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Soliris (eculizumab) - L04AA25

Updated on site: 10-Oct-2017

Nom du médicamentSoliris
Code ATCL04AA25
Substanceeculizumab
FabricantAlexion Europe SAS

Soliris

eculizumab

Le présent document est un résumé du rapport européen public d’évaluation (EPAR) relatif à Soliris. Il explique de quelle manière l’évaluation du médicament à laquelle l’Agence a procédé l’a conduite à recommander son autorisation et à établir ses conditions d’utilisation. Il ne vise pas à fournir des conseils pratiques sur la façon d’utiliser Soliris.

Pour obtenir des informations pratiques sur l’utilisation de Soliris, les patients sont invités à lire la notice ou à contacter leur médecin ou leur pharmacien.

Qu’est-ce que Soliris et dans quel cas est-il utilisé?

Soliris est un médicament utilisé pour traiter les adultes et enfants souffrant:

d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN);

du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa).

Il s’agit de maladies génétiques rares engageant le pronostic vital et causant la dégradation des globules rouges avec pour conséquence diverses complications médicales. La HPN entraîne l’anémie (faible taux de globules rouges), la thrombose (caillots sanguins dans les vaisseaux sanguins), la pancytopénie (faible taux de globules) et la présence d’urine foncée, tandis que le SHUa provoque l’anémie, la thrombocytopénie (une diminution du nombre des plaquettes, composants qui contribuent à la coagulation du sang) ainsi que l’insuffisance rénale.

Soliris peut également être utilisé pour les adultes souffrant d’une myasthénie (une autre maladie rare où le système immunitaire attaque et détériore les cellules musculaires entraînant une faiblesse musculaire) chez lesquels d’autres médicaments sont inefficaces et dont le corps développe un anticorps spécifique appelé anticorps contre le récepteur nicotinique de l’acétylcholine.

Soliris contient le principe actif eculizumab.

Étant donné le faible nombre de patients touchés par ces pathologies, ces maladies sont dites «rares». C’est pourquoi Soliris a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans le

traitement de maladies rares) pour la HPN le 17 octobre 2003, pour le SHUa le 24 juillet 2009 et pour la myasthénie le 29 juillet 2014.

Comment Soliris est-il utilisé?

Le médicament n’est délivré que sur ordonnance et doit être administré sous la surveillance d’un médecin expérimenté dans la prise en charge des patients atteints de troubles rénaux et touchant le système nerveux ou sanguin.

Soliris est administré par perfusion (goutte-à-goutte) dans une veine; la dose recommandée dépend de son indication et, pour les patients de moins de 18 ans, du poids corporel. Il est administré une fois par semaine les quatre premières semaines, et d’une dose plus élevée la semaine suivante. Son administration sera répétée toutes les deux semaines.

Les patients font l’objet d’une surveillance visant à détecter toute réaction au cours de la perfusion et pendant au moins une à deux heures après celle-ci. En cas de réaction à la perfusion, le médecin peut la ralentir ou l’interrompre.

Pour les patients qui sont soumis à un échange plasmatique (retrait, traitement et retour de leur propre plasma sanguin) ou qui reçoivent une perfusion de plasma, des doses supplémentaires de Soliris sont nécessaires.

Pour le traitement du SHUa et de la HPN, Soliris sera administré à vie sauf si le patient présente des effets indésirables graves. Pour le traitement de la myasthénie, Soliris sera d’abord administré pendant 12 semaines et, si l’état de santé du patient s’améliore, le traitement sera poursuivi.

Comment Soliris agit-il?

Le principe actif de Soliris, l’eculizumab, est un anticorps monoclonal. Un anticorps monoclonal est un type de protéine conçu pour reconnaître une structure spécifique (appelée antigène) située dans l’organisme et se lier à celle-ci. L’eculizumab a pour rôle de se fixer à la protéine du complément C5, qui fait partie du système de défense de l’organisme appelé «système du complément».

Chez les patients atteints de HPN et d’un SHUa, les protéines du complément sont hyperactives et endommagent les cellules sanguines de ces patients. Chez les patients atteints de myasthénie, les protéines hyperactives du complément endommagent la jonction entre les nerfs et les muscles (jonction neuromusculaire). En bloquant la protéine du complément C5, l’eculizumab empêche les protéines du complément d’endommager les cellules sanguines et la jonction neuromusculaire, contribuant ainsi à atténuer les symptômes de ces maladies.

Quels sont les bénéfices de Soliris démontrés au cours des études?

HPN

Pour la HPN, Soliris a été comparé à un placebo (un traitement fictif) dans une étude principale portant sur 87 adultes atteints de HPN qui avaient subi au moins quatre transfusions sanguines destinées à traiter leur anémie au cours de l’année précédente. Un traitement de 26 semaines par Soliris a permis à 49 % des patients (21 sur 43) de présenter un taux d’hémoglobine stable sans qu’ils aient eu à subir de transfusion de globules rouges. En revanche, aucun des 44 patients sous placebo n’a présenté de concentration en hémoglobine stable, et ces patients ont dû recevoir en moyenne une dizaine de transfusions.

Dans une étude portant sur sept enfants atteints de HPN qui avaient subi au moins une transfusion au cours des deux années précédentes, tous les patients ont reçu un traitement par Soliris. Six des sept patients n’ont pas eu besoin de transfusion de globules rouges et leurs taux d’hémoglobine se sont améliorés pendant les 12 semaines de traitement par Soliris.

