Greek
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Kalydeco (ivacaftor) - R07AX02

Updated on site: 08-Oct-2017

Όνομα φαρμάκουKalydeco
Κωδικός ATCR07AX02
Ουσίαivacaftor
ΚατασκευαστήςVertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd

Kalydeco

ivacaftor

Το παρόν έγγραφο αποτελεί σύνοψη της Ευρωπαϊκής Δημόσιας Έκθεσης Αξιολόγησης (EPAR) του Kalydeco. Επεξηγεί τον τρόπο με τον οποίο η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) αξιολόγησε το φάρμακο προτού διατυπώσει τη θετική της γνώμη για τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας, καθώς και τις συστάσεις της σχετικά με τους όρους χρήσης του Kalydeco.

Τι είναι το Kalydeco;

To Kalydeco είναι φάρμακο που περιέχει τη δραστική ουσία ivacaftor. Διατίθεται σε μορφή δισκίων (150 mg) και κοκκίων (50 mg και 75 mg) σε φακελίσκους.

Σε ποιες περιπτώσεις χρησιμοποιείται το Kalydeco;

Το Kalydeco χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της κυστικής ίνωσης σε ασθενείς ηλικίας 2 ετών και άνω, οι οποίοι πάσχουν από μία εκ των εννέα μεταλλάξεων του γονιδίου που κωδικοποιεί την πρωτεΐνη που ονομάζεται «ρυθμιστής της διαμεμβρανικής αγωγιμότητας της κυστικής ίνωσης ( CFTR)». Οι μεταλλάξεις είναι οι εξής: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N και S549R («γνωστές και ως «gating» μεταλλάξεις).

Το Kalydeco χορηγείται επίσης για τη θεραπεία ασθενών με κυστική ίνωση ηλικίας 18 ετών και άνω οι οποίοι φέρουν τη μετάλλαξη R117H στο γονίδιο CFTR.

Η κυστική ίνωση είναι μια κληρονομική ασθένεια η οποία επηρεάζει κατά κύριο λόγο τα κύτταρα που εκκρίνουν βλέννα στους πνεύμονες, καθώς και τα κύτταρα που εκκρίνουν πεπτικά υγρά από τους αδένες στο έντερο και το πάγκρεας. Στην κυστική ίνωση, οι εν λόγω εκκρίσεις γίνονται παχύρρευστες και προκαλούν απόφραξη. Η συσσώρευση παχύρρευστων και κολλωδών εκκρίσεων στους πνεύμονες προκαλεί φλεγμονή και μακροχρόνια λοίμωξη. Στο έντερο, η απόφραξη των παγκρεατικών και των ηπατικών πόρων καθώς και η παραγωγή μη φυσιολογικών πεπτικών υγρών επιβραδύνουν την πέψη των τροφών και προκαλούν ανεπαρκή ανάπτυξη.

Δεδομένου του μικρού αριθμού ασθενών με κυστική ίνωση και, άρα, της σπανιότητας της ασθένειας, το Kalydeco χαρακτηρίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο το οποίο χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 8 Ιουλίου 2008.

Το φάρμακο χορηγείται μόνο με ιατρική συνταγή.

Πώς χρησιμοποιείται το Kalydeco;

Το Kalydeco πρέπει να συνταγογραφείται μόνο από γιατρούς με εμπειρία στη θεραπεία της κυστικής ίνωσης και μόνο για ασθενείς με επιβεβαιωμένη την παρουσία μίας εκ των δέκα προαναφερόμενων μεταλλάξεων.

Σε παιδιά ηλικίας 2 ετών και άνω και με σωματικό βάρος κάτω των 25 κιλών πρέπει να χορηγούνται τα κοκκία, τα οποία πρέπει να αναμειγνύονται με 5 ml μαλακιάς τροφής ή υγρού για την παρασκευή εναιωρήματος που λαμβάνεται από το στόμα. Σε παιδιά βάρους από 14 έως 25 κιλά η συνιστώμενη δόση είναι 75 mg δύο φορές την ημέρα. Σε παιδιά βάρους κάτω των 14 κιλών, η συνιστώμενη δόση είναι 50 mg δύο φορές την ημέρα.

