Lithuanian
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Kalydeco (ivacaftor) - R07AX02

Updated on site: 08-Oct-2017

Vaisto pavadinimasKalydeco
ATC kodasR07AX02
Sudėtisivacaftor
GamintojasVertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd

Kalydeco

ivakaftoras

Šis dokumentas yra Kalydeco Europos viešo vertinimo protokolo (EPAR) santrauka. Jame paaiškinama, kaip Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) įvertinęs vaistą priėmė nuomonę, kuria rekomenduoja suteikti Kalydeco rinkodaros leidimą, ir pateikia jo vartojimo rekomendacijas.

Kas yra Kalydeco?

Kalydeco yra vaistas, kurio sudėtyje yra veikliosios medžiagos ivakaftoro. Gaminamos šio vaisto tabletės (150 mg) ir paketėliuose tiekiamos granulės (50 mg ir 75 mg).

Kam vartojamas Kalydeco?

Kalydeco skirtas cistinei fibrozei gydyti dviejų metų ir vyresniems pacientams, kuriems nustatyta viena iš devynių cistinės fibrozės membranų laidumą reguliuojančio baltymo (CFTR) geno mutacijų. Mutacijos yra šios: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ir S549R

(dar vadinamos vartų mechanizmo (angl. gating) mutacijomis).

Kalydeco taip pat skiriamas cistinei fibrozei gydyti 18 metų ir vyresniems pacientams, kuriems nustatyta R117H CFTR geno mutacija.

Cistinė fibrozė yra paveldima liga, daugiausiai pažeidžianti gleives gaminančias plaučių ląsteles ir virškinimo sultis gaminančias žarnyno ir kasos liaukų ląsteles. Sergant cistine fibroze, šios liaukų išskiriamos medžiagos sutirštėja ir užkemša tam tikrus organus. Plaučiuose susikaupęs tirštas ir lipnus sekretas sukelia uždegimą ir ilgalaikę infekciją. Virškinimo trakte, užsikimšus kasos ir kepenų latakams bei gaminantis anomalioms virškinimo sultims, sulėtėja maisto virškinimas ir sutrinka žmogaus augimas.

Kadangi cistine fibroze sergančių pacientų nėra daug, ši liga laikoma reta, 2008 m. liepos 8 d. Kalydeco buvo priskirtas retųjų vaistų (retoms ligoms gydyti skirtų vaistų) kategorijai.

© Europos vaistų agentūra, 2015 Leidžiama atgaminti nurodžius šaltinį.

Vaisto galima įsigyti tik pateikus receptą.

Kaip vartoti Kalydeco?

Kalydeco turi skirti tik gydytojai, turintys cistinės fibrozės gydymo patirties, ir tik pacientams, kuriems patvirtinta viena iš dešimties pirmiau minėtų mutacijų.

2 metų ir vyresniems bei mažiau nei 25 kg sveriantiems vaikams skiriamos šio vaisto granulės. Granulės maišomos su minkštos konsistencijos maistu arba skysčiu, kol susidaro geriamoji suspensija. 14–25 kg sveriantiems vaikams rekomenduojama dozė yra 75 mg du kartus per parą. Mažiau nei 14 kg sveriantiems vaikams rekomenduojama dozė yra 50 mg du kartus per parą.

6 metų amžiaus ir vyresniems vaikams, sveriantiems 25 kg ir daugiau, skiriamos tabletės. Rekomenduojama dozė yra viena 150 mg tabletė du kartus per parą.

Tabletes arba granules reikia vartoti kas 12 valandų su maistu, kuriame yra riebalų, pvz., su valgiu, paruoštu su sviestu ar aliejumi, taip pat maistu, kuriame yra kiaušinių, sūrio, riešutų, nenugriebto pieno arba mėsos. Vartojant Kalydeco reikia vengti maisto, kuriame yra greipfrutų arba Sevilijos apelsinų, nes jie gali paveikti vaisto įsisavinimą ir skaidymą organizme.

