Myozyme (alglucosidase alfa) – Indlægsseddel - A16AB07

Indlægsseddel: Information til brugeren

Myozyme 50 mg pulver til koncentrat til infusionsvæske, opløsning

Alglucosidase alfa

Læs denne indlægsseddel grundigt, inden De begynder at bruge dette lægemiddel, da den indeholder vigtige oplysninger.

-Gem indlægssedlen. De får muligvis behov for at læse den igen.

-Spørg lægen, apotekspersonalet eller sundhedspersonalet, hvis der er mere, De vil vide.

-Kontakt lægen, apotekspersonalet eller sundhedspersonalet, hvis en bivirkning bliver værre, eller De får bivirkninger, som ikke er nævnt her. Se punkt 4.

Oversigt over indlægssedlen:

1.Virkning og anvendelse

2.Det skal De vide, før De begynder at bruge Myozyme

3.Sådan får De Myozyme

4.Bivirkninger

5.Opbevaring

6.Pakningsstørrelse og yderligere oplysninger

1.Virkning og anvendelse

Myozyme bruges til behandling af voksne, børn og unge i alle aldre, som har en bekræftet diagnose på Pompes sygdom.

Personer med Pompes sygdom har lave niveauer af et enzym, der kaldes for alfa-glukosidase. Dette enzym hjælper kroppen med at regulere niveauerne af glykogen (en form for kulhydrat). Glykogen giver kroppen energi, men ved Pompes sygdom kan glykogenniveauerne blive for høje.

Myozyme indeholder et kunstigt enzym, der kaldes for alglucosidase alfa. Myozyme kan erstatte det naturlige enzym, som mangles ved Pompes sygdom.

Hos patienter med sent debuterende Pompes sygdom (typisk Pompes sygdom af langsommere udvikling med symptomer efter barndommen) er evidensen for effekt begrænset.

2. Det skal De vide, før De begynder at bruge Myozyme

Brug ikke Myozyme

hvis De har oplevet livstruende allergiske (overfølsomheds) reaktioner over for alglucosidase alfa eller et af de øvrige indholdsstoffer i Myozyme (angivet i punkt 6.), og forsøg på ny indgivelse af lægemidlet ikke har været tilfredsstillende. Symptomer på livstruende, allergiske reaktioner inkluderer, men er ikke begrænset til, lavt blodtryk, meget hurtig hjertefrekvens (puls), besværet åndedræt, opkastning, opsvulmet ansigt, nældefeber eller udslæt.

Advarsler og forsigtighedsregler

Hvis De bliver behandlet med Myozyme, kan De eventuelt opleve en såkaldt infusionsrelateret reaktion, når De får medicinen eller i timerne efter infusionen. En sådan reaktion indbefatter forskellige symptomer såsom lavt blodtryk, ubehag i brystet, strammende fornemmelse omkring halsen, hævelse af ansigtet, læberne eller tungen (angioødem), nældefeber (urticaria), svimmelhed, udslæt, hudkløe, kvalme, opkastning, hoste og bronkospasme (se punkt 4 for at se en oversigt over alle infusionsrelaterede reaktioner). En infusionsrelateret reaktion kan sommetider være meget alvorlig. Hvis De oplever en sådan reaktion, skal De omgående fortælle det til Deres læge. De skal muligvis

have medicin inden behandlingen for at forhindre en allergisk reaktion (f.eks. antihistaminer og/eller kortikosteroider) eller febernedsættende medicin (antipyretika).

I flere forsøg har læger brugt medicin til at undertrykke immunsystemet med henblik på at reducere dannelsen af antistoffer. Da De har Pompes sygdom, er der en risiko for, at De får en svær infektion i luftvejene eller lungerne. Denne risiko kan stige yderligere, hvis De får medicin til at undertrykke immunsystemet.

Hvis De oplever alvorlige sår på huden, skal De fortælle det til Deres læge. Hvis De oplever, at Deres ben hæver, eller De får generelle hævelser, skal De fortælle det til Deres læge. Deres læge bør overveje at afbryde behandlingen med Myozyme og iværksætte passende behandling. Deres læge bør vurdere fordele og ulemper ved at starte behandling med Myozyme igen.

Brug af anden medicin sammen med Myosyme

Fortæl det altid til lægen eller apotekspersonalet, hvis De bruger anden medicin eller har gjort det for nylig.

