Finnish
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Strensiq (asfotase alfa) - A16AB

Updated on site: 10-Oct-2017

Lääkkeen nimiStrensiq
ATC-koodiA16AB
Lääkeaineasfotase alfa
ValmistajaAlexion Europe SAS

Strensiq

asfotaasi alfa

Tämä on tiivistelmä Euroopan julkisesta arviointilausunnosta (EPAR), joka koskee Strensiq-valmistetta. Tekstissä selitetään, miten virasto on arvioinut lääkevalmistetta ja päätynyt puoltamaan myyntiluvan myöntämistä ja suosituksiin Strensiqin käytön ehdoista. Tarkoituksena ei ole antaa käytännön neuvoja Strensiqin käytöstä.

Potilas saa Strensiqin käyttöä koskevaa tietoa pakkausselosteesta, lääkäriltä tai apteekista.

Mitä Strensiq on ja mihin sitä käytetään?

Strensiq on pitkäaikaiseen käyttöön tarkoitettu lääke, jolla hoidetaan lapsuudestaan asti hypofosfatasiaa sairastaneita potilaita. Hypofosfatasia on harvinainen perinnöllinen luusairaus, joka voi aiheuttaa hampaiden varhaista lähtemistä, luiden epämuodostumista, paljon luunmurtumia ja hengitysvaikeuksia.

Strensiqin vaikuttava aine on asfotaasi alfa. Koska hypofosfatasiaa sairastavia potilaita on vähän, tauti katsotaan harvinaiseksi, ja Strensiq nimettiin 3. joulukuuta 2008 harvinaislääkkeeksi (harvinaisten tautien hoidossa käytettävä lääke).

Miten Strensiqiä käytetään?

Strensiqiä saa vain lääkärin määräyksestä, ja hoidon saa aloittaa vain lääkäri, jolla on kokemusta metabolisten sairauksien tai luusairauksien hoitamisesta.

Lääkettä on saatavana ampulleissa eri vahvuuksina ja määrinä liuoksena injektiota varten. Se annetaan injektiona ihon alle joko kuusi kertaa viikossa (kun annos on 1 mg painokiloa kohti) tai kolme kertaa viikossa (kun annos on 2 mg/kg). Koska annettava annos määräytyy potilaan painon mukaan, lääkärin on muutettava annosta, kun potilaan paino muuttuu, etenkin kasvavilla lapsilla. Lisätietoja on pakkausselosteessa.

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

Miten Strensiq vaikuttaa?

Hypofosfatasia johtuu tiettyyn kudokseen kohdistumatonta alkalista fosfataasia (ALP) tuottavan geenin virheistä. Tämä ALP-entsyymi on hyvin tärkeä terveen luukudoksen luomisessa ja ylläpitämisessä sekä elimistön kalsium- ja fosfaattipitoisuuden hallinnassa. Hypofosfatasiaa sairastavilla potilailla ei ole tarpeeksi normaalisti toimivaa ALP:tä, jolloin näiden potilaiden luusto heikentyy. Asfotaasi alfa, Strensiqin vaikuttava aine, on muunneltu kopio ihmisen ALP-entsyymistä. Se korvaa viallisen entsyymin ja lisää näin toimivan ALP-entsyymin pitoisuutta elimistössä.

Mitä hyötyä Strensiqistä on havaittu tutkimuksissa?

Strensiqiä on tutkittu kahdessa päätutkimuksessa, jossa oli mukana 13 iältään 6–12-vuotiasta lasta. Potilaille annettiin joko 2 mg/kg tai 3 mg/kg Strensiqiä kolmesti viikossa 24 viikon ajan. Lääkkeen tehon päämittana oli ranne- ja polvinivelien tilanteen paraneminen, jota seurattiin ennen Strensiq- hoitoa ja sen jälkeen otetuista röntgenkuvista. Strensiqiä saaneiden lasten röntgenkuvia verrattiin myös röntgenkuviin, jotka otettiin 16 lapselta, jotka eivät olleet saaneet Strensiqiä (”historialliset verrokit”). Tutkimuksessa tarkasteltiin myös muita tehon mittoja, kuten pituuden lisääntymistä. Tämä tutkimus osoitti röntgenkuvien perusteella, että Strensiqiä saaneiden lasten nivelten rakenne parani, ja useimmat lapset myös kasvoivat pituutta. Verrokkiryhmän lapsilla vastaavaa parannusta nivelissä ei havaittu, eivätkä he kasvaneet pituutta samalla ajanjaksolla.

