Hungarian
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Kalydeco (ivacaftor) - R07AX02

Updated on site: 08-Oct-2017

Gyógyszerkészítmény neveKalydeco
ATC-kódR07AX02
Hatóanyagivacaftor
GyártóVertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd

Kalydeco

ivakaftor

Ez a dokumentum a Kalydeco-ra vonatkozó európai nyilvános értékelő jelentés (EPAR) összefoglalója. Azt mutatja be, hogy az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottságának (CHMP) a gyógyszerre vonatkozó értékelése miként vezetett a forgalomba hozatali engedély kiadását támogató véleményéhez és a Kalydeco alkalmazási feltételeire vonatkozó ajánlásaihoz.

Milyen típusú gyógyszer a Kalydeco?

A Kalydeco egy ivakaftor nevű hatóanyagot tartalmazó gyógyszer. Tabletta (150 mg) és granulátum (50 mg és 75 mg) formájában kapható.

Milyen betegségek esetén alkalmazható a Kalydeco?

A Kalydeco-t cisztás fibrózis kezelésére alkalmazzák olyan, legalább kétéves betegek esetében, akiknél a cisztás fibrózis transzmembrán konduktancia regulátor nevű fehérje (CFTR) génje a kilenc közül az egyik mutációt tartalmazza. Ezek a mutációk a következők: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N és S549R (más néven elzáródást kiváltó mutációk).

A Kalydeco-t olyan 18 éves vagy annál idősebb betegek cisztás fibrózisának a kezelésére is alkalmazzák, akiknél a CFTR gén az R117H mutációt tartalmazza.

A cisztás fibrózis olyan örökletes betegség, amely főként a tüdő nyáktermelő sejtjeit, valamint a belek és a hasnyálmirigy emésztőnedveket termelő mirigyeinek sejtjeit érinti. Cisztás fibrózis esetén ezek a váladékok besűrűsödnek és elzáródást okoznak. A sűrű és ragacsos váladék felgyülemlése a tüdőkben gyulladást és hosszan tartó fertőzést eredményez. A belekben a hasnyálmirigy és a máj vezetékeinek elzáródása, valamint az abnormális emésztőnedv-termelődés lassítja a táplálékemésztést és hátráltatja a növekedést.

Mivel a cisztás fibrózisban szenvedő betegek száma alacsony, a betegség „ritkának” minősül, ezért a Kalydeco-t 2008. július 8-án „ritka betegségek elleni gyógyszerré” (orphan drug) minősítették.

© European Medicines Agency, 2015 A sokszorosítás a forrás megjelölésével megengedett.

A gyógyszer csak receptre kapható.

Hogyan kell alkalmazni a Kalydeco-t?

A Kalydeco-t csak a cisztás fibrózis kezelésében tapasztalattal rendelkező orvosok írhatják fel, és csak olyan betegeknek, akiknél bizonyítottan jelen van a fent említett tíz mutáció közül az egyik.

A legalább kétéves és 25 kg-nál kisebb testsúlyú gyermekeknél a granulátumot kell alkalmazni. 5 ml lágy étellel vagy folyadékkal kell összekeverni és szuszpenzióként szájon át alkalmazni. A 14-25 kg közötti testsúlyú gyermekeknél az ajánlott adag 75 mg naponta kétszer. 14 kg-nál kisebb testsúlyú gyermekek esetében az ajánlott adag 50 mg naponta kétszer.

A legalább hatéves és legalább 25 kg testsúlyú gyermekeknél a tablettát alkalmazzák. Az ajánlott adag naponta kétszer egy 150 mg-os tabletta.

A tablettát, illetve a granulátumot 12 órás időkülönbséggel, zsírtartalmú, például vajjal vagy olajjal készült, illetve tojást, sajtféléket, dióféléket, teljes tejet vagy húsokat tartalmazó étellel kell bevenni. A grépfrútot vagy keserű (sevillai) narancsot tartalmazó ételek kerülendők a Kalydeco- kezelés alatt, mivel ezek befolyásolhatják a gyógyszer felszívódását és lebomlását a szervezetben.

