Hungarian
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Soliris (eculizumab) - L04AA25

Updated on site: 10-Oct-2017

Gyógyszerkészítmény neveSoliris
ATC-kódL04AA25
Hatóanyageculizumab
GyártóAlexion Europe SAS

Soliris

ekulizumab

Ez a dokumentum a Solirisra vonatkozó európai nyilvános értékelő jelentés (EPAR) összefoglalója. Azt mutatja be, hogy az Ügynökségnek a gyógyszerre vonatkozó értékelése miként vezetett a forgalombahozatali engedély kiadását támogató véleményéhez és az alkalmazási feltételekre vonatkozó ajánlásaihoz. A dokumentum nem tekinthető gyakorlati útmutatónak a Soliris alkalmazására vonatkozóan.

Amennyiben a Soliris alkalmazásával kapcsolatban gyakorlati információra van szüksége, olvassa el a betegtájékoztatót, illetve forduljon kezelőorvosához vagy gyógyszerészéhez.

Milyen típusú készítmény a Soliris és milyen betegségek esetén alkalmazható?

A Soliris az alábbi betegségekben szenvedő felnőttek és gyermekek kezelésére alkalmazott gyógyszer:

paroxizmális nokturnális hemoglobinuria (PNH);

atípusos hemolitikus urémiás szindróma (aHUS).

Ezek ritka, életveszélyes, a vörösvérsejtek lebomlását okozó genetikai betegségek, amelyek különféle egészségügyi szövődmények kialakulásához vezetnek. A PNH vérszegénységet (alacsony vörösvérsejtszám), trombózist (vérrögképződés az erekben), páncitopéniát (az összes vérsejt alacsony száma) és sötét vizeletet okoz, az aHUS pedig vérszegénységet, trombocitopéniát (a véralvadást segítő vérlemezkék számának csökkenése) és veseelégtelenséget.

A Soliris alkalmazható továbbá miaszténia gráviszban (egy másik ritka betegség, amelynél az immunrendszer megtámadja és károsítja az izomsejteket, ezáltal izomgyengeséget okoz) szenvedő felnőtteknél, akiknél más gyógyszerek nem hatásosak és akiknek a szervezetében egy speciális ellenanyag, az úgynevezett AChR antitest van jelen.

A Soliris hatóanyaga az ekulizumab.

Mivel az említett betegségekben szenvedő betegek száma alacsony, a betegségek „ritkának” minősülnek, ezért a Solirist a PNH vonatkozásában 2003. október 17-én, az aHUS vonatkozásában pedig 2009. július 24-én „ritka betegség elleni gyógyszerré” (orphan drug) minősítették.

Hogyan kell alkalmazni a Solirist?

A gyógyszer csak receptre kapható, és a vesebetegségekben, valamint az idegrendszert vagy a vért

érintő betegségekben szenvedő betegek kezelésében tapasztalattal rendelkező orvos felügyelete alatt kell alkalmazni.

A Solirist vénába adott infúzió formájában alkalmazzák, és a javasolt adag attól függ, hogy milyen célra használják, valamint 18 év alatti betegeknél a testtömegtől. A Solirist hetente egyszer adják be az első négy héten, majd nagyobb adagban a következő héten, amit kéthetente ismételni kell.

Az infúzió alatt és az infúzió után legalább 1 órán át megfigyelés alatt tartják a betegeket. Infúzióval kapcsolatos reakció esetén az orvos lelassíthatja vagy leállíthatja az infúziót.

A plazmacserében (a saját vérplazma eltávolítása, kezelése és visszajuttatása) vagy plazmainfúzióban részesülő betegek esetében további Soliris-adagok alkalmazása szükséges.

Az aHUS és a PNH kezelésére a Solirist egész életen át kell adni, kivéve, ha a betegnél súlyos mellékhatások alakulnak ki. Miaszténia grávisz esetén a Solirist kezdetben 12 hétig kell adni, és amennyiben a beteg állapota javul, folytatni kell a Soliris-kezelést.

Hogyan fejti ki hatását a Soliris?

