Hungarian
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Votubia (everolimus) - L01XE10

Updated on site: 10-Oct-2017

Gyógyszerkészítmény neveVotubia
ATC-kódL01XE10
Hatóanyageverolimus
GyártóNovartis Europharm Ltd

Votubia

everolimusz

Ez a dokumentum a Votubia-ra vonatkozó európai nyilvános értékelő jelentés (EPAR) összefoglalója. Azt mutatja be, hogy az Ügynökségnek a gyógyszerre vonatkozó értékelése miként vezetett az EU-ban érvényes forgalomba hozatali engedély kiadását támogató véleményéhez és az alkalmazási feltételekre vonatkozó ajánlásaihoz. A dokumentum nem tekinthető gyakorlati útmutatónak a Votubia alkalmazására vonatkozóan.

Milyen típusú készítmény a Votubia és milyen betegségek esetén alkalmazható?

A Votubia egy gyógyszer, amelyet a szklerózis tuberóza nevű genetikai rendellenesség által okozott, alábbi jóindulatú (nem rákos) daganatok kezelésére alkalmaznak:

a szubependimális óriássejtes asztrocitóma (SEGA) nevű jóindulatú agydaganat kezelésére felnőtteknél és gyermekeknél, ha az agydaganat műtéti úton nem távolítható el;

a vese-angiomiolipóma nevű jóindulatú vesedaganat kezelésére olyan felnőttek esetén, akik ki vannak téve a szövődmények kockázatának, azonban nincs szükségük azonnali műtétre.

A gyógyszert kiegészítő kezelésként is alkalmazzák olyan, legalább 2 éves betegeknél, akik a szklerózis tuberózával összefüggő görcsrohamokban szenvednek, és más kezelésekre nem reagáltak. A Votubia-t parciális (az agy egyik részében kezdődő), a teljes agyra átterjedő (másodlagos generalizáció) vagy nem átterjedő görcsrohamok esetén alkalmazzák.

A Votubia hatóanyaga az everolimusz.

Mivel a szklerózis tuberózában szenvedő betegek száma alacsony, a betegség „ritkának” minősül, ezért a Votubia-t 2010. augusztus 4-én „ritka betegség elleni gyógyszerré” (orphan drug) minősítették.

Hogyan kell alkalmazni a Votubia-t?

A Votubia-val végzett kezelést a szklerózis tuberóza kezelésében és a gyógyszer vérszintjének monitorozásában jártas orvosnak kell megkezdenie. A gyógyszer tabletta (2,5, 5 és 10 mg) és diszpergálódó tabletta (2, 3 és 5 mg) formájában kapható, és szájon át, naponta egyszer, mindig azonos időpontban, következetesen étkezés közben vagy étkezésen kívül kell bevenni.

A SEGA esetében, illetve görcsrohamok kiegészítő kezeléseként alkalmazva a gyógyszer kezdő adagja (a beteg magassága és testsúlya alapján kiszámított) testfelülettől és az életkortól függ, azonban az orvos az adagot később módosítja a gyógyszer vérszintje, illetve annak alapján, hogy a beteg hogyan tolerálja a gyógyszert.

Vese-angiomiolipómában szenvedő betegeknél az ajánlott adag naponta egyszer 10 mg. Amennyiben a betegnél súlyos mellékhatások jelentkeznek, előfordulhat, hogy az orvosnak csökkentenie kell az adagot, vagy átmenetileg fel kell függesztenie a kezelést.

Csökkent májfunkciójú betegek esetében előfordulhat, hogy a kezdő adag csökkentése vagy a kezelés mellőzése szükséges, a májfunkció csökkenésének súlyosságától és a kezelt betegségtől függően. Más gyógyszerekkel együttes alkalmazás, például görcsrohamok kiegészítő kezelése esetében az adag a szedett egyéb gyógyszerektől függően is változhat. További információk a (szintén az EPAR részét képező) alkalmazási előírásban találhatók.

Hogyan fejti ki hatását a Votubia?

