Danish
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Strensiq (asfotase alfa) - A16AB

Updated on site: 10-Oct-2017

Medicinens navnStrensiq
ATC-kodeA16AB
Indholdsstofasfotase alfa
ProducentAlexion Europe SAS

Strensiq

asfotase alfa

Dette dokument er et sammendrag af den europæiske offentlige vurderingsrapport (EPAR) for Strensiq. Det forklarer, hvordan agenturet vurderede lægemidlet for at kunne anbefale udstedelse af en markedsføringstilladelse i EU og fastlægge anvendelsesbetingelserne. Det er ikke ment som en praktisk vejledning i, hvordan Strensiq skal anvendes.

Hvis du ønsker praktisk vejledning om anvendelsen af Strensiq, kan du læse indlægssedlen eller kontakte din læge eller dit apotek.

Hvad er Strensiq, og hvad anvendes det til?

Strensiq er et lægemiddel til langsigtet behandling af patienter med hypofosfatasi, der er begyndt i barndommen. Hypofosfatasi en sjælden, arvelig knoglesygdom, der kan medføre tidligt tab af tænder, misdannede knogler, hyppige knoglebrud og vejrtrækningsbesvær.

Strensiq indeholder det aktive stof asfotase alfa. Da antallet af patienter med hypofosfatasi er lavt, betragtes sygdommen som "sjælden", og Strensiq blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" den 3. december 2008.

Hvordan anvendes Strensiq?

Strensiq udleveres kun på recept, og behandlingen bør indledes af en læge med erfaring i behandling af stofskifte- eller knoglesygdomme.

Lægemidlet fås som injektionsvæske i hætteglas i forskellige styrker og størrelser. Det gives ved injektion under huden enten seks gange ugentligt (i en dosis på 1 mg/kg legemsvægt) eller tre gange ugentligt (i en dosis på 2 mg/kg). Da den indgivne mængde afhænger af legemsvægten, vil lægen være nødt til løbende at tilpasse dosis efter patientens vægt, navnlig hos børn i voksealderen. De nærmere oplysninger fremgår af indlægssedlen.

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

Hvordan virker Strensiq?

Hypofosfatasi skyldes defekter i det gen, der er ansvarligt for produktionen af "ikke-vævsspecifik alkalisk fosfatase" (ALP), et enzym, der spiller en vigtig rolle i at skabe og opretholde raske knogler og regulere calcium og fosfat i kroppen. Patienter med hypofosfatasi har ikke tilstrækkeligt normalt fungerende ALP. Dette medfører svage knogler. Det aktive stof i Strensiq, asfotase alfa, er en modificeret kopi af det menneskelige ALP-enzym og erstatter det defekte enzym, hvorved indholdet af fungerende ALP stiger.

Hvilke fordele viser undersøgelserne, at der er ved Strensiq?

Strensiq er blevet anvendt i én hovedundersøgelse hos 13 børn mellem 6 og 12 år. Patienterne fik Strensiq, enten 2 mg/kg eller 3 mg/kg, tre gange om ugen i 24 uger. Det vigtigste mål for lægemidlets virkning var forbedringen i udseendet af patienternes håndled og knæled på røntgen før og efter behandlingen med Strensiq. Røntgenbilleder af børn, der fik Strensiq, blev desuden sammenlignet med tilsvarende røntgenbilleder fra 16 børn, der ikke havde fået Strensiq ("historiske kontroller"). I undersøgelsen blev der også registreret andre mål for virkningen, såsom højdevækst. Undersøgelsen viste, at børn, der fik Strensiq, fik forbedret strukturen af deres led, således som dette fremgik af røntgenbilleder, og størstedelen syntes at opnå højdevækst. Blandt de historiske kontroller fik størstedelen af børnene ikke tilsvarende forbedringer i deres led eller højdevækst i løbet af et sammenligneligt tidsrum.

