Croatian
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Orkambi (lumacaftor / ivacaftor) - R07AX30

Updated on site: 09-Oct-2017

Naziv lijekaOrkambi
ATK šifraR07AX30
Tvarlumacaftor / ivacaftor
ProizvođačVertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd

Orkambi

lumakaftor/ivakaftor

Ovo je sažetak europskoga javnog izvješća o ocjeni dokumentacije (EPAR) o lijeku Orkambi. Objašnjava kako je Agencija ocijenila lijek da bi preporučila njegovo odobrenje u EU-u te uvjete za njegovu primjenu. Svrha sažetka nije davati praktične savjete o korištenju lijeka Orkambi.

Praktične informacije o korištenju lijeka Orkambi pročitajte u uputi o lijeku, odnosno obratite se svom liječniku ili ljekarniku.

Što je Orkambi i za što se koristi?

Orkambi je lijek koji se primjenjuje za liječenje cistične fibroze u bolesnika u dobi od 12 i više godina s genetičkom mutacijom zvanom mutacija F508del. Ta mutacija utječe na gen za bjelančevinu pod nazivom transmembranski regulator provodljivosti (engl. skraćeno CFTR), koji djeluje na regulaciju proizvodnje sluzi i probavnih tekućina. Orkambi se primjenjuje u bolesnika koji su naslijedili mutaciju od oba roditelja i stoga imaju mutaciju obje kopije gena CFTR.

Cistična fibroza nasljedna je bolest koja ima ozbiljne učinke na pluća i probavni sustav. Utječe na stanice koje proizvode sluz i probavne tekućine. Pri cističnoj fibrozi izlučevine postaju guste i uzrokuju začepljenja. Nakupljanje debelih i ljepljivih izlučevina u plućima uzrokuje upalu i dugotrajnu infekciju. Začepljenje kanala iz gušterače dovodi do usporavanja probave hrane u probavnom sustavu i sprečava rast.

Orkambi sadrži djelatne tvari lumakaftor i ivakaftor.

Kako se Orkambi koristi?

Orkambi može propisati samo liječnik koji je iskusan u liječenju cistične fibroze. Treba ga propisivati samo bolesnicima u dobi od 12 i više godina kojima je utvrđena mutacija F508del u obje kopije gena

CFTR.

Orkambi je dostupan u obliku tableta od 200 mg lumakaftora i 125 mg ivakaftora. Preporučena je doza lijeka Orkambi dvije tablete dva puta na dan, koje se u razmaku od 12 sati uzimaju s hranom koja sadrži masti, primjerice uz obrok pripremljen s maslacem ili uljima ili s namirnicama koje sadrže jaja, sir, orašaste plodove, punomasno mlijeko ili meso.

Doza lijeka Orkambi može se smanjiti u bolesnika s problemima s jetrom i bolesnicima koji uzimaju lijekove pod nazivom jaki CYP3A4-inhibitori.

Kako djeluje Orkambi?

Cističnu fibrozu uzrokuju mutacije gena CFTR. Taj gen proizvodi bjelančevinu pod nazivom

„transmembranski regulator provodljivosti” (CFTR), koji djeluje na regulaciju proizvodnje sluzi i probavnih tekućina. Te mutacije smanjuju broj kanala CTFR bjelančevina na površini stanica ili utječu na njihovo djelovanje. Ti se kanali koriste za prijenos iona (nabijenih atoma i molekula) u stanice i iz njih. Kada su kanali neispravni, sluz i probavne tekućine mogu postati pretjerano gusti i ljepljivi.

Jedna od djelatnih tvari lijeka Orkambi, lumakaftor, povećava količinu CTFR bjelančevina na površini stanica, dok druga, ivakaftor, povećava djelovanje nepravilne CTFR bjelančevine. Time se normalizira prijenos iona kroz kanale te smanjuje gustoća izlučevina.

Koje su koristi lijeka Orkambi utvrđene u ispitivanjima?