Prieš pradedant vartoti Kalydeco ir gydymo metu reguliariai reikia atlikti kraujo tyrimus kepenų funkcijai patikrinti. Pacientams, sergantiems sunkiu kepenų funkcijos nepakankamumu, Kalydeco galima skirti tik tuo atveju, jeigu vaisto teikiama nauda yra didesnė už jo keliamą riziką. Šiems pacientams gydymą reikia pradėti nuo kas antrą parą skiriamos mažesnės vaisto dozės. Pacientams, vartojantiems tam tikrų rūšių vaistus, Kalydeco dozavimo režimą gali prireikti pakoreguoti.

Daugiau informacijos rasite preparato charakteristikų santraukoje (taip pat EPAR dalis).

Kaip veikia Kalydeco?

Cistinę fibrozę sukelia CFTR geno mutacijos. Dėl mutacijos atsiranda problemų su baltymų kanalais, susijusiais su išskyrų, kaip antai gleivių ir virškinimo sulčių, gamyba. Šiais kanalais jonai (krūvį turintys atomai ir molekulės) pernešami į išskyras gaminančias ląsteles ir iš jų. Kai šie kanalai yra pakenkti, išskyros gali tapti nenormaliai tirštos.

Kalydeco sudėtyje esanti veiklioji medžiaga ivakaftoras pacientams, kuriems nustatytos G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R arba R117H mutacijos, suaktyvina pakenktų kanalų veiklą. Taip normalizuojama jonų pernaša kanalais, išskyros tampa ne tokios tirštos ir ligos simptomai palengvėja.

Kaip buvo tiriamas Kalydeco?

Kalydeco buvo lyginamas su placebu dviejuose pagrindiniuose tyrimuose su 219 cistine fibroze sergančių pacientų, kuriems nustatyta G551D mutacija. Vienas iš tyrimų buvo atliekamas su vyresniais nei 12 metų pacientais, o kitas – su 6–12 metų pacientais.

Trečiame tyrime buvo stebimas Kalydeco poveikis cistine fibroze sergantiems pacientams, kai ligą sukėlė kelios mutacijos, išskyrus G551D. Tyrime, kuriame dalyvavo 39 vyresni negu 6 metų pacientai, buvo lyginamas Kalydeco ir placebo poveikis.

Ketvirtame tyrime buvo stebimas Kalydeco poveikis cistine fibroze sergantiems pacientams, kai ligą sukėlė R117H mutacija. Tyrime dalyvavo 69 pacientai nuo 6 metų amžiaus.

Šiuose tyrimuose pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo prognozuoto pacientų forsuoto iškvėpimo tūrio per 1 sekundę (FEV1) padidėjimo procentinė dalis, koreguojama atsižvelgiant į paciento

amžių, ūgį ir lytį. FEV1yra didžiausias oro kiekis, kurį žmogus gali iškvėpti per vieną sekundę, ir tai yra plaučių funkcijos rodiklis.

Penktame tyrime buvo tiriamas Kalydeco granulių saugumas cistine fibroze sergantiems 2–5 metų amžiaus 34 pacientams, kai ligą sukėlė G551D arba S549N mutacija. Tyrimo metu buvo vertinamas kūno svoris ir chlorido kiekis prakaite – abu šie veiksniai cistine fibroze sergantiems pacientams būna sumažėję.

Kokia Kalydeco nauda nustatyta tyrimuose?

Įrodyta, kad Kalydeco veiksmingai pagerino cistine fibroze sergančių pacientų, kuriems nustatyta G551D mutacija, plaučių veiklą. Po 24 gydymo savaičių 12 metų ir vyresnių Kalydeco vartojusių pacientų prognozuoto FEV1 procentinė dalis vidutiniškai padidėjo 10,6 proc. daugiau negu vartojant placebą. Panašūs rezultatai gauti gydant 6–11 metų pacientus, kurių FEV1 vartojant Kalydeco padidėjo 12,5 proc. daugiau negu placebą vartojusių pacientų grupėje.

Kalydeco taip pat buvo veiksmingas ir tiems pacientams, kuriems nustatytos kitos mutacijos (ne G551D). Trečiame tyrime, po aštuonių gydymo savaičių Kalydeco vartojusių pacientų FEV1 vidutiniškai padidėjo 10,7 procentinių punktų daugiau negu vartojusių placebą. Ketvirtame tyrime su pacientais, kuriems nustatyta R117H mutacija, gydant 6 metų ir vyresnius vaikus, jokių skirtumų tarp placebo ir Kalydeco nepastebėta. Tačiau atskirai analizuojant 18 metų ir vyresnių pacientų pogrupį, Kalydeco vartojusius pacientus palyginus su pacientais, kurie vartojo placebą, buvo pastebėtas vidutinis pagerėjimas maždaug 5,0 procentiniais punktais.