Graviditet, amning og frugtbarhed

Der er ingen erfaringer med brug af Myozyme til gravide. Der bør ikke gives Myozyme under graviditet, med mindre det er klart nødvendigt. De anbefales at standse amningen, når De gives Myozyme. Vis De er gravid eller ammer, har mistanke om, at De er gravid, eller planlægger at blive gravid, skal De spørge Deres læge eller apotekspersonalet til råds, før De bruger dette lægemiddel.

Trafik- og arbejdssikkerhed

Kør ikke bil eller motorcykel og lad være med at cykle kort efter infusion af Myozyme, fordi du kan føle dig svimmel.

Myozyme indeholder natrium

Dette lægemiddel indeholder under 1 mmol natrium (23 mg) pr. hætteglas, dvs. i væsentlig grad ”natriumfri”.

3.Sådan får De Myozyme

Myozyme gives til Dem under overvågning fra en læge, der har kendskab til behandlingen af Pompes sygdom.

Den dosis De modtager er baseret på Deres kropsvægt. Den anbefalede dosis af Myozyme er 20 mg pr. kg kropsvægt. Lægemidlet gives til Dem hver anden uge.

Brug til børn og unge

Den anbefalede dosis Myozyme til børn og unge er den samme som til voksne.

Anvisninger vedrørende korrekt anvendelse

Myozyme gives gennem et drop i en vene (ved intravenøs infusion). Det leveres som et pulver, der blandes med sterilt vand, inden det gives.

Hvis De har brugt for meget Myozyme

Der er ingen erfaring med overdosering af Myozyme.

Hvis De har glemt at bruge Myozyme

Kontakt Deres læge, hvis De har sprunget en infusion over.

Spørg lægen, apoteketspersonalet eller sundhedspersonalet, hvis der er noget, De er i tvivl om.

4.Bivirkninger

Dette lægemiddel kan som al anden medicin give bivirkninger, men ikke alle får bivirkninger.

Bivirkninger blev hovedsagligt observeret, mens patienterne fik medicinen eller kort tid derefter (”infusionsrelaterede reaktioner”). Nogle af disse infusionsrelaterede bivirkninger var alvorlige eller livstruende. Der er indberettet livstruende reaktioner, herunder meget alvorlige generelle, allergiske reaktioner og anafylaktiske shock, hos nogle patienter. Symptomer på sådanne reaktioner omfatter lavt blodtryk, meget hurtig hjertefrekvens (puls), besværet åndedræt, opkast, opsvulmet ansigt, læber eller tunge, nældefeber eller udslæt. Nogle patienter har oplevet infusionsrelaterede bivirkninger i form af influenza-lignende symptomer, som varede nogle få dage efter indgivelse af infusionen.

Fortæl det straks til Deres læge, hvis De oplever en sådan reaktion. De skal muligvis have medicin inden De får Myozyme for at forhindre en allergisk reaktion (f.eks. antihistaminer og/eller kortikosteroider) eller febernedsættende medicin (antipyretika)

Meget almindelig (Kan påvirke flere end 1 person ud af 10 brugere):

Nældefeber

Udslæt

Hurtigere hjerterytme

Rødmen i ansigt

Feber eller forhøjet kropstemperatur

Hoste

Hurtigere vejrtrækning

Opkastning

Lavt iltniveau i blodet

Almindelig (Kan påvirke mellem 1 og 10 personer ud af 100 brugere):

Bleghed

Forøget eller for højt blodtryk

Blålig misfarvning af huden

Kulderystelser

Hurtigere eller langsommere hjerterytme

Uro

Skælven

Hovedpine

Prikken

Smerte eller lokal reaktion på stedet, hvor droppet indføres

Svimmelhed

Irritation

Kløende hud

Kløe

Hævelse i ansigtet eller halsen eller kraftig kombinet hævelse i ansigt, hals og tunge på grund af en kraftig allergisk reaktion

Hævelse af arme og ben

Kvalme

Ubehag i brystet

Følelse af snæverhed i halsen

Diaré

Træthed

Muskelsmerter

Muskelspasmer

Alvorlige sår i huden

Rødmen i huden

Ikke kendt (Hyppigheden kan ikke vurderes ud fra tilgængelige data):

