Croatian
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Kalydeco (ivacaftor) - R07AX02

Updated on site: 08-Oct-2017

Naziv lijekaKalydeco
ATK šifraR07AX02
Tvarivacaftor
ProizvođačVertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd

Kalydeco

ivakaftor

Ovo je sažetak europskoga javnog izvješća o ocjeni dokumentacije (EPAR) o lijeku Kalydeco. Objašnjava kako je Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) ocijenio lijek da bi donio svoje mišljenje u korist izdavanja odobrenja za stavljanje lijeka u promet te preporuke o uvjetima za primjenu lijeka Kalydeco.

Što je Kalydeco?

Kalydeco je lijek koji sadrži djelatnu tvar ivakaftor. Dostupan je u obliku tableta (150 mg) i granula (50 mg i 75 mg) u vrećici.

Za što se Kalydeco koristi?

Kalydeco se koristi za liječenje cistične fibroze u bolesnika od dvije godine i starijih kod kojih je došlo do jedne od devet mutacija u genu naziva cistično-fibrozni transmembranski regulator provodljivosti (CFTR). Mutacije su: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N i S549R (također poznate kao mutacije promjene prohodnosti kanala stanične membrane, eng. gating mutation).

Kalydeco se također koristi za liječenje bolesnika s cističnom fibrozom od 18 godina i starijih s mutacijom R117H u genu CFTR .

Cistična fibroza je nasljedna bolest koja uglavnom zahvaća stanice koje luče sekret u plućima te stanice koje luče probavne tekućine iz žlijezdi u crijevima i gušterači. Pri cističnoj fibrozi taj sekret postaje gust i uzrokuje začepljenja. Nakupljanje gustog i ljepljivog sekreta u plućima uzrokuje upalu i dugotrajnu infekciju. Začepljenje kanala iz gušterače i jetre, kao i proizvodnja abnormalnih probavnih tekućina usporavaju probavu hrane i uzrok su premalog rasta.

Budući da je broj bolesnika s cističnom fibrozom nizak, bolest se smatra „rijetkom” te se Kalydeco označava kao lijek za liječenje rijetkih bolesti od 8. srpnja 2008.

Lijek se izdaje samo na liječnički recept.

Kako se Kalydeco koristi?

Kalydeco smiju propisivati samo liječnici s iskustvom u liječenju cistične fibroze, i to samo bolesnicima kod kojih je potvrđena jedna od deset navedenih mutacija.

Kod djece u dobi od dvije godine i starijih koji imaju manje od 25 kg treba koristiti granule. Granule treba pomiješati s 5 ml mekane hrane ili tekućinom kako bi se dobila suspenzija koja se uzima kroz usta. Kod djece čija je težina između 14 i 25 kg preporučena doza je 75 mg dva puta dnevno. Kod djece čija je težina niža od 14 kg preporučena doza je 50 mg dva puta dnevno.

Tablete se koristi kod djece od šest godina ili starije čija je težina najmanje 25 kg. Preporučena je doza jedna tableta od 150 mg dva puta dnevno.

Tablete ili granule treba uzimati u razmaku od 12 sati s hranom koja sadrži masti, poput obroka pripremljenih s maslacem ili uljima, odnosno s namirnicama koje sadrže jaja, sir, orašaste plodove, punomasno mlijeko ili meso. Hranu koja sadrži grejp ili naranče sorte Seville treba izbjegavati tijekom terapije lijekom Kalydeco jer to voće može utjecati na način apsorpcije lijeka ili na njegovu razgradnju u tijelu.

Prije uzimanja lijeka Kalydeco i tijekom liječenja treba redovito kontrolirati krvnu sliku za kontrolu funkcije jetre. Ne preporučuje se primjena lijeka Kalydeco u bolesnika s teškim oštećenjem jetre osim ako je korist veća od rizika. Tim se bolesnicima treba inicijalno propisati niža doza lijeka koju treba uzimati svaki drugi dan. Režim doziranja lijeka Kalydeco možda će trebati prilagoditi u bolesnika koji uzimaju određene vrste drugih lijekova.