A Votubia hatóanyaga, az everolimusz egy daganatellenes gyógyszer, amely a SEGA-ban vagy vese- angiomiolipómában szenvedő betegek daganatos sejtjeiben fokozott aktivitást mutató, „emlős rapamicin célpont” (mammalian target of rapamycin, mTOR) nevű enzim gátlásával fejti ki hatását. A szervezetben az everolimusz először a sejtek belsejében található FKBP-12 nevű fehérjéhez kötődik és

„komplexet” hoz létre. Ez a komplex blokkolja az mTOR-t. Mivel az mTOR szerepet játszik a sejtosztódás szabályozásában és a vérerek növekedésében, a Votubia megakadályozza a daganatos sejtek osztódását és csökkenti a vérellátásukat. Továbbá úgy vélik, hogy az mTOR szerepet játszik a szklerózis tuberózában szenvedő betegeknél előforduló görcsrohamokban, de az nem teljesen tisztázott, hogy a gyógyszer hogyan képes azokat megakadályozni.

Milyen előnyei voltak a Votubia alkalmazásának a vizsgálatok során?

A Votubia hatásosnak bizonyult a SEGA-ban, illetve a vese-angiomiolipómában szenvedő betegek kezelésében, mivel csökkentette a daganatok térfogatát. Ezenkívül hatásosnak bizonyult a szklerózis tuberózával összefüggő parciális görcsrohamok számának csökkentésében is.

Szklerózis tuberóza által okozott SEGA esetében a Votubia-t két fő vizsgálatban tanulmányozták: az elsőben 28 felnőtt és legalább hároméves gyermek vett részt. A fő hatékonysági mutató azon alapult, hogy a hat hónapig tartó kezelés után a betegek fő agydaganata milyen mértékben zsugorodott: a fő agydaganat a betegek nagyjából 30%-ánál a felére, 70%-ánál pedig körülbelül kétharmadára zsugorodott. A második vizsgálatban 117 beteg (köztük 20, három évesnél fiatalabb gyermek) bevonásával a Votubia-t placebóval (hatóanyag nélküli kezeléssel) hasonlították össze. A fő hatékonysági mutató a kezelésre reagáló azon betegek aránya volt, akiknél az agydaganat legalább a felére zsugorodott hat hónapos kezelés után. Ez a Votubia-val kezelt betegek 35%-ánál (78-ból 27-nél) történt meg, míg a placebóval kezelt 39 beteg közül egyiknél sem.

Szklerózis tuberóza által okozott vese-angiomiolipóma esetében a Votubia-t egy 118 felnőtt bevonásával végzett vizsgálatban placebóval hasonlították össze. A fő hatékonysági mutató a kezelésre reagáló azon betegek aránya volt, akiknél a vesedaganat legalább a felére zsugorodott, ami a Votubia-val kezelt betegek 42%-ánál (79-ből 33-nál) volt megfigyelhető, míg a placebóval kezelt 39 beteg közül egyiknél sem.

A szklerózis tuberózával összefüggő parciális görcsrohamok kiegészítő kezelésében – amikor a görcsrohamokat más kezeléssel nem sikerült megfelelően kontrollálni – a Votubia

előnyeit egy fő vizsgálatban igazolták. Ebben 366 felnőtt és legalább kétéves gyermek vett részt. A kiegészítő kezelésként alkalmazott Votubia két különböző (alacsonyabb, illetve magasabb vérszintet biztosító) adagolási rendjét placebóval hasonlították össze. A kezelés előtt a betegeknek átlagosan heti 16-17 görcsrohamuk volt, és akkor tekintették úgy, hogy reagáltak a kezelésre, ha a görcsrohamok száma legalább a felére csökkent. Ez a kezelési válasz az alacsony vérszintű csoport 28%-ánál (117 beteg közül 33-nál), illetve a magasabb vérszintű csoport 40%-ánál (130 beteg közül 52-nél) volt megfigyelhető, míg a placebót szedő betegeknél ez az arány 15% volt (119-ből 18). A Votubia-val kezelt betegeknél összességében 29, illetve 40%-kal csökkent a görcsrohamok száma a kezelés során, míg a placebóval kezelteknél a csökkenés aránya 15% volt.

Milyen kockázatokkal jár a Votubia alkalmazása?

