Greek
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Ravicti (glycerol phenylbutyrate) - A16AX09

Updated on site: 09-Oct-2017

Όνομα φαρμάκουRavicti
Κωδικός ATCA16AX09
Ουσίαglycerol phenylbutyrate
ΚατασκευαστήςHorizon Pharma Ireland Limited

Ravicti

φαινυλοβουτυρική γλυκερόλη

Το παρόν έγγραφο αποτελεί σύνοψη της Ευρωπαϊκής Δημόσιας Έκθεσης Αξιολόγησης (EPAR) του Ravicti. Επεξηγεί τον τρόπο με τον οποίο ο Οργανισμός αξιολόγησε το φάρμακο προτού εισηγηθεί τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην Ευρωπαϊκή Ένωση και διατυπώσει συστάσεις σχετικά με τους όρους χρήσης. Δεν αποσκοπεί στην παροχή πρακτικών συμβουλών για τον τρόπο χρήσης του Ravicti.

Για πρακτικές πληροφορίες σχετικά με τη χρήση του Ravicti, οι ασθενείς πρέπει να συμβουλεύονται το φύλλο οδηγιών χρήσης που συνοδεύει το φάρμακο ή να επικοινωνούν με τον γιατρό ή τον φαρμακοποιό τους.

Τι είναι το Ravicti και σε ποιες περιπτώσεις χρησιμοποιείται;

Το Ravicti είναι ένα φάρμακο που χρησιμοποιείται μακροχρόνια για τη διαχείριση των διαταραχών του κύκλου της ουρίας σε ενήλικες και παιδιά ηλικίας δύο μηνών και άνω, όταν δεν είναι δυνατή η αντιμετώπιση των ασθενειών μόνο με αλλαγή της διατροφής. Οι ασθενείς με διαταραχές του κύκλου της ουρίας δεν μπορούν να αποβάλουν το επιπλέον άζωτο από τον οργανισμό τους λόγω έλλειψης ορισμένων ηπατικών ενζύμων. Στον οργανισμό, το επιπλέον άζωτο μετατρέπεται σε αμμωνία, η οποία είναι επιβλαβής όταν συσσωρεύεται. Το Ravicti χρησιμοποιείται σε ασθενείς που παρουσιάζουν έλλειψη ενός ή περισσοτέρων από τα παρακάτω ένζυμα: καρβαμοϋλοφωσφορική συνθάση-I, καρβαμοϋλο- τρανσφεράση της ορνιθίνης, αργινινοηλεκτρική συνθετάση, αργινινοηλεκτρική λυάση, αργινάση I και τρανσλοκάση της ορνιθίνης.

Η δραστική ουσία που περιέχεται στο Ravicti είναι η φαινυλοβουτυρική γλυκερόλη.

Δεδομένου του μικρού αριθμού ασθενών με διαταραχές του κύκλου της ουρίας και, άρα, της σπανιότητας της ασθένειας, το Ravicti χαρακτηρίστηκε «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο το οποίο χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 10 Ιουνίου 2010.

Πώς χρησιμοποιείται το Ravicti;

Το Ravicti διατίθεται σε μορφή υγρού (1,1 g/ml) για λήψη από το στόμα ή μέσω σωλήνα που περνά από τη μύτη στο στομάχι (ρινογαστρικός σωλήνας), ή σωλήνα που περνά από την κοιλιά στο στομάχι (σωλήνας γαστροστομίας). Χορηγείται μόνο με ιατρική συνταγή και θα πρέπει να συνταγογραφείται από γιατρό με εμπειρία στη θεραπεία ασθενών που πάσχουν από διαταραχές του κύκλου της ουρίας.

Επειδή οι πρωτεΐνες αποτελούν πηγή αζώτου, το Ravicti πρέπει να χρησιμοποιείται σε συνδυασμό με ειδική δίαιτα χαμηλή σε πρωτεΐνες για τη μείωση της πρόσληψης αζώτου και, μερικές φορές, σε συνδυασμό με διατροφικά συμπληρώματα (ανάλογα με την ημερήσια πρόσληψη πρωτεϊνών που απαιτείται για την ανάπτυξη).

