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Cerdelga (eliglustat) - A16AX10

Updated on site: 05-Oct-2017

Nom du médicamentCerdelga
Code ATCA16AX10
Substanceeliglustat
FabricantGenzyme Europe BV

Cerdelga

éliglustat

Le présent document est un résumé du rapport européen public d'évaluation (EPAR) relatif à Cerdelga. Il explique de quelle manière l'évaluation du médicament à laquelle l'Agence a procédé l'a conduite à recommander son autorisation au sein de l'UE ainsi que ses conditions d'utilisation. Il ne vise pas à fournir des conseils pratiques sur la façon d'utiliser Cerdelga.

Pour obtenir des informations pratiques sur l'utilisation de Cerdelga, les patients sont invités à lire la notice ou à contacter leur médecin ou leur pharmacien.

Qu'est-ce que Cerdelga et dans quel cas est-il utilisé?

Cerdelga est un médicament utilisé pour le traitement à long terme des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1. La maladie de Gaucher est un trouble héréditaire rare. Les personnes atteintes de cette maladie présentent un déficit en glucocérébrosidase (appelée aussi béta-glucosidase acide), une enzyme qui dégrade normalement un lipide appelé le glucosylcéramide (ou glucocérébroside). Sans cette enzyme, le glucosylcéramide s'accumule dans l'organisme, généralement dans le foie, la rate et les os, ce qui provoque les symptômes de la maladie: anémie (faible nombre de globules rouges), fatigue, tendance à saigner et à développer facilement des hématomes, augmentation du volume de la rate et du foie, douleurs osseuses et fractures.

Cerdelga est utilisé chez les patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1; ce type affecte généralement le foie, la rate et les os. Cerdelga est utilisé chez les patients dont l'organisme dégrade ce médicament à une vitesse normale (appelés métaboliseurs intermédiaires ou métaboliseurs rapides) ou à une vitesse lente (métaboliseurs lents).

Étant donné le faible nombre de patients touchés par la maladie de Gaucher, cette maladie est dite «rare». C'est pourquoi Cerdelga a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 4 décembre 2007.

Cerdelga contient le principe actif éliglustat.

Comment Cerdelga est-il utilisé?

Cerdelga est disponible sous forme de gélules (84 mg) à administrer par voie orale. Il n'est délivré que sur ordonnance et le traitement doit être instauré et surveillé par un médecin expérimenté dans la prise en charge de la maladie de Gaucher. Avant de commencer le traitement par Cerdelga, les patients doivent se soumettre à un test pour déterminer la vitesse à laquelle le médicament se dégrade dans leur organisme (c'est-à-dire pour déterminer si ce sont des métaboliseurs lents, intermédiaires ou rapides). Ce médicament ne doit pas être administré aux patients dont l'organisme dégrade ce médicament à très grande vitesse (appelés métaboliseurs ultrarapides) ou à ceux dont la capacité à dégrader ce médicament n'est pas connue ou pour lesquels aucun test n'a été effectué.

La dose recommandée de Cerdelga est d'une gélule administrée deux fois par jour chez les patients dont l'organisme dégrade ce médicament à une vitesse normale (métaboliseurs intermédiaires ou métaboliseurs rapides). Pour les patients dont l'organisme dégrade ce médicament lentement (métaboliseurs lents), la dose recommandée est de 1 gélule une fois par jour. Pour plus d'informations, voir la notice.

Comment Cerdelga agit-il?

Le principe actif de Cerdelga, l'éliglustat, agit en bloquant l'action d'une enzyme qui intervient dans la production du lipide glucosylcéramide. L'accumulation de ce lipide dans les organes comme la rate, le foie et les os étant responsable des symptômes de la maladie de Gaucher de type 1, le fait de diminuer sa production empêche son accumulation, et contribue ainsi au meilleur fonctionnement des organes touchés.

Quels sont les bénéfices de Cerdelga démontrés au cours des études?

Cerdelga s'est avéré efficace dans le traitement de la maladie de Gaucher dans deux études principales.

