Czech
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Soliris (eculizumab) - L04AA25

Updated on site: 10-Oct-2017

Název léku Soliris
Kód ATCL04AA25
Látkaeculizumab
VýrobceAlexion Europe SAS

Soliris

eculizumabum

Tento dokument je souhrnem Evropské veřejné zprávy o hodnocení (European Public Assessment Report, EPAR) pro přípravek Soliris. Objasňuje, jakým způsobem agentura vyhodnotila tento přípravek, aby mohla doporučit vydání rozhodnutí o registraci přípravku v EU a podmínky jeho používání. Účelem tohoto dokumentu není poskytnout praktické rady o tom, jak přípravek Soliris používat.

Pokud jde o praktické informace o používání přípravku Soliris, pacienti by si měli přečíst příbalovou informaci nebo se obrátit na svého lékaře či lékárníka.

Co je Soliris a k čemu se používá?

Soliris je léčivý přípravek k léčbě dospělých a dětí s:

paroxysmální noční hemoglobinurií,

atypickým hemolyticko-uremickým syndromem.

Jedná se o vzácná, život ohrožující genetická onemocnění, která způsobují rozpad červených krvinek, což vede k různým zdravotním potížím. Důsledkem paroxysmální noční hemoglobinurie je anémie (nízký počet červených krvinek), trombóza (krevní sraženiny v cévách), pancytopenie (nízký počet krvinek) a tmavá moč. Důsledkem atypického hemolyticko-uremického syndromu je anémie, trombocytopenie (snížení počtu krevních destiček, což jsou složky krve, které napomáhají jejímu srážení) a selhání ledvin.

Přípravek Soliris lze rovněž používat u dospělých s myasthenií gravis (jiným vzácným onemocněním, při kterém imunitní systém napadá a poškozuje svalové buňky, což zapříčiňuje svalovou slabost),

u nichž neúčinkují jiné léčivé přípravky a kteří mají v těle specifickou protilátku zvanou protilátka proti

AChR.

Přípravek Soliris obsahuje léčivou látku ekulizumab.

Jelikož počet pacientů s uvedenými onemocněními je nízký, tato onemocnění se považují za zřídka se vyskytující a přípravek Soliris byl dne 17. října 2003 (v případě paroxysmální noční hemoglobinurie),

dne 24. července 2009 (v případě atypického hemolyticko-uremického syndromu) a 29. července 2014 (v případě myasthenie gravis) označen jako „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.

Jak se přípravek Soliris používá?

Výdej léčivého přípravku je vázán na lékařský předpis. Musí být podáván pod dohledem lékaře, který má zkušenosti s léčbou pacientů s poruchami ledvin a poruchami ovlivňujícími nervovou soustavu nebo krev.

Přípravek Soliris se podává formou infuze (kapání do žíly), přičemž doporučená dávka závisí na onemocnění, k jehož léčbě je přípravek použit, a v případě pacientů mladších 18 let také na jejich tělesné hmotnosti. Přípravek Soliris se podává první čtyři týdny jednou týdně a následující týden ve vyšší dávce, která se pak podává opakovaně každé dva týdny.

Během infuze a ještě nejméně jednu hodinu po ní se u pacientů sledují případné reakce. V případě jakékoli reakce související s infuzí může lékař infuzi zpomalit nebo ukončit.

Pacientům podstupujícím výměnu plazmy (odběr krevní plazmy z krevního oběhu, její zpracování

a vrácení zpět do krevního oběhu původního pacienta) nebo infuzi plazmy je třeba podávat další dávky přípravku Soliris.

Při léčbě atypického hemolyticko-uremického syndromu a paroxysmální noční hemoglobinurie by měl být přípravek Soliris podáván doživotně, pokud u pacienta nevzniknou závažné nežádoucí účinky.

V případě myasthenie gravis by měl být přípravek Soliris podáván nejprve po dobu 12 týdnů, a pokud se pacientův stav zlepší, měla by léčba přípravkem Soliris pokračovat.

Jak přípravek Soliris působí?

