Danish
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Cerdelga (eliglustat) - A16AX10

Updated on site: 05-Oct-2017

Medicinens navnCerdelga
ATC-kodeA16AX10
Indholdsstofeliglustat
ProducentGenzyme Europe BV

Cerdelga

eliglustat

Dette dokument er et sammendrag af den europæiske offentlige vurderingsrapport (EPAR) for Cerdelga. Det forklarer, hvordan agenturet vurderede lægemidlet for at kunne anbefale udstedelse af en markedsføringstilladelse i EU og fastlægge anvendelsesbetingelserne. Det er ikke en praktisk vejledning i, hvordan Cerdelga bør anvendes.

Hvis du ønsker praktisk vejledning om anvendelsen af Cerdelga, kan du læse indlægssedlen eller kontakte din læge eller dit apotek.

Hvad er Cerdelga, og hvad anvendes det til?

Cerdelga er et lægemiddel til langvarig behandling af voksne patienter med Gauchers sygdom type 1. Gauchers sygdom er en sjælden arvelig lidelse, som skyldes mangel på enzymet glucocerebrosidase (også kaldet beta-glucosidase). Dette enzym nedbryder normalt fedtstoffet glucosylceramid (eller glucocerebrosid). Uden enzymet ophobes der fedtstof i kroppen, typisk i leveren, milten og knoglerne. Dette forårsager symptomerne på sygdommen, nemlig for få røde blodlegemer (anæmi), træthed, tendens til blå mærker, blødningstendens, forstørret milt og lever, smerter i knoglerne og knoglebrud.

Cerdelga anvendes hos patienter med Gauchers sygdom type 1, som er den type, der sædvanligvis berører leveren, milten og knoglerne. Cerdelga anvendes hos patienter, som nedbryder lægemidlet med normal hastighed (intermediære eller hurtige metabolisatorer) eller langsomt (dårlige metabolisatorer).

Da antallet af patienter med Gauchers sygdom er lavt, betragtes sygdommen som »sjælden«, og Cerdelga blev udpeget som »lægemiddel til sjældne sygdomme« den 4. december 2007.

Cerdelga indeholder det aktive stof eliglustat.

Hvordan anvendes Cerdelga?

Cerdelga fås som kapsler (84 mg), der tages gennem munden. Cerdelga udleveres kun efter recept, og behandlingen bør iværksættes og overvåges af en læge med erfaring i behandling af Gauchers sygdom. Før påbegyndelse af behandlingen med Cerdelga skal der foretages en test af, hvor hurtigt lægemidlet nedbrydes i patientens krop (dvs. for at finde ud af, om patienten er en dårlig, intermediær eller hurtig metabolisator). Lægemidlet bør ikke anvendes hos patienter, som nedbryder lægemidlet meget hurtigt (»ultrahurtige metabolisatorer«), eller hos patienter, hvis evne til at nedbryde lægemidlet ikke kendes eller ikke er testet.

Den anbefalede dosis af Cerdelga er 1 kapsel to gange dagligt hos patienter, som nedbryder lægemidlet med normal hastighed (intermediære eller hurtige metabolisatorer). Hos patienter, som nedbryder lægemidlet langsomt (dårlige metabolisatorer), er den anbefalede dosis 1 kapsel én gang dagligt. De nærmere oplysninger fremgår af indlægssedlen.

Hvordan virker Cerdelga?

Det aktive stof i Cerdelga, eliglustat, virker ved at blokere et enzym, der medvirker ved produktion af fedtstoffet glucosylceramid. Det er ophobningen af dette fedtstof i organer som milten, leveren og knoglerne, der er ansvarlig for symptomerne på Gauchers sygdom type 1. Denne ophobning kan undgås ved at nedsætte produktionen af stoffet. De pågældende organer vil da fungere bedre.

Hvilke fordele viser undersøgelserne, at der er ved Cerdelga?

Cerdelga er påvist at være effektivt til behandling af Gauchers sygdom i to hovedundersøgelser.

Den første undersøgelse omfattede 40 tidligere ubehandlede patienter med Gauchers sygdom type 1. I denne undersøgelse blev det hovedsagelig undersøgt, hvor meget patienternes milt aftog i størrelse. Hos de patienter, der fik eliglustat, var størrelsen af milten efter ni måneders behandling i gennemsnit aftaget med 28 %. Dette skal sammenholdes med en stigning på 2 % hos dem, der fik en virkningsløs behandling (placebo). Hos de patienter, der fik Cerdelga, var der desuden bedring i andre sygdomstegn, såsom reduktion i størrelsen af leveren og stigning i hæmoglobin (det protein i de røde blodlegemer, der transporterer ilt i kroppen).

