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Strensiq (asfotase alfa) - A16AB

Updated on site: 10-Oct-2017

Nom du médicamentStrensiq
Code ATCA16AB
Substanceasfotase alfa
FabricantAlexion Europe SAS

Strensiq

asfotase alfa

Le présent document est un résumé du rapport européen public d'évaluation (EPAR) relatif à Strensiq. Il explique de quelle manière l'évaluation du médicament à laquelle l'Agence a procédé l'a conduite à recommander son autorisation au sein de l'UE ainsi que ses conditions d'utilisation. Il ne vise pas à fournir des conseils pratiques sur la façon d'utiliser Strensiq.

Pour obtenir des informations pratiques sur l'utilisation de Strensiq, les patients sont invités à lire la notice ou à contacter leur médecin ou leur pharmacien.

Qu'est-ce que Strensiq et dans quel cas est-il utilisé?

Strensiq est un médicament utilisé à long terme pour le traitement des patients atteints d'une hypophosphatasie ayant débuté dans l'enfance. L'hypophosphatasie est une maladie héréditaire rare qui touche les os et peut entraîner une perte prématurée des dents, des os malformés, des fractures osseuses fréquentes, et des difficultés à respirer.

Strensiq contient le principe actif asfotase alfa. Étant donné le faible nombre de patients touchés par l'hypophosphatasie, cette maladie est dite «rare». C’est pourquoi Strensiq a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 3 décembre 2008.

Comment Strensiq est-il utilisé?

Strensiq n’est délivré que sur ordonnance et le traitement doit être instauré par un médecin ayant l'expérience de la prise en charge des maladies métaboliques ou osseuses.

Le médicament est disponible sous la forme d'une solution injectable dans des flacons de différents dosages et volumes. Il est administré par injection sous la peau soit six fois par semaine (à une dose de 1 mg par kilogramme de poids corporel), soit trois fois par semaine (à une dose de 2 mg/kg). Étant

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

donné que la quantité administrée dépend du poids de la personne à traiter, le médecin devra ajuster la dose en fonction des changements de poids du patient, en particulier chez les enfants en pleine croissance. Pour plus d’informations, voir la notice.

Comment Strensiq agit-il?

L'hypophosphatasie est une maladie causée par des défauts dans le gène responsable de la production de la phosphatase alcaline (ALP) tissulaire non spécifique, une enzyme qui joue un rôle essentiel dans la formation et le maintien des os en bonne santé, et le contrôle du calcium et du phosphate dans le corps. Les patients atteints d'hypophosphatasie ne possèdent pas assez d'ALP qui fonctionne normalement, ce qui entraîne une faiblesse des os. L'asfotase alfa, le principe actif de Strensiq, est une copie modifiée de l'enzyme ALP humaine et sert à remplacer l'enzyme défectueuse, augmentant ainsi les taux d'ALP fonctionnelle.

Quels sont les bénéfices de Strensiq démontrés au cours des études?

Strensiq a fait l’objet d'une étude principale auprès de 13 enfants âgés de 6 à 12 ans. Les patients ont reçus 2 mg/kg ou 3 mg/kg de Strensiq trois fois par semaine pendant 24 semaines. Le principal critère d’évaluation de l’efficacité du médicament était l'amélioration de l'aspect radiologique des articulations des poignets et des genoux des patients avant et après le traitement par Strensiq. Les radiographies des enfants sous Strensiq ont également été comparées à des radiographies similaires de 16 enfants n'ayant pas reçu Strensiq («témoins historiques»). L'étude a également examiné d'autres critères d'évaluation de l'efficacité tels que la croissance (augmentation de la taille). Cette étude a montré que les enfants prenant Strensiq présentaient une amélioration de leur structure articulaire, mise en évidence sur les radiographies, et que la plupart d'entre eux semblaient présenter un gain statural. Chez les témoins historiques, la plupart des enfants ne présentaient pas d'améliorations semblables des articulations ni de gain statural sur une durée comparable.