Lisäksi Strensiqin tehoa tukivat myös useat muut pienet tutkimukset. Joissakin tutkimuksissa tarkasteltiin myös Strensiqin 1 mg/kg -annosta, joka annettiin kuusi kertaa viikossa.

Mitä riskejä Strensiqiin liittyy?

Strensiqin yleisimmät sivuvaikutukset (joita voi esiintyä useammalla kuin yhdellä kymmenestä potilaasta) ovat päänsärky, ihon punoitus, käsivarsien ja jalkojen kipu, kuume, ärtyisyys, pistoskohdan reaktiot (kipu, ihottuma ja kutina) ja mustelmat. Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Strensiqin ilmoitetuista sivuvaikutuksista ja rajoituksista.

Miksi Strensiq on hyväksytty?

Viraston lääkevalmistekomitea (CHMP) katsoi Strensiqin hyödyn olevan sen riskejä suurempi, ja suositteli, että se hyväksytään käyttöön EU:ssa. Komitea totesi, että hypofosfatasia on vakava ja hengenvaarallinen sairaus, johon ei ole hyväksyttyä hoitoa. Vaikka päätutkimus oli pieni ja vaikka siinä ei suoraan vertailtu Strensiqiä toiseen hoitoon tai hoitoa saamattomiin potilaisiin, lääkevalmistekomitea katsoi, että luukudoksen tilanteen paraneminen ja selvä pituuskasvu oli merkittävää. Koska hypofosfatasia on erittäin harvinainen sairaus, tiedot tästä potilasryhmästä jäävät todennäköisesti vähäisiksi. Turvallisuuden osalta pistoskohdan reaktioiden ja muiden sivuvaikutusten katsottiin olevan hallittavissa käytössä olevien suositusten myötä.

Strensiqille on myönnetty myyntilupa poikkeusolosuhteissa. Tämä johtuu siitä, että sairauden harvinaisuuden vuoksi Strensiqistä ei ole ollut mahdollista saada täydellisiä tietoja Euroopan lääkevirasto arvioi mahdollisesti saatavat uudet tiedot vuosittain ja päivittää tätä yhteenvetoa tarvittaessa.

Mitä tietoja Strensiqistä odotetaan vielä saatavan?

Koska Strensiq on hyväksytty poikkeuksellisissa olosuhteissa, Strensiqiä markkinoiva yhtiö perustaa potilasrekisterin hypofosfatasiaa sairastavista potilaista, jotta sairaudesta ja Strensiqin pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja tehosta voidaan kerätä tietoa.

Miten voidaan varmistaa Strensiqin turvallinen ja tehokas käyttö?

Strensiqin mahdollisimman turvallisen käytön varmistamiseksi on laadittu riskinhallintasuunnitelma. Sen mukaiset turvallisuustiedot on liitetty Strensiqin valmisteyhteenvetoon ja pakkausselosteeseen, mukaan lukien tiedot asianmukaisista varotoimista terveydenhoidon ammattilaisten ja potilaiden noudatettaviksi.

Lisäksi yhtiö toimittaa potilaille ja hoitajille perehdytysmateriaalia sen varmistamiseksi, että Strensiqiä käytetään asianmukaisesti ja että lääkitysvirheiden riski pidetään mahdollisimman pienenä. Perehdytysmateriaali sisältää potilaille tarkoitetut ohjeet omatoimisesta injektoinnista sekä tätä sairautta sairastavien lasten vanhemmille ja hoitajille tarkoitetut injektointiohjeet.

Yhtiö tekee myös tutkimuksen, jossa selvitetään, millainen on aikuispotilaiden hoitovaste lapsille tarkoitettuun Strensiq-annokseen. Yhtiö jatkaa myös meneillään olevia tutkimuksia ja analysoi edelleen Strensiqin hyötyä 13–18-vuotiailla lapsilla.

Lisätietoja löytyy riskinhallintasuunnitelman yhteenvedosta.

Muita tietoja Strensiqistä

Strensiqiä koskeva EPAR-arviointilausunto kokonaisuudessaan sekä riskinhallintasuunnitelman yhteenveto ovat viraston verkkosivustolla osoitteessa ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Lisätietoja Strensiq-hoidosta saa pakkausselosteesta (sisältyy myös EPAR-lausuntoon), lääkäriltä tai apteekista.

Tiivistelmä harvinaislääkekomitean Strensiqistä antamasta lausunnosta on viraston verkkosivustolla osoitteessa ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Kommentit

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Apua
  • Get it on Google Play
  • Lisätietoja
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    lista reseptilääkkeistä