A Soliris hatóanyaga, az ekulizumab, egy monoklonális antitest. A monoklonális antitest egy olyan fehérjetípus, amelyet úgy alakítottak ki, hogy felismerjen egy, a szervezetben található specifikus

(antigénnek nevezett) struktúrát, és ahhoz kötődjön. Az ekulizumabot úgy alakították ki, hogy a C5 komplement fehérjéhez kötődjön, amely a szervezet védekezőrendszerének, az úgynevezett

„komplement rendszernek” a részét képezi.

A PNH-ban és az aHUS-ban szenvedő betegeknél a komplement fehérjék túlzottan aktívak, és károsítják a betegek saját vérsejtjeit. Miaszténia gráviszban szenvedő betegeknél a túlzottan aktív komplement fehérjék károsítják az idegek és az izmok közötti kapcsolatot (neuromuszkuláris junkció). A C5 komplement fehérje gátlása révén az ekulizumab megakadályozza, hogy a komplement fehérjék károsítsák a vérsejteket és a neuromuszkuláris junkciót, ezáltal javítva ezen betegségek tüneteit.

Milyen előnyei voltak a Soliris alkalmazásának a vizsgálatok során?

PNH

A Solirist egy fő vizsgálat keretében placebóval (hatóanyag nélküli kezelés) hasonlították össze 87 PNH-ban szenvedő felnőtt részvételével, akiknél a megelőző évben legalább négy vérátömlesztést hajtottak végre vérszegénység miatt. A 26 hetes Soliris-kezelés stabil hemoglobinszintet eredményezett a betegek 49%-ánál (43-ból 21) anélkül, hogy vörösvérsejt-transzfúzióra lett volna szükség. Ezzel szemben a placebóval kezelt 44 beteg egyikénél sem volt stabil a hemoglobinszint, és átlagosan 10 transzfúzióra volt szükségük.

Egy vizsgálatban hét, PNH-ban szenvedő gyermek részvételével, akik legalább egy transzfúziót kaptak a megelőző két évben, minden beteget Solirisszel kezeltek. A hétből hat betegnek nem volt szüksége vörösvérsejt-transzfúzióra, és a hemoglobinszintek javultak a 12 hetes Soliris-kezelés során.

A vérátömlesztésben még nem részesült, PNH-ban szenvedő betegek regiszterének vizsgálata a laktát- dehidrogenáz (LDH) enzim vérszintjét tanulmányozta. (Az LDH-szint növekedik, ha a vörösvérsejtek lebomlása fokozódik.) A vizsgálatban azt találták, hogy a 6 hónapos Soliris-kezelés az LDH-szint klinikailag jelentős csökkenését eredményezte, ami arra utal, hogy csökkent a vörösvérsejtek lebomlása.

aHUS

Az aHUS vonatkozásában a Solirist 67 beteg bevonásával három fő vizsgálatban tanulmányozták. Az első vizsgálat 17 olyan, aHUS-ban szenvedő beteg bevonásával zajlott, akik nem reagáltak a plazmacserére vagy -infúzióra, illetve nem kaphattak ilyen kezelést. A Soliris-kezelés a betegek 82%- ánál növelte a vérlemezkeszámot, amely a vizsgálat kezdetén alacsony szintet mutató betegek 87%- ánál (15 beteg közül 13-nál) normális szintre emelkedett. Ezenfelül 76%-ban értek el „hematológiai normalizálódást” (a vérlemezkék és az LDH szintje a normális tartományon belül volt).

A második vizsgálatban, amelyben 20 olyan, aHUS-ban szenvedő beteg vett részt, akik már részesültek plazmacserében vagy -infúzióban, a „trombotikus mikroangiopátiás eseménymentesség” státuszt elérő betegek számát mérték (akiknél a Soliris-kezelés megkezdését követően nem csökkent

25%-nál nagyobb mértékben a vérlemezkeszám, és nem volt szükségük plazmacserére vagy - infúzióra, illetve dialízisre), valamint azon betegek számát, akiknél a Soliris-kezelés mellett hematológiai normalizálódást értek el. Összességében a betegek 80%-a ért el „trombotikus mikroangiopátiás eseménymentesség” státuszt, 90%-a pedig hematológiás normalizálódást.