Effektiviteten af Strensiq blev derudover generelt understøttet af flere supplerende små undersøgelser. I nogle af undersøgelserne blev der desuden anvendt en dosis af Strensiq på 1 mg/kg seks gange ugentligt.

Hvilke risici er der forbundet med Strensiq?

De hyppigste bivirkninger ved Strensiq (som kan forekomme hos op til 1 ud af 10 personer) er hovedpine, rødme af huden (erytem), smerter i arme og ben, feber, irritabilitet, reaktioner på injektionsstedet (såsom smerter, udslæt og kløe) og blå mærker (kontusioner). Den fuldstændige liste over bivirkninger og begrænsninger ved Strensiq fremgår af indlægssedlen.

Hvorfor blev Strensiq godkendt?

Agenturets Udvalg for Lægemidler til Mennesker (CHMP) konkluderede, at fordelene ved Strensiq opvejer risiciene, og anbefalede, at det godkendes til anvendelse i EU. Udvalget bemærkede, at hypofosfatasi er en alvorlig, livstruende sygdom, som der ikke findes nogen godkendt behandling for. Selv om hovedundersøgelsen var lille og ikke direkte sammenlignede Strensiq med en anden behandling eller med ubehandlede patienter, fandt CHMP, at den konstaterede bedring i patienternes knogler og tilsyneladende vækst havde betydning. Eftersom hypofosfatasi er en yderst sjælden sygdom, kan der kun forventes begrænsede oplysninger om denne patientgruppe. Vedrørende sikkerheden fandt udvalget, at virkningerne på injektionsstedet og andre bivirkninger kunne håndteres med de gældende anbefalinger.

Strensiq er godkendt under "særlige omstændigheder". Det skyldes, at ikke har været muligt at indhente fyldestgørende oplysninger om Strensiq, fordi sygdommen er sjælden. Hvert år gennemgår Det Europæiske Lægemiddelagentur alle nye oplysninger, der måtte foreligge, og ajourfører om nødvendigt dette sammendrag.

Hvilke oplysninger afventes der stadig for Strensiq?

Da Strensiq er godkendt under særlige omstændigheder, skal den virksomhed, der markedsfører Strensiq, oprette et register over patienter med hypofosfatasi for at indsamle oplysninger om sygdommen og om Strensiqs langsigtede sikkerhed og virkning.

Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre risikofri og effektiv anvendelse af Strensiq?

Der er udarbejdet en risikostyringsplan for at sikre, at Strensiq anvendes så sikkert som muligt. På baggrund af denne er der anført sikkerhedsoplysninger i produktresuméet og indlægssedlen for Strensiq, herunder passende forholdsregler, som sundhedspersonale og patienter skal følge.

Desuden skal virksomheden udlevere oplysningsmateriale til patienter og omsorgsgivere for at sikre, at Strensiq anvendes korrekt, og at risikoen for medicineringsfejl bliver mindst mulig. Materialet skal omfatte en vejledning i selvinjektion for patienter og en vejledning i injektion for omsorgsgivere og forældre til børn med sygdommen.

Virksomheden skal desuden udføre en undersøgelse af, hvordan voksne patienter reagerer på den dosis af Strensiq, der anvendes til børn. Derudover skal virksomheden fortsætte de igangværende undersøgelser af fordelene ved Strensiq hos børn fra 13 til 18 år.

Yderligere oplysninger fremgår af resuméet af risikostyringsplanen

Andre oplysninger om Strensiq

Den fuldstændige EPAR og resuméet af risikostyringsplanen for Strensiq findes på agenturets websted under: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Hvis du ønsker yderligere oplysninger om behandling med Strensiq, kan du læse indlægssedlen (også en del af denne EPAR) eller kontakte din læge eller dit apotek.

Sammendraget af udtalelsen fra Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme om Strensiq findes på agenturets websted under: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Kommentarer

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Hjælp
  • Get it on Google Play
  • Om
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    receptpligtig medicin oplistet