Strensiq (asfotase alfa) - A16AB

Strensiq

alfaasfotaas

See on ravimi Strensiq Euroopa avaliku hindamisaruande kokkuvõte. Selles selgitatakse, kuidas amet hindas ravimit, et soovitada müügiloa andmist Euroopa Liidus ja kasutustingimusi. Hindamisaruandes ei anta Strensiqi kasutamise praktilisi nõuandeid.

Kui vajate Strensiqi kasutamise praktilisi nõuandeid, lugege pakendi infolehte või pöörduge oma arsti või apteekri poole.

Mis on Strensiq ja milleks seda kasutatakse?

Strensiq on ravim, mida kasutatakse lapseeas alanud hüpofosfataasia pikaajaliseks raviks. Hüpofosfataasia on harvaesinev pärilik luuhaigus, mis võib põhjustada hammaste varajast väljalangemist, luude väärarengut, sagedasi luumurde ja hingamisraskusi.

Strensiq sisaldab toimeainena alfaasfotaasi. Et hüpofosfataasiaga patsientide arv on väike ja see haigus esineb harva, nimetati Strensiq 3. detsembril 2008 harvikravimiks.

Kuidas Strensiqit kasutatakse?

Strensiq on retseptiravim ja ravi peab alustama ainevahetus- või luuhäirete ravis kogenud arst.

Ravimit turustatakse süstelahusena eri toimeainekoguste ja mahuga viaalides. Seda manustatakse nahaaluse süstena kas 6 korda nädalas (annuses 1 mg kehakaalu kg kohta) või 3 korda nädalas (annuses 2 mg/kg). Et manustatav annus oleneb kehakaalust, peab arst kohandama annust vastavalt patsiendi kehakaalu muutustele, eelkõige kasvavate laste puhul. Üksikasjalik teave on pakendi infolehel.

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

Kuidas Strensiq toimib?

Hüpofosfataasiat põhjustavad defektid mittekoespetsiifilist aluselist fosfataasi (ALP) tootvates geenides. ALP on ensüüm, millel on tähtis osa tervete luude moodustamisel ja säilitamisel ning kaltsiumi ja fosfaadi sisalduse reguleerimisel organismis. Hüpofosfataasiaga patsientidel ei ole piisavalt normaalselt toimivat ALP-d ja see muudab luud nõrgaks. Strensiqi toimeaine alfaasfotaas on inimensüümi ALP modifitseeritud koopia, mis asendab defektset ensüümi, suurendades nii toimiva ALPi kogust.

Milles seisneb uuringute põhjal Strensiqi kasulikkus?

Strensiqit on uuritud ühes põhiuuringus, milles osales 13 last vanuses 6–12 aastat. Patsientidele manustati kas 2 mg/kg või 3 mg/kg Strensiqit 3 korda nädalas 24 nädala jooksul. Ravimi efektiivsuse põhinäitaja oli röntgenipiltide põhjal patsientide randmete ja põlveliigeste paranemine enne ja pärast ravi Strensiqiga. Strensiqit saanud laste röntgenipilte võrreldi ka 16 Strensiqit mittesaanud lapse sarnaste röntgenipiltidega (varasemad andmed). Uuringus vaadeldi ka teisi efektiivsusnäitajaid, nagu kasv. Uuringus tõendati röntgenipiltide põhjal, et Strensiqit saanud laste liigeste struktuur tugevnes ja enamiku laste kehapikkus suurenes. Varasematest andmetest ilmnes, et võrreldava ajaperioodi vältel ei tugevnenud enamiku laste liigesed ega suurenenud laste kehapikkus samal määral.

Strensiqi efektiivsust toetasid üldjoontes ka mitu väikest lisauuringut. Mõnes uuringus vaadeldi ka 6 korda nädalas manustatava Strensiqi 1 mg/kg annuse toimet.

Mis riskid Strensiqiga kaasnevad?

Strensiqi kõige sagedamad kõrvalnähud (võivad esineda enam kui 1 patsiendil 10st) on peavalu, erüteem (nahapunetus), valu kätes ja jalgades, palavik, ärrituvus, süstekoha reaktsioonid (nt valu, lööve ja sügelus) ning verevalumid. Strensiqi kohta teatatud kõrvalnähtude ja piirangute täielik loetelu on pakendi infolehel.

Miks Strensiq heaks kiideti?

Inimravimite komitee otsustas, et Strensiqi kasulikkus on suurem kui sellega kaasnevad riskid, ja soovitas ravimi kasutamise Euroopa Liidus heaks kiita. Komitee märkis, et hüpofosfataasia on raske ja eluohtlik haigus, millel puudub heakskiidetud ravi. Kuigi põhiuuring oli väike ja selles ei võrreldud otseselt Strensiqit muu raviga ega ravimata patsientidega, leidis inimravimite komitee, et luude paranemine ja kasv olid olulised. Et hüpofosfataasia on äärmiselt harvaesinev haigus, jäävad tõenäoliselt selle patsiendipopulatsiooni andmed piiratuks. Ohutuse aspektist peeti süstekoha reaktsioone ja muid kõrvalnähte kontrollitavateks ning soovitused olid olemas.

Strensiqi müügiluba anti erandkorras. See tähendab, et harvaesineva haiguse tõttu ei olnud võimalik saada Strensiqi kohta täielikku teavet. Euroopa Ravimiamet vaatab kogu uue teabe igal aastal läbi ja vajaduse korral uuendab käesolevat kokkuvõtet.

Mis teavet Strensiqi kohta veel oodatakse?

Et Strensiq kiideti heaks erandkorras, loob Strensiqit turustav ettevõte hüpofosfataasiaga patsientide registri, et koguda teavet haiguse ning Strensiqi pikaajalise ohutuse ja efektiivsuse kohta.

Mis meetmed võetakse, et tagada Strensiqi ohutu ja efektiivne kasutamine?

Töötati välja riskijuhtimiskava, et tagada Strensiqi võimalikult ohutu kasutamine. Selle alusel lisati Strensiqi omaduste kokkuvõttesse ja pakendi infolehele ravimi ohutusteave, kus on ka tervishoiuspetsialistide ja patsientide võetavad meetmed.

Lisaks varustab ettevõte patsiendid ja hooldajad teabepakmega, et tagada Strensiqi õige kasutamine ja vähendada ravivigade riski. See hõlmab enesesüstimise juhendit patsientidele ning süstimisjuhendit haigusega laste vanematele või hooldajatele.

Samuti viib ettevõte läbi uuringu, et vaadelda, milline on täiskasvanud patsientide ravivastus lastele määratud Strensiqi annusele. Ühtlasi jätkab ettevõte käimasolevaid uuringuid, et analüüsida täiendavalt Strensiqi kasulikkust lastel vanuses 13–18 aastat.

Lisateave on riskijuhtimiskava kokkuvõttes.

Muu teave Strensiqi kohta

Euroopa avaliku hindamisaruande täistekst ja riskijuhtimiskava kokkuvõte Strensiqi kohta on ameti veebilehel: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Kui vajate Strensiqiga toimuva ravi kohta lisateavet, lugege palun pakendi infolehte (mis on samuti Euroopa avaliku hindamisaruande osa) või pöörduge oma arsti või apteekri poole.

Harvikravimite komitee arvamuse kokkuvõte Strensiqi kohta on ameti veebilehel: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.