La première étude portait sur 40 patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1 naïfs de tout traitement, et a examiné principalement la réduction de la taille de la rate des patients. Les patients ayant reçu de l'éliglustat ont présenté une réduction moyenne de 28 % de la taille de la rate par comparaison avec une augmentation de 2 % chez les patients sous placebo (traitement fictif) après

9 mois de traitement. Les patients ayant reçu Cerdelga ont aussi présenté une amélioration des autres signes de la maladie telle qu'une réduction de la taille du foie et une augmentation du taux d'hémoglobine (protéine présente dans les globules rouges qui permet de transporter l'oxygène dans l'organisme).

Cerdelga s'est également avéré efficace dans une autre étude portant sur 160 patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1, qui ont été soumis antérieurement à un traitement visant à substituer l'enzyme déficiente et dont les symptômes de la maladie étaient sous contrôle. Certains patients ont été traités par Cerdelga, tandis que d'autres ont été soumis à un traitement enzymatique substitutif. Cette étude a montré que, après un an de traitement, la maladie est restée stable chez 85 % des patients traités par Cerdelga par comparaison avec 94 % des patients ayant poursuivi un traitement enzymatique substitutif.

Quels sont les risques associés à l'utilisation de Cerdelga?

L'effet indésirable le plus couramment observé sous Cerdelga (qui peut toucher plus d'une personne sur 10) est la diarrhée, chez approximativement 6 patients sur 100. La majorité des effets indésirables

sont d'intensité légère et transitoires. Pour une description complète des effets indésirables observés sous Cerdelga, voir la notice.

Cerdelga ne doit pas être administré en association avec certains médicaments qui peuvent interférer avec la capacité de l'organisme à dégrader le médicament, ce qui peut modifier le taux de Cerdelga dans le sang. Pour une liste complète des restrictions, voir la notice.

Pourquoi Cerdelga est-il approuvé?

Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a estimé que les bénéfices de Cerdelga sont supérieurs à ses risques et a recommandé que l'utilisation de ce médicament au sein de l'UE soit approuvée. Cerdelga s'est avéré efficace pour améliorer les symptômes de la maladie chez une majorité de patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1 naïfs de tout traitement et pour maintenir la maladie stable chez la plupart des patients soumis antérieurement à un traitement enzymatique substitutif. Cependant, une minorité de patients (environ 15 %) qui sont passés d'un traitement enzymatique substitutif au traitement par Cerdelga, n'ont pas obtenu une réponse optimale après un an de traitement. Pour ces patients, d'autres options thérapeutiques doivent être envisagées. Pour tous les patients préalablement soumis à un traitement enzymatique substitutif, une surveillance de la progression de la maladie doit être effectuée.

Concernant la sécurité, les effets indésirables étaient pour la plupart d'intensité légère et transitoires, mais le CHMP a recommandé d'évaluer plus précisément la sécurité à long terme du médicament.

Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace de Cerdelga?

Un plan de gestion des risques a été élaboré pour s'assurer que Cerdelga est utilisé d'une manière aussi sûre que possible. Sur la base de ce plan, des informations de sécurité ont été incluses dans le résumé des caractéristiques du produit et dans la notice de Cerdelga, y compris les précautions à observer par les professionnels des soins de santé et les patients.

De plus, la société qui commercialise Cerdelga fournira des matériels éducatifs aux médecins et aux patients pour s'assurer que seuls les patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1 sont traités par Cerdelga et que Cerdelga n'est pas utilisé en association avec d'autres médicaments qui peuvent modifier sensiblement son taux dans le sang. Tous les patients à qui Cerdelga est prescrit recevront une carte d'alerte patient. La société conservera également une trace écrite des patients traités par Cerdelga pour examiner la sécurité à long terme du médicament.

Pour obtenir des informations complémentaires, voir le résumé du plan de gestion des risques.

Autres informations relatives à Cerdelga:

La Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché valide dans toute l'Union européenne pour Cerdelga, le 19 janvier 2015.

L'EPAR complet et le résumé du plan de gestion des risques relatifs à Cerdelga sont disponibles sur le site web de l'Agence, sous: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Pour plus d'informations sur le traitement par Cerdelga, veuillez consulter la notice (également comprise dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.

Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins relatif à Cerdelga est disponible sur le site web de l'Agence, sous: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Dernière mise à jour du présent résumé: 01-2015.

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