Τα δισκία χορηγούνται σε παιδιά ηλικίας 6 ετών και άνω και με σωματικό βάρος 25 κιλά και άνω. Η συνιστώμενη δόση είναι ένα δισκίο των 150 mg δύο φορές την ημέρα.

Τα δισκία ή τα κοκκία πρέπει να λαμβάνονται ανά 12 ώρες και σε συνδυασμό με τροφή που περιέχει λίπος, όπως γεύματα που παρασκευάζονται με βούτυρο ή έλαια ή τροφές που περιέχουν αυγά, τυριά, ξηρούς καρπούς, πλήρες γάλα ή κρέας. Οι τροφές που περιέχουν γκρέιπφρουτ ή πορτοκάλια Σεβίλλης θα πρέπει να αποφεύγονται κατά τη διάρκεια της θεραπείας με Kalydeco διότι ενδέχεται να επηρεάσουν τον τρόπο απορρόφησης ή διάσπασης του φαρμάκου στον οργανισμό.

Πριν από την έναρξη της θεραπείας με το Kalydeco και κατά τη διάρκειά της πρέπει να πραγματοποιούνται τακτικές αιματολογικές εξετάσεις για τον έλεγχο της λειτουργίας του ήπατος. Σε ασθενείς με σοβαρή ηπατική ανεπάρκεια, η αγωγή με Kalydeco πρέπει να ξεκινάει μόνο εάν τα οφέλη υπερτερούν των κινδύνων. Στους εν λόγω ασθενείς η έναρξη της θεραπείας πρέπει να ξεκινά με τη λήψη χαμηλότερης δόσης κάθε δεύτερη ημέρα. Το δοσολογικό σχήμα του Kalydeco ενδέχεται να χρήζει ρύθμισης σε ασθενείς που λαμβάνουν ορισμένους τύπους φαρμάκων.

Περισσότερες πληροφορίες περιλαμβάνονται στην περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος (περιλαμβάνεται επίσης στην EPAR).

Πώς δρα το Kalydeco;

Ηκυστική ίνωση προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο CFTR. Η μετάλλαξη δημιουργεί προβλήματα σε πρωτεϊνικούς-διαύλους που μετέχουν στην παραγωγή εκκρίσεων, όπως βλέννας και πεπτικών υγρών. Οι εν λόγω δίαυλοι χρησιμοποιούνται για τη μεταφορά ιόντων (φορτισμένα άτομα και μόρια) εντός και εκτός των κυττάρων που παράγουν εκκρίσεις. Όταν οι δίαυλοι είναι ελαττωματικοί, οι εκκρίσεις μπορεί να καταστούν αφύσικα παχύρρευστες.

Ηδραστική ουσία του Kalydeco, η ivacaftor, ενισχύει τη δραστηριότητα των ελαττωματικών διαύλων σε ασθενείς που πάσχουν από τις μεταλλάξεις G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R ή R117H. Με τον τρόπο αυτό ομαλοποιείται η μεταφορά ιόντων μέσω των διαύλων, οι εκκρίσεις καθίστανται λιγότερο παχύρρευστες και, ως εκ τούτου, ανακουφίζονται τα συμπτώματα της ασθένειας.

Ποιες μελέτες εκπονήθηκαν για το Kalydeco;

Το Kalydeco συγκρίθηκε με εικονικό φάρμακο σε δύο κύριες μελέτες στις οποίες μετείχαν 219 ασθενείς με κυστική ίνωση οφειλόμενη στη μετάλλαξη G551D. Στη μία εκ των μελετών μετείχαν ασθενείς άνω των 12 ετών και στην άλλη ασθενείς ηλικίας μεταξύ έξι και 12 ετών.

Σε μια τρίτη μελέτη διερευνήθηκε η αποτελεσματικότητα του Kalydeco σε ασθενείς με κυστική ίνωση λόγω αρκετών μεταλλάξεων πέραν της G551D. Στο πλαίσιο της μελέτης στην οποία μετείχαν 39 ασθενείς άνω των 6 ετών το Kalydeco συγκρίθηκε με εικονικό φάρμακο.