Tyrime su 2–5 metų vaikais, Kalydeco granulės turėjo teigiamą poveikį kūno svoriui ir prakaite esančiam chlorido kiekiui.

Kokia rizika siejama su Kalydeco vartojimu?

Dažniausi Kalydeco šalutiniai reiškiniai, pasireiškę 6 metų ir vyresniems pacientams, yra galvos skausmas (23,9 proc.), gerklės skausmas (22,0 proc.), viršutinių kvėpavimo takų infekcija (peršalimai, 22,0 proc.), užgulta nosis (20,2 proc.), pilvo skausmas (15,6 proc.), nazofaringitas (nosies ir gerklės uždegimas, 14,7 proc.), viduriavimas (12,8 proc.), galvos svaigimas (9,2 proc.), bėrimas (12,8 proc.), bakterijos skrepliuose (12,8 proc.) ir padidėjęs tam tikrų kepenų fermentų kiekis (12,8 proc.).

Dažniausi šalutiniai reiškiniai 2–5 metų vaikams yra užgulta nosis (26,5 proc.), viršutinių kvėpavimo takų infekcija (23,5 proc.), padidėjęs kepenų fermentų kiekis (14,7 proc.), bėrimas (11,8 proc.) ir bakterijos skrepliuose (11,8 proc.).

Išsamų visų Kalydeco šalutinių reiškinių ir apribojimų sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.

Kodėl Kalydeco buvo patvirtintas?

Įrodyta, kad vartojant Kalydeco šešerių metų ir vyresnių pacientų, kuriems nustatyta viena iš devynių CFTR vartų mechanizmo mutacijų, ir 18 metų ir vyresnių pacientų, kuriems nustatyta R117H mutacija, plaučių veikla pagerėja. Papildomi duomenys taip pat patvirtina Kalydeco veiksmingumą gydant 2–5 metų vaikus, kuriems nustatyta G551D ar S549N mutacija. Taip pat įrodyta, kad vaistas turi priimtinas saugumo charakteristikas. CHMP nusprendė, kad Kalydeco nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir rekomendavo suteikti jo rinkodaros leidimą. Tačiau CHMP taip pat atkreipė dėmesį, kad yra mažai duomenų apie ilgalaikį vaisto poveikį, todėl bendrovė turi pateikti papildomų duomenų.

Kokios priemonės taikomos siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Kalydeco vartojimą?

Siekiant užtikrinti kuo saugesnį Kalydeco vartojimą, parengtas rizikos valdymo planas. Remiantis šiuo planu, į Kalydeco preparato charakteristikų santrauką ir pakuotės lapelį įtraukta informacija apie vaisto saugumą, įskaitant atsargumo priemones, kurių turi imtis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.

Be to, bendrovė atlieka penkerių metų trukmės stebėjimo tyrimą, kad būtų galima įvertinti ilgalaikį vaisto poveikį bei šešerių metų stebimojo pobūdžio tyrimą, kuriame dalyvavo vaikai, kurie gydymo pradžioje buvo 2–5 metų amžiaus, siekiant įvertinti ilgalaikį ankstyvojo gydymo poveikį.

Kita informacija apie Kalydeco

Europos Komisija 2012 m. liepos 23 d. suteikė visoje Europos Sąjungoje galiojantį Kalydeco rinkodaros leidimą.

Išsamų Kalydeco EPAR rasite agentūros interneto svetainėje adresu: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Daugiau informacijos apie gydymą Kalydeco rasite pakuotės lapelyje (taip pat EPAR dalis) arba teiraukitės savo gydytojo ar vaistininko.

Retųjų vaistinių preparatų komiteto nuomonės apie Kalydeco santrauką rasite agentūros interneto svetainėje adresu: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Ši santrauka paskutinį kartą atnaujinta 2015–11.

Pastabos

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Žinynas
  • Get it on Google Play
  • Apie
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    nurodyti receptiniai vaistai