A harmadik vizsgálatot 30, aHUS-ban szenvedő, legalább egy adag Solirist kapott beteg bevonásával végezték. A kezelés a betegek 83%-ánál növelte a normális szintre a vérlemezkeszámot, míg az eredetileg alacsony szintet mutató betegek 77%-ánál (13 betegből 10-nél) emelkedett a vérlemezkeszám a normális szintre.

Miaszténia grávisz

Miaszténia grávisz esetében a Solirist placebóval hasonlították össze egy fő vizsgálatban 126 miaszténia gráviszban szenvedő felnőtt részvételével, akik korábban standard kezelésben részesültek, sikertelenül. A Soliris-kezelés javította a betegek tüneteit és a mindennapos tevékenységek elvégzésének képességét egy standard pontrendszer alapján. A pontszám 2 pontos csökkenése klinikailag jelentős javulást jelent a beteg állapotában. A Soliris 4,7 pontos, a placebo pedig 2,8 pontos csökkenést eredményezett a skálán 26 hét elteltével.

Milyen kockázatokkal jár a Soliris alkalmazása?

A Soliris leggyakoribb mellékhatása (10 beteg közül több mint egynél jelentkezik) a fejfájás. A Soliris alkalmazásával kapcsolatban jelentett összes mellékhatás teljes felsorolása a betegtájékoztatóban található.

A meningokokkusz által okozott betegség súlyos formájának (meningokokkusz szepszis) fokozott kockázata miatt a Soliris nem adható Neisseria meningitidis által okozott fertőzés esetén; illetve nem alkalmazható a baktérium ellen védőoltást még nem kapott személyeknél sem, kivéve, ha megkapják a védőoltást, majd azt követően két hétig megfelelő antibiotikum-kezelésben részesülnek a fertőzés kockázatának a megelőzésére. A korlátozások teljes felsorolása a betegtájékoztatóban található.

Miért engedélyezték a Soliris forgalomba hozatalát?

Az Ügynökséghez tartozó emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) megállapította, hogy a Soliris alkalmazásának előnyei meghaladják a kockázatokat, ezért javasolta a gyógyszerre vonatkozó forgalombahozatali engedély kiadását.

Milyen intézkedések vannak folyamatban a Soliris biztonságos és hatékony alkalmazásának biztosítása céljából?

A Solirist forgalmazó vállalat gondoskodik arról, hogy a gyógyszer kiadására csak annak ellenőrzése után kerüljön sor, hogy a beteget megfelelően beoltották-e. A vállalat a gyógyszert felíró orvosok és a betegek számára a gyógyszer biztonságosságáról is tájékoztatást fog nyújtani, valamint emlékeztetőt küld a gyógyszert felíró orvosoknak és a gyógyszerészeknek, hogy ellenőrizzék, a Solirisszal kezelt betegeknél szükség van-e további oltásra. A betegek egy speciális kártyát is kapnak, amely elmagyarázza bizonyos fertőzéstípusok tüneteit, valamint azt, hogy azonnal forduljanak orvoshoz, ha ezeket tapasztalják.

A Soliris biztonságos és hatékony alkalmazása érdekében az egészségügyi szakemberek és a betegek

által követendő ajánlások és óvintézkedések szintén feltüntetésre kerültek az alkalmazási előírásban és a betegtájékoztatóban.

A Solirisszal kapcsolatos egyéb információ

2007. június 20-án az Európai Bizottság a Solirisra vonatkozóan kiadta az Európai Unió egész területére érvényes forgalombahozatali engedélyt.

A Solirisra vonatkozó teljes EPAR az Ügynökség weboldalán található: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. Amennyiben a Solirisszal történő kezeléssel kapcsolatban bővebb információra van szüksége, olvassa el a (szintén az EPAR részét képező) betegtájékoztatót, illetve forduljon kezelőorvosához vagy gyógyszerészéhez.

A ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság Solirisra vonatkozó véleményének összefoglalója az Ügynökség weboldalán található:

PNH: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations.

aHUS: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations.

Miaszténia grávisz: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations. Az összefoglaló utolsó aktualizálása: 07-2017.

Megjegyzések

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Segítség
  • Get it on Google Play
  • Névjegy
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    receptköteles gyógyszerek listája