Danish
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Kalydeco (ivacaftor) - R07AX02

Updated on site: 08-Oct-2017

Medicinens navnKalydeco
ATC-kodeR07AX02
Indholdsstofivacaftor
ProducentVertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd

Kalydeco

ivacaftor

Dette dokument er et sammendrag af den europæiske offentlige vurderingsrapport (EPAR) for Kalydeco. Det forklarer, hvordan Udvalget for Lægemidler til Mennesker (CHMP) vurderede lægemidlet og nåede frem til sin udtalelse til fordel for udstedelse af en markedsføringstilladelse og til sine anbefalinger om, hvordan Kalydeco skal anvendes.

Hvad er Kalydeco?

Kalydeco er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof ivacaftor. Det fås som tabletter (150 mg) og granulat i et brev (50 mg og 75 mg).

Hvad anvendes Kalydeco til?

Kalydeco anvendes til behandling af cystisk fibrose hos patienter i alderen to år og derover, som har en ud af ni mutationer i genet for proteinet CFTR ("cystic fibrosis transmembrane conductance regulator"). Mutationerne er: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N and S549R (også kaldet gating-mutationer).

Kalydeco anvendes også til behandling af patienter over 18 år med cystisk fibrose, som har R117H- mutationen i CFTR-genet.

Cystisk fibrose er en arvelig sygdom, der hovedsagelig angriber lungernes slimproducerende celler og de kirtelceller i tarmen og bugspytkirtlen, der udskiller fordøjelsesvæsker. Ved cystisk fibrose bliver disse sekreter tykke og medfører blokering. Ophobning af tykt og klæbrigt sekret i lungerne medfører inflammation og langvarig infektion. Blokeringen af rørene fra bugspytkirtlen og leveren samt produktionen af unormale fordøjelsesvæsker bevirker tilsammen en langsommere fordøjelse og dårlig vækst.

Da antallet af patienter med cystisk fibrose er lavt, betragtes sygdommen som "sjælden", og Kalydeco blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" den 8. juli 2008.

Lægemidlet udleveres kun efter recept.

Hvordan anvendes Kalydeco?

Kalydeco bør kun ordineres af læger med erfaring i behandling af cystisk fibrose og kun til patienter, som vides at have en af de ti ovennævnte mutationer.

Til børn over to år, som vejer under 25 kg, bør granulatet anvendes. Det bør blandes med 5 ml blød mad eller væske, og denne suspension tages gennem munden. Den anbefalede dosis til børn, der vejer mellem 14 og 25 kg, er 75 mg to gange dagligt. Hos børn, der vejer under 14 kg, er den anbefalede dosis 50 mg to gange dagligt.

Tabletterne anvendes til børn på seks år og derover, som vejer 25 kg eller derover. Den anbefalede dosis er én 150 mg-tablet to gange dagligt.

Tabletterne bør tages med 12 timers mellemrum sammen med et fedtrigt måltid, f.eks. mad tilberedt med smør eller olie, eller mad med æg, ost, nødder, sødmælk eller kød. Mad, der indeholder grapefrugt eller bitre appelsiner bør undgås under behandlingen med Kalydeco, da den kan påvirke lægemidlets optagelse og nedbrydning i kroppen.

Der skal tages blodprøver til kontrol af leverfunktionen før behandlingen og regelmæssigt under behandlingen. Hos patienter med stærkt nedsat leverfunktion bør behandling med Kalydeco kun påbegyndes, hvis fordelene er større end risiciene. Disse patienter bør starte med en lavere dosis, som gives hver anden dag. Til patienter, der får visse typer medicin, kan det være nødvendigt at tilpasse doseringen af Kalydeco.

Yderligere oplysninger fremgår af produktresuméet (også en del af denne EPAR).

Hvordan virker Kalydeco?

Cystisk fibrose skyldes en mutation i CFTR-genet. Mutationen medfører problemer med de proteinkanaler, der medvirker ved produktion af sekreter såsom slim og fordøjelsesvæsker. Disse kanaler transporterer ioner (ladede atomer og molekyler) ind og ud af de sekretproducerende celler. Når kanalerne ikke virker som de skal, kan sekreter blive unormalt tykke.

Det aktive stof i Kalydeco, ivacaftor, øger aktiviteten i de defekte kanaler hos patienter med mutationerne G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R eller

R117H. Dermed bliver iontransporten gennem kanalerne normal, så sekreterne bliver mindre tyktflydende, og sygdommens symptomer mildnes.

Hvordan blev Kalydeco undersøgt?

Kalydeco blev sammenlignet med placebo i to hovedundersøgelser, hvori der deltog 219 patienter med cystisk fibrose, som havde mutationen G551D. Den ene af undersøgelserne omfattede patienter over 12 år, mens den anden omfattede patienter mellem seks og 12 år.

En tredje undersøgelse vedrørte virkningen af Kalydeco hos patienter med cystisk fibrose forårsaget af adskillige andre mutationer end G551D. Undersøgelsen omfattede 39 patienter på over seks år og sammenlignede Kalydeco med placebo.

En fjerde undersøgelse så nærmere på virkningen af Kalydeco hos patienter med cystisk fibrose, som havde R117H-mutationen. Undersøgelsen omfattede 69 patienter i alderen seks år og derover.