Une étude de registre a également été menée auprès de patients atteints de HPN qui n’avaient jamais reçu de transfusion sanguine. Cette étude a consisté en un examen des taux de l’enzyme lactate- déshydrogénase dans le sang. (Le taux de lactate-déshydrogénase augmente à mesure que la dégradation des globules rouges progresse). L’étude a montré qu’un traitement par Soliris pendant six mois a permis des réductions cliniquement significatives du taux de lactate-déshydrogénase, indiquant une diminution de la dégradation des globules rouges.

SHUa

Pour le SHUa, Soliris a fait l’objet de trois études principales portant sur 67 patients. La première étude a été menée chez 17 patients atteints d’un SHUa qui n’avaient pas répondu au traitement ou qui n’avaient pas pu être traités par un échange plasmatique ou une perfusion de plasma. Le traitement par Soliris a entraîné une augmentation du nombre de plaquettes chez 82 % des patients, tandis que 87 % des patients (13 sur 15) qui présentaient initialement un faible nombre de plaquettes ont enregistré une augmentation de ce nombre, qui a été ramené à des niveaux normaux. Par ailleurs,

76 % des patients ont présenté une «normalisation hématologique» (nombre de plaquettes et taux de LDH à des niveaux normaux).

La deuxième étude, portant sur 20 patients présentant un SHUa et ayant déjà été soumis à un échange plasmatique ou à une perfusion de plasma, a mesuré le nombre de patients exempts d’épisodes de «microangiopathie thrombotique» (ils ne présentaient pas de diminution de plus de 25 % du nombre de plaquettes après avoir commencé le traitement par Soliris et ne nécessitaient pas d’échange plasmatique ou de perfusion de plasma, ni de dialyse) et le nombre de patients enregistrant une «normalisation hématologique» tout en recevant Soliris. Globalement, 80 % des patients étaient exempts d’épisodes de «microangiopathie thrombotique» et 90 % ont enregistré une normalisation hématologique.

La troisième étude a été menée auprès de 30 patients présentant un SHUa et ayant reçu au moins une dose de Soliris. Le nombre de plaquettes a augmenté pour atteindre des niveaux normaux chez 83 % des patients traités par Soliris, tandis que 77 % (10 patients sur 13) présentant initialement un faible nombre de plaquettes ont enregistré une normalisation de celui-ci.

Myasthénie

Pour le traitement de la myasthénie, Soliris a été comparé à un placebo dans une étude principale portant sur 126 adultes atteints de myasthénie qui avaient auparavant reçu un traitement classique, sans résultat. Le traitement par Soliris a amélioré les symptômes des patients et leur capacité à pratiquer les activités du quotidien sur la base d’un système de notation standard. Une réduction de la notation de deux points indique une amélioration cliniquement significative de l’état de santé du patient. Après 26 semaines, le traitement par Soliris s’est traduit par une baisse de 4,7 points sur l’échelle, tandis que le placebo n’a permis qu’une baisse de 2,8 points.

Quels sont les risques associés à l’utilisation de Soliris?

Les effets indésirables les plus couramment observés sous Soliris (chez plus d’un patient sur 10) sont les maux de tête. Pour une description complète des effets indésirables observés sous Soliris, voir la notice.

En raison du risque de développer une forme sévère de maladie à méningocoque (septicémie à méningocoque), Soliris ne doit pas être administré aux patients présentant une infection par Neisseria meningitidis; il ne doit pas non plus être administré aux patients qui ne sont pas vaccinés contre cette bactérie, à moins qu’ils ne se fassent vacciner et prennent des antibiotiques appropriés qui réduiront le risque d’infection pendant les deux semaines suivant la vaccination. Pour une liste complète des restrictions, voir la notice.

Pourquoi Soliris est-il approuvé?

Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence a estimé que les bénéfices de Soliris sont supérieurs à ses risques et a recommandé l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché pour ce médicament.

Quelles sont les mesures prises pour assurer l’utilisation sûre et efficace Soliris?

La société qui commercialise Soliris veillera à ce que le médicament ne soit administré aux patients qu’après qu’il aura été vérifié qu’ils ont été correctement vaccinés. La société fournira également aux prescripteurs et aux patients les informations concernant la sécurité du médicament et enverra des rappels aux prescripteurs et aux pharmaciens pour qu’ils vérifient si une autre vaccination est nécessaire pour les patients sous Soliris. Les patients doivent également recevoir une carte spéciale leur expliquant les symptômes de certains types d’infections et leur indiquant de faire appel à un médecin immédiatement en cas d’apparition de ce type de symptômes.

Les recommandations et précautions à suivre par les professionnels des soins de santé et les patients en vue d’une utilisation sûre et efficace de Soliris ont également été incluses dans le résumé des caractéristiques du produit et dans la notice.

Autres informations relatives à Soliris:

La Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché valide dans toute l’Union européenne pour Soliris le 20 juin 2007.

L’EPAR complet relatif à Soliris est disponible sur le site web de l’Agence, sous: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. Pour plus d’informations sur le traitement par Soliris, veuillez consulter la notice (également comprise dans l’EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.

Le résumé de l’avis du comité des médicaments orphelins relatif à Soliris est disponible sur le site web de l’Agence, sous:

HPN: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations

SHUa: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations

Myasthénie: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations Dernière mise à jour du présent résumé: 07-2017.

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