Finnish
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Exjade (deferasirox) - V03AC03

Updated on site: 06-Oct-2017

Lääkkeen nimiExjade
ATC-koodiV03AC03
Lääkeainedeferasirox
ValmistajaNovartis Europharm Limited

Exjade

deferasiroksi

Tämä on tiivistelmä Euroopan julkisesta arviointilausunnosta (EPAR), joka koskee Exjade-valmistetta. Tekstissä selitetään, miten lääkevalmistekomitea (CHMP) on arvioinut lääkettä ja päätynyt myyntiluvan myöntämistä puoltavaan lausuntoon sekä suosituksiin Exjaden käytön ehdoista.

Mitä Exjade on?

Exjade on lääke, joka sisältää vaikuttavana aineena deferasiroksia. Sitä saa kalvopäällysteisinä tabletteina (90, 180 ja 360 mg) ja dispergoituvina tabletteina (125, 250 ja 500 mg). Dispergoituvat tabletit sekoitetaan nesteeseen suspensioksi, jonka potilas voi juoda.

Mihin Exjadea käytetään?

Exjadea käytetään kroonisen raudan liikavarastoitumisen hoitoon seuraavilla potilasryhmillä:

kuusivuotiaat ja sitä vanhemmat potilaat, joilla on beeta-talassemia major (peritty veritauti, jossa potilaan veressä ei ole tarpeeksi normaalia hemoglobiinia) ja jotka saavat usein verensiirtoja;

2–5-vuotiaat lapset, joilla on beeta-talassemia major ja jotka saavat usein verensiirtoja, kun deferoksamiinia (toinen raudan liikavarastoitumisen hoidossa käytettävä lääke) ei voida käyttää tai kun sen teho on riittämätön;

2-vuotiaat ja sitä vanhemmat potilaat, joilla on beeta-talassemia major ja jotka saavat satunnaisesti verensiirtoja, kun deferoksamiinia ei voida käyttää tai kun sen teho on riittämätön;

2-vuotiaat ja sitä vanhemmat potilaat, joilla on muuntyyppisiä anemioita (alhainen veren hemoglobiinipitoisuus) ja jotka saavat verensiirtoja, kun deferoksamiinia ei voida käyttää tai kun sen teho on riittämätön;

10-vuotiaat ja sitä vanhemmat potilaat, joilla on verensiirroista riippumattomia talassemia majorin oireyhtymiä, kun deferoksamiinia ei voida käyttää tai kun sen teho on riittämätön. Verensiirroista riippumattomat beeta-talassemia-oireyhtymät ovat beeta-talassemia majorin kaltaisia

verisairauksia, jotka eivät kuitenkaan vaadi verensiirtoja. Raudan liikavarastoituminen aiheutuu näillä potilailla raudan liiallisesta imeytymisestä suolistosta.

Koska potilaita, joilla esiintyy raudan kroonista liikavarastoitumista, on vähän, sairaus katsotaan harvinaiseksi, ja Exjade nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisissa sairauksissa käytettävä lääke) 13. maaliskuuta 2002.

Lääkevalmiste on reseptilääke.

Miten Exjadea käytetään?

Exjade-hoito on aloitettava ja toteutettava kroonisen raudan liikavarastoitumisen hoitoon perehtyneen lääkärin valvonnassa.

Verensiirroista johtuvan kroonisen raudan liikavarastoitumisen osalta Exjade-hoito aloitetaan, kun potilas on saanut tiivistettyjä punasoluja noin 100 ml kehon painokiloa kohden tai kun todetaan merkkejä raudan liikavarastoitumisesta (kuten se, että kehossa rautaa varastoivan proteiinin, ferritiinin, pitoisuus veressä on yli 1 mg litraa kohden). Verensiirroista riippumattomia talassemiaoireyhtymiä sairastavilla potilailla hoito aloitetaan, kun on näyttöä raudan ylivarastoitumisesta. Aloitusannos riippuu potilaan painosta, siitä, ottaako potilas kalvopäällysteisiä tabletteja vai dispergoituvia tabletteja, ja potilaan saamien verensiirtojen kokonaismäärästä. Sen jälkeen annosta muutetaan tarpeen mukaan 3–6 kuukauden välein hoitovasteen mukaisesti.