Behandlingens virkning blev i disse undersøgelser hovedsagelig bedømt på forbedringen i patientens forventede forcerede udåndingsluftmængde i et sekund (FEV1), justeret for patientens

alder, højde og køn. FEV1 er den maksimale mængde luft, en person kan udånde på et sekund, og er et mål for, hvor godt lungerne virker.

En femte undersøgelse så nærmere på sikkerheden ved Kalydeco-granulater hos 34 patienter i alderen 2-5 år, som havde cystisk fibrose forårsaget af en G551D- eller S549N-mutation. Undersøgelsen så nærmere på kropsvægten og klorindholdet i sved, som begge er lave hos patienter med cystisk fibrose.

Hvilken fordel viser undersøgelserne, at der er ved Kalydeco?

Kalydeco blev påvist at være effektivt til at forbedre lungefunktionen hos patienter med cystisk fibrose, som havde G551D-mutationen. Hos patienter på 12 år og derover sås der efter 24 ugers behandling med Kalydeco en gennemsnitlig forbedring af procenten af forventet FEV1 på 10,6 procentpoint mere end hos dem, der fik placebo. Tilsvarende resultater blev opnået hos patienter mellem seks og 11 år, hvor behandling med Kalydeco resulterede i en forbedring på 12,5 procentpoint mere end med placebo.

Kalydeco var også effektivt hos patienter med andre mutationer end G551D. I den tredje undersøgelse sås der hos de patienter, der fik Kalydeco, en gennemsnitlig forbedring på

10,7 procentpoint mere end hos dem, der fik placebo, efter otte ugers behandling. I den fjerde undersøgelse hos patienter med R117H-mutationen sås der ingen forskel mellem placebo og Kalydeco hos børn på seks år og derover. En analyse af en specifik undergruppe af patienter på 18 år og derover viste dog en gennemsnitlig forbedring på ca. 5,0 procentpoint hos patienter, der fik Kalydeco, i forhold til dem, der fik placebo.

I undersøgelsen hos børn i alderen 2-5 år havde Kalydeco-granulatet en positiv virkning på kropsvægten og klorindholdet i sved.

Hvilken risiko er der forbundet med Kalydeco?

De hyppigste bivirkninger ved Kalydeco hos patienter i alderen seks år og derover er hovedpine (23,9 %), ondt i halsen (22,0 %), infektion i de øvre luftveje (forkølelse, 22,0 %), tilstoppet næse (20,2 %), mavesmerter (15,6 %), nasopharyngitis (betændelse i næse og hals, 14,7 %), diarré (12,8 %), svimmelhed (9,2 %), udslæt (12,8 %), bakterier i slimen (12,8 %) og et forhøjet indhold af visse leverenzymer (12,8 %).

Hos børn i alderen 2-5 år er de hyppigste bivirkninger tilstoppet næse (26,5 %), infektion i de øvre luftveje (23,5 %), forhøjet indhold af leverenzymer (14,7 %), udslæt (11,8 %) og bakterier i slimen (11,8 %).

Den fuldstændige liste over bivirkninger og begrænsninger ved Kalydeco fremgår af indlægssedlen.

Hvorfor blev Kalydeco godkendt?

Kalydeco har vist sig effektivt til at forbedre lungefunktionen hos patienter i alderen seks år og derover, som har en af ni CFTR-gating-mutationer, og hos patienter i alderen 18 år og derover, som havde en R117H-mutation. Yderligere data understøtter desuden virkningen af Kalydeco hos børn i alderen 2-5 år, som har en G551D- eller S549N-mutation. Lægemidlet har desuden vist sig at have en acceptabel sikkerhedsprofil. CHMP besluttede, at fordelene ved Kalydeco overstiger risiciene, og anbefalede udstedelse af en markedsføringstilladelse for Kalydeco. CHMP bemærkede imidlertid, at der kun var begrænsede data om de mere langsigtede virkninger af lægemidlet, og at virksomheden skulle fremlægge yderligere data.

Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre risikofri og effektiv anvendelse af Kalydeco?

Der er udarbejdet en risikostyringsplan for at sikre, at Kalydeco anvendes så sikkert som muligt. På baggrund af denne er der anført sikkerhedsoplysninger i produktresuméet og indlægssedlen for Kalydeco, herunder passende forholdsregler, som sundhedspersonale og patienter skal følge.

Virksomheden gennemfører desuden en observationsundersøgelse af fem års varighed til vurdering af lægemidlets langtidsvirkning og en observationsundersøgelse af seks års varighed hos børn, som var i alderen 2-5 år ved behandlingsstart, for at vurdere langtidsvirkningerne ved tidlig behandling.

Andre oplysninger om Kalydeco

Europa-Kommissionen udstedte en markedsføringstilladelse med gyldighed i hele Den Europæiske Union for Kalydeco den 23. juli 2012.

Den fuldstændige EPAR for Kalydeco findes på agenturets websted under: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Hvis du ønsker yderligere oplysninger om behandling med Kalydeco, kan du læse indlægssedlen (også en del af denne EPAR) eller kontakte din læge eller dit apotek.

Sammendraget af udtalelsen fra Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme om Kalydeco findes på agenturets websted under: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Dette sammendrag blev senest ajourført i 11-2015.

Kommentarer

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Hjælp
  • Get it on Google Play
  • Om
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    receptpligtig medicin oplistet