Σε μια τέταρτη μελέτη διερευνήθηκε η αποτελεσματικότητα του Kalydeco σε ασθενείς με κυστική ίνωση οφειλόμενη στη μετάλλαξη R117H. Στη μελέτη μετείχαν 69 ασθενείς ηλικίας 6 ετών και άνω.

Ο βασικός δείκτης μέτρησης της αποτελεσματικότητας στις εν λόγω μελέτες βασίστηκε στη βελτίωση που σημειώθηκε στο ποσοστό του προβλεπόμενου ταχέως εκπνεόμενου όγκου αέρα του ασθενούς σε ένα δευτερόλεπτο (FEV1) , ανάλογα με την ηλικία, το ύψος και το φύλο του ασθενούς. Ο δείκτης FEV1 είναι η μέγιστη ποσότητα αέρα που μπορεί να εκπνεύσει ένα άτομο σε ένα δευτερόλεπτο και αποτελεί δείκτη της καλής λειτουργίας των πνευμόνων.

Σε μια πέμπτη μελέτη διερευνήθηκε η ασφάλεια των κοκκίων Kalydeco σε 34 ασθενείς ηλικίας2 έως 5 ετών οι οποίοι έπασχαν από κυστική ίνωση λόγω μετάλλαξης G551D ή S549N. Η μελέτη εξέτασε το σωματικό βάρος και την ποσότητα χλωρίου στον ιδρώτα, καθώς αμφότερα είναι μειωμένα στους ασθενείς με κυστική ίνωση.

Ποιο είναι το όφελος του Kalydeco σύμφωνα με τις μελέτες;

Το Kalydeco αποδείχτηκε αποτελεσματικό στη βελτίωση της λειτουργίας των πνευμόνων σε ασθενείς με κυστική ίνωση και μετάλλαξη G551D. Μετά από 24 εβδομάδες θεραπείας, σε ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω που έλαβαν Kalydeco παρατηρήθηκε μέση ποσοστιαία βελτίωση της προβλεπόμενης FEV1 μεγαλύτερη κατά 10,6 ποσοστιαίες μονάδες σε σχέση με τους ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Παρόμοια αποτελέσματα διαπιστώθηκαν και σε ασθενείς ηλικίας από 6 έως 11 ετών, στους οποίους η θεραπεία με Kalydeco επέφερε βελτίωση κατά 12,5 ποσοστιαίες μονάδες περισσότερες από το εικονικό φάρμακο.

Το Kalydeco αποδείχθηκε εξίσου αποτελεσματικό σε ασθενείς με άλλες μεταλλάξεις διαφορετικές από την G551D. Στην τρίτη μελέτη, μετά από 8 εβδομάδες θεραπείας, στους ασθενείς που έλαβαν Kalydeco παρατηρήθηκε μέση βελτίωση κατά 10,7 ποσοστιαίες μονάδες μεγαλύτερη σε σχέση με τους ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Στην τέταρτη μελέτη σε ασθενείς με μετάλλαξη R117H, δεν διαπιστώθηκε διαφορά ανάμεσα στο εικονικό φάρμακο και το Kalydeco για τα παιδιά ηλικίας 6 ετών και άνω. Ωστόσο, αναλύοντας χωριστά την υποομάδα ασθενών ηλικίας 18 ετών και άνω, διαπιστώθηκε βελτίωση κατά 5 ποσοστιαίες μονάδες περίπου στους ασθενείς που έλαβαν Kalydeco σε σύγκριση με τους ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο.

Στη μελέτη σε παιδιά ηλικίας 2 έως 5 ετών, τα κοκκία Kalydeco είχαν θετική επίδραση στο σωματικό βάρος και στην ποσότητα χλωρίου στον ιδρώτα.

Ποιοι κίνδυνοι συνδέονται με το Kalydeco;

Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν σε ασθενείς ηλικίας 6 ετών και άνω με το Kalydeco είναι πονοκέφαλος (23,9%), πονόλαιμος (22,0%), λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος (κρυολογήματα, 22,0%), ρινική συμφόρηση (20,2%), κοιλιακός πόνος (15,6%), ρινοφαρυγγίτιδα (φλεγμονή της μύτης και του φάρυγγα, 14,7%), διάρροια (12,8%), ζάλη (9,2%), εξάνθημα (12,8%), βακτήρια στο φλέγμα (12,8%) και αύξηση ορισμένων ηπατικών ενζύμων (12,8%).

