Croatian
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Defitelio (defibrotide) - B01AX01

Updated on site: 06-Oct-2017

Naziv lijekaDefitelio
ATK šifraB01AX01
Tvardefibrotide
ProizvođačGentium S.r.l.

Defitelio

defibrotid

Ovo je sažetak Europskoga javnog izvješća o ocjeni dokumentacije o lijeku (EPAR) za lijek Defitelio. Objašnjava kako je Agencija ocijenila lijek da bi preporučila njegovo odobrenje u EU-u te uvjete za njegovu primjenu. Svrha sažetka nije davati praktične savjete o načinu korištenja lijeka Defitelio.

Praktične informacije o korištenju lijeka Defitelio bolesnici trebaju pročitati u uputi o lijeku ili se obratiti svom liječniku ili ljekarniku.

Što je Defitelio i za što se koristi?

Defitelio je lijek koji sadrži djelatnu tvar defibrotid. Koristi se za liječenje teške veno-okluzivne bolesti (VOD-a) u bolesnika koje se liječi transplantacijom hematopoetskih (krvotvornih) matičnih stanica. VOD je stanje u kojem dolazi do začepljenja vena u jetri, što uzrokuje poremećaj funkcije jetre. Defitelio se koristi u odraslih osoba i djece u dobi od jednog mjeseca starosti.

Budući da je broj bolesnika s VOD-om mali, dotična se bolest smatra „rijetkom” te se Defitelio označava kao lijek za liječenje rijetkih i teških bolesti od dana 29. srpnja 2004. godine.

Kako se Defitelio koristi?

Defitelio se izdaje samo na liječnički recept te ga mora propisivati i primjenjivati liječnik specijalist s iskustvom u upravljanju komplikacijama povezanih s transplantacijom hematopoetskih matičnih stanica. Lijek je dostupan kao koncentrat za pripremu otopine za infuziju (drip) u venu. Defitelio se daje četiri puta na dan u dozi od 6,25 mg po kg tjelesne mase. Liječenje mora trajati najmanje 3 tjedna i nastavlja se sve dok se simptomi bolesnika ne povuku.

Kako Defitelio djeluje?

VOD je najčešće komplikacija liječenja poznatog pod nazivom „mijeloablativna kemoterapija”, koja se daje bolesnicima prije transplantacije krvotvornih matičnih stanica. Mijeloablativna kemoterapija

© European Medicines Agency, 2013. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

primjenjuje se za čišćenje koštane srži bolesnika od stanica prije primanja zdravih matičnih stanica od donatora. Lijekovi koji se koriste za ovo liječenje mogu oštetiti unutarnju prevlaku krvnih žila jetre, što može uzrokovati formiranje ugrušaka i opstrukciju krvnih žila što je karakteristično za VOD.

Djelatna tvar lijeka Defitelio, defibrotid, djeluje tako što povećava razgradnju ugrušaka u krvi.

Nadalje, postoji eksperimentalan dokaz da defibrotid može zaštititi stranice unutarnje prevlake krvnih žila.

Koje koristi lijeka Defitelio su dokazane u ispitivanjima?

U slučaju teškog VOD-a poznata je visoka stopa smrtnosti u rasponu od 75 do 85 %, a u slučaju pojedinih bolesnika prijave nadmašuju i 85 %. U jednom glavnom ispitivanju koje je obuhvatilo 102 bolesnika s teškim VOD-om nakon transplantacije krvotvornih matičnih stanica, Defitelio je uspoređen s povijesnom kontrolnom grupom bolesnika koji su zaprimili standardnu dodatnu njegu. Pokazalo se da Defitelio snižava stopu smrtnosti do 62 % u 100 dana nakon transplantacije, a simptomi teškog VOD-a u potpunosti su uklonjeni nakon 100 dana u 24 % bolesnika.

Prednosti lijeka Defitelio uočene su također u podacima registra bolesnika dostupnog u Sjedinjenim Američkim Državama, gdje su bolesnici s teškim VOD-om koji su nakon transplantacije krvotvornih matičnih stanica primili Defitelio i standardnu dodatnu njegu imali bolje rezultate od bolesnika kojima je pružena samo standardna njega, uključujući veću 100-dnevnu stopu preživljenja (39 % u odnosu na 31 %) i veći udjel bolesnika čiji se VOD povukao (51 % u odnosu na 29 %).

Koji su rizici povezani s lijekom Defitelio?

Najčešće nuspojave lijeka Defitelio (koje se mogu javiti u više od 1 na 10 osoba) su krvarenje, hipotenzija (niski krvni tlak) i koagulopatija (problemi s grušanjem krvi). Potpuni popis ograničenja potražite u uputi o lijeku.

Zašto je Defitelio odobren?

Povjerenstvo za lijekove za primjenu kod ljudi (CHMP) pri Agenciji odlučilo je da koristi od lijeka Defitelio nadmašuju s njim povezane rizike te je preporučilo njegovo odobrenje za korištenje u Europskoj uniji. CHMP smatra da je dokazano da Defitelio povećava stopu preživljenja u bolesnika sa teškim VOD-om. Iako nije bilo moguće provesti ispitivanje koje bi izravno usporedilo Defitelio s placebom (liječenjem bez djelatne tvari), tvrtka je dostavila dovoljno podataka koji dokazuju da bolesnici liječeni ovim lijekom imaju povećane izglede za preživljenje. Smatra se da se uočene nuspojave poput krvarenja može sanirati i nije bilo moguće utvrditi sa sigurnošću jesu li uzrokovane lijekom Defitelio.

Defitelio je odobren u „iznimnim okolnostima”. Razlog za navedeno je nemogućnost dobivanja potpunih informacija o lijeku Defitelio zbog male učestalosti bolesti. Svake godine Europska agencija za lijekove procjenjuje sve nove informacije koje postanu dostupne te se ovaj sažetak po potrebi obnavlja.

Koje se još informacije očekuju o lijeku Defitelio?

Budući da je Defitelio odobren u iznimnim okolnostima, tvrtka koja stavlja Defitelio na tržište treba oformiti registar bolesnika kako bi se dostavili daljnji podaci o dugoročnoj sigurnosti, zdravstvenim ishodima i načinu na koji se lijek koristi u praksi. Tvrtka treba osigurati da svi zdravstveni djelatnici za koje se očekuje da će koristiti lijek zaprime informacije o načinu unosa svojih bolesnika u registar.

Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita primjena lijeka Defitelio?

Razvijen je plan upravljanja rizikom kako bi se osiguralo da se Defitelio koristi što je sigurnije moguće. Na temelju tog plana u sažetak opisa svojstava lijeka kao i u uputu o lijeku za Defitelio uključene su sigurnosne informacije uz odgovarajuće mjere opreza kojih se zdravstveni djelatnici i bolesnici trebaju pridržavati.

Druge informacije o lijeku Defitelio

Europska komisija izdaje odobrenje za stavljanje u promet koje za lijek Defitelio vrijedi na prostoru Europske unije od 18. listopada 2013.

Cjelovito Europsko javno izvješće o ocjeni dokumentacije o lijeku (EPAR) može se naći na internetskim stranicama Agencije: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Više informacija o liječenju lijekom Defitelio pročitajte u uputi o lijeku (također dio EPAR-a) ili se obratite svom liječniku odnosno ljekarniku.

Sažetak mišljenja Povjerenstva za lijekove za rijetke i teške bolesti o Defitelio možete naći na internetskim stranicama Agencije: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Sažetak je posljednji put obnovljen 10. 2013.

Komentari

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Pomoć
  • Get it on Google Play
  • O nama
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    popisanih lijekova na recept