Hungarian
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Strensiq (asfotase alfa) - A16AB

Updated on site: 10-Oct-2017

Gyógyszerkészítmény neveStrensiq
ATC-kódA16AB
Hatóanyagasfotase alfa
GyártóAlexion Europe SAS

Strensiq

aszfotáz-alfa

Ez a dokumentum a Strensiq-re vonatkozó európai nyilvános értékelő jelentés (EPAR) összefoglalója.

Azt mutatja be, hogy az Ügynökségnek a gyógyszerre vonatkozó értékelése miként vezetett az EU-ban érvényes forgalomba hozatali engedély kiadását támogató véleményéhez és az alkalmazási feltételekre vonatkozó ajánlásaihoz. A dokumentum nem tekinthető gyakorlati útmutatónak a Strensiq alkalmazására vonatkozóan.

Amennyiben a Strensiq alkalmazásával kapcsolatban gyakorlati információra van szüksége, olvassa el a betegtájékoztatót, illetve forduljon kezelőorvosához vagy gyógyszerészéhez.

Milyen típusú gyógyszer a Strensiq és milyen betegségek esetén alkalmazható?

A Strensiq a gyermekkorban kezdődő hipofoszfatáziában szenvedő betegek hosszú távú kezelésére szolgáló gyógyszer. A hipofoszfatázia a csontok ritka örökletes betegsége, amely a fogak korai elvesztéséhez, csontdeformitásokhoz, gyakori csonttörésekhez és légzési nehézséghez vezethet.

A Strensiq hatóanyaga az aszfotáz-alfa. Mivel a hipofoszfatáziában szenvedő betegek száma alacsony, a betegség „ritkának” minősül, ezért a Strensiq-et 2008. december 3-án „ritka betegség elleni gyógyszerré” (orphan drug) minősítették.

Hogyan kell alkalmazni a Strensiq-et?

A Strensiq csak receptre kapható, és a kezelést a metabolikus vagy csontbetegségek kezelésében tapasztalattal rendelkező orvos kezdheti meg.

A gyógyszer oldatos injekció formájában, különböző hatáserősségű és térfogatú injekciós üvegekben kapható. Bőr alatti injekcióként adják hetente hat alkalommal (testtömeg-kilogrammonként 1 mg dózisban) vagy hetente három alkalommal (2 mg/ttkg dózisban). Mivel a mennyiség függ a beteg

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

testtömegétől, az orvosnak az adaggal követnie kell a beteg testtömegének változását, különösen növekedő gyermekek esetében. További információ a betegtájékoztatóban található.

Hogyan fejti ki hatását a Strensiq?

A hipofoszfatáziát a „nem szövetspecifikus alkalikus foszfatáz” (ALP) termeléséért felelős gén hibája okozza. Ez az enzim kulcsfontosságú szerepet játszik az egészséges csontok felépítésében és fenntartásában, valamint a kálcium és a foszfát kezelésében a szervezetben. A hipofoszfatáziás betegek nem rendelkeznek elég normálisan működő ALP-vel, ami gyenge csontokat eredményez. Az aszfotáz-alfa, a Strensiq hatóanyaga, a humán ALP enzim módosított másolata, és a hibás enzimet helyettesíti, ezáltal növeli a funkcionáló ALP szintjét.

Milyen előnyei voltak a Strensiq alkalmazásának a vizsgálatok során?

A Strensiq-et egy fő vizsgálatában tanulmányozták 13, 6-12 év közötti gyermek részvételével. A betegek 24 héten keresztül hetente háromszor 2 mg/ttkg vagy 3 mg/ttkg Strensiq-et kaptak. A gyógyszer hatékonyságának fő mutatója a betegek csukló- és térdízületeinek javulása a röntgenfelvételeken a Strensiq-kezelés előtt és után. A Strensiq-kel kezelt gyermekek röntgenfelvételeit 16 olyan gyermek hasonló felvételeivel is összehasonlították, akik nem kaptak Strensiq-et („historikus kontrollok“). A vizsgálatban a hatékonyság egyéb mutatóit is tanulmányozták, mint például a testmagasság növekedését. Ez a vizsgálat azt mutatta, hogy a Strensiq-kel kezelt gyermekeknél a röntgenfelvételek alapján javult az ízületi szerkezet, és a legtöbb esetben a testmagasság is növekedett. A historikus kontrollok esetében a legtöbb gyermeknél összehasonlítható időszak alatt sem tapasztaltak hasonló javulást az ízületekben vagy testmagasság-növekedést.

A Strensiq hatékonyságát számos további kisméretű vizsgálat is alátámasztotta. Egyes vizsgálatokban a hetente hatszori 1 mg/ttkg dózisú Strensiq-et is tanulmányozták.

Milyen kockázatokkal jár a Strensiq alkalmazása?

A Strensiq leggyakoribb mellékhatásai (10 beteg közül több mint 1-nél jelentkezhet) a fejfájás, eritéma

(bőrpír), fájdalom a karokban és a lábakban, láz, ingerültség, az injekció beadási helyén jelentkező reakciók (például fájdalom, kiütés és viszketés) és véraláfutás. A Strensiq alkalmazásával kapcsolatban jelentett összes mellékhatás és korlátozás teljes felsorolása a betegtájékoztatóban található.

Miért engedélyezték a Strensiq forgalomba hozatalát?

Az Ügynökséghez tartozó emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) megállapította, hogy a Strensiq alkalmazásának előnyei meghaladják a kockázatokat, ezért javasolta a gyógyszer EU- ban való alkalmazásának jóváhagyását. A bizottság megállapította, hogy a hipofoszfatázia egy súlyos

és életet veszélyeztető betegség, amelyre nem létezik jóváhagyott kezelés. Bár a fő vizsgálat kisméretű volt, és a Strensiq-et közvetlenül nem hasonlította össze más kezeléssel vagy kezeletlen betegekkel, a CHMP úgy ítélte meg, hogy a csontokban megfigyelhető javulás és a nyilvánvaló növekedés releváns volt. Mivel a hipofoszfatázia egy rendkívül ritka betegség, a populációra vonatkozó adatok valószínűleg korlátozottak maradnak. A biztonságosság vonatkozásában az injekció beadási helyén fellépő reakciókat és az egyéb mellékhatásokat kezelhetőnek tartották az érvényben lévő ajánlások mellett.

A Strensiq forgalomba hozatalát „kivételes körülmények” között engedélyezték. Ez azt jelenti, hogy a betegség alacsony előfordulási aránya miatt nem lehetett teljes körű információt gyűjteni a Strensiq- ről. Az Európai Gyógyszerügynökség évente felülvizsgál minden újonnan hozzáférhető információt, és szükség esetén aktualizálja ezt az összefoglalót.

Milyen információk várhatók még a Strensiq-kel kapcsolatban?

Mivel a Strensiq forgalomba hozatalát kivételes körülmények között engedélyezték, a Strensiq-et forgalmazó vállalat létre fogja hozni a hipofoszfatáziás betegek regiszterét, hogy információkat gyűjtsön a betegségről és a Strensiq hosszú távú biztonságosságáról és hatékonyságáról.

Milyen intézkedések vannak folyamatban a Strensiq biztonságos és hatékony alkalmazásának biztosítása céljából?

A Strensiq lehető legbiztonságosabb alkalmazásának biztosítása céljából kockázatkezelési tervet dolgoztak ki. A terv alapján a Strensiq-re vonatkozó alkalmazási előírást és betegtájékoztatót a biztonságos alkalmazással kapcsolatos információkkal egészítették ki, ideértve az egészségügyi szakemberek és a betegek által követendő, megfelelő óvintézkedéseket.

Ezenfelül a vállalat oktatóanyagokat fog biztosítani a betegek és gondozók részére, hogy biztosítsák a Strensiq helyes alkalmazását és minimalizálják a gyógykezelési hibák kockázatát. Ez az anyag tartalmaz egy öninjekciózási útmutatást a betegek részére, valamint egy injekció beadási útmutatást a beteg gyermekek szülei vagy gondozói részére.

A vállalat továbbá elvégez egy vizsgálatot annak felderítésére, hogy a felnőtt betegek hogyan reagálnak a gyermekeknek adott Strensiq dózisokra. Folytatni fogja a folyamatban lévő vizsgálatokat is, hogy tovább elemezze a Strensiq előnyét 13-18 év közötti gyermekeknél.

További információ a kockázatkezelési terv összefoglalójában található.

A Strensiq-kel kapcsolatos egyéb információ

A Strensiq-re vonatkozó teljes EPAR és kockázatkezelési terv összefoglalója az Ügynökség weboldalán található: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Amennyiben a Strensiq-kel történő kezeléssel kapcsolatban bővebb információra van szüksége, olvassa el a (szintén az EPAR részét képező) betegtájékoztatót, illetve forduljon kezelőorvosához vagy gyógyszerészéhez.

A ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság Strensiq-re vonatkozó véleményének összefoglalója az Ügynökség weboldalán található: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Megjegyzések

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Segítség
  • Get it on Google Play
  • Névjegy
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    receptköteles gyógyszerek listája