Léčivá látka v přípravku Soliris, ekulizumab, je monoklonální protilátka. Monoklonální protilátka je typ bílkoviny, která byla vyvinuta tak, aby rozpoznala konkrétní strukturu v těle (nazývanou antigen)

a navázala se na ni. Ekulizumab byl vyvinut tak, aby se navázal na protein komplementu C5, který je součástí obranného systému těla s názvem „systém komplementu“.

U pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií a atypickým hemolyticko-uremickým syndromem jsou proteiny komplementu aktivovány v nadměrné míře a poškozují pacientovy vlastní krvinky. U pacientů s myasthenií gravis poškozují nadměrně aktivované proteiny komplementu spoje mezi nervy a svaly (neuromuskulární junkce). Blokováním proteinu komplementu C5 zabraňuje ekulizumab proteinům komplementu v poškozování krvinek a neuromuskulárních junkcí a pomáhá tak zmírňovat příznaky těchto onemocnění.

Jaké přínosy přípravku Soliris byly prokázány v průběhu studií?

Paroxysmální noční hemoglobinurie

V případě paroxysmální noční hemoglobinurie byl přípravek Soliris porovnáván s placebem (léčbou neúčinným přípravkem) v jedné hlavní studii, do níž bylo zařazeno 87 dospělých s paroxysmální noční hemoglobinurií, kteří v uplynulém roce dostali nejméně 4 krevní transfuze kvůli anémii. Léčba přípravkem Soliris po dobu 26 týdnů vedla u 49 % (21 ze 43) pacientů ke stabilním hladinám hemoglobinu bez nutnosti transfuzí červených krvinek. V porovnání s tím ve skupině léčené placebem nevykázal stabilní hladiny hemoglobinu žádný ze 44 pacientů, přičemž tito pacienti potřebovali

v průměru 10 transfuzí.

Ve studii zahrnující 7 dětí s paroxysmální noční hemoglobinurií, které dostaly v předchozích dvou letech alespoň jednu transfuzi, dostávali všichni pacienti přípravek Soliris. Během 12 týdnů léčby přípravkem Soliris nepotřebovalo 6 ze 7 pacientů žádnou transfuzi červených krvinek a rovněž se zvýšily jejich hladiny hemoglobinu.

Studie vycházející z údajů v registrech týkající se pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií, kteří transfuzi krve nikdy nepodstoupili, zkoumala hladinu enzymu zvaného laktátdehydrogenáza (LDH)

v krvi. (S rostoucím rozpadem červených krvinek se zvyšují hladiny laktátdehydrogenázy.) Studie zjistila, že šestiměsíční léčba přípravkem Soliris vede ke klinicky významnému snížení hladin laktátdehydrogenázy, což poukazuje na snížený rozpad červených krvinek.

Atypický hemolyticko-uremický syndrom

V případě atypického hemolyticko-uremického syndromu byl přípravek Soliris zkoumán ve třech hlavních studiích, do kterých bylo zařazeno 67 pacientů. První studie zahrnovala 17 pacientů

s atypickým hemolyticko-uremickým syndromem, kteří nereagovali na výměnu nebo infuzi plazmy nebo nemohli tyto zákroky podstoupit. Léčba přípravkem Soliris zvýšila počty krevních destiček u 82 % pacientů, přičemž u 87 % (13 z 15) pacientů, kteří vykazovali na začátku nízké počty krevních destiček, došlo k jejich zvýšení na normální úroveň. Kromě toho dosáhlo 76 % pacientů „hematologické normalizace“ (normálních hladin krevních destiček a laktátdehydrogenázy).

Druhá studie, do níž bylo zařazeno 20 pacientů s atypickým hemolyticko-uremickým syndromem, kteří již podstupovali výměnu nebo infuze plazmy, zjišťovala počty pacientů, kteří dosáhli stavu „bez příhod trombotické mikroangiopatie“ (po zahájení podávání přípravku Soliris u nich nedošlo k poklesu počtu krevních destiček o více než 25 % a nebyla u nich nutná výměna nebo infuze plazmy ani dialýza),

a počet pacientů, kteří při podávání přípravku Soliris dosáhli hematologické normalizace. Celkově dosáhlo 80 % pacientů stavu „bez příhod trombotické mikroangiopatie“ a 90 % pacientů hematologické normalizace.

