Czech
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Strensiq (asfotase alfa) - A16AB

Updated on site: 10-Oct-2017

Název léku Strensiq
Kód ATCA16AB
Látkaasfotase alfa
VýrobceAlexion Europe SAS

Strensiq

asfotasum alfa

Tento dokument je souhrnem Evropské veřejné zprávy o hodnocení (European Public Assessment Report, EPAR) pro přípravek Strensiq. Objasňuje, jakým způsobem agentura vyhodnotila tento přípravek, aby mohla doporučit vydání rozhodnutí o registraci přípravku v EU a podmínky jeho používání. Účelem tohoto dokumentu není poskytnout praktické rady o tom, jak přípravek Strensiq používat.

Pokud jde o praktické informace o používání přípravku Strensiq, pacienti by si měli přečíst příbalovou informaci nebo se obrátit na svého lékaře či lékárníka.

Co je Strensiq a k čemu se používá?

Strensiq je léčivý přípravek používaný k dlouhodobé léčbě pacientů s hypofosfatázií, která se objevila v dětství. Hypofosfatázie je vzácné dědičné onemocnění kostí, které může vést k časné ztrátě zubů, deformaci kostí, častým zlomeninám kostí a dýchacím potížím.

Přípravek Strensiq obsahuje léčivou látku asfotázu alfa. Jelikož počet pacientů s hypofosfatázií je nízký, toto onemocnění se považuje za zřídka se vyskytující a přípravek Strensiq byl dne 3. prosince 2008 označen jako „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění”.

Jak se přípravek Strensiq používá?

Výdej přípravku Strensiq je vázán na lékařský předpis a léčbu by měl zahájit lékař, který má zkušenosti s léčbou metabolických nebo kostních poruch.

Tento léčivý přípravek je dostupný ve formě injekčního roztoku v injekčních lahvičkách o různých silách a objemech. Podává se injekčně pod kůži buď šestkrát týdně (v dávce 1 mg na kilogram tělesné hmotnosti), nebo třikrát týdně (v dávce 2 mg/kg). Jelikož podávané množství závisí na individuální

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

tělesné hmotnosti, lékař musí dávku upravovat podle změn pacientovy hmotnosti, a to zejména u rostoucích dětí. Podrobné informace jsou uvedeny v příbalové informaci.

Jak přípravek Strensiq působí?

Hypofosfatázie je způsobena defektem genu zodpovědného za produkci tkáňově nespecifické alkalické fosfatázy (ALP), enzymu hrajícího klíčovou roli při tvorbě a udržování zdravých kostí a hospodaření

s vápníkem a fosfáty v organismu. Pacienti s hypofosfatázií nemají dostatek normálně fungující ALP, což způsobuje křehkost kostí. Asfotáza alfa, léčivá látka v přípravku Strensiq, je modifikovanou kopií lidského enzymu ALP a slouží jako náhrada defektního enzymu, čímž zvyšuje hladiny fungující ALP.

Jaké přínosy přípravku Strensiq byly prokázány v průběhu studií?

Přípravek Strensiq byl zkoumán v jedné hlavní studii u 13 dětí ve věku od 6 do 12 let. Pacienti dostávali 2 mg/kg nebo 3 mg/kg přípravku Strensiq třikrát týdně po dobu 24 týdnů. Hlavním měřítkem účinnosti léčivého přípravku bylo zlepšení na rentgenových snímcích zápěstí a kolenních kloubů pacientů po léčbě přípravkem Strensiq oproti stavu před začátkem léčby. Rentgenové snímky dětí, kterým byl podáván přípravek Strensiq, byly rovněž porovnávány s podobnými rentgenovými snímky 16 dětí, které přípravek Strensiq neužívaly („historické kontrolní skupiny”). Studie sledovala i další měřítka účinnosti, např. přírůstek výšky. Tato studie prokázala, že u dětí, kterým byl podáván přípravek Strensiq, se zlepšila struktura kloubů, jak bylo vidět na rentgenových snímcích, a většina těchto dětí zjevně vyrostla. V historické kontrolní skupině za porovnatelné časové období většina dětí nezaznamenala podobná zlepšení kloubů ani přírůstek výšky.

