Finnish
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Kalydeco (ivacaftor) - R07AX02

Updated on site: 08-Oct-2017

Lääkkeen nimiKalydeco
ATC-koodiR07AX02
Lääkeaineivacaftor
ValmistajaVertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd

Kalydeco

ivakaftori

Tämä on yhteenveto Euroopan julkisesta arviointilausunnosta (EPAR), joka koskee Kalydeco- lääkevalmistetta. Tekstissä selitetään, miten lääkevalmistekomitea (CHMP) on arvioinut lääkevalmistetta ja päätynyt myyntiluvan myöntämistä puoltavaan lausuntoon sekä suosituksiin Kalydecon käytön ehdoista.

Mitä Kalydeco on?

Kalydeco on lääke, jonka vaikuttava aine on ivakaftori. Sitä saa tabletteina (150 mg) ja rakeina (50 mg ja 75 mg) pussissa.

Mihin Kalydecoa käytetään?

Kalydeco on tarkoitettu kystisen fibroosin hoitoon vähintään 2 vuoden ikäisillä potilailla, joilla on jokin yhdeksästä mutaatiosta geenissä, joka liittyy proteiiniin nimeltä kystisen fibroosin transmembraaninen konduktanssinsäätäjä (CFTR). Nämä mutaatiot ovat G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ja S549R (portitusmutaatiot).

Kalydecoa käytetään myös hoidettaessa sellaisia 18 vuotta täyttäneitä kystisestä fibroosista kärsiviä potilaita, joilla on R117H-mutaatio CFTR-geenissä.

Kystinen fibroosi on perinnöllinen sairaus, joka vaikuttaa pääasiassa keuhkojen limaa erittäviin soluihin sekä soluihin, jotka erittävät ruoansulatusnesteitä suoliston ja haiman rauhasista. Kystistä fibroosia sairastavilla potilailla nämä eritteet paksuuntuvat ja voivat aiheuttaa tukoksia. Paksun ja tahmean eritteen kertyminen keuhkoihin aiheuttaa tulehdusta ja pitkäaikaista infektiota. Haimasta ja maksasta tulevien tiehyiden tukokset ja epänormaalien ruoansulatusnesteiden tuotanto hidastavat ruoansulatusta suolistossa ja aiheuttavat kasvun heikentymistä.

Koska kystisestä fibroosista kärsiviä potilaita on vähän, tauti katsotaan harvinaiseksi, ja Kalydeco nimettiin harvinaislääkkeeksi 8. heinäkuuta 2008.

© Euroopan lääkevirasto, 2015. Jäljentäminen on sallittua, kunhan lähde mainitaan.

Lääkevalmistetta saa ainoastaan lääkärin määräyksestä.

Miten Kalydecoa käytetään?

Kalydecoa saavat määrätä vain kystisen fibroosin hoitoon perehtyneet lääkärit, ja sitä saa määrätä vain potilaille, joilla on todettu yksi mainituista kymmenestä mutaatiosta.

Kaksi vuotta täyttäneillä lapsilla, jotka painavat vähemmän kuin 25 kiloa, käytetään rakeita. Ne sekoitetaan 5 ml:aan sosemaista ruokaa tai nestettä, jolloin saadaan suun kautta otettava suspensio. Lapsilla, joiden paino on 14–25 kiloa, suositusannos on 75 mg kahdesti päivässä. Lapsilla, jotka painavat vähemmän kuin 14 kg, suositusannos on 50 mg kahdesti päivässä.

Kuusi vuotta täyttäneillä ja vähintään 25 kilon painoisilla lapsilla käytetään tabletteja. Suositusannos on yksi 150 mg:n tabletti kahdesti päivässä.

Tabletit tai rakeet otetaan 12 tunnin välein rasvaa sisältävän ruoan kanssa. Soveltuvia ruokia ovat esimerkiksi sellaiset, joiden valmistamisessa on käytetty voita tai öljyä tai jotka sisältävät kananmunia, juustoa, pähkinöitä, täysmaitoa tai lihaa. Greippiä tai pomeranssia sisältävää ruokaa tulee välttää Kalydeco-hoidon aikana, sillä ne saattavat vaikuttaa lääkkeen imeytymiseen ja hajoamiseen elimistössä.

