních enzymů (12,8 %).

U dětí ve věku od 2 do 5 let jsou nejčastějšími nežádoucími účinky ucpaný nos (26,5 %), infekce horních cest dýchacích (23,5 %), zvýšení hladin jaterních enzymů (14,7 %), vyrážka (11,8 %) a bakterie ve sputu (11,8 %).

Úplný seznam nežádoucích účinků a omezení přípravku Kalydeco je uveden v příbalové informaci.

Na základě čeho byl přípravek Kalydeco schválen?

Bylo prokázáno, že přípravek Kalydeco zlepšuje funkci plic u pacientů ve věku od 6 let s jednou z 9 mutací CFTR ovlivňujících otevírání kanálu a u pacientů ve věku od 18 let s mutací R117H . Dodatečné údaje také potvrdily účinnost přípravku Kalydeco u dětí ve věku od 2 do 5 let s mutací G551D nebo S549N U přípravku byl rovněž prokázán přijatelný bezpečnostní profil. Výbor CHMP dospěl k závěru, že přínosy přípravku Kalydeco převyšují jeho rizika, a proto doporučil, aby mu bylo uděleno rozhodnutí o registraci. Výbor CHMP však také konstatoval, že o dlouhodobějších účincích tohoto léčivého přípravku jsou k dispozici pouze omezené údaje a že by společnost měla poskytnout další údaje.

Jaká opatření jsou uplatňována k zajištění bezpečného a účinného používání přípravku Kalydeco?

K zajištění co nejbezpečnějšího používání přípravku Kalydeco byl vypracován plán řízení rizik. Na základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace přípravku Kalydeco zahrnuty informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která by měli dodržovat zdravotničtí pracovníci i pacienti.

Společnost navíc provádí pětiletou pozorovací studii pro posouzení dlouhodobých účinků přípravku, jakož i šestiletou pozorovací studii u dětí, které měly na začátku studie 2 až 5 let, pro posouzení dlouhodobých účinků v rámci rané léčby.

Další informace o přípravku Kalydeco

Evropská komise udělila rozhodnutí o registraci přípravku Kalydeco platné v celé Evropské unii dne 23. července 2012.

Plné znění zprávy EPAR pro přípravek Kalydeco je k dispozici na internetových stránkách agentury na adrese ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Další informace o léčbě přípravkem Kalydeco naleznete v příbalové informaci (rovněž součástí zprávy EPAR) nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka.

Shrnutí stanoviska k přípravku Kalydeco vydaného Výborem pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění je k dispozici na internetových stránkách agentury na adrese ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Tento souhrn byl naposledy aktualizován v 11-2015.

Komentáře

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Nápověda
  • Get it on Google Play
  • O těchto stránkách
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    uvedeny léky na předpis