A Kalydeco-kezelés előtt és alatt rendszeres vérvizsgálatokat kell végezni a májfunkció ellenőrzése céljából. A Kalydeco alkalmazása súlyosan csökkent májfunkciójú betegeknél csak akkor kezdhető el, ha az előnyök meghaladják a kockázatokat. Ezeknél a betegeknél alacsonyabb, minden másnap alkalmazott dózissal kell kezdeni a kezelést. Bizonyos típusú gyógyszereket szedő betegeknél szükség lehet a Kalydeco adagolási rendjének módosítására.

További információ a (szintén az EPAR részét képező) alkalmazási előírásban található.

Hogyan fejti ki hatását a Kalydeco?

A cisztás fibrózist a CFTR-gén mutációi okozzák. A mutáció a váladékok, mint például a nyák és az emésztőnedvek termelésében szerepet játszó fehérjecsatornákkal kapcsolatban okoz problémákat. Ezek a csatornák ionokat (töltéssel rendelkező atomok és molekulák) szállítanak a váladéktermelő sejtekbe, illetve azokból kifelé. Ha a csatornák hibásak, a váladék rendellenesen sűrűvé válhat.

A Kalydeco hatóanyaga, az ivakaftor, megnöveli a hibás csatornák aktivitását a mutációkkal (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R, illetve R117H) rendelkező betegekben. Ez helyreállítja a csatornákon keresztüli iontranszportot, csökkentve a váladékok sűrűségét, ily módon enyhítve a betegség tüneteit.

Milyen módszerekkel vizsgálták a Kalydeco-t?

A Kalydeco-t placebóval hasonlították össze 219, G551D-mutációval rendelkező cisztás fibrózisos beteg bevonásával végzett két fő vizsgálatban. Az egyik vizsgálatot 12 évesnél idősebb betegek, a másikat hat és 12 év közötti életkorú betegek bevonásával végezték.

Egy harmadik vizsgálat során a Kalydeco hatásosságát a G551D-n kívüli más mutációk miatt kialakult cisztás fibrózisos betegek körében vizsgálták. A 39, 6 évesnél idősebb beteg bevonásával végzett vizsgálat során a Kalydeco-t placebóval hasonlították össze.

Egy negyedik vizsgálatban a Kalydeco hatásosságát R117H-mutációval rendelkező cisztás fibrózisos betegek körében vizsgálták. A vizsgálatban 69, legalább 6 éves beteg vett részt.

A vizsgálatok során a hatásosság fő mértéke azon alapult, hogy a várható, egy másodperc alatt kifújt, erőltetett kilégzési térfogat (FEV1-érték) a betegek esetében hány százalékban javult, az életkorának, testmagasságának és nemének megfelelően. A FEV1 az a maximális levegőmennyiség,

amelyet a beteg egy másodperc alatt tud kilélegezni, és amely a tüdő megfelelő működésének a mértéke.

Az ötödik vizsgálatban a Kalydeco granulátum biztonságosságát vizsgálták 34, a G551D vagy S549N-mutációval rendelkező, cisztás fibrózisban szenvedő 2-5 éves életkorú beteg bevonásával. A vizsgálat során a testsúlyt és a verejtékben lévő klorid mennyiségét mérték, mivel mindkettő csökken a cisztás fibrózisban szenvedő betegeknél.

Milyen előnyei voltak a Kalydeco alkalmazásának a vizsgálatok során?

Kimutatták, hogy a Kalydeco hatásosan javítja a G551D-mutációval rendelkező, cisztás fibrózisban szenvedő betegek tüdőfunkcióját. 24 hetes kezelés után a Kalydeco-t szedő, 12 éves vagy annál idősebb betegeknél átlagosan 10,6 százalékponttal nagyobb mértékben nőtt a várható FEV1-érték, mint a placebóval kezeltek körében. Hasonló eredményeket mértek a 6-11 éves betegeknél, akiknél a Kalydeco-kezelés az érték 12,5 százalékponttal nagyobb javulását eredményezte, mint a placebóval kezeltek körében.

A Kalydeco a G551D-n kívüli mutációkkal rendelkező betegek körében is hatásosnak bizonyult. A harmadik vizsgálatban a 8 hetes kezelés után a Kalydeco-t szedő betegeknél átlagosan 10,7 százalékponttal nagyobb mértékben javult az érték, mint a placebóval kezeltek körében. Az R117H-mutációval rendelkező betegek bevonásával végzett, negyedik vizsgálatban az eredmények nem mutattak különbséget a placebo és a Kalydeco között a legalább 6 éves gyermekek körében. Azonban kizárólag a legalább 18 éves betegek alcsoportját elemezve, körülbelül 5,0 százalékpontos átlagos javulást mértek a Kalydeco-val kezeltek körében a placebóval kezeltekhez képest.