Exjadea otetaan kerran vuorokaudessa. Dispergoituvat tabletit otetaan tyhjään vatsaan (vähintään 30 minuuttia ennen ruokailua), kun taas kalvopäällysteiset tabletit voidaan ottaa kevyen aterian yhteydessä. Lisätietoja on pakkausselosteessa.

Miten Exjade vaikuttaa?

Exjaden vaikuttava aine deferasiroksi on rautaa kelatoiva aine. Se kiinnittyy kehossa liialliseen rautaan ja muodostaa kelaatiksi kutsutun yhdisteen, jonka keho pystyy erittämään pääasiassa ulosteen mukana. Tämä auttaa korjaamaan raudan liikavarastoitumista sekä estämään liiallisen raudan elimille kuten sydämelle ja maksalle aiheuttamia vaurioita.

Miten Exjadea on tutkittu?

Verensiirroista johtuvan kroonisen raudan liikavarastoitumisen osalta Exjadea tutkittiin yhdessä päätutkimuksessa, jossa sitä verrattiin deferoksamiiniin 591 potilaalla, joilla oli beeta-talassemia major. Noin puolet potilaista oli alle 16-vuotiaita, ja 56 heistä oli alle kuusivuotiaita. Teho määritettiin raudan määränä maksassa ennen lääkehoitoa ja vuosi näillä lääkkeillä annetun hoidon jälkeen. Lisätutkimuksessa tarkasteltiin Exjaden tehoa 184 potilaalla, joita ei voitu hoitaa deferoksamiinilla. Heidän joukossaan oli potilaita, joilla oli beeta-talassemia major ja muuntyyppisiä anemioita.

Exjadea tutkittiin myös yhdessä päätutkimuksessa, johon osallistui 166 yli 10-vuotiasta potilasta (mukaan lukien 21 10–18-vuotiasta potilasta), joilla esiintyi verensiirroista riippumattomia talassemiaoireyhtymiä ja raudan liikavarastoitumista. Tässä tutkimuksessa Exjadea verrattiin lumelääkkeeseen, ja ensisijainen tehon mitta oli raudan määrän muutos maksassa 12 kuukauden jälkeen hoidon aloittamisesta.

Mitä hyötyä Exjadesta on havaittu tutkimuksissa?

Verensiirroista johtuvaa kroonista raudan ylivarastoitumista koskevan päätutkimuksen lopussa 53 prosentilla Exjadea saaneista potilaista oli ilmennyt riittävä hoitovaste. Vastaava osuus deferoksamiinia

saaneilla potilailla oli 66 prosenttia. Tämä viittaa siihen, että Exjade ei ehkä ole yhtä tehokas kuin vertailulääkevalmiste. Kumpikin lääkevalmiste oli kuitenkin yhtä tehokas, kun tarkastellaan niitä 381 potilasta, joilla oli tutkimuksen alussa erityisen suuri määrä rautaa maksassa ja jotka saivat toisiinsa verrattavia määriä Exjadea ja deferoksamiinia. Tässä tutkimuksessa oli liian vähän alle 6-vuotiaita potilaita, jotta Exjaden turvallisuus ja teho voitaisiin osoittaa tässä ikäryhmässä. Lisätutkimuksessa yli puolella niistä potilaista, joita ei voitu hoitaa deferoksamiinilla, ilmeni vaste Exjade-hoitoon vuoden jälkeen, mukaan lukien 2–5-vuotiaat potilaat.