Dodatne informacije nalaze se u sažetku opisa svojstava lijeka (također dio EPAR-a).

Kako djeluje Kalydeco?

Cističnu fibrozu uzrokuje mutacija u genu CFTR. Ta mutacija uzrokuje probleme u proteinskim kanalima uključenima u proizvodnju sekreta poput sluzi i probavnih tekućina. Ti se kanali koriste za prijenos iona (nabijenih atoma i molekula) u stanice koje luče sekrete i iz njih. Ako su kanali oštećeni, sekret i probavne tekućine postaju abnormalno gusti.

Djelatna tvar lijeka Kalydeco, ivakaftor, povećava aktivnost oštećenih kanala u bolesnika s mutacijama G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R ili R117H. Time se normalizira prijenos iona kroz kanale, što razrjeđuje gustoću sekreta te tako ujedno ublažava simptome bolesti.

Kako je Kalydeco ispitivan?

Kalydeco je uspoređen s placebom u dva glavna ispitivanja koja su obuhvatila 219 bolesnika s cističnom fibrozom s mutacijom G551D. Jedno od ispitivanja provedeno je u bolesnika starijih od 12 godina, dok je drugo ispitivanje obuhvatilo bolesnike u dobi između šest i 12 godina.

Treće je ispitivanje istražilo djelotvornost lijeka Kalydeco u bolesnika s cističnom fibrozom uslijed nekoliko mutacija koje nisu bile G551D. Ispitivanje je obuhvatilo 39 bolesnika starijih od 6 godina i usporedilo je lijek Kalydeco s placebom.

U četvrtom je ispitivanju istražena djelotvornost lijeka Kalydeco u bolesnika s cističnom fibrozom koji su imali mutaciju R117H. Studijom je obuhvaćeno 69 bolesnika od šest godina i starijih.

Glavna mjera djelotvornosti u tim studijama temeljila se na boljem postotku forsiranog ekspiracijskog volumena bolesnika u prvoj sekundi (FEV1), uz prilagodbu dobi, visine i spola

bolesnika. FEV1 je maksimalna količina zraka koju osoba može izdahnuti u sekundi i mjerilo je ispravnosti funkcije pluća.

U petoj studiji ispitana je sigurna primjena Kalydeco granula u 34 bolesnika u dobi od 2 do 5 godina koji su bolovali od cistične fibroze zbog mutacije G551D iliS549N. U studiji je proučavana tjelesna težina i količina klorida u znoju, a obje su te vrijednosti smanjene u bolesnika s cističnom fibrozom.

Koje su koristi lijeka Kalydeco utvrđene u ispitivanjima?

Utvrđeno je kako je Kalydeco djelotvoran u poboljšavanju funkcije pluća u bolesnika s cističnom fibrozom koji imaju mutaciju G551D. Nakon 24 tjedna liječenja, u bolesnika starijih od 12 godina koji su uzimali Kalydeco zabilježeno je prosječno poboljšanje u predviđenom FEV1 za 10,6 postotnih poena više u odnosu na osobe koje su uzimale placebo. Slični su rezultati uočeni u bolesnika u dobi između 6 i 11 godina, u slučaju kojih je liječenje lijekom Kalydeco rezultiralo poboljšanjem za 12,5 postotnih poena više u odnosu na osobe koje su uzimale placebo.

Kalydeco je također bio djelotvoran u bolesnika s drugim mutacijama uz mutaciju G551D. U trećem ispitivanju, nakon 8 tjedana terapije bolesnici koji su uzimali Kalydeco imali su prosječno poboljšanje za 10,7 postotnih poena više u odnosu na osobe koje su uzimale placebo. U četvrtom ispitivanju u bolesnika s mutacijom R117H nisu zabilježene razlike između placeba i lijeka Kalydeco u djece od šest godina i starije. Međutim, analizom samo potkategorije bolesnika u dobi od 18 godina i starijih, zabilježen je prosječni napredak od oko 5,0 postotnih bodova u bolesnika koji su uzimali lijek Kalydeco u usporedbi s onima koji su uzimali placebo.