Hævelse omkring øjnene

Unormale vejrtrækningslyde, herunder en fløjtende lyd

Problemer med at trække vejret (herunder stakåndethed)

Kolde lemmer (f.eks. hænder og fødder)

Lavt blodtryk

Forsnævring af blodkarrene med nedsat blodgennemstrømning til følge

Pludselig sammentrækning af bronkier, hvilket indskrænker luftpassagen ind og ud af lungerne (bronkospasme)

Varm fornemmelse

Øget svedtendens

Øjne, der løber

Plettet hud

Rastløshed

Hvæsende vejrtrækning

Langsommere hjerterytme

Hjertestop

Brystsmerter (ikke i hjertet)

Betændelse i membranen der dækker øjeæblet og øjenlåget

Mavesmerter

Ledsmerter

Midlertidigt ophør eller pludselig standsning af vejrtrækning

Proteintab via urinen

Nefrotisk syndrom: hævede ben, generel hævelse og proteintab via urinen

Indberetning af bivirkninger

Hvis De oplever bivirkninger, bør De tale med Deres læge, sygeplejerske eller apoteket. Dette gælder også mulige bivirkninger, som ikke er medtaget i denne indlægsseddel. De eller Deres pårørende kan også indberette bivirkninger direkte til Sundhedsstyrelsen via det nationale rapporteringssystem anført i Appendiks V. Ved at indrapportere bivirkninger kan De hjælpe med at fremskaffe mere information om sikkerheden af dette lægemiddel.

5.Opbevaring

Opbevar lægemidlet utilgængeligt for børn

Brug ikke lægemidlet efter den udløbsdato, der står på pakningen efter Exp. Udløbsdatoen er den sidste dag i den nævnte måned.

Opbevares i køleskab (2° C – 8° C).

Efter fortynding anbefales øjeblikkelig brug. Kemisk og fysisk stabilitet efter fortynding er dog blevet påvist i 24 timer ved 2 til 8 °C, hvis det opbevares på et mørkt sted.

Spørg på apoteket, hvordan De skal bortskaffe medicinrester. Af hensyn til miljøet må De ikke smide medicinrester i afløbet, toilettet eller skraldespanden.

6. Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger

Myozyme indeholder:

-Det aktive stof er alglucosidase alfa. 1 hætteglas indeholder 50 mg alglucosidase alfa. Efter rekonstituering indeholder opløsningen 5 mg alglucosidase alfa pr. ml og efter fortynding varierer koncentrationen fra 0,5 mg til 4 mg/ml.

-De øvrige indholdsstoffer er

Mannitol (E421),

Natriumdihydrogenphosphatmonohydrat (E339)

Dinatriumphosphatheptahydrat (E339)

polysorbat 80 (E433)

Udseende og pakningsstørrelser

Myozyme er et pulver til koncentrat til infusion, opløsning (i et hætteglas (50 mg/hætteglas). Hver pakning indeholder 1, 10 eller 25 hætteglas). Ikke alle pakningsstørrelser er nødvendigvis markedsført.

Pulveret er hvidt til off-white. Efter rekonstituering er det en klar, farveløs til lysegul opløsning, der kan indeholde partikler. Den rekonstituerede opløsning skal fortyndes yderligere.

Indehaver af markedsføringstilladelsen og fremstiller

Indehaver af markedsføringstilladelsen

Genzyme Europe B.V., Gooimeer 10, 1411 DD, Naarden, Holland

Fremstiller

Genzyme Ltd., 37 Hollands Road, Haverhill, Suffolk CB9 8PU, United Kingdom Genzyme Ireland Ltd., IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irland

For yderligere oplysninger om dette lægemiddel bedes henvendelse rettet til den lokale repræsentant for indehaveren af markedsføringstilladelsen:

Denne indlægsseddel blev senest ændret

De kan finde yderligere oplysninger om Myozyme på Det Europæiske Lægemiddelagenturs hjemmeside http://www.ema.europa.eu. Der er også links til andre websteder om sjældne sygdomme og om, hvordan de behandles.

-----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Nedenstående oplysninger er til læger og sundhedspersonale:

Anvisninger vedrørende anvendelsen – rekonstituering, fortynding og indgivelse

Myozyme skal rekonstitueres med vand til injektion. Derefter fortyndes med 9 mg/ml (0,9 %) natriumkloridopløsning til injektion og til sidst indgives ved intravenøs infusion. Rekonstituering og fortynding skal udføres i overensstemmelse med reglerne for god praksis, især af hensyn til det aseptiske aspekt.