Σε παιδιά ηλικίας 2 έως 5 ετών οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες είναι η ρινική συμφόρηση (26,5%), οι λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος (23,5%), αυξημένα ηπατικά ένζυμα (14,7%), εξάνθημα (11,8%) και βακτήρια στο φλέγμα (11,8%).

Ο πλήρης κατάλογος των ανεπιθύμητων ενεργειών και περιορισμών που αναφέρθηκαν με το Kalydeco περιλαμβάνεται στο φύλλο οδηγιών χρήσης.

Για ποιους λόγους εγκρίθηκε το Kalydeco;

Το Kalydeco αποδείχτηκε ότι βελτιώνει τη λειτουργία των πνευμόνων στους ασθενείς ηλικίας έξι ετών και άνω με μία από τις εννέα «gating» μεταλλάξεις CFTR καθώς και στους ασθενείς ηλικίας 18 ετών και άνω με μετάλλαξη R117H. Πρόσθετα δεδομένα στηρίζουν επίσης την αποτελεσματικότητα του Kalydeco σε παιδιά ηλικίας 2 έως 5 ετών με μετάλλαξη G551D ή S549N. Επίσης, έχει αποδειχτεί ότι το φάρμακο έχει αποδεκτή εικόνα ασφάλειας. Η CHMP κατέληξε στο συμπέρασμα ότι τα οφέλη του Kalydeco υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό και εισηγήθηκε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας. Ωστόσο, η CHMP επεσήμανε ότι υπάρχουν περιορισμένα δεδομένα σχετικά με τις μακροπρόθεσμες επιδράσεις του φαρμάκου και ότι η εταιρεία θα πρέπει να παράσχει περαιτέρω δεδομένα.

Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του Kalydeco;

Καταρτίστηκε σχέδιο διαχείρισης κινδύνου προκειμένου να διασφαλιστεί ότι το Kalydeco χρησιμοποιείται με τον ασφαλέστερο δυνατό τρόπο. Βάσει του σχεδίου αυτού, στην περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος και στο φύλλο οδηγιών χρήσης του Kalydeco συμπεριλήφθηκαν πληροφορίες σχετικά με την ασφάλεια καθώς και τις κατάλληλες προφυλάξεις που πρέπει να λαμβάνονται από τους επαγγελματίες του τομέα της υγείας και τους ασθενείς.

Επίσης, η παρασκευάστρια εταιρεία διενεργεί πενταετή μελέτη παρακολούθησης για να εκτιμήσει τις μακροχρόνιες επιδράσεις του φαρμάκου καθώς και εξαετή μελέτη παρακολούθησης σε παιδιά που είχαν ηλικία 2 έως 5 ετών κατά την έναρξη της θεραπείας με στόχο την εκτίμηση των μακροχρόνιων επιδράσεων της έγκαιρης θεραπείας.

Λοιπές πληροφορίες για το Kalydeco

Στις 23 Ιουλίου 2012, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε άδεια κυκλοφορίας, η οποία ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση, για το Kalydeco.

Ηπλήρης EPAR του Kalydeco διατίθεται στον δικτυακό τόπο του Οργανισμού, στη διεύθυνση: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη θεραπεία με το Kalydeco, διαβάστε το φύλλο οδηγιών χρήσης (συμπεριλαμβάνεται επίσης στην EPAR) ή επικοινωνήστε με τον γιατρό ή τον φαρμακοποιό σας.

Ηπερίληψη της γνώμης της επιτροπής ορφανών φαρμάκων για το Kalydeco διατίθεται στον δικτυακό τόπο του Οργανισμού, στη διεύθυνση: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Τελευταία ενημέρωση της περίληψης: 11-2015.

Σχόλια

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Βοήθεια
  • Get it on Google Play
  • Σχετικά
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    φάρμακα με συνταγογράφηση που απαριθμούνται