Do třetí studie bylo zařazeno 30 pacientů s atypickým hemolyticko-uremickým syndromem, kterým byla podána nejméně jedna dávka přípravku Soliris. Léčba zvýšila počty krevních destiček na normální úroveň u 83 % pacientů, přičemž počty krevních destiček stouply na normální úroveň u 77 % (10 z 13) pacientů, kteří vykazovali na začátku nízké počty destiček.

Myasthenia gravis

V případě myasthenie gravis byl přípravek Soliris porovnáván s placebem v jedné hlavní studii, do níž bylo zařazeno 126 dospělých s myasthenií gravis po předchozí neúspěšné standardní léčbě. Léčba přípravkem Soliris zmírnila příznaky těchto pacientů a zvýšila jejich schopnost vykonávat každodenní činnosti, hodnocenou podle standardního bodovacího systému. Snížení skóre o 2 body znamená klinicky významné zlepšení pacientova stavu. Po 26 týdnech vedla léčba přípravkem Soliris k poklesu skóre na stupnici o 4,7 bodu, zatímco placebo způsobilo pokles o 2,8 bodu.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Soliris?

Nejčastějším nežádoucím účinkem přípravku Soliris (zaznamenaným u více než 1 pacienta z 10) je bolest hlavy. Úplný seznam nežádoucích účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Soliris je uveden v příbalové informaci.

Z důvodu zvýšeného rizika vzniku závažné formy meningokokového onemocnění (meningokokové sepse) nesmí být přípravek Soliris podáván osobám s infekcí vyvolanou bakterií Neisseria meningitidis. Nesmí být podáván ani pacientům, kteří proti této bakterii nejsou očkováni, s výjimkou těch, kteří se

nechají očkovat a po dobu dvou týdnů po očkování užívají vhodná antibiotika ke zmírnění rizika infekce. Úplný seznam omezení je uveden v příbalové informaci.

Na základě čeho byl přípravek Soliris schválen?

Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) agentury rozhodl, že přínosy přípravku Soliris převyšují jeho rizika, a proto doporučil, aby přípravku bylo uděleno rozhodnutí o registraci.

Jaká opatření jsou uplatňována k zajištění bezpečného a účinného používání přípravku Soliris?

Společnost, která přípravek Soliris dodává na trh, zajistí, že přípravek bude pacientům vydán pouze poté, co se ověří, že byli řádně očkováni. Společnost také lékařům předepisujícím tento léčivý přípravek a pacientům poskytne informace o jeho bezpečnosti a zašle předepisujícím lékařům

a lékárníkům upozornění, které jim připomene, aby u pacientů užívajících přípravek Soliris zkontrolovali, zda je není třeba (pře)očkovat. Pacienti také obdrží speciální informační kartičku

s vysvětlením příznaků určitých typů infekce a s pokynem, aby okamžitě vyhledali lékaře, pokud se u nich tyto příznaky objeví.

Do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace byla rovněž zahrnuta doporučení a opatření pro bezpečné a účinné používání přípravku Soliris, která by měla být dodržována zdravotnickými pracovníky i pacienty.

Další informace o přípravku Soliris

Evropská komise udělila rozhodnutí o registraci přípravku Soliris platné v celé Evropské unii dne 20. června 2007.

Plné znění zprávy EPAR pro přípravek Soliris je k dispozici na internetových stránkách agentury na adrese ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. Další informace o léčbě přípravkem Soliris naleznete v příbalové informaci (rovněž součástí zprávy EPAR) nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka.

Shrnutí stanoviska k přípravku Soliris vydaného Výborem pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění je k dispozici na internetových stránkách agentury na adrese

paroxysmální noční hemoglobinurie: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations.

atypický hemolyticko-uremický syndrom: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations.

myasthenia gravis: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations. Tento souhrn byl naposledy aktualizován v 07-2017.

Komentáře

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Nápověda
  • Get it on Google Play
  • O těchto stránkách
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    uvedeny léky na předpis