U ispitivanju kod djece u dobi od 2 do 5 godina, Kalydeco granule imale su pozitivan učinak na tjelesnu težinu i količinu klorida u znoju.

Koji su rizici povezani s lijekom Kalydeco?

Najčešće nuspojave lijeka Kalydeco zabilježene u bolesnika u dobi od šest godina i starijih su glavobolja (23,9 %), upala grla (22,0 %), infekcija gornjih dišnih puteva (prehlade, 22,0 %), začepljen nos (20,2 %), abdominalna bol (bolovi u trbuhu) (15,6 %), nazofaringitis (upala nosa i ždrijela, 14,7 %), proljev (12,8 %), vrtoglavica (9,2 %), osip (12,8 %), bakterije u ispljuvku (12,8 %) i povećanje određenih jetrenih enzima (12,8 %).

U djece u dobi od 2 do 5 godina najčešće nuspojave su začepljen nos (26,5 %), infekcija gornjih dišnih puteva (23,5 %), povećanje jetrenih enzima (14,7 %), osip (11,8 %) i bakterije u ispljuvku (11,8 %).

Potpuni popis nuspojava zabilježenih pri primjeni lijeka Kalydeco potražite u uputi o lijeku.

Zašto je Kalydeco odobren?

Utvrđeno je da lijek Kalydeco poboljšava funkciju jetre u bolesnika od šest godina i starijih kod kojih je došlo do jedne od devet mutacija promjene prohodnosti kanala stanične membrane CFTR te u bolesnika od 18 godina i starijih s mutacijom R117H. Dodatnim je podatcima također potvrđena djelotvornost lijeka Kalydeco u djece u dobi od 2 do 5 godina s mutacijom G551D ili S549N. Utvrđeno je da lijek posjeduje i prihvatljivi sigurnosni profil. CHMP je zaključio da koristi lijeka Kalydeco nadmašuju s njim povezane rizike te je preporučio izdavanje odobrenja za njegovo stavljanje u promet. No, CHMP je također zaključio da postoje samo ograničeni podaci o dugoročnom djelovanju lijeka te da farmaceutska tvrtka treba dostaviti dodatne podatke.

Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita primjena lijeka Kalydeco?

Pripremljen je plan upravljanja rizikom kako bi se osigurala što sigurnija primjena lijeka Kalydeco. Na temelju tog plana, u sažetku opisa svojstava lijeka kao i u uputi o lijeku za lijek Kalydeco nalaze se sigurnosne informacije, uključujući odgovarajuće mjere opreza kojih se zdravstveni djelatnici i bolesnici trebaju pridržavati.

Osim toga, tvrtka provodi i petogodišnje opservacijsko ispitivanje za ocjenu dugoročnih učinaka lijeka kao i šestogodišnje opservacijsko ispitivanje u djece koja su bila u dobi od 2 do 5 godina u vrijeme početne terapije za ocjenu dugoročnih učinaka rane terapije.

Ostale informacije o lijeku Kalydeco:

Europska komisija izdala je odobrenje za stavljanje u promet koje je za lijek Kalydeco na snazi u Europskoj uniji od 23. srpnja 2012.

Cjeloviti EPAR za lijek Kalydeco nalazi se na internetskim stranicama Agencije: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Više informacija o terapiji lijekom Kalydeco pročitajte u uputi o lijeku (također dio EPAR-a) ili se obratite svom liječniku ili ljekarniku.

Sažetak mišljenja Odbora za lijekove za rijetke bolesti za lijek Kalydeco dostupan je na internetskim stranicama Agencije: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Ovaj sažetak je posljednji put ažuriran u 11.2015.

Komentari

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Pomoć
  • Get it on Google Play
  • O nama
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    popisanih lijekova na recept