A Votubia leggyakoribb mellékhatásai (10 beteg közül több mint 1-nél jelentkezik) az akne, a száj nyálkahártyájának gyulladása, felső légúti fertőzések (megfázás), az orr és a torok gyulladása, az orrmelléküregek gyulladása, köhögés, tüdőgyulladás, húgyúti fertőzések, a vér megnövekedett koleszterinszintje, rendszertelen menstruáció, a menstruáció elmaradása, fejfájás, hasmenés, hányás, kiütések, fáradtság, láz és az étvágycsökkenés. A Votubia alkalmazásával kapcsolatban jelentett összes mellékhatás teljes felsorolása a betegtájékoztatóban található.

A Votubia nem alkalmazható olyan személyeknél, akik túlérzékenyek (allergiásak) az everolimusszal, az azzal rokon gyógyszerekkel, például a szirolimusszal és a temszirolimusszal, vagy a készítmény bármely más összetevőjével szemben.

Miért engedélyezték a Votubia forgalomba hozatalát?

Az Ügynökséghez tartozó emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) megjegyezte, hogy a Votubia a szklerózis tuberózában szenvedő felnőtteknél és gyermekeknél bizonyíthatóan csökkentette az agydaganatok méretét, és ez várhatóan mérsékli a SEGA jeleit és tüneteit, például a görcsrohamokat, a vízfejűséget (folyadékfelgyülemlés az agyban) és az agy megnövekedett nyomását.

Bár a betegség standard kezelése továbbra is a sebészeti beavatkozás marad, a Votubia várhatóan előnyös lesz az olyan betegeknél, akiknél a daganat nem operálható. A Votubia ezenkívül csökkentette a vesedaganat méretét a vese-angiomiolipómában szenvedő betegeknél, és előnyösnek bizonyult a szklerózis tuberózával összefüggő parciális görcsrohamok kiegészítő kezeléseként is, amikor a görcsrohamokat más terápiával nem sikerült megfelelően kontrollálni. A gyógyszer mellékhatásait kezelhetőnek tekintették, és azok általában enyhék vagy közepes erősségűek voltak. A CHMP megállapította, hogy a Votubia alkalmazásának előnyei meghaladják a kockázatokat, ezért javasolta a gyógyszerre vonatkozó forgalomba hozatali engedély kiadását.

A Votubia-t eredetileg „feltételes jóváhagyással” engedélyezték, mivel a gyógyszerrel kapcsolatban további tudományos bizonyítékok voltak várhatók, különös tekintettel annak hosszú távú hatásaira.

Mivel a vállalat benyújtotta a szükséges kiegészítő információkat, a forgalomba hozatali engedélyt „feltételesről” „teljes érvényűre” módosították.

Milyen intézkedések vannak folyamatban a Votubia biztonságos és hatékony alkalmazásának biztosítása céljából?

A Votubia biztonságos és hatékony alkalmazása érdekében az egészségügyi szakemberek és a betegek

által követendő ajánlások és óvintézkedések szintén feltüntetésre kerültek az alkalmazási előírásban és a betegtájékoztatóban.

A Votubia-val kapcsolatos egyéb információ

2011. szeptember 2-án az Európai Bizottság a Votubia-ra vonatkozóan kiadta az Európai Unió egész területére érvényes feltételes forgalomba hozatali engedélyt. A feltételes engedély 2015. november 16-án vált teljes érvényű forgalomba hozatali engedéllyé.

A Votubia-ra vonatkozó teljes EPAR az Ügynökség weboldalán található: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. Amennyiben a Votubia-val történő kezeléssel kapcsolatban bővebb információra van szüksége, olvassa el a (szintén az EPAR részét képező) betegtájékoztatót, illetve forduljon kezelőorvosához vagy gyógyszerészéhez.

A ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság Votubia-ra vonatkozó véleményének összefoglalója az Ügynökség weboldalán található: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations.

Az összefoglaló utolsó aktualizálása: 01-2017.

Megjegyzések

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Segítség
  • Get it on Google Play
  • Névjegy
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    receptköteles gyógyszerek listája