Finnish
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Votubia (everolimus) - L01XE10

Updated on site: 10-Oct-2017

Lääkkeen nimiVotubia
ATC-koodiL01XE10
Lääkeaineeverolimus
ValmistajaNovartis Europharm Ltd

Votubia

everolimuusi

Tämä on yhteenveto Euroopan julkisesta arviointilausunnosta (EPAR), joka koskee Votubia-valmistetta. Tekstissä selitetään, miten virasto on arvioinut lääkevalmistetta ja päätynyt suosituksiin myyntiluvan myöntämisestä ja valmisteen käytön ehdoista. Tarkoituksena ei ole antaa käytännön neuvoja Votubian käytöstä.

Mitä Votubia on ja mihin sitä käytetään?

Votubiaa käytetään seuraavien geneettisestä tuberoosiskleroosista johtuvien hyvänlaatuisten kasvainten (ei syöpäkasvainten) hoitoon:

subependymaalinen jättisoluastrosytooma (SEGA) -niminen hyvänlaatuinen aivokasvain aikuisilla ja lapsilla, joiden aivokasvainta ei voida poistaa kirurgisesti,

munuaisten angiomyolipooma − munuaisten hyvänlaatuinen kasvain − aikuisilla, joilla on komplikaatioiden riski mutta ei välitöntä leikkaustarvetta.

Lääkettä käytetään myös kahden vuoden iästä alkaen lisähoitona potilailla, joilla on tuberoosiskleroosiin liittyviä kohtauksia ja joihin muut hoidot eivät ole tehonneet. Votubiaa käytetään paikallisalkuisiin epilepsiakohtauksiin (aivojen yhdessä osassa alkavat kohtaukset), jotka leviävät tai eivät leviä kauttaaltaan aivoihin (toissijaisesti yleistyvät paikallisalkuiset kohtaukset).

Votubian vaikuttava aine on everolimuusi.

Koska tuberoosiskleroosia sairastavia henkilöitä on vähän, sairautta pidetään harvinaisena, ja valmiste nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisen sairauden hoitoon tarkoitettu lääke) 4. elokuuta 2010.

Miten Votubiaa käytetään?

Votubia-hoidon saa aloittaa lääkäri, jolla on kokemusta tuberoosiskleroosin hoidosta ja veren lääkeainepitoisuuksien seurannasta. Lääkevalmistetta saa tabletteina (2,5, 5 ja 10 mg) ja

dispergoituvina tabletteina (2, 3 ja 5 mg). Se otetaan suun kautta kerran vuorokaudessa samaan kellonaikaan ja aina yhdenmukaisesti joko aterian kanssa tai ilman sitä.

Aloitusannos SEGAssa ja kohtausten lisähoitona määräytyy kehon pinta-alan (lasketaan potilaan pituuden ja painon perusteella) ja potilaan iän perusteella. Lääkäri voi kuitenkin muuttaa annosta sen mukaan, millaisia lääkeainepitoisuuksia potilaan verestä mitataan ja miten hyvin potilas sietää lääkettä.

Munuaisten angiomyolipoomaa sairastavilla potilailla suositusannos on 10 mg kerran päivässä. Jos potilaalle tulee vakavia sivuvaikutuksia, lääkärin on ehkä pienennettävä annosta tai keskeytettävä hoito tilapäisesti.

Aloitusannosta voi olla tarpeen pienentää tai hoitoa on ehkä vältettävä tilanteen vakavuuden, potilaan iän ja hoidettavan sairauden mukaan tai jos potilaan munuaisten toiminta on heikentynyt. Myös muut käytettävät lääkkeet voivat vaikuttaa annostukseen, kun Votubiaa käytetään muiden lääkkeiden kanssa, esimerkiksi lisälääkkeenä kohtausten hoidossa. Lisätietoja on valmisteyhteenvedossa (sisältyy myös EPAR-lausuntoon).

Miten Votubia vaikuttaa?

