Finnish
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Defitelio (defibrotide) - B01AX01

Updated on site: 06-Oct-2017

Lääkkeen nimiDefitelio
ATC-koodiB01AX01
Lääkeainedefibrotide
ValmistajaGentium S.r.l.

Defitelio

defibrotidi

Tämä on yhteenveto Euroopan julkisesta arviointilausunnosta (EPAR), joka koskee lääkevalmistetta nimeltä Defitelio. Tekstissä selitetään, miten virasto on arvioinut lääkevalmistetta ja päätynyt puoltamaan sitä koskevan myyntiluvan myöntämistä ja suosittamaan sen käyttöä koskevia ehtoja. Sen tarkoituksena ei ole antaa käytännön neuvoja Defitelion käytöstä.

Potilas saa Defitelion käyttöä koskevaa tietoa pakkausselosteesta, lääkäriltä tai apteekista.

Mitä Defitelio on ja mihin sitä käytetään?

Defitelio on lääke, jonka vaikuttava aine on defibrotidi. Sillä hoidetaan kantasolusiirron saaneiden potilaiden vaikeaa veno-okklusiivista tautia. Veno-okklusiivisessa taudissa maksan verisuonet tukkeutuvat, mikä aiheuttaa maksan vajaatoiminnan. Defiteliolla hoidetaan aikuisia ja vähintään yhden kuukauden ikäisiä lapsia.

Koska veno-okklusiivista tautia sairastavia potilaita on vähän, sairautta pidetään harvinaisena ja siksi Defitelio nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisten sairauksien hoidossa käytettävä lääke) 29. heinäkuuta 2004.

Miten Defiteliota käytetään?

Defiteliota saa vain lääkärin määräyksestä, ja sitä saa määrätä ja antaa lääkäri, jolla on kokemusta hematopoieettisen kantasolusiirron komplikaatioiden hoidosta. Sitä on saatavana konsentraattina, josta valmistetaan liuos infuusiota varten (laskimonsisäinen tiputus). Defiteliota annetaan neljä kertaa päivässä annoksella, joka on 6,25 mg painokiloa kohti. Hoidon tulee kestää vähintään kolme viikkoa, ja sitä tulee jatkaa siihen saakka, kunnes potilaan oireet häviävät.

© European Medicines Agency, 2013. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

Miten Defitelio vaikuttaa?

Veno-okklusiivinen tauti on yleensä komplikaatio hoidosta nimeltä myeloablatiivinen kemoterapia, jota potilaille annetaan ennen kantasolusiirtoa. Myeloablatiivisella kemoterapialla potilaan luuytimestä poistetaan solut, ennen kuin hän saa terveitä kantasoluja luovuttajalta. Tässä hoidossa käytettävät lääkkeet voivat vaurioittaa maksan verisuonten sisäkalvoa. Tämä johtaa hyytymien muodostumiseen ja verisuonten tukkeutumiseen, mikä on tyypillistä veno-okklusiivisessa taudissa.

Defitelion vaikuttava aine, defibrotidi, vaikuttaa lisäämällä veressä olevien hyytymien hajoamista. Lisäksi on kokeellista näyttöä siitä, että defibrotidi saattaa suojata verisuonten pintaa verhoavia soluja.

Mitä hyötyä Defiteliosta on havaittu tutkimuksissa?

Tiedetään, että vaikeassa veno-okklusiivisessa taudissa kuolleisuus on suuri, 75–85 prosenttia, ja joidenkin potilasrekisterien mukaan jopa yli 85 prosenttia. Yhdessä päätutkimuksessa, jossa oli mukana 102 potilasta, jotka olivat saaneet vaikean veno-okklusiivisen taudin kantasolusiirron jälkeen, Defiteliota verrattiin historialliseen vertailuryhmään, jonka potilaat olivat saaneet tavanomaista tukihoitoa. Defitelio pienensi kuolleisuutta siten, että 100 päivän kuluttua kantasolusiirrosta se oli 62 prosenttia. Vaikean veno-okklusiivisen taudin oireet olivat hävinneet 100 päivän kuluttua kokonaan 24 prosentilla potilaista.

