Lithuanian
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Cerdelga (eliglustat) - A16AX10

Updated on site: 05-Oct-2017

Vaisto pavadinimasCerdelga
ATC kodasA16AX10
Sudėtiseliglustat
GamintojasGenzyme Europe BV

Cerdelga

eliglustatas

Šis dokumentas yra Cerdelga Europos viešo vertinimo protokolo (EPAR) santrauka. Jame paaiškinama, kaip agentūra vertino vaistą, kad galėtų rekomenduoti leisti prekiauti šiuo vaistu ES ir nustatytų jo vartojimo sąlygas. Šiame dokumente nepateikta praktinės informacijos apie tai, kaip vartoti Cerdelga.

Praktinės informacijos apie Cerdelga vartojimą pacientai turėtų ieškoti pakuotės lapelyje arba kreiptis į savo gydytoją ar vaistininką.

Kas yra Cerdelga ir kam jis vartojamas?

Cerdelga – tai vaistas, kuris skiriamas taikant ilgalaikį gydymą suaugusiems pacientams, sergantiems 1 tipo Gošė liga. Gošė liga – tai retas paveldimas sutrikimas, dėl kurio žmogaus organizme nepakanka fermento, vadinamo gliukocerebrozidaze (dar vadinamo rūgštine beta gliukozidaze). Paprastai šis fermentas skaido riebalus, vadinamus gliukozilkeramidu (arba gliukocerebrozidu), o nesant šio fermento, riebalai kaupiasi organizme, paprastai kepenyse, blužnyje ir kauluose. Tai sukelia šios ligos simptomus: mažakraujystę (raudonųjų kraujo ląstelių skaičiaus sumažėjimą), nuovargį, lengvai atsirandančias kraujosruvas ir polinkį kraujuoti, blužnies ir kepenų padidėjimą bei kaulų skausmą ir lūžius.

Cerdelga skiriamas pacientams, sergantiems 1 tipo Gošė liga; būtent šio tipo liga paprastai pažeidžia kepenis, blužnį ir kaulus. Cerdelga gydomi tie pacientai, kurių organizmas šį vaistą skaido įprastu greičiu (jie vadinami vidutiniškais arba ekstensyviais metabolizuotojais) arba lėtai (silpni metabolizuotojai).

Kadangi Gošė liga sergančių pacientų nėra daug, ši liga laikoma reta, 2007 m. gruodžio 4 d. Cerdelga buvo priskirtas retųjų vaistų (retoms ligoms gydyti skirtų vaistų) kategorijai.

Cerdelga sudėtyje yra veikliosios medžiagos eliglustato.

Kaip vartoti Cerdelga?

Cerdelga tiekiamas geriamųjų kapsulių (84 mg) forma. Jo galima įsigyti tik pateikus receptą, o gydymą turi pradėti ir prižiūrėti gydytojas, turintis Gošė ligos gydymo patirties. Prieš pradedant gydymą, reikia ištirti, kaip greitai šis vaistas skaidomas paciento organizme (t. y. nustatyti, ar pacientas yra silpnas, vidutiniškas ar ekstensyvus metabolizuotojas). Cerdelga negalima skirti pacientams, kurių organizme šis vaistas skaidomas labai greitai (jie vadinami ultragreitais metabolizuotojais), taip pat pacientams, apie kurių organizmo gebėjimą suskaidyti šį vaistą nežinoma arba kuriems toks tyrimas neatliktas.

Pacientams, kurių organizmas vaistą skaido įprastu greičiu (vidutiniškiems arba ekstensyviems metabolizuotojams), rekomenduojama Cerdelga dozė yra viena kapsulė du kartus per parą. Pacientams, kurių organizme vaistas skaidomas lėtai (silpniems metabolizuotojams), rekomenduojama dozė yra viena kapsulė kartą per parą. Daugiau informacijos pateikta pakuotės lapelyje.

Kaip veikia Cerdelga?

Veiklioji Cerdelga medžiaga eliglustatas stabdo fermento, kuris dalyvauja riebalų, vadinamų gliukozilkeramidu, gamyboje, veikimą. Kadangi tokiuose organuose kaip blužnis, kepenys ir kaulai susikaupę šie riebalai sukelia 1 tipo Gošė ligos simptomus, sumažinus šių riebalų gamybą, pacientams lengviau išvengti jų kaupimosi, o tai padeda pagerinti ligos pažeistų organų veikimą.

Kokia Cerdelga nauda nustatyta tyrimuose?

Atlikus du pagrindinius tyrimus, nustatyta, kad Cerdelga yra veiksmingas gydant Gošė ligą.