Votubian vaikuttava aine everolimuusi on tuumorilääke. Se vaikuttaa salpaamalla nisäkkään rapamysiinin kohde -nimisen entsyymin (mTOR) toimintaa, jonka aktiivisuus on lisääntynyt kasvaimen soluissa SEGA-potilailla ja munuaisten angiomyelipoomaa sairastavilla potilailla. Kehossa everolimuusi kiinnittyy ensin solujen sisällä olevaan FKBP-12-proteiiniin ja muodostaa ns. kompleksin, joka salpaa mTOR-proteiinin. Koska mTOR on mukana solunjakautumisen ohjaamisessa ja verisuonten kasvussa, Votubia estää kasvainsolujen jakaumista ja vähentää niiden verensaantia. On myös ajateltu, että mTOR on osallinen tuberoosiskleroosipotilaiden kohtauksissa. Ei kuitenkaan ole täysin selvää, miten lääke vaikuttaa niiden estämiseksi.

Mitä hyötyä Votubia-valmisteesta on havaittu tutkimuksissa?

Votubian teho kasvainten koon pienentämisessä on osoitettu SEGA-potilaiden ja munuaisten angiomyolipoomaa sairastavien potilaiden hoidossa. Sen on osoitettu olevan tehokas myös tuberoosiskleroosiin liittyvien paikallisalkuisten epilepsiakohtausten hoidossa.

Tuberoosiskleroosin aiheuttaman SEGAn osalta Votubiaa tutkittiin kahdessa päätutkimuksessa. Ensimmäisessä tutkimuksessa oli mukana yhteensä 28 potilasta, jotka olivat aikuisia ja vähintään kolmen vuoden ikäisiä lapsia. Tehon pääasiallinen mitta perustui siihen, miten paljon potilaan suurin aivokasvain oli pienentynyt kuuden kuukauden hoidon jälkeen: suurin aivokasvain pieneni puoleen noin 30 %:lla potilaista ja kolmasosaan noin 70 %:lla potilaista. Toiseen tutkimukseen osallistui 117 potilasta (joista 20 oli alle 3-vuotiaita), ja siinä Votubiaa verrattiin lumelääkkeeseen. Tehon pääasiallisena mittana oli niiden potilaiden osuus, joilla havaittiin hoitovaste ja joiden aivokasvain oli pienentynyt vähintään puoleen kuuden kuukauden kuluttua hoidon aloittamisesta. Votubialla hoidetuista potilaista tämä tapahtui 35 %:lla potilaista (27 potilasta 78:sta) verrattuna lumelääkettä saaneisiin 39 potilaaseen, joilla ei havaittu pienenemistä.

Tuberoosiskleroosin aiheuttaman munuaisten angiomyolipooman osalta Votubiaa verrattiin lumelääkkeeseen yhdessä tutkimuksessa, jossa oli mukana 118 aikuista. Tehon pääasiallisena mittana oli niiden potilaiden osuus, jotka vastasivat hoitoon ja joiden munuaiskasvain pieneni vähintään puoleen, mikä tapahtui 42 %:lla Votubiaa saaneista potilaista (33 potilasta 79:stä), verrattuna lumelääkettä saaneisiin 39 potilaaseen, joilla ei havaittu pienenemistä.

Votubian hyöty lisähoitona tuberoosiskleroosiin liittyvissä paikallisalkuisissa epilepsiakohtauksissa, joita muut hoidot eivät pitäneet riittävästi hallinnassa, on osoitettu yhdessä päätutkimuksessa. Siihen osallistui 366 aikuista ja vähintään 2-vuotiasta lasta. Kahta eri annosteluohjelmaa, joissa Votubiaa annettiin lisähoitona (lisäämään tai laskemaan pitoisuuksia veressä), verrattiin lumelääkkeeseen. Potilailla oli keskimäärin 16 tai 17 kohtausta viikossa ennen hoitoa. Hoitovasteeksi katsottiin kohtausten väheneminen vähintään 50 %. Tällainen vaste havaittiin 28 %:lla (33 potilasta 117:sta) ryhmässä, jossa pitoisuus veressä oli alhaisempi, ja 40 %:lla (52 potilasta 130:stä) ryhmässä, jossa pitoisuus veressä oli korkeampi. Lumelääkettä saaneiden potilaiden vastaava osuus oli 15 % (18 potilasta 119:stä). Kaikkiaan kohtaukset vähenivät Votubiaa saaneilla potilailla 29 % ja 40 % hoidon aikana verrattuna lumelääkettä saaneiden potilaiden 15 %:n vähenemään.

