Finnish
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Cerdelga (eliglustat) - A16AX10

Updated on site: 05-Oct-2017

Lääkkeen nimiCerdelga
ATC-koodiA16AX10
Lääkeaineeliglustat
ValmistajaGenzyme Europe BV

Cerdelga

eliglustaatti

Tämä on yhteenveto Euroopan julkisesta arviointilausunnosta (EPAR), joka koskee Cerdelga- lääkevalmistetta. Tekstissä selitetään, miten virasto on arvioinut lääkevalmistetta ja päätynyt puoltamaan myyntiluvan myöntämistä ja suosituksiin sen käytön ehdoista. Tarkoituksena ei ole antaa käytännön neuvoja Cerdelgan käytöstä.

Potilas saa Cerdelgan käyttöä koskevaa tietoa pakkausselosteesta, lääkäriltä tai apteekista.

Mitä Cerdelga on ja mihin sitä käytetään?

Cerdelga on lääke, jota käytetään tyypin 1 Gaucherin tautia sairastavien aikuisten pitkäaikaiseen hoitoon. Gaucherin tauti on harvinainen perinnöllinen sairaus, jota sairastavilla ihmisillä ei ole tarpeeksi glukoserebrosidaasi-nimistä (toiselta nimeltään beetaglukosidaasi) entsyymiä. Tämä entsyymi hajottaa normaalisti glukosyylikeramidi-nimistä rasva-ainetta (tai glukoserebrosidia), ja kun tätä entsyymiä ei ole, rasva kertyy elimistöön, yleensä maksaan, pernaan ja luustoon. Tämä aiheuttaa sairauden oireet, joita ovat anemia (veren punasolujen vähyys), väsymys, mustelma- ja verenvuototaipumus, pernan ja maksan laajentuminen sekä luustokivut ja luunmurtumat.

Cerdelgaa käytetään potilailla, joilla on tyypin 1 Gaucherin tauti; tämä tyyppi vaikuttaa yleensä maksaan, pernaan ja luustoon. Cerdelgalla hoidetaan potilailta, joiden elimistö hajottaa tätä lääkettä normaalinopeudella (ns. keskinopeat tai nopeat metaboloijat) tai hitaasti (hitaat metaboloijat).

Koska Gaucherin tautia sairastavia potilaita on vähän, sairautta pidetään harvinaisena; Cerdelga nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisten sairauksien hoidossa käytettävä lääke) 4. joulukuuta 2007.

Cerdelga sisältää eliglustaattia vaikuttavana aineena.

Miten Cerdelgaa käytetään?

Cerdelgaa on saatavana kapseleina (84 mg), jotka otetaan suun kautta. Sitä saa ainoastaan lääkärin määräyksestä, ja hoidon saa aloittaa sellainen lääkäri, jolla on kokemusta Gaucherin taudin

hoitamisesta, ja hänen tulee myös valvoa hoitoa. Ennen Cerdelga-hoidon aloittamista on tehtävä testi, jolla selvitetään, miten nopeasti lääke hajoaa potilaan elimistössä (ts. sen määrittämiseksi, onko potilas hidas, keskinopea vai nopea metaboloija). Lääkettä ei saa antaa potilaille, joiden elimistö hajottaa tätä lääkettä erittäin nopeasti (ns. ultranopeat metaboloijat) tai joista ei tiedetä, miten heidän elimistönsä hajottaa lääkettä tai joille ei ole tehty testiä.

Niille potilaille, joiden elimistö hajottaa lääkettä normaalinopeudella (keskinopeat tai nopeat metaboloijat) Cerdelgan suositeltu annos on yksi kapseli kahdesti päivässä otettuna. Niille potilaille, joiden elimistö hajottaa lääkettä hitaasti (hitaat metaboloijat), suositeltu annos on yksi kapseli kerran päivässä. Katso lisätietoja pakkausselosteesta.

Miten Cerdelga vaikuttaa?

Cerdelgan vaikuttava aine, eliglustaatti, toimii estämällä glukosyylikeramidirasvan tuotantoon osallistuvan entsyymin toiminnan. Koska tyypin 1 Gaucherin taudin oireet johtuvat tämän rasvan kertymisestä elimiin, kuten pernaan, maksaan ja luustoon, rasvan tuotannon vähentäminen auttaa ehkäisemään sen kertymistä, jolloin myös kyseisten elinten toiminta paranee.

Mitä hyötyä Cerdelgasta on havaittu tutkimuksissa?

Kahdessa päätutkimuksessa on osoitettu, että Cerdelga on tehokas Gaucherin taudin hoidossa.

Ensimmäiseen tutkimukseen osallistui 40 tyypin 1 Gaucherin tautia sairastavaa potilasta, joita ei ollut hoidettu aiemmin. Tässä tutkimuksessa tarkasteltiin pääasiassa potilaiden pernan koon pienenemistä. Potilailla, jotka saivat eliglustaattia, perna pieneni keskimäärin 28 prosenttia, kun taas lumelääkettä saaneilla perna suureni kaksi prosenttia yhdeksän kuukauden mittaisen hoidon jälkeen. Cerdelgaa saaneilla potilailla havaittiin myös taudin muiden oireiden paranemista; esimerkiksi maksan koko pieneni ja hemoglobiinipitoisuus suureni (hemoglobiini on punasoluissa oleva proteiini, joka kuljettaa happea elimistössä).