Η ημερήσια δόση του Ravicti εξαρτάται από τη διατροφή, το ύψος και το σωματικό βάρος του ασθενούς. Κατά τη διάρκεια της θεραπείας, απαιτούνται τακτικές εξετάσεις αίματος για την προσαρμογή της ημερήσιας δόσης. Η συνολική ημερήσια δόση του Ravicti πρέπει να υποδιαιρείται σε ίσες ποσότητες που λαμβάνονται με κάθε γεύμα. Περαιτέρω πληροφορίες περιλαμβάνονται στην περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος (συμπεριλαμβάνεται επίσης στην EPAR).

Το Ravicti μπορεί να αποτελεί διά βίου αγωγή εκτός και αν έχει πραγματοποιηθεί στον ασθενή επιτυχής μεταμόσχευση ήπατος.

Πώς δρα το Ravicti;

Η δραστική ουσία του Ravicti, η φαινυλοβουτυρική γλυκερόλη, μετατρέπεται στον οργανισμό σε φαινυλοξικό. Με την ένωση του φαινυλοξικού με το αμινοξύ γλουταμίνη, το οποίο περιέχεται στις πρωτεΐνες, σχηματίζεται μια ουσία που απεκκρίνεται από τον οργανισμό διαμέσου των νεφρών. Έτσι, μειώνεται η συγκέντρωση αζώτου στον οργανισμό και κατά συνέπεια η ποσότητα της παραγόμενης αμμωνίας.

Ποια είναι τα οφέλη του Ravicti σύμφωνα με τις μελέτες;

Το Ravicti υποβλήθηκε σε σύγκριση με το φαινυλοβουτυρικό νάτριο (ένα άλλο φάρμακο που χρησιμοποιείται για την αντιμετώπιση των διαταραχών του κύκλου της ουρίας) στο πλαίσιο μελέτης στην οποία συμμετείχαν 88 ενήλικες με διαταραχές του κύκλου της ουρίας. Ο κύριος δείκτης μέτρησης της αποτελεσματικότητας ήταν η μεταβολή του επιπέδου αμμωνίας στο αίμα ύστερα από 4 εβδομάδες θεραπείας. Η μελέτη κατέδειξε ότι το Ravicti ήταν τουλάχιστον εξίσου αποτελεσματικό με το φάρμακο σύγκρισης όσον αφορά τον έλεγχο του επιπέδου αμμωνίας στο αίμα: το εκτιμώμενο μέσο επίπεδο αμμωνίας ήταν περίπου 866 μmol ανά λίτρο σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Ravicti, συγκριτικά με περίπου 977 μmol ανά λίτρο σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με φαινυλοβουτυρικό νάτριο. Επιπλέον δεδομένα από υποστηρικτικές μελέτες κατέδειξαν παρόμοια επίδραση του Ravicti σε παιδιά ηλικίας από 2 μηνών και άνω.

Ποιοι κίνδυνοι συνδέονται με το Ravicti;

Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες του Ravicti (ενδέχεται να εμφανιστούν σε περισσότερα από 5 στα 100 άτομα) είναι οι εξής: διάρροια, μετεωρισμός (αέρια), κεφαλαλγία, μειωμένη όρεξη, έμετος, κόπωση, αίσθημα αδιαθεσίας και μη φυσιολογική οσμή δέρματος.

Το Ravicti δεν πρέπει να χρησιμοποιείται για την αντιμετώπιση της οξείας υπεραμμωνιαιμίας (αιφνίδια αύξηση των επιπέδων αμμωνίας του αίματος). Ο πλήρης κατάλογος των ανεπιθύμητων ενεργειών και των περιορισμών που αναφέρθηκαν με το Ravicti περιλαμβάνεται στο φύλλο οδηγιών χρήσης.

Για ποιους λόγους εγκρίθηκε το Ravicti;

Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Οργανισμού έκρινε ότι τα οφέλη του Ravicti υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό και εισηγήθηκε την έγκριση της χρήσης του εν λόγω φαρμάκου στην ΕΕ.

