Ucedane (carglumic acid) - A16AA05

Ucedane

acidum carglumicum

Tento dokument je souhrnem Evropské veřejné zprávy o hodnocení (European Public Assessment Report, EPAR) pro přípravek Ucedane. Objasňuje, jakým způsobem agentura vyhodnotila tento přípravek, aby mohla doporučit vydání rozhodnutí o registraci přípravku v EU a podmínky jeho používání. Účelem tohoto dokumentu není poskytnout praktické rady o tom, jak přípravek Ucedane používat.

Pokud jde o praktické informace o používání přípravku Ucedane, pacienti by si měli přečíst příbalovou informaci nebo se obrátit na svého lékaře či lékárníka.

Co je Ucedane a k čemu se používá?

Ucedane je léčivý přípravek, který se používá k léčbě hyperamonémie (vysoké hladiny amoniaku v krvi) u pacientů s deficitem N-acetylglutamátsyntetázy (NAGS). U pacientů s tímto celoživotním onemocněním chybí jaterní enzym zvaný NAGS, který za normálních okolností pomáhá odbourávat

amoniak. Pokud tento enzym není v těle přítomen, nemůže se amoniak odbourat a hromadí se v krvi.

Přípravek Ucedane obsahuje léčivou látku kyselinu karglumovou a je to generikum. Znamená to, že přípravek Ucedane obsahuje stejnou léčivou látku a působí stejně jako „referenční léčivý přípravek“, který je již v Evropské unii registrován, a sice přípravek Carbaglu. Více informací o generikách naleznete v příslušném dokumentu otázek a odpovědí zde.

Jak se přípravek Ucedane používá?

Přípravek Ucedane je k dispozici ve formě dispergovatelných tablet (200 mg), které je nutno rozpustit v malém množství vody (smíchat s vodou). Výdej léčivého přípravku je vázán na lékařský předpis. Léčbu by měl zahájit lékař, který má zkušenosti s léčbou pacientů s metabolickými poruchami, např. s deficitem N-acetylglutamátsyntetázy.

Léčbu lze zahájit již první den života a léčivý přípravek se používá po celý život pacienta.

Výchozí denní dávka přípravku Ucedane by měla být 100 mg na kilogram tělesné hmotnosti, ale v případě nutnosti lze použít dávku až 250 mg/kg. Dávka by poté měla být upravena tak, aby se udržovaly normální hladiny amoniaku v krvi.

Jak přípravek Ucedane působí?

Amoniak hromadící se v krvi je toxický pro tělo, zejména pro mozek. Účinná látka přípravku Ucedane, kyselina karglumová, je strukturou velmi podobná N-acetylglutamátu, který aktivuje enzym odbourávající amoniak. Přípravek Ucedane proto pomáhá odbourávat amoniak, snižovat hladiny amoniaku v krvi a omezovat jeho toxické účinky.

Jak byl přípravek Ucedane zkoumán?

Studie přínosů a rizik uvedené léčivé látky v rámci schváleného použití již byly provedeny

u referenčního léčivého přípravku Carbaglu, pro přípravek Ucedane je proto není nutné opakovat.

Stejně jako v případě jiných léčivých přípravků předložila společnost pro přípravek Ucedane studie týkající se kvality. Společnost provedla také studii, která prokázala, že přípravek Ucedane je bioekvivalentní s referenčním léčivým přípravkem. Dva léčivé přípravky jsou bioekvivalentní, pokud produkují stejné hladiny léčivé látky v těle, a tudíž se u nich předpokládá stejný účinek.

Jaké jsou přínosy a rizika přípravku Ucedane?

Jelikož přípravek Ucedane je generikum, které je bioekvivalentní s referenčním léčivým přípravkem, jeho přínosy a rizika se považují za shodné s přínosy a riziky referenčního léčivého přípravku.

Na základě čeho byl přípravek Ucedane schválen?

Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) agentury dospěl k závěru, že v souladu s požadavky Evropské unie bylo prokázáno, že přípravek Ucedane je kvalitativně srovnatelný a bioekvivalentní s přípravkem Carbaglu. Stanovisko výboru CHMP proto bylo takové, že stejně jako u přípravku

Carbaglu přínosy přípravku Ucedane převyšují zjištěná rizika. Výbor doporučil, aby přípravek Ucedane byl schválen k použití v EU.

Jaká opatření jsou uplatňována k zajištění bezpečného a účinného používání přípravku Ucedane?

Do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace byla zahrnuta doporučení a opatření pro bezpečné a účinné používání přípravku Ucedane, která by měla být dodržována zdravotnickými pracovníky

i pacienty.

Další informace o přípravku Ucedane

Plné znění zprávy EPAR pro přípravek Ucedane je k dispozici na internetových stránkách agentury na adrese ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Další informace o léčbě přípravkem Ucedane naleznete v příbalové informaci (rovněž součástí zprávy EPAR) nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka.

Na internetových stránkách agentury je rovněž k dispozici plné znění zprávy EPAR pro referenční léčivý přípravek.