Cerdelgan osoitettiin olevan tehokas myös toisessa tutkimuksessa, johon osallistui 160 tyypin 1 Gaucherin tautia sairastavaa potilasta. He olivat saaneet aiemmin hoitoa, jolla puuttuva entsyymi korvattiin, ja näiden potilaiden taudin oireet olivat hallinnassa. Joitakin potilaita hoidettiin Cerdelgalla, kun taas toiset saivat entsyymikorvaushoitoa. Tässä tutkimuksessa todettiin, että vuoden pituisen hoidon jälkeen sairaus oli pysynyt vakaana 85 prosentilla Cerdelgalla hoidetuista potilaista. Potilailla, joiden entsyymikorvaushoitoa oli jatkettu, tämä luku oli 94 prosenttia.

Mitä riskejä Cerdelgaan liittyy?

Cerdelgan yleisin sivuvaikutus (jota saattaa aiheutua useammalla kuin yhdelle kymmenestä potilaasta) on ripuli, jota esiintyi noin kuudella potilaalla sadasta. Suurin osa sivuvaikutuksista on lieviä ja ohimeneviä. Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Cerdelgasta ilmoitetusta sivuvaikutuksista.

Cerdelgaa ei saa käyttää yhdessä sellaisten lääkkeiden kanssa, jotka voivat häiritä lääkkeen hajoamista elimistössä, koska se voi vaikuttaa Cerdelgan pitoisuuteen veressä. Pakkausselosteessa on luettelo kaikista rajoituksista.

Miksi Cerdelga on hyväksytty?

Viraston lääkevalmistekomitea (CHMP) katsoi, että Cerdelgan hyöty on sen riskejä suurempi, ja suositteli, että se hyväksytään käyttöön EU:ssa. Cerdelgan oli osoitettu olevan tehokas sairauden oireiden parantamisessa suurimmalla osalla tyypin 1 Gaucherin tautia sairastavia potilaita, joita ei ollut hoidettu aiemmin, ja taudin pitämisessä vakaana useimmilla potilailla, jotka olivat saaneet aiemmin

entsyymikorvaushoitoa. Pieni osa potilaista (noin 15 prosenttia), joiden lääkitys vaihdettiin entsyymikorvausvalmisteesta Cerdelgaan, ei vastannut hoitoon optimaalisesti vuoden mittaisen hoidon jälkeen. Tällaisille potilaille on harkittava muita hoitovaihtoehtoja. Sairauden etenemistä on seurattava säännöllisesti kaikkien niiden potilaiden osalta, jotka vaihtavat Cerdelgaan entsyymikorvaushoidosta.

Turvallisuuden osalta sivuvaikutukset olivat lieviä ja ohimeneviä, mutta lääkevalmistekomitea suositteli, että lääkkeen pitkäaikaisen turvallisuuden tutkimista jatketaan.

Miten voidaan varmistaa Cerdelgan turvallinen ja tehokas käyttö?

Cerdelgan mahdollisimman turvallisen käytön varmistamiseksi on laadittu riskinhallintasuunnitelma. Tämän suunnitelman mukaisesti valmisteyhteenvetoon ja pakkausselosteeseen on sisällytetty Cerdelgaa koskevaa turvallisuustietoa, mukaan lukien terveydenhuollon ammattilaisille ja potilaille tarkoitetut asianmukaiset varotoimet.

Lisäksi Cerdelgaa markkinoiva yhtiö toimittaa lääkäreille ja potilaille perehdytysmateriaalia, jotta varmistetaan, että Cerdelgalla hoidetaan vain tyypin 1 Gaucherin tautia sairastavia potilaita ja ettei Cerdelgaa käytetä yhdessä muiden sellaisten lääkkeiden kanssa, jotka voivat muuttaa sen pitoisuutta veressä huomattavasti. Kaikki potilaat, joille määrätään Cerdelgaa, saavat potilaskortin. Yhtiö pitää myös rekisteriä Cerdelgalla hoidettavista potilaista lääkkeen pitkäaikaisen turvallisuuden seuraamiseksi.

Lisätietoja on riskinhallintasuunnitelman yhteenvedossa.

Muita tietoja Cerdelgasta

Euroopan komissio myönsi koko Euroopan unionin alueella voimassa olevan myyntiluvan Cerdelgaa varten 19. tammikuuta 2015.

Cerdelgaa koskeva EPAR-arviointilausunto kokonaisuudessaan sekä riskinhallintasuunnitelman yhteenveto ovat viraston verkkosivustolla osoitteessa ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports Lisää tietoa Cerdelgalla annettavasta hoidosta saa pakkausselosteesta (sisältyy myös EPAR-lausuntoon), lääkäriltä tai apteekista.

Tiivistelmä harvinaislääkekomitean Cerdelgaa koskevasta lausunnosta on viraston verkkosivuilla osoitteessa ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Tämä yhteenveto on päivitetty viimeksi 1-2015.

Kommentit

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Apua
  • Get it on Google Play
  • Lisätietoja
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    lista reseptilääkkeistä