A 2-5 éves gyermekekre irányuló vizsgálat során a Kalydeco granulátum pozitívan hatott a testsúlyra és a verejtékben lévő klorid mennyiségére.

Milyen kockázatokkal jár a Kalydeco alkalmazása?

A Kalydeco leggyakoribb mellékhatásai a legalább 6 éves gyermekek körében a fejfájás (23,9%), torokgyulladás (22,0%), felső légúti fertőzések (megfázás, 22,0%), orrdugulás (20,2%), hasi fájdalom (15,6%), orr-garat gyulladás (nazofaringitisz, 14,7%), hasmenés (12,8%), szédülés (9,2%), bőrkiütés (12,8%), baktériumok a köpetben (12,8%) és bizonyos májenzim-értékek növekedése (12,8%).

A 2-5 éves gyermekek esetében a leggyakoribb mellékhatások az orrdugulás (26,5%), felső légúti fertőzések (23,5%), májenzim-értékek növekedése (14,7%), bőrkiütés (11,8%) és baktériumok a köpetben (11,8%).

A Kalydeco alkalmazásával kapcsolatban jelentett összes mellékhatás és a korlátozások teljes felsorolása a betegtájékoztatóban található.

Miért engedélyezték a Kalydeco forgalomba hozatalát?

A Kalydeco bizonyítottan javítja a tüdőfunkciót a kilenc CFTR-mutáció valamelyikével rendelkező hatéves és annál idősebb betegeknél, valamint a 18 éves vagy idősebb, R117H-mutációval rendelkező betegeknél. További adatok alátámasztják a Kalydeco hatásosságát a 2-5 éves, G551D vagy S549N-mutációval rendelkező gyermekeknél. A gyógyszerről azt is kimutatták, hogy elfogadható biztonságossági profillal rendelkezik. A CHMP megállapította, hogy a Kalydeco alkalmazásának előnyei meghaladják a kockázatokat, ezért javasolta a gyógyszerre vonatkozó forgalomba hozatali engedély kiadását. A CHMP azonban azt is megállapította, hogy a gyógyszer hosszabb távú hatásaira vonatkozóan csak korlátozott mennyiségű információ áll rendelkezésre, és a vállalatnak további adatokat kell szolgáltatnia.

Milyen intézkedések vannak folyamatban a Kalydeco biztonságos és hatékony alkalmazásának biztosítása céljából?

A Kalydeco lehető legbiztonságosabb alkalmazásának biztosítása céljából kockázatkezelési tervet dolgoztak ki. A terv alapján a Kalydeco-ra vonatkozó alkalmazási előírást és betegtájékoztatót a biztonságos alkalmazással kapcsolatos információkkal egészítették ki, ideértve az egészségügyi szakemberek és a betegek által követendő, megfelelő óvintézkedéseket.

Ezenfelül a vállalat egy öt évig tartó, megfigyelő vizsgálatot végez a gyógyszer hosszabb távú hatásainak értékelésére, valamint egy hat évig tartó, megfigyelő vizsgálatot is végez a kezelés kezdetének időpontjában 2-5 év közötti gyermekek körében a korai kezelés hosszú távú hatásainak értékelésére.

A Kalydeco-val kapcsolatos egyéb információ

2012. július 23-án az Európai Bizottság a Kalydeco-ra vonatkozóan kiadta az Európai Unió egész területére érvényes forgalomba hozatali engedélyt.

A Kalydeco-ra vonatkozó teljes EPAR az Ügynökség weboldalán található: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Amennyiben a Kalydeco-val történő kezeléssel kapcsolatban bővebb információra van szüksége, olvassa el a (szintén az EPAR részét képező) betegtájékoztatót, illetve forduljon kezelőorvosához vagy gyógyszerészéhez.

A ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság Kalydeco-ra vonatkozó véleményének összefoglalója az Ügynökség weboldalán található: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Az összefoglaló utolsó aktualizálása: 11-2015.

Megjegyzések

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Segítség
  • Get it on Google Play
  • Névjegy
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    receptköteles gyógyszerek listája