Účinnost přípravku Strensiq byla obecně podpořena i v několika dalších malých studiích. Některé ze studií sledovaly i podávání přípravku Strensiq v dávce 1 mg/kg šestkrát týdně.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Strensiq?

Nejčastějšími nežádoucími účinky přípravku Strensiq (které mohou postihnout více než 1 osobu z 10) jsou bolest hlavy, erytém (zarudnutí kůže), bolest paží a nohou, horečka, podrážděnost, reakce (například bolest, vyrážka a svědění) a podlitina (zhmožděnina) v místě injekce. Úplný seznam nežádoucích účinků a omezení hlášených v souvislosti s přípravkem Strensiq je uveden v příbalové informaci.

Na základě čeho byl přípravek Strensiq schválen?

Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) agentury rozhodl, že přínosy přípravku Strensiq převyšují jeho rizika, a proto doporučil, aby byl schválen k použití v EU. Výbor konstatoval, že hypofosfatázie je závažné a život ohrožující onemocnění, pro které není schválena žádná léčba. Ačkoliv hlavní studie byla malá a neporovnávala přímo přípravek Strensiq s jinou léčbou nebo s neléčenými pacienty, výbor CHMP usoudil, že zlepšení pozorovaná u kostí a zjevný přírůstek výšky jsou relevantní. Vzhledem

k tomu, že hypofosfatázie je extrémně vzácné onemocnění, údaje u této populace pravděpodobně zůstanou omezené. Z hlediska bezpečnosti byly reakce v místě vpichu injekce a další nežádoucí účinky považovány za zvladatelné pomocí zavedených doporučení.

Přípravek Strensiq byl registrován „za výjimečných okolností“, neboť vzhledem ke vzácné povaze tohoto onemocnění nebylo možné o přípravku Strensiq získat úplné informace. Evropská agentura pro léčivé přípravky každoročně vyhodnotí jakékoli nové informace a tento souhrn bude podle potřeby aktualizován.

Jaké informace o přípravku Strensiq nebyly dosud předloženy?

Jelikož přípravek Strensiq byl schválen za výjimečných okolností, společnost, která přípravek Strensiq dodává na trh, založí registr pacientů s hypofosfatázií s cílem shromáždit informace o tomto onemocnění a o dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti přípravku Strensiq.

Jaká opatření jsou uplatňována k zajištění bezpečného a účinného používání přípravku Strensiq?

K zajištění co nejbezpečnějšího používání přípravku Strensiq byl vypracován plán řízení rizik. Na základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace přípravku Strensiq zahrnuty informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která by měli dodržovat zdravotničtí pracovníci i pacienti.

Společnost navíc poskytne pacientům a jejich ošetřovatelům vzdělávací materiály k zajištění správného používání přípravku Strensiq a k minimalizaci rizika chyb při jeho podávání. Tyto materiály budou zahrnovat návod k samopodání injekce pro pacienty a také návod k podání injekce pro rodiče nebo ošetřovatele dětských pacientů s tímto onemocněním.

Společnost rovněž provede studii zjišťující, jak dospělí pacienti reagují na dávku přípravku Strensiq podávanou dětem. Budou také pokračovat probíhající studie za účelem další analýzy přínosů přípravku Strensiq u dětí ve věku od 13 do 18 let.

Další informace jsou uvedeny ve shrnutí plánu řízení rizik.

Další informace o přípravku Strensiq

Plné znění zprávy EPAR a shrnutí plánu řízení rizik pro přípravek Strensiq je k dispozici na internetových stránkách agentury na adrese ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Další informace o léčbě přípravkem Strensiq naleznete v příbalové informaci (rovněž součástí zprávy EPAR) nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka.

Shrnutí stanoviska k přípravku Strensiq vydaného Výborem pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění je k dispozici na internetových stránkách agentury na adrese ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Komentáře

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Nápověda
  • Get it on Google Play
  • O těchto stránkách
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    uvedeny léky na předpis