Pirmajame tyrime dalyvavo 40 anksčiau negydytų 1 tipo Gošė liga sergančių pacientų; tyrimo metu daugiausia vertintas pacientų blužnies dydžio sumažėjimas. Per devynis gydymo mėnesius eliglustatą vartojusių pacientų blužnis sumažėjo vidutiniškai 28 proc., o vartojusių placebą (netikrą vaistą) – padidėjo 2 proc. Taip pat Cerdelga vartojusiems pacientams palengvėjo kiti ligos požymiai, pvz., sumažėjo kepenys ir padidėjo hemoglobino (raudonosiose kraujo ląstelėse esančio baltymo, kuris išnešioja deguonį po organizmą) kiekis.

Atlikus kitą tyrimą, kuriame dalyvavo 160 1 tipo Gošė liga sergančių pacientų, kuriems anksčiau buvo taikyta pakaitinė trūkstamo fermento terapija ir kurių ligos simptomai buvo kontroliuojami, taip pat įrodyta, kad Cerdelga yra veiksmingas. Kai kurie pacientai buvo gydomi Cerdelga, o kitiems buvo taikoma pakaitinė fermentų terapija. Atlikus šį tyrimą, nustatyta, kad po metų trukmės gydymo liga išliko stabili 85 proc. Cerdelga gydytų pacientų ir 94 proc. pacientų, kurie tęsė pakaitinę fermentų terapiją.

Kokia rizika siejama su Cerdelga vartojimu?

Dažniausias Cerdelga šalutinis reiškinys (galintis pasireikšti daugiau kaip 1 žmogui iš 10) yra viduriavimas, nustatytas maždaug 6 pacientams iš 100. Dauguma šalutinių reiškinių yra lengvi ir laikini. Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Cerdelga, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.

Cerdelga negalima vartoti kartu su tam tikrais vaistais, galinčiais pakenkti organizmo gebėjimui skaidyti vaistą, nes tai gali turėti įtakos Cerdelga kiekiui kraujyje. Išsamų visų apribojimų sąrašą rasite pakuotės lapelyje.

Kodėl Cerdelga buvo patvirtintas?

Agentūros Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad Cerdelga nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir rekomendavo leisti vartoti šį vaistą ES. Nustatyta, kad Cerdelga veiksmingai palengvino ligos simptomus daugumai anksčiau negydytų 1 tipo Gošė liga sergančių pacientų ir palaikė stabilią daugumos prieš tai pakaitine fermentų terapija gydytų pacientų būklę. Vis dėlto, tos mažosios dalies pacientų (maždaug 15 proc.), kurie perėjo nuo pakaitinės fermentų terapijos prie gydymo Cerdelga, atsakas į gydymą po metų trukmės gydymo nebuvo optimalus. Šių pacientų atveju reikėtų apsvarstyti kitas galimas gydymo priemones. Visus pacientus, kurie pereina nuo pakaitinės fermentų terapijos prie gydymo Cerdelga, reikia nuolat stebėti dėl galimo ligos progresavimo.

Nors šalutiniai reiškiniai daugiausia buvo lengvi ir trumpalaikiai, CHMP rekomendavo išsamiau ištirti ilgalaikį šio vaisto saugumą.

Kokios priemonės taikomos siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Cerdelga vartojimą?

Siekiant užtikrinti kuo saugesnį Cerdelga vartojimą, parengtas rizikos valdymo planas. Remiantis šiuo planu, į Cerdelga preparato charakteristikų santrauką ir pakuotės lapelį įtraukta informacija apie vaisto saugumą, įskaitant atsargumo priemones, kurių turi imtis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.

Be to, siekdama užtikrinti, kad Cerdelga būtų gydomi tik 1 tipo Gošė liga sergantys pacientai ir kad Cerdelga nebūtų vartojamas kartu su kitais vaistais, kurie gali smarkiai pakeisti šio vaisto koncentraciją kraujyje, Cerdelga prekiaujanti bendrovė gydytojams ir pacientams pateiks šviečiamąją medžiagą. Visiems pacientams, kuriems bus išrašomas Cerdelga, bus išduota paciento įspėjamoji kortelė. Taip pat bendrovė registruos Cerdelga gydomus pacientus, kad galėtų įvertinti ilgalaikį šio vaisto saugumą.

Išsamesnę informaciją galima rasti rizikos valdymo plano santraukoje.

Kita informacija apie Cerdelga

Europos Komisija 2015 m. sausio 19 d. suteikė visoje Europos Sąjungoje galiojantį Cerdelga rinkodaros leidimą.

Išsamų Cerdelga EPAR ir rizikos valdymo plano santrauką rasite agentūros interneto svetainėje adresu: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Daugiau informacijos apie gydymą Cerdelga rasite pakuotės lapelyje (taip pat EPAR dalis) arba teiraukitės savo gydytojo ar vaistininko.

Retųjų vaistinių preparatų komiteto nuomonės apie Cerdelga santrauką rasite agentūros interneto svetainėje adresu: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Ši santrauka paskutinį kartą atnaujinta 2015–01.

Pastabos

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Žinynas
  • Get it on Google Play
  • Apie
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    nurodyti receptiniai vaistai