Dva glavna ispitivanja provedena na 1 108 bolesnika s cističnom fibrozom u dobi od 12 i više godina s mutacijom F508del u obje kopije CFTR gena pokazala su da je Orkambi djelotvoran pri poboljšanju plućne funkcije. U ispitivanjima je Orkambi uspoređen s placebom (prividno liječenje) te su oba dodana uobičajenoj terapiji bolesnika. Glavna mjera djelotvornosti temeljila se na poboljšanju postotka predviđenog FEV1 u bolesnika, odnosno mjere rada pluća.

Rezultati prvog ispitivanja pokazali su da su nakon 24 tjedna liječenja bolesnici koji su uzimali Orkambi imali u prosjeku poboljšanje FEV1 od 2,41 postotnih bodova veće od onih koji su uzimali placebo; u drugom je ispitivanju ta vrijednost iznosila 2,65.

Liječenjem lijekom Orkambi također je dovelo do smanjenja broja egzacerbacija (pojava) zbog kojih je potreban prijam u bolnicu ili liječenje antibioticima. Ukupno je broj egzacerbacija smanjen za 39% u usporedbi s placebom.

Koji su rizici povezani s lijekom Orkambi?

Najčešće nuspojave lijeka Orkambi (mogu se javiti u više od 1 na 10 osoba) su dispneja (nedostatak zraka), proljev i mučnina (osjećaj slabosti). Ozbiljne nuspojave uključuju probleme kao što su povišene razine jetrenih enzima u krvi, kolestatski hepatitis (nakupljanje žuči koje dovodi do upale jetre) i hepatička encefalopatija (bolest mozga uzrokovana problemima s jetrom). Te su se ozbiljne nuspojave tijekom kliničkih ispitivanja pojavile u više od 1 na 200 osoba.

Potpuni popis nuspojava i ograničenja zabilježenih pri primjeni lijeka Orkambi potražite u uputi o lijeku.

Zašto je Orkambi odobren?

Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) pri Agenciji odlučio je da koristi od lijeka Orkambi nadmašuju s njim povezane rizike te je preporučio njegovo odobrenje za korištenje u Europskoj uniji.

Iako su u ispitivanjima dosljedno utvrđeni pozitivni učinci lijeka Orkambi, koji su slični pozitivnim učincima lijekova kojima se liječe simptomi cistične fibroze, ipak ih je manje nego što se očekuje od lijeka kojim se liječi mehanizam bolesti, a ne njezini simptomi. No, budući da je cistična fibroza

uzrokovana mutacijom F508del osobito teška, CHMP smatra da su uočeni učinci klinički bitni za bolesnike koji nemaju alternativnih mogućnosti. Usto je Odbor istaknuo da su koristi lijeka Orkambi dosljedne tijekom liječenja u trajanju od 48 tjedana. Nuspojave lijeka Orkambi uglavnom su utjecale na probavni sustav i disanje te se smatralo da su općenito blage do umjerene i da ih se može kontrolirati.

Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita primjena lijeka Orkambi?

Pripremljen je plan upravljanja rizikom kako bi se osigurala što sigurnija primjena lijeka Orkambi. Na temelju tog plana, u sažetku opisa svojstava lijeka, kao i u uputi o lijeku za lijek Orkambi, nalaze se sigurnosne informacije, uključujući odgovarajuće mjere opreza kojih se zdravstveni djelatnici i bolesnici trebaju pridržavati.

Dodatne informacije možete pronaći u sažetku plana upravljanja rizikom.

Ostale informacije o lijeku Orkambi

Cjeloviti EPAR kao i sažetak plana upravljanja rizikom za lijek Orkambi nalaze se na internetskim stranicama Agencije: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Više informacija o terapiji lijekom Orkambi pročitajte u uputi o lijeku (također dio EPAR-a) ili se obratite svom liječniku ili ljekarniku.

Komentari

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Pomoć
  • Get it on Google Play
  • O nama
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    popisanih lijekova na recept