Tutkimuksessa, joka tehtiin potilailla, joilla oli verensiirroista riippumattomia talassemiaoireyhtymiä, Exjade osoittautui olevan lumelääkettä tehokkaampi maksan rautapitoisuuden vähentämisessä: Exjadella hoidetuilla potilailla (aloitusannos 10 mg/kg vuorokaudessa) maksan rautapitoisuus väheni keskimäärin 3,8 mg yhdessä grammassa maksaa, kun taas lumelääkettä saaneilla se lisääntyi keskimäärin 0,4 mg.

Mitä riskejä Exjadeen liittyy?

Exjaden yleisin sivuvaikutus (useammalla kuin yli yhdellä potilaalla kymmenestä) on kohonnut veren kreatiniiniarvo (merkki munuaisongelmista).

Exjadea ei saa antaa henkilöille, joiden kreatiniinin puhdistuma (osoittaa munuaisten kykyä poistaa kreatiniinia verestä) on alle 60 ml minuutissa. Sitä ei saa käyttää yhdessä muiden rautaa kelatoivien aineiden kanssa.

Ennen Exjade-hoidon aloittamista ja säännöllisesti sen kestäessä on erittäin tärkeää tutkia potilaan munuaiset ja maksa verikokeiden avulla. Annostusta on pienennettävä tai hoito on keskeytettävä, jos potilaalle ilmaantuu munuais- tai maksaongelmia. Exjadea ei suositella potilaille, joilla on vakavia maksaongelmia, koska sitä ei ole tutkittu näillä potilailla.

Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Exjaden sivuvaikutuksista ja rajoituksista.

Miksi Exjade on hyväksytty?

Lääkevalmistekomitea katsoi Exjaden hyödyn olevan sen riskejä suurempi ja suositteli myyntiluvan myöntämistä sille.

Miten voidaan varmistaa Exjaden turvallinen käyttö?

Exjaden mahdollisimman turvallisen käytön varmistamiseksi on laadittu riskinhallintasuunnitelma. Sen mukaisesti valmisteyhteenvetoon ja pakkausselosteeseen on sisällytetty Exjadea koskevaa turvallisuustietoa, mukaan lukien terveydenhuollon ammattilaisten ja potilaiden noudatettavaksi tarkoitetut asianmukaiset varotoimet.

Lisäksi Exjadea valmistavan yhtiön on laadittava perehdytyspaketti terveydenhoidon ammattilaisille. Perehdytyspaketin tarkoituksena on tiedottaa heille Exjaden riskeistä ja hoitosuosituksista, esimerkiksi oikean annoksen valinnasta, siitä, että kalvopäällysteisiä ja dispergoituvia tabletteja annettaessa annokset eivät ole samat, ja tarpeesta seurata potilaan terveyttä, varsinkin munuaisten toimintaa. Yritys laatii tällaisen paketin myös potilaille.

Yhtiö toteuttaa myös seuraavat tutkimukset: tutkimus, jossa verrataan kalvopäällysteisten ja dispergoituvien tablettien etuja; verensiirroista riippumattomasta talassemiasta kärsivillä 10-vuotiailla ja sitä vanhemmilla lapsilla tehtävä tutkimus lisätietojen saamiseksi hoidon pitkäaikaisvaikutuksista näillä potilailla, ja tutkimus kalvopäällysteisten tablettien turvallisuuden selvittämiseksi lapsilla (erityisesti kun tabletit murskataan).

Muita tietoja Exjadesta

Euroopan komissio myönsi 28. elokuuta 2006 Exjadelle koko Euroopan unionin alueella voimassa olevan myyntiluvan.

Tiivistelmä harvinaislääkekomitean Exjadesta antamasta lausunnosta on viraston verkkosivustolla: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Exjadea koskeva EPAR-arviointilausunto on kokonaisuudessaan viraston verkkosivustolla ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Lisätietoja Exjade-hoidosta saa pakkausselosteesta (sisältyy myös EPAR-lausuntoon), lääkäriltä tai apteekista.

Tämä yhteenveto on päivitetty viimeksi 03-2016.

Kommentit

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Apua
  • Get it on Google Play
  • Lisätietoja
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    lista reseptilääkkeistä