Danish
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Soliris (eculizumab) - L04AA25

Updated on site: 10-Oct-2017

Medicinens navnSoliris
ATC-kodeL04AA25
Indholdsstofeculizumab
ProducentAlexion Europe SAS

Soliris

eculizumab

Dette dokument er et sammendrag af den europæiske offentlige vurderingsrapport (EPAR) for Soliris. Det forklarer, hvordan agenturet vurderede lægemidlet for at kunne anbefale udstedelse af en markedsføringstilladelse i EU og fastlægge anvendelsesbetingelserne. Det er ikke en praktisk vejledning i, hvordan Soliris bør anvendes.

Hvis du ønsker praktisk vejledning om anvendelsen af Soliris, kan du læse indlægssedlen eller kontakte din læge eller dit apotek.

Hvad er Soliris, og hvad anvendes det til?

Soliris er et lægemiddel til behandling af voksne og børn med:

paroksystisk nokturn hæmoglobinuri (PNH)

atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom (aHUS).

Disse sjældne, livstruende arvelige sygdomme medfører nedbrydning af røde blodlegemer, hvilket er årsag til en række medicinske komplikationer. PNH medfører anæmi (lavt antal røde blodlegemer), tromboser (blodpropper i blodkarrene), pancytopeni (lavt antal blodlegemer) og mørk urin, mens aHUS medfører anæmi, trombocytopeni (fald i antallet af blodplader, som hjælper blodet til at størkne) og nyresvigt.

Soliris kan desuden anvendes hos voksne, der har myasthenia gravis (en anden sjælden sygdom, hvor immunsystemet angriber og beskadiger muskelcellerne, hvorved der opstår muskelsvaghed), og hos hvem andre lægemidler ikke virker, og som har det særlige antistof AChR.

Soliris indeholder det aktive stof eculizumab.

Da antallet af patienter med disse sygdomme er lavt, betragtes sygdommene som sjældne, og Soliris blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" mod PNH den 17. oktober 2003, mod aHUS den 24 juli 2009 og mod myasthenia gravis den 29. juli 2014.

Hvordan anvendes Soliris?

Lægemidlet udleveres kun efter recept og skal gives under tilsyn af en læge med erfaring i behandling af patienter med nyresygdomme og sygdomme i nervesystemet eller blodet.

Soliris gives som drop (infusion) i en vene, og den anbefalede dosis afhænger af, hvad det anvendes mod og, for patienter under 18 år, legemsvægten. Soliris gives én gang om ugen de første fire uger, efterfulgt af en højere dosis den efterfølgende uge, hvilket gentages hver anden uge.

Patienterne overvåges for eventuelle reaktioner under infusionen og i mindst én time derefter. Ved infusionsrelaterede reaktioner kan lægen nedsætte infusionshastigheden eller standse infusionen.

Patienter, der får plasmaudskiftning (plasmaferese), (hvor patientens eget blodplasma tappes og efterfølgende tilbageføres til patienten) eller infusion af plasma, behøver supplerende doser Soliris.

Til behandling af aHUS og PNH gives Soliris hele livet, medmindre patienten får alvorlige bivirkninger. Til myasthenia gravis gives Soliris indledningsvis i 12 uger; ved bedring i patientens tilstand fortsættes behandlingen.

Hvordan virker Soliris?

Det aktive stof i Soliris, eculizumab, er et monoklonalt antistof. Et monoklonalt antistof er et protein, der er udformet, så det genkender og bindes til en særlig struktur (et antigen) i kroppen. Eculizumab er udformet, så det bindes til komplementproteinet C5, der er en del af kroppens forsvarssystem ”komplementsystemet”.

Hos patienter med PNH og aHUS er komplementproteinerne overaktive og beskadiger patienternes egne blodlegemer. Hos patienter med myasthenia gravis beskadiger de overaktive komplementproteiner overgangen mellem nerver og muskler (den neuromuskulære synapse). Ved at blokere komplementproteinet C5 forhindrer eculizumab komplementproteinerne i at ødelægge blodcellerne og den neuromuskulære synapse og letter derved symptomerne på disse sygdomme.

Hvilke fordele viser undersøgelserne, at der er ved Soliris?

PNH

Til PNH blev Soliris sammenlignet med virkningsløs behandling (placebo) i én hovedundersøgelse, der omfattede 87 voksne med PNH, som havde fået mindst fire blodtransfusioner mod blodmangel det foregående år. Behandling med Soliris i 26 uger stabiliserede indholdet af hæmoglobin hos 49 % af patienterne (21 ud af 43), uden at de behøvede transfusion af røde blodlegemer. Til sammenligning blev hæmoglobinindholdet ikke stabiliseret hos nogen af de 44 patienter, der fik placebo, og de måtte have gennemsnitligt 10 transfusioner.

I en undersøgelse hos 7 børn med PNH, som havde fået mindst én transfusion i de foregående to år, fik alle patienterne Soliris. Seks ud af syv patienter behøvede ingen transfusion af røde blodlegemer, og der var bedring i deres hæmoglobin, i løbet af 12 ugers behandling med Soliris.