L'efficacité de Strensiq a également été appuyée de façon générale par plusieurs petites études complémentaires. Certaines des études ont examiné également la dose de 1 mg/kg de Strensiq administrée six fois par semaine.

Quels sont les risques associés à l'utilisation de Strensiq?

Les effets indésirables les plus couramment observés sous Strensiq (qui peuvent toucher plus d'une personne sur 10) sont les maux de tête, l'érythème (rougeur de la peau), les douleurs dans les bras et les jambes, la fièvre, l'irritabilité, les réactions au site d'injection (telles que douleurs, éruptions cutanées et démangeaisons) et les contusions (ecchymoses). Pour une description complète des effets indésirables et des restrictions observés sous Strensiq, voir la notice.

Pourquoi Strensiq est-il approuvé?

Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a estimé que les bénéfices de Strensiq sont supérieurs à ses risques et a recommandé que l'utilisation de ce médicament au sein de l'UE soit approuvée. Le comité a constaté que l'hypophosphatasie est une maladie grave qui met la vie du malade en danger, et pour laquelle aucun traitement n'est autorisé. Bien que l'étude principale ait été de faible envergure et n'ait pas comparé directement Strensiq à un autre traitement ou à des patients non traités, le CHMP a estimé que l'amélioration observée sur les os et la croissance apparente était pertinente. Compte tenu du fait que l'hypophosphatasie est une maladie extrêmement rare, les données dans cette population resteront probablement limitées. Concernant la sécurité, les

réactions au site d'injection et les autres effets indésirables ont été considérés comme gérables avec les recommandations en place.

Une autorisation de mise sur le marché «dans des circonstances exceptionnelles» a été délivrée pour Strensiq. En effet, il n’a pas été possible d’obtenir des informations complètes concernant Strensiq en raison de la rareté de la maladie. Chaque année, l'Agence européenne des médicaments examinera toute information nouvelle éventuellement disponible et, le cas échéant, procédera à la mise à jour du présent résumé.

Quelles informations sont encore en attente au sujet de Strensiq?

Une autorisation de mise sur le marché dans des circonstances exceptionnelles ayant été délivrée pour Strensiq, la société qui commercialise Strensiq mettra en place un registre de patients atteints d'hypophosphatasie pour recueillir des informations sur la maladie et sur l'efficacité et la sécurité à long terme de Strensiq.

Quelles sont les mesures prises pour assurer l’utilisation sûre et efficace de Strensiq?

Un plan de gestion des risques a été élaboré pour s’assurer que Strensiq est utilisé d’une manière aussi sûre que possible. Sur la base de ce plan, des informations de sécurité ont été incluses dans le résumé des caractéristiques du produit et dans la notice de Strensiq, y compris les précautions à observer par les professionnels des soins de santé et les patients.

De plus, la société fournira aux patients et aux soignants des documents d'information pour s'assurer que Strensiq est utilisé d'une manière correcte et pour réduire au minimum le risque d'erreurs médicamenteuses. Ces documents comprendront un guide d'auto-injection destiné aux patients, ainsi qu'un guide d'injection destiné aux parents ou soignants des enfants atteints par la maladie.

La société réalisera également une étude pour savoir comment les patients adultes répondent à la dose de Strensiq recommandée chez les enfants. Elle poursuivra également les études en cours pour analyser de façon plus poussée le bénéfice de Strensiq chez les enfants âgés de 13 à 18 ans.

Pour obtenir des informations complémentaires, voir le résumé du plan de gestion des risques.

Autres informations relatives à Strensiq:

L'EPAR complet et le résumé du plan de gestion des risques relatifs à Strensiq sont disponibles sur le site web de l'Agence, sous: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Pour plus d’informations sur le traitement par Strensiq, veuillez consulter la notice (également comprise dans l’EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.

Le résumé de l’avis du comité des médicaments orphelins relatif à Strensiq est disponible sur le site web de l’Agence, sous: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

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