Cerdelga var desuden effektivt i en anden undersøgelse med 160 patienter med Gauchers sygdom type 1. Disse patienter var forinden blevet behandlet med erstatning af det manglende enzym, og deres sygdomssymptomer var under kontrol. Nogle af patienterne blev behandlet med Cerdelga, mens andre blev behandlet med enzymerstatning. Undersøgelsen viste, at sygdommen efter et år havde holdt sig stabil hos 85 % af de patienter, der blev behandlet med Cerdelga, sammenholdt med 94 % af dem, der fortsatte med enzymerstatning.

Hvilke risici er der forbundet med Cerdelga?

Den hyppigste bivirkning ved Cerdelga (som optræder hos mere end 1 ud af 10 patienter) er diarré hos ca. seks ud af 100 patienter. Størstedelen af bivirkningerne er lette og forbigående. Den fuldstændige liste over indberettede bivirkninger ved Cerdelga fremgår af indlægssedlen.

Cerdelga må ikke anvendes sammen med visse lægemidler, der kan gribe ind i kroppens evne til at nedbryde lægemidlet, da det kan påvirke indholdet af Cerdelga i blodet. Den fuldstændige liste over begrænsninger fremgår af indlægssedlen.

Hvorfor blev Cerdelga godkendt?

Agenturets Udvalg for Lægemidler til Mennesker (CHMP) konkluderede, at fordelene ved Cerdelga opvejer risiciene, og anbefalede, at det godkendes til anvendelse i EU. Cerdelga er effektivt til at give bedring i sygdomssymptomerne hos de fleste tidligere ubehandlede patienter med Gauchers sygdom type 1. Det stabiliserer desuden sygdommen hos størstedelen af de patienter, der tidligere er behandlet med enzymerstatning. Hos et mindretal på ca. 15 % af de patienter, der overgik fra enzymerstatning til Cerdelga, var der dog ikke optimal virkning efter et års behandling. For disse patienter bør der overvejes andre behandlingsmuligheder. Alle patienter, der overgår fra enzymerstatningsbehandling, bør regelmæssigt overvåges for fremadskriden af sygdommen.

Vedrørende sikkerheden var bivirkningerne hovedsagelig lette og forbigående, men CHMP anbefalede yderligere undersøgelse af lægemidlets langsigtede sikkerhed.

Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre risikofri og effektiv anvendelse af Cerdelga?

Der er udarbejdet en risikostyringsplan for at sikre, at Cerdelga anvendes så sikkert som muligt. På baggrund af denne er der anført sikkerhedsoplysninger i produktresuméet og indlægssedlen for Cerdelga, herunder passende forholdsregler, som patienter og sundhedspersonale skal følge.

Desuden skal den virksomhed, der markedsfører Cerdelga, udlevere oplysningsmateriale til læger og patienter for at sikre, at kun patienter med Gauchers sygdom type 1 behandles med Cerdelga, og at Cerdelga ikke anvendes sammen med andre lægemidler, der kan påvirke dets koncentration i blodet væsentligt. Alle patienter, som får ordineret Cerdelga, skal have udleveret et patientkort.

Virksomheden skal desuden føre register over de patienter, der behandles med Cerdelga, for at undersøge lægemidlets langsigtede sikkerhed.

Yderligere oplysninger fremgår af resuméet af risikostyringsplanen.

Andre oplysninger om Cerdelga

Europa-Kommissionen udstedte en markedsføringstilladelse med gyldighed i hele Den Europæiske Union for Cerdelga den 19. januar 2015.

Den fuldstændige EPAR og resuméet af risikostyringsplanen for Cerdelga findes på agenturets websted under: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Hvis du ønsker yderligere oplysninger om behandling med Cerdelga, kan du læse indlægssedlen (også en del af denne EPAR) eller kontakte din læge eller dit apotek.

Sammendraget af udtalelsen fra Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme om Cerdelga findes på agenturets websted under: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Dette sammendrag blev sidst ajourført i 01-2015.

Kommentarer

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Hjælp
  • Get it on Google Play
  • Om
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    receptpligtig medicin oplistet