Lithuanian
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Strensiq (asfotase alfa) - A16AB

Updated on site: 10-Oct-2017

Vaisto pavadinimasStrensiq
ATC kodasA16AB
Sudėtisasfotase alfa
GamintojasAlexion Europe SAS

Strensiq

asfotazė alfa

Šis dokumentas yra Strensiq Europos viešo vertinimo protokolo (EPAR) santrauka. Jame paaiškinama, kaip agentūra vertino vaistą, kad galėtų rekomenduoti leisti prekiauti šiuo vaistu ES ir nustatytų jo vartojimo sąlygas. Šiame dokumente nepateikta praktinės informacijos apie tai, kaip vartoti Strensiq.

Praktinės informacijos apie Strensiq vartojimą pacientai turėtų ieškoti pakuotės lapelyje arba kreiptis į savo gydytