Hungarian
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Vimizim (recombinant human n-acetylgalactosamine-6-sulfatase...) - A16AB12

Updated on site: 10-Oct-2017

Gyógyszerkészítmény neveVimizim
ATC-kódA16AB12
Hatóanyagrecombinant human n-acetylgalactosamine-6-sulfatase (rhgalns)
GyártóBioMarin Europe Ltd

Vimizim

eloszulfáz alfa

Ez a dokumentum a Vimizim-re vonatkozó európai nyilvános értékelő jelentés (EPAR) összefoglalója.

Azt mutatja be, hogy az Ügynökségnek a gyógyszerre vonatkozó értékelése miként vezetett az EU-ban érvényes forgalomba hozatali engedély kiadását támogató véleményéhez és az alkalmazási feltételekre vonatkozó ajánlásaihoz. A dokumentum nem tekinthető gyakorlati útmutatónak a Vimizim alkalmazására vonatkozóan.

Amennyiben a Vimizim alkalmazásával kapcsolatos gyakorlati információra van szüksége, olvassa el a betegtájékoztatót, illetve forduljon kezelőorvosához vagy gyógyszerészéhez!

Milyen típusú gyógyszer a Vimizim és milyen betegségek esetén alkalmazható?

A Vimizim olyan gyógyszer, amely hatóanyagként eloszulfáz alfát tartalmaz. A IV/A típusú mukopoliszacharidózisban (MPS IV/A, más néven Morquio A szindróma) szenvedő betegek kezelésére használják. Ezt a betegséget az úgynevezett N-acetilgalaktózamin-6-szulfatáz enzim hiánya okozza, amely a glukózaminoglikánok lebontásához szükséges a szervezetben. Ha az enzim hiányzik vagy csak nagyon kis mennyiségben van jelen, a glukózaminoglikánok nem tudnak lebomlani, és felhalmozódnak a csontokban és szervekben. Ez okozza a betegség tüneteit, a legszembetűnőbbek ezek között a rövid csontok, a mozgási és légzési nehezítettség, a szemlencse-homály és a hallásvesztés.

Mivel az MPS IV/A-ban szenvedő betegek száma alacsony, a betegség „ritkának” minősül, ezért a Vimizim-et 2009. július 24-én „ritka betegség elleni gyógyszerré” (orphan drug) minősítették.

Hogyan kell alkalmazni a Vimizim-et?

A Vimizim kezelést az MPS IV/A szindrómában vagy hasonló betegségekben jártas orvosnak kell felügyelnie. A gyógyszer csak receptre kapható, és csak megfelelően képzett egészségügyi szakember adhatja be.

© European Medicines Agency, 2014. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

A Vimizim vénába adandó oldatos infúzióhoz való koncentrátum formájában kapható. A javasolt dózis 2 mg/testtömeg-kilogramm, hetente egyszer. Az infúziót körülbelül 4 óra alatt kell beadni. A Vimizim beadása előtt gyógyszert kell adni a betegnek a Vimizim-re kialakuló allergiás reakció megelőzésére. A betegek a láz megelőzésére is kaphatnak gyógyszert.

Hogyan fejti ki hatását a Vimizim?

A Vimizim egy enzimpótló kezelés. Az enzimpótló kezelés ellátja a beteget a hiányzó enzimmel. A Vimizim hatóanyaga, az eloszulfáz alfa, a humán N-acetilgalaktózamin-6-szulfatáz enzim másolata. A pótolt enzim elősegíti a glukózaminoglikánok lebontását, és megállítja azok felhalmozódását a sejtekben, ezáltal javítja az MPS IV/A tüneteit.

Az eloszulfáz alfát az úgynevezett „rekombináns DNS technikával” állítják elő: sejtek termelik, amelyekbe egy olyan gént (DNS-t) építettek be, amely képessé teszi azokat az enzim termelésére.

Milyen előnyei voltak a Vimizim alkalmazásának a vizsgálatok során?

A Vimizim-et egy fő vizsgálatban tanulmányozták 176, MPS IV/A betegségben szenvedő beteg részvételével, amelyben a Vimizim-et placebóval (hatóanyag nélküli kezelés) hasonlították össze. A hatékonyság fő mértéke 6 hónapos kezelést követően annak a távolságnak a változása volt, amelyet a betegek 6 perc alatt képesek voltak megtenni.

