Estonian
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Kalydeco (ivacaftor) - R07AX02

Updated on site: 08-Oct-2017

Ravimi nimetusKalydeco
ATC koodR07AX02
Toimeaineivacaftor
TootjaVertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd

Kalydeco

ivakaftoor

See on ravimi Kalydeco Euroopa avaliku hindamisaruande kokkuvõte. Selles selgitatakse, kuidas inimravimite komitee hindas ravimit ja otsustas toetada müügiloa andmist; samuti esitatakse komitee soovitused, kuidas ravimit kasutada.

Mis on Kalydeco?

Kalydeco on ravim, mis sisaldab toimeainena ivakaftoori. Kalydecot turustatakse tablettidena (150 mg) ja kotikeses graanulitena (50 mg ja 75 mg).

Milleks Kalydecot kasutatakse?

Kalydecot kasutatakse tsüstilise fibroosi raviks vähemalt 2-aastastel patsientidel, kellel on üks üheksast CFTR-geeni (tsüstilise fibroosi transmembraanse juhtivuse regulaatorvalku määrava geeni) mutatsioonist. Mutatsioonid on järgmised: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ja S549R (mis kõik on ioonikanalite talitlust muutvad mutatsioonid).

Kalydecot kasutatakse tsüstilise fibroosi raviks ka vähemalt 18-aastastel patsientidel, kellel on CFTR-geeni mutatsioon R117H.

Tsüstiline fibroos on pärilik haigus, mis peamiselt kahjustab lima eritavaid kopsurakke ning seedemahlu eritavaid soole ja pankrease (kõhunäärme) näärmerakke. Tsüstilise fibroosi korral muutuvad eritised sitkeks ja põhjustavad ummistusi. Tiheda ja kleepuva eritise kogunemine kopsudesse põhjustab põletikku ning pikaajalist infektsiooni. Soolestikus aeglustab kõhunäärme- ja maksajuhade ummistus ning ebanormaalsete seedemahlade teke seedimist ja põhjustab kasvupeetust.

Et tsüstilise fibroosiga patsientide arv on väike ja see haigus esineb harva, nimetati Kalydeco 8. juulil 2008 harvikravimiks.

Kalydeco on retseptiravim.

Kuidas Kalydecot kasutatakse?

Kalydeco-ravi tohivad määrata üksnes tsüstilise fibroosi ravis kogenud arstid ja üksnes patsientidele, kellel on kinnitatud üks eelnimetatud kümnest mutatsioonist.

Vähemalt 2-aastaste ja alla 25kg kehamassiga lastel tuleb kasutada graanuleid. Graanulid tuleb segada 5 ml pehme toidu või vedelikuga ja saadud suspensioon neelata. 14–25 kg kehamassiga laste soovitatav kogus on 75 mg kaks korda ööpäevas. Alla 14 kg kehamassiga laste soovitatav annus on 50 mg kaks korda ööpäevas.

Tablette kasutatakse vähemalt 6-aastastel ja vähemalt 25 kg kehamassiga lastel. Soovitatav annus on üks 150 mg tablett kaks korda ööpäevas.

Tabletid või graanulid võetakse 12 tunni tagant koos rasvase (näiteks võis või õlis valmistatud) toiduga või mune, juustu, pähkleid, täispiima või liha sisaldava toiduga. Kalydecoga toimuva ravi ajal peab vältima toite, mis sisaldavad greipfruuti või pomerantsi (mõruapelsini), sest need võivad takistada ravimi imendumist ja lagunemist organismis.

Maksatalitluse kontrollimiseks tuleb enne Kalydeco-ravi ja selle ajal teha regulaarselt vereanalüüse. Maksa raske talitlushäirega patsientidel tohib Kalydeco-ravi alustada üksnes siis, kui kasulikkus ületab riskid. Nendel patsientidel tuleb alustada väiksema annusega, mida tuleb võtta ühe päeva tagant. Kalydeco annustamisrežiimi on teatud teisi ravimeid võtvatel patsientidel vaja võib-olla kohandada.

Üksikasjalik teave on ravimi omaduste kokkuvõttes (mis on samuti Euroopa avaliku hindamisaruande osa).

Kuidas Kalydeco toimib?

Tsüstilist fibroosi põhjustavad CFTR-geeni mutatsioonid. Mutatsioon mõjutab valgukanaleid, mis osalevad lima ja seedemahlade tekkes. Nende kanalite kaudu toimub lima eritavates rakkudes ioonide (laetud aatomite ja molekulide) sisenemine ja väljumine. Kui ioonikanalid on kahjustatud, võivad lima ja seedemahlad muutuda ebanormaalselt sitkeks.

Kalydeco toimeaine ivakaftoor suurendab mutatsioonidega (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R või R117H) patsientidel kahjustatud kanalite aktiivsust. See normaliseerib ioonitranspordi läbi kanalite, muutes eritised vähem sitkeks ja leevendades sel viisil haiguse sümptomeid.

Kuidas Kalydecot uuriti?

Kalydecot võrreldi platseeboga kahes põhiuuringus, kus osales 219 tsüstilise fibroosiga patsienti, kellel oli G551D-mutatsioon. Ühes uuringus osalesid üle 12-aastased ja teises uuringus 6–12- aastased patsiendid.

Kolmandas uuringus uuriti Kalydeco efektiivsust muude mutatsioonide kui G551D põhjustatud tsüstilise fibroosiga patsientidel. Uuringus osales 39 vähemalt 6-aastast patsienti ja selles võrreldi Kalydecot platseeboga.

Neljandas uuringus uuriti Kalydeco efektiivsust tsüstilise fibroosiga patsientidel, kellel oli R117H- mutatsioon. Uuringus osales 69 vähemalt 6-aastast patsienti.