Defitelion hyödyt todettiin myös yhdysvaltalaisesta potilasrekisteristä peräisin olevissa tiedoissa: kun kantasolusiirron jälkeen vaikean veno-okklusiivisen taudin saaneita potilaita hoidettiin Defiteliolla ja vakiohoidolla, hoitotulokset olivat paremmat kuin pelkästään vakiohoitoa saaneilla potilailla. Myös eloonjääminen sadan päivän kohdalla oli parempi (39 prosenttia vs. 31 prosenttia), ja lisäksi niiden potilaiden määrä oli suurempi, joiden veno-okklusiivinen tauti parani (51 prosenttia vs. 29 prosenttia).

Mitä riskejä Defitelioon liittyy?

Defitelion yleisimmät sivuvaikutukset (useammalla kuin yhdellä kymmenestä potilaasta) ovat verenvuoto, hypotensio (matala verenpaine) ja koagulopatia (veren hyytymiseen liittyvät ongelmat). Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Defitelion ilmoitetusta sivuvaikutuksista.

Defiteliota ei saa käyttää yhdessä muiden sellaisten lääkkeiden kanssa, jotka hajottavat verihyytymiä. Pakkausselosteessa on luettelo kaikista rajoituksista.

Miksi Defitelio on hyväksytty?

Viraston lääkevalmistekomitea (CHMP) katsoi, että Defitelion hyödyt ovat sen riskejä suuremmat, ja suositteli myyntiluvan myöntämistä sille EU:ssa. Lääkevalmistekomitea totesi, että Defitelion oli osoitettu lisäävän vaikeaa veno-okklusiivista tautia sairastavien potilaiden eloonjäämistä. Vaikka ei ollut mahdollista toteuttaa tutkimusta, jossa Defiteliota olisi verrattu suoraan lumelääkkeeseen, yhtiö oli toimittanut riittävästi tietoa sen osoittamiseksi, että lääkkeellä hoidettujen potilaiden eloonjäämismahdollisuudet paranivat. Havaittujen sivuvaikutusten, kuten verenvuodon, katsottiin olevan hallittavissa, eikä ollut mahdollista määritellä varmasti, olivatko ne Defitelion aiheuttamia.

Defitelio on saanut myyntiluvan poikkeuksellisissa olosuhteissa. Tämä johtuu siitä, että sairauden harvinaisuuden vuoksi Defiteliosta ei ole ollut mahdollista saada täydellisiä tietoja. Euroopan lääkevirasto tarkastaa vuosittain mahdollisesti saataville tulevat uudet tiedot, ja tätä yhteenvetoa päivitetään tarvittaessa.

Mitä tietoja Defiteliosta odotetaan vielä saatavan?

Koska Defitelio on hyväksytty poikkeuksellisissa olosuhteissa, sitä markkinoivan yhtiön on perustettava potilasrekisteri, jotta saadaan lisää tietoa lääkkeen pitkäaikaisesta turvallisuudesta, terveyteen liittyvistä tuloksista sekä siitä, miten lääkettä käytetään käytännössä. Yhtiö varmistaa, että kaikki terveydenhuollon ammattilaiset, joiden odotetaan käyttävän lääkettä, saavat tietoa siitä, miten potilaat kirjataan potilasrekisteriin.

Miten voidaan varmistaa Defitelion turvallinen ja tehokas käyttö?

Defitelion mahdollisimman turvallisen käytön varmistamiseksi on kehitetty riskinhallintasuunnitelma. Tämän suunnitelman mukaisesti valmisteyhteenvetoon ja pakkausselosteeseen on sisällytetty Defiteliota koskevaa turvallisuustietoa, mukaan lukien terveydenhuollon ammattilaisille ja potilaille tarkoitetut asianmukaiset varotoimet.

Muita tietoja Defiteliosta

Euroopan komissio myönsi koko Euroopan unionin alueella voimassa olevan myyntiluvan Defiteliota varten 18. lokakuuta 2013.

Defiteliota koskeva EPAR-arviointilausunto on kokonaisuudessaan Euroopan lääkeviraston verkkosivustolla osoitteessa ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Lisää tietoja Defitelio-hoidosta saa pakkausselosteesta (sisältyy myös EPAR- lausuntoon), lääkäriltä tai apteekista.

Tiivistelmä harvinaislääkekomitean Defiteliota koskevasta lausunnosta on viraston verkkosivustolla osoitteessa: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Tämä yhteenveto on päivitetty viimeksi 10-2013.

Kommentit

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Apua
  • Get it on Google Play
  • Lisätietoja
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    lista reseptilääkkeistä