A kezelés előtt a betegek 6 perc alatt átlagosan alig több mint 200 métert tudtak megtenni. Hat hónap múlva a Vimizim javasolt adagjával kezelt betegek átlagosan további 37 métert tudtak megtenni

6 perc alatt, míg a placebót kapó betegek esetén ez a távolság 14 méter volt. A vizsgálati eredmények arra is utaltak, hogy a gyógyszer javíthatta a betegek légzését vagy lépcsőzési képességét, valamint gyermekek esetében a növekedést.

Milyen kockázatokkal jár a Vimizim alkalmazása?

A Vimizim alkalmazása során a leggyakoribb mellékhatások (10 beteg közül több mint 1-nél jelentkezhet) az infúzióval kapcsolatos mellékhatások, például fejfájás, hányinger, hányás, láz, hidegrázás és hasi fájdalom voltak. Ezek általában enyhék vagy közepesen súlyosak, és gyakoribbak a kezelés első 12 hetében. A súlyos, de nem gyakori, infúzióval kapcsolatos reakciók közé tartozik az anafilaxia (súlyos allergiás reakció). A Vimizim alkalmazásával kapcsolatban jelentett összes mellékhatás teljes felsorolását lásd a betegtájékoztatóban!

A Vimizim nem alkalmazható olyan betegeknél, akiknél korábban életveszélyes allergiás reakció lépett fel az eloszulfáz alfa vagy a Vimizim bármely más összetevője ellen.

Miért engedélyezték a Vimizim forgalomba hozatalát?

Az Ügynökséghez tartozó emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) megállapította, hogy a Vimizim alkalmazásának előnyei meghaladják a kockázatokat, ezért javasolta a gyógyszer EU- ban való alkalmazásának jóváhagyását. A CHMP arra a következtetésre jutott, hogy 6 hónapos kezelést követően a Vimizim igazoltan hatékony a beteg által 6 perc alatt megtett távolság javításában, és ezt egyéb előnyös hatások is kísérték, például a napi tevékenységek elvégzésére való képesség javulása. A bizottság ezenfelül úgy vélte, hogy a Vimizim biztonságossági profilja kezelhetőnek tűnik, és a súlyos mellékhatások nem gyakoriak, azonban további hosszú távú biztonságossági adatokat kell gyűjteni.

Vimizim

2/3 oldal

Milyen intézkedések vannak folyamatban a Vimizim biztonságos és hatékony alkalmazásának biztosítása céljából?

A Vimizim lehető legbiztonságosabb alkalmazásának biztosítása céljából kockázatkezelési tervet dolgoztak ki. A terv alapján a Vimizim-re vonatkozó alkalmazási előírást és betegtájékoztatót a biztonságos alkalmazással kapcsolatos információkkal egészítették ki, ideértve az egészségügyi szakemberek és a betegek által követendő, megfelelő óvintézkedéseket.

Ezenfelül a Vimizim-et gyártó vállalat köteles biztosítani, hogy oktatási anyaggal lássanak el minden egészségügyi szakembert, aki a gyógyszert várhatóan rendelni, illetve alkalmazni fogja, amelyben tájékoztatja őket a gyógyszer alkalmazásának módjáról és a súlyos allergiás reakciókról. Továbbá a vállalat létre fog hozni egy nyilvántartást a Vimizim hosszú távú előnyeinek és kockázatainak

értékelése céljából.

További információ a kockázatkezelési terv összefoglalójában található.

A Vimizim-mel kapcsolatos egyéb információ

2014. április 28-án az Európai Bizottság a Vimizim-re vonatkozóan kiadta az Európai Unió egész területére érvényes forgalomba hozatali engedélyt.

A Vimizim-re vonatkozó teljes EPAR és kockázatkezelési terv összefoglalója az Ügynökség weboldalán található: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Amennyiben a Vimizim-mel történő kezeléssel kapcsolatban bővebb információra van szüksége, olvassa el a (szintén az EPAR részét képező) betegtájékoztatót, illetve forduljon kezelőorvosához vagy gyógyszerészéhez!

A ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság Vimizim-re vonatkozó véleményének összefoglalója az Ügynökség honlapján található:ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Az összefoglaló utolsó aktualizálása: 04.2014.

Vimizim

3/3 oldal

Megjegyzések

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Segítség
  • Get it on Google Play
  • Névjegy
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    receptköteles gyógyszerek listája