Nendes uuringutes kasutatud efektiivsuse põhinäitaja aluseks oli patsientide forsseeritud ekspiratoose mahu (FEV1) prognoositud väärtuse protsentuaalne suurenemine, mida korrigeeriti patsiendi vanuse, pikkuse ja sooga. Kopsutalitlust iseloomustav näitaja FEV1 on suurim õhumaht, mille inimene suudab ühe sekundi jooksul välja hingata.

Viies uuring käsitles Kalydeco graanulite ohutust 34 patsiendil vanuses 2–5 eluaastat, kelle tsüstilise fibroosi põhjustas G551D- või S549N-mutatsioon. Uuringus jälgiti kehamassi ja higi kloriidisisaldust, mis mõlemad on tsüstilise fibroosiga patsientidel normaalsest väiksemad.

Milles seisneb uuringute põhjal Kalydeco kasulikkus?

Kalydeco osutus G551D-mutatsiooniga tsüstilise fibroosiga patsientide kopsutalitluse parandamisel efektiivseks. Pärast 24 nädalat kestnud ravi oli Kalydecot võtnud vähemalt 12-aastastel patsientidel prognoositav FEV1 väärtus suurenenud keskmiselt 10,6% võrra rohkem kui platseeborühmas. Sarnased tulemused olid 6–11-aastaste rühmas, kellel Kalydeco parandas FEV1 väärtust 12,5% võrra rohkem kui platseeborühmas.

Kalydeco oli efektiivne ka muude kui G551D-mutatsioonidega patsientidel. Kolmandas uuringus oli pärast 8 nädalat kestnud ravi Kalydecot võtnud patsientide FEV1 väärtus paranenud keskmiselt 10,7% võrra rohkem kui platseeborühmas. Neljandas uuringus ei esinenud R117H-mutatsiooniga üle 6-aastastel patsientidel erinevust platseeborühma ja Kalydeco rühma vahel. Samas ilmnes vähemalt 18-aastaste patsientide alarühma tulemuste analüüsimisel, et Kalydecot võtnud patsientide FEV1 väärtus paranes ligikaudu 5,0% võrra rohkem kui platseeborühmas.

2–5-aastaste laste uuringus oli graanulitena võetud Kalydecol soodne mõju kehamassile ja higis sisalduvale kloriidile.

Mis riskid Kalydecoga kaasnevad?

Vähemalt 6-aastastel patsientidel on Kalydeco kõige sagedamad kõrvalnähud peavalu (23,9%), kurguvalu (22,0%), ülemiste hingamisteede infektsioon (külmetushaigused, 22,0%), ninakinnisus (20,2%), kõhuvalu (15,6%), nasofarüngiit (nina- ja kurgupõletik, 14,7%), kõhulahtisus (12,8%), peapööritus (9,2%), lööve (12,8%), bakterite esinemine rögas (12,8%) ja teatud maksaensüümide sisalduse suurenemine (12,8%).

2–5-aastastel lastel on kõige sagedamad kõrvalnähud ninakinnisus (26,5%), ülemiste hingamisteede infektsioon (23,5%), maksaensüümide sisalduse suurenemine (14,7%), lööve (11,8%) ja bakterite esinemine rögas (11,8%).

Kalydeco kohta teatatud kõrvalnähtude ja piirangute täielik loetelu on pakendi infolehel.

Miks Kalydeco heaks kiideti?

Uuringutes tõendati, et Kalydeco parandab kopsutalitlust vähemalt 6-aastastel patsientidel, kellel oli üks üheksast ioonikanalihäireid põhjustavast CFTR-mutatsioonist, ja vähemalt 18-aastastel patsientidel, kellel oli R117H-mutatsioon. Lisaandmed toetavad Kalydeco efektiivsust ka 2–5- aastastel lastel, kellel on G551D- või S549N-mutatsioon. Tõendati ka, et ravimil ohutusprofiil on vastuvõetav. Inimravimite komitee järeldas, et Kalydeco kasulikkus on suurem kui sellega kaasnevad riskid, ja soovitas anda ravimi müügiloa. Inimravimite komitee märkis siiski, et ravimi pikaajalise toime kohta ei ole piisavalt andmeid ja ettevõte peab esitama lisaandmeid.

Mis meetmed võetakse, et tagada Kalydeco ohutu ja efektiivne kasutamine?

Töötati välja riskijuhtimiskava, et tagada Kalydeco võimalikult ohutu kasutamine. Selle alusel lisati Kalydeco omaduste kokkuvõttesse ja pakendi infolehele ravimi ohutusteave, kus on ka tervishoiuspetsialistide ja patsientide võetavad meetmed.

Lisaks korraldab ettevõte 5-aastase vaatlusuuringu, et hinnata ravimi pikaajalist toimet, ning 6- aastase vaatlusuuringu lastel, kes olid ravi ajal 2–5-aastased, et hinnata varajase ravi pikaajalist toimet.

Muu teave Kalydeco kohta

Euroopa Komisjon andis Kalydeco müügiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidu territooriumil, 23. juulil 2012.

Euroopa avaliku hindamisaruande täistekst Kalydeco kohta on ameti veebilehel: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Kui vajate Kalydecoga toimuva ravi kohta lisateavet, lugege palun pakendi infolehte (mis on samuti Euroopa avaliku hindamisaruande osa) või pöörduge oma arsti või apteekri poole.

Harvikravimite komitee arvamuse kokkuvõte Kalydeco kohta on ameti veebilehel: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Kokkuvõtte viimane uuendus: 11-2015.

Kommentaarid

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Abi
  • Get it on Google Play
  • Meist
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    retseptiravimite loetelu