Το Ravicti καταδείχθηκε αποτελεσματικό όσον αφορά τη μείωση του επιπέδου αμμωνίας στο αίμα σε ασθενείς με διαταραχές του κύκλου της ουρίας. Το Ravicti είναι ένα φάρμακο παρατεταμένης αποδέσμευσης, που σημαίνει ότι η δραστική ουσία του αποδεσμεύεται ομοιόμορφα κατά τη διάρκεια της ημέρας. Συνεπώς, το επιπλέον άζωτο αποβάλλεται επίσης ομοιόμορφα και, ως εκ τούτου, παρατηρείται

καλύτερος έλεγχος των επιπέδων αμμωνίας στο αίμα καθ᾽ όλη τη διάρκεια λόγο, το Ravicti δεν πρέπει να χρησιμοποιείται για την αντιμετώπιση της οξείας υπεραμμωνιαιμίας,

καθώς σε τέτοιες περιπτώσεις απαιτούνται θεραπείες ταχύτερης δράσης.

Επιπλέον, η Επιτροπή θεωρεί ότι, εφόσον το Ravicti διατίθεται σε μορφή υγρού, θα είναι πιο ευχάριστο, ιδιαίτερα στα παιδιά, σε σύγκριση με άλλα φάρμακα που διατίθενται σε μορφή κοκκίων για προσθήκη στο φαγητό. Η υγρή σύνθεση διευκολύνει επίσης τη χορήγηση μέσω σωλήνα σε ασθενείς που δεν είναι σε θέση να καταπιούν λόγω προβλημάτων νευρολογικής φύσης.

Οι παρενέργειες του Ravicti εμφανίστηκαν κυρίως στο έντερο και θεωρήθηκαν διαχειρίσιμες. Παρόλα αυτά, αναμένονται περαιτέρω δεδομένα όσον αφορά τη μακροπρόθεσμη ασφάλεια του Ravicti.

Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του

Ravicti;

Καταρτίστηκε σχέδιο διαχείρισης κινδύνου προκειμένου να διασφαλιστεί ότι το Ravicti χρησιμοποιείται με τον ασφαλέστερο δυνατό τρόπο. Βάσει του σχεδίου αυτού, στην περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος και στο φύλλο οδηγιών χρήσης του Ravicti συμπεριλήφθηκαν πληροφορίες σχετικά με την ασφάλεια καθώς και τις κατάλληλες προφυλάξεις που πρέπει να λαμβάνονται από τους επαγγελματίες του τομέα της υγείας και τους ασθενείς.

Επιπλέον, η εταιρεία που διαθέτει το Ravicti στην αγορά θα καταρτίσει ένα μητρώο ασθενών για την απόκτηση περαιτέρω πληροφοριών όσον αφορά τα μακροπρόθεσμα οφέλη και την ασφάλεια του φαρμάκου.

Περισσότερες πληροφορίες περιλαμβάνονται στην περίληψη του σχεδίου διαχείρισης κινδύνου.

Λοιπές πληροφορίες για το Ravicti

Η πλήρης EPAR και η περίληψη του σχεδίου διαχείρισης κινδύνου του Ravicti διατίθενται στον δικτυακό τόπο του Οργανισμού, στη διεύθυνση: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη θεραπεία με το Ravicti, διαβάστε το φύλλο οδηγιών χρήσης (συμπεριλαμβάνεται επίσης στην EPAR) ή επικοινωνήστε με τον γιατρό ή τον φαρμακοποιό σας.

Οι περιλήψεις των γνωμών της επιτροπής ορφανών φαρμάκων για το Ravicti διατίθενται στον δικτυακό τόπο του Οργανισμού, στη διεύθυνση:

έλλειψη καρβαμοϋλοφωσφορικής συνθάσης-1,

έλλειψη καρβαμοϋλο-τρανσφεράσης της ορνιθίνης,

κιτρουλιναιμία τύπου 1,

αργινινοσουκινική οξυουρία,

υπεραργινιναιμία,

έλλειψη τρανσλοκάσης της ορνιθίνης (σύνδρομο υπερορνιθιναιμίας-υπεραμμωνιαιμίας- ομοκιτρουλλινουρίας [HHH]).

Σχόλια

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Βοήθεια
  • Get it on Google Play
  • Σχετικά
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    φάρμακα με συνταγογράφηση που απαριθμούνται