I en registreringsundersøgelse hos patienter med PNH, som aldrig havde fået blodtransfusion, blev blodets indhold af enzymet laktatdehydrogenase (LDH) undersøgt. (LDH stiger, efterhånden som der nedbrydes flere røde blodlegemer). Undersøgelsen viste, at behandling med Soliris i 6 måneder førte til et klinisk meningsfuldt fald i LDH-indholdet som tegn på mindsket nedbrydning af røde blodlegemer.

aHUS

Til aHUS blev Soliris undersøgt i tre hovedundersøgelser med 67 patienter. Den første undersøgelse omfattede 17 patienter med aHUS, som ikke havde fordel af eller ikke kunne behandles med plasmaudveksling eller infusion. Ved behandling med Soliris øgedes blodpladetallet hos 82 % af patienterne og steg til det normale hos 87 % (13 ud af 15 patienter) af dem, som havde lavt blodpladetal ved starten. Desuden opnåede 76 % et normalt niveau af blodplader og LDH ("hæmatologisk normalisering").

Den anden undersøgelse omfattede 20 patienter med aHUS, som i forvejen var i behandling med plasmaudveksling eller infusion. I undersøgelsen registreredes det antal patienter, der ikke fik et fald på over 25 % i blodpladetal efter påbegyndelse af behandlingen med Soliris og ikke behøvede plasmaudveksling eller infusion eller dialyse, (dvs. de fik status som "fri for hændelser betinget af trombotisk mikroangiopati"), og det antal patienter, der opnåede hæmatologisk normalisering under behandlingen med Soliris. I alt opnåede 80 % af patienterne status som "fri for hændelser betinget af trombotisk mikroangiopati", og 90 % opnåede hæmatologisk normalisering.

Den tredje undersøgelse omfattede 30 patienter med aHUS, som havde fået mindst én dosis Soliris. Ved behandlingen øgedes blodpladetallet til det normale hos 83 % af patienterne, mens blodpladetallet steg til det normale hos 77 % (10 ud af 13 patienter) af dem, der oprindelig havde haft lavt blodpladetal.

Myasthenia gravis

Til myasthenia gravis blev Soliris sammenlignet med placebo i én hovedundersøgelse, der omfattede 126 voksne med myasthenia gravis, som tidligere havde fået standardbehandling, der ikke havde virket. Ved behandlingen med Soliris bedredes patienternes symptomer og evne til at udføre daglige aktiviteter baseret på et standard-scoresystem. Et fald i score på 2 point viser en klinisk betydningsfuld bedring i patientens tilstand. Efter 26 uger medførte Soliris et fald på 4,7 point på skalaen, mens placebo medførte et fald på 2,8 point.

Hvilke risici er der forbundet med Soliris?

Den hyppigste bivirkning ved Soliris (som optræder hos mere end 1 ud af 10 patienter) er hovedpine. Den fuldstændige liste over indberettede bivirkninger ved Soliris fremgår af indlægssedlen.

På grund af øget risiko for en alvorlig form for meningokoksygdom (meningokoksepsis) må Soliris ikke gives til personer, der har en infektion forårsaget af Neisseria meningitidis; det må heller ikke gives til patienter, der ikke er vaccineret mod denne bakterie, medmindre de får vaccinationen og får passende antibiotika til at nedsætte infektionsrisikoen i to uger efter vaccinationen. Den fuldstændige liste over begrænsninger fremgår af indlægssedlen.

Hvorfor blev Soliris godkendt?

Agenturets Udvalg for Lægemidler til Mennesker (CHMP) konkluderede, at fordelene ved Soliris opvejer risiciene, og anbefalede udstedelse af markedsføringstilladelse for Soliris.

Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre risikofri og effektiv anvendelse af Soliris?

Virksomheden, der markedsfører Soliris, skal sikre, at lægemidlet først udleveres, efter at patienten er blevet vaccineret korrekt. Virksomheden skal derudover forsyne ordinerende læger og patienter med

oplysninger om lægemidlets sikkerhed og udsende påmindelse til forskere og apotekere om at kontrollere, om der behøves yderligere vaccination af patienter, der får Soliris. Patienterne skal endvidere have udleveret et særligt kort, der beskriver symptomerne ved visse typer infektioner og instruerer dem i straks at søge lægehjælp, hvis de kommer ud for disse symptomer.

Der er desuden anført anbefalinger og forholdsregler i produktresuméet og indlægssedlen, som patienter og sundhedspersonale skal følge for at sikre risikofri og effektiv anvendelse af Soliris.

Andre oplysninger om Soliris

Europa-Kommissionen udstedte en markedsføringstilladelse med gyldighed i hele Den Europæiske Union for Soliris den 20. juni 2007.

Den fuldstændige EPAR for Soliris findes på agenturets websted under: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. Hvis du ønsker yderligere oplysninger om behandling med Soliris, kan du læse indlægssedlen (også en del af denne EPAR) eller kontakte din læge eller dit apotek.

Sammendraget af udtalelsen fra Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme om Soliris findes på agenturets websted under:

PNH: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations

aHUS: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations

myasthenia gravis: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations Dette sammendrag blev sidst ajourført i 07-2017.

Kommentarer

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Hjælp
  • Get it on Google Play
  • Om
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    receptpligtig medicin oplistet