På grund af produktets proteinagtige beskaffenhed kan der opstå partikeldannelse i den rekonstituerede opløsning og de endelige infusionsposer. Derfor bør et 0,2 mikron in-line-filter med lav proteinbinding anvendes ved indgivelsen. Det er påvist, at anvendelsen af et 0,2 mikron in-line-filter fjerner synlige partikler og ikke medfører nævneværdigt tab af protein eller aktivitet.

Beregn det antal hætteglas, der skal rekonstitueres, på basis af den enkelte patients doseringsregimen (mg/kg) og tag det nødvendige antal hætteglas ud af køleskabet, så de kan komme op på stuetemperatur (cirka 30 minutter). Hvert hætteglas med Myozyme kun beregnet til engangsbrug.

Anvend aseptisk teknik

Rekonstituering

Hvert 50 mg hætteglas med Myozyme rekonstitueres med 10,3 ml vand til injektionsvæske ved hjælp af en sprøjte med en nålediameter, der ikke overstiger 20 gauge. Tilsæt vand til injektionsvæske langsomt, dråbevist ned langs siden af hætteglasset og ikke direkte ned i den frysetørrede kage. Vip og rul hvert hætteglas forsigtigt. Hætteglasset må ikke vendes, hvirvles eller rystes. Den rekonstituerede mængde er 10,5 ml, der indeholder 5 mg enzym/ml. Produktet fremstår som en klar, farveløs til lysegul opløsning, der kan indeholde partikler i form af tynde, hvide tråde eller gennemsigtige fibre. Inspicer straks de rekonstituerede hætteglas for partikler og misfarvning. Hvis der ved omgående inspektion observeres andre fremmedlegemer end beskrevet ovenfor, eller hvis opløsningen er misfarvet, må den ikke anvendes. Den rekonstituerede opløsnings pH-værdi er ca. 6.2.

Efter rekonstituering anbefales det straks at fortynde hætteglassene (se nedenfor).

Fortynding

Efter rekonstituering som angivet ovenfor indeholder den rekonstituerede opløsning i hætteglasset 5 mg alglucosidase alfa pr. ml. Den rekonstituerede mængde muliggør nøjagtig udtagning af 10,0 ml

(svarende til 50 mg) fra hvert hætteglas. Denne skal så fortyndes yderligere på følgende måde: Udtag langsomst den rekonstituerede opløsning fra hvert hætteglas, til mængden til patientens dosis er udtaget ved hjælp af en sprøjte med en nålediameter, der ikke overstiger 20 gauge. Den anbefalede, endelige

koncentration alglucosidase i infusionsposen varierer fra 0,5 mg/ml til 4 mg/ml. Fjern luftrummet i infusionsposen. Fjern også en lige så stor mængde 9 mg/ml (0,9 %) natriumkloridopløsning til injektion, som vil blive erstattet med rekonstitueret Myozyme. Injicer langsomt den rekonstituerede Myozyme direkte i 9 mg/ml (0,9 %) natriumkloridopløsningen til injektion. Vend eller masser forsigtigt infusionsposen for at blande den fortyndede opløsning. Infusionsposen må ikke rystes eller bevæges for meget.

Den endelige infusionsopløsning skal indgives så tæt på klargøringstidspunktet som muligt.

Eventuelt ubrugt produkt eller affaldsmateriale skal bortskaffes i henhold til lokale krav.

Indgivelse

Det anbefales at påbegynde indgivelsen af den fortyndede opløsning inden for tre timer. Den samlede tid mellem rekonstituering og gennemførelse af infusionen bør ikke overstige 24 timer.

Den anbefalede doseringsplan for Myozyme er 20 mg/kg kropsvægt indgivet en gang hver anden uge som intravenøs infusion.

Infusionerne skal indgives trinvis. Det anbefales at påbegynde infusionen med en hastighed på 1 mg/kg/t og øge den gradvis med 2 mg/kg/t hver 30. minut, hvis der ikke er tegn på infusionsrelaterede reaktioner, op til maksimalt 7 mg/kg/t.