Mitä riskejä Votubia-valmisteeseen liittyy?

Votubian yleisimmät sivuvaikutukset (useammalla kuin 1 potilaalla 10:stä) ovat akne, stomatiitti (suun limakalvojen tulehdus), ylempien hengitysteiden infektiot (flunssat), nenän ja nielun tulehdukset, sivuontelotulehdus (sinuiitti), yskä, keuhkokuume, virtsatietulehdus, kolesteroliarvojen kohonneet pitoisuudet, epäsäännölliset kuukautiset ja kuukautisten poisjääminen, päänsärky, ripuli, oksentelu, ihottuma, väsymys, kuume ja vähentynyt ruokahalu. Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Votubian ilmoitetusta sivuvaikutuksista.

Votubiaa ei saa antaa henkilöille, jotka ovat yliherkkiä (allergisia) everolimuusille, muille Votubian kaltaisille lääkkeille, kuten sirolimuusille ja temsirolimuusille, tai jollekin muulle lääkkeen valmistusaineelle.

Miksi Votubia on hyväksytty?

Viraston lääkevalmistekomitea totesi, että Votubian on osoitettu pienentävän aivokasvainten kokoa tuberoosiskleroosia sairastavilla aikuisilla ja lapsilla, minkä odotetaan vähentävän SEGAn merkkejä ja oireita, kuten kohtauksia, vesipäisyyttä (nesteen kertymistä aivoihin) ja lisääntynyttä aivopainetta. Vaikka leikkaus on edelleen tämän sairauden vakiohoito, Votubiasta odotetaan olevan hyötyä niille potilaille, joiden kasvainta ei voida leikata. Votubian on myös osoitettu pienentävän munuaiskasvainten kokoa munuaisten angiomyolipoomaa sairastavilla potilailla. Lisäksi sen on osoitettu olevan hyödyllinen lisähoitona sellaisten tuberoosiskleroosiin liittyvien paikallisalkuisten epilepsiakohtausten hallinnassa, joissa muu hoito ei tuo riittävästi hoitovastetta. Lääkkeen sivuvaikutusten katsottiin olevan hallittavissa, ja ne olivat yleensä lieviä tai kohtalaisia. Lääkevalmistekomitea katsoi, että Votubian hyöty on sen riskejä suurempi, ja suositteli myyntiluvan myöntämistä sille.

Votubialle annettiin alun perin ehdollinen lupa, koska lääkkeestä oli vasta tulossa lisää näyttöä, erityisesti sen pitkäaikaisista vaikutuksista. Kun yhtiö oli toimittanut tarvittavat lisätiedot, ehdollinen myyntilupa muutettiin normaaliksi.

Miten voidaan varmistaa Votubian turvallinen ja tehokas käyttö?

Votubia-valmisteen turvallisen ja tehokkaan käytön varmistamiseksi valmisteyhteenvetoon ja pakkausselosteeseen on sisällytetty suosituksia ja varoituksia terveydenhuollon ammattilaisten ja potilaiden noudatettaviksi.

Muuta tietoa Votubiasta

Euroopan komissio myönsi 2. syyskuuta 2011 koko Euroopan unionin alueella voimassa olevan ehdollisen myyntiluvan Votubia-valmistetta varten. Ehdollinen lupa muutettiin 16. marraskuuta 2015 normaaliksi myyntiluvaksi.

Votubiaa koskeva EPAR-arviointilausunto on kokonaisuudessaan viraston verkkosivustolla osoitteessa ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. Lisätietoja Votubia-hoidosta saa pakkausselosteesta (sisältyy myös EPAR-lausuntoon), lääkäriltä tai apteekista.

Tiivistelmä harvinaislääkekomitean Votubia-valmisteesta antamasta lausunnosta on viraston verkkosivustolla osoitteessa ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

Tämä yhteenveto on päivitetty viimeksi 01-2017.

Kommentit

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Apua
  • Get it on Google Play
  • Lisätietoja
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    lista reseptilääkkeistä