Maksan toiminta on tarkistettava verikokeilla ennen Kalydeco-hoidon aloittamista ja säännöllisesti hoidon aikana. Kalydecon käyttö voidaan aloittaa vaikeaa maksan vajaatoimintaa sairastavilla potilailla vain, jos sen hyöty on riskejä suurempi. Tällaisilla potilailla aloitusannos on pienempi ja se annetaan joka toinen päivä. Kalydecon annosteluohjelman muuttaminen voi olla tarpeen tietyntyyppisiä lääkkeitä käyttävillä potilailla.

Lisätietoja on valmisteyhteenvedossa (sisältyy myös EPAR-lausuntoon).

Miten Kalydeco vaikuttaa?

Kystinen fibroosi johtuu CFTR-geenin mutaatiosta. Tämä mutaatio aiheuttaa ongelmia liman ja ruoansulatusnesteen tuotantoon liittyvissä proteiinikanavissa. Näiden kanavien kautta ionit (varautuneet atomit ja molekyylit) kulkevat nesteitä erittäviin soluihin ja niistä pois. Kun kanavat eivät toimi kunnolla, lima ja ruoansulatusnesteet voivat tulla epätavallisen paksuiksi.

Kalydecon vaikuttava aine ivakaftori lisää vajavaisesti toimivien kanavien toimintaa potilailla, joilla on jokin mutaatioista G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N tai

R117H. Tällöin ionien kuljetus kanavien läpi normalisoituu, eritteet ohenevat ja sairauden oireet lievenevät.

Miten Kalydecoa on tutkittu?

Kalydecoa verrattiin lumelääkkeeseen kahdessa päätutkimuksessa. Niihin osallistui 219 kystistä fibroosia sairastavaa potilasta, joilla oli G551D-mutaatio. Yhdessä tutkimuksessa potilaat olivat yli 12-vuotiaita ja toisessa 6–12-vuotiaita.

Kolmannessa tutkimuksessa tarkasteltiin Kalydecon tehoa potilailla, joilla oli useista muista mutaatioista kuin G551D johtuva kystinen fibroosi. Tutkimukseen osallistui 39 yli kuuden vuoden ikäistä potilasta, ja siinä Kalydecoa verrattiin lumelääkkeeseen.

Neljännessä tutkimuksessa tarkasteltiin Kalydecon tehoa kystistä fibroosia sairastavilla potilailla, joilla oli R117H-mutaatio. Tutkimukseen osallistui 69 vähintään 6 vuoden ikäistä potilasta.

Tehon pääasiallinen mitta näissä tutkimuksissa perustui potilaan uloshengityksen sekuntikapasiteetin (FEV1) prosenttimäärän paranemiseen sovitettuna potilaan iän, pituuden ja

sukupuolen mukaan. FEV1 on enimmäismäärä ilmaa, jonka henkilö pystyy hengittämään ulos sekunnissa, ja se osoittaa, miten hyvin keuhkot toimivat.

Viidennessä tutkimuksessa tarkasteltiin Kalydeco-rakeiden turvallisuutta 34:llä 2–5 vuoden ikäisellä potilaalla, joilla oli G551D- tai S549N-mutaatiosta johtuva kystinen fibroosi. Tutkimuksessa tarkasteltiin potilaan painoa ja kloridin määrää hiessä. Kumpikin näistä alenee, kun potilaalla on kystinen fibroosi.

Mitä hyötyä Kalydecosta on havaittu tutkimuksissa?

Tutkimukset osoittivat, että Kalydeco paransi keuhkojen toimintaa tehokkaasti kystistä fibroosia sairastavilla potilailla, joilla oli G551D-mutaatio. 24 viikon hoidon jälkeen FEV1-arvo parani Kalydecoa saaneilla 12 vuotta täyttäneillä potilailla keskimäärin 10,6 % enemmän kuin lumelääkettä saaneilla Samanlaiset tulokset saatiin 6−11 vuoden ikäisillä potilailla, joilla Kalydeco- hoidon aikaansaama parannus oli 2,5 prosenttia suurempi kuin lumelääkkeen.

Kalydeco oli tehokas myös potilailla, joilla oli muita mutaatioita kuin G551D. 8 hoitoviikon jälkeen Kalydecoa saaneilla potilailla oli keskimäärin 10,7 prosentin parannus verrattuna lumelääkettä saaneisiin. Neljännessä, R117H-mutaatioon liittyvässä tutkimuksessa, 6 vuotta täyttäneillä potilailla ei havaittu mitään eroa Kalydeco-hoidon ja lumelääkkeen välillä. Kuitenkin analysoitaessa pelkästään 18 vuotta täyttäneiden potilaiden alaryhmää havaittiin noin 5,0 prosentin keskimääräinen parannus Kalydecoa saaneilla potilailla verrattuna lumelääkettä saaneisiin.

2–5 vuoden ikäisillä lapsilla tehdyssä tutkimuksessa havaittiin, että Kalydeco-rakeilla oli myönteinen vaikutus potilaan painoon ja hien sisältämän kloridin määrään.

Mitä riskejä Kalydecoon liittyy?

Kalydecon yleisimmät sivuvaikutukset 6 vuotta täyttäneillä potilailla ovat päänsärky (23,9 %), kurkkukipu (22,0 %), ylempien hengitysteiden infektiot (flunssat, 22,0 %), nenän tukkoisuus (20,2 %), vatsakipu (15,6 %), nasofaryngiitti (nenän ja nielun tulehdus, 14,7 %), ripuli (12,8 %), huimaus (9,2 %), ihottuma (12,8 %), bakteereja ysköksissä (12,8 %) ja tiettyjen maksan entsyymien lisääntyminen (12,8 %).

2–5-vuotiailla lapsilla yleisimmät sivuvaikutukset ovat nenän tukkoisuus (26,5 %), ylempien hengitysteiden infektiot (23,5 %), maksaentsyymien lisääntyminen (14,7 %), ihottuma (11,8 %) ja bakteereja ysköksissä (11,8 %).

Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Kalydecon ilmoitetuista sivuvaikutuksista ja rajoituksista.

Miksi Kalydeco on hyväksytty?

Kalydecon on havaittu parantavan keuhkojen toimintaa kuusi vuotta täyttäneillä potilailla, joilla oli jokin yhdeksästä CFTR-portitusmutaatiosta, ja 18 vuotta täyttäneillä potilailla, joilla oli R117H- mutaatio. Lisätiedot tukevat myös Kalydecon tehoa 2–5-vuotiailla lapsilla, joilla on G551D- tai S549N-mutaatio. Lääkevalmisteella osoitettiin myös olevan hyväksyttävä turvallisuusprofiili. Lääkevalmistekomitea (CHMP) katsoi, että Kalydecon hyöty on sen riskejä suurempi ja suositteli myyntiluvan myöntämistä Kalydecoa varten. Lääkevalmistekomitea totesi kuitenkin, että lääkevalmisteen pitkäaikaisista vaikutuksista on vain vähän tietoa ja että yhtiön on toimitettava lisätietoja.

Miten voidaan varmistaa Kalydecon turvallinen ja tehokas käyttö?

Kalydecon mahdollisimman turvallisen käytön varmistamiseksi on kehitetty riskinhallintasuunnitelma. Tämän suunnitelman mukaisesti valmisteyhteenvetoon ja pakkausselosteeseen on sisällytetty Kalydecoa koskevaa turvallisuustietoa, mukaan lukien terveydenhuollon ammattilaisten ja potilaiden noudatettaviksi tarkoitetut asianmukaiset varotoimet.

Lisäksi yhtiö toteuttaa parhaillaan viisivuotista havaintotutkimusta selvittääkseen lääkevalmisteen pitkäaikaisvaikutuksia sekä kuusivuotisen havaintotutkimuksen lapsilla, jotka olivat hoidon alkaessa 2–5-vuotiaita, selvittääkseen varhaisen hoidon pitkäaikaisvaikutuksia.

Muita tietoja Kalydecosta

Euroopan komissio myönsi koko Euroopan unionin alueella voimassa olevan myyntiluvan Kalydecoa varten 23. heinäkuuta 2012.

Kalydeco-valmistetta koskeva EPAR-arviointilausunto on kokonaisuudessaan EMAn verkkosivustolla ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Lisätietoja Kalydeco-hoidosta saa pakkausselosteesta (sisältyy myös EPAR-lausuntoon), lääkäriltä tai apteekista.

Tiivistelmä harvinaislääkekomitean Kalydecoa koskevasta lausunnosta on viraston verkkosivustolla osoitteessa ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Tämä yhteenveto on päivitetty viimeksi 11-2015.

Kommentit

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Apua
  • Get it on Google Play
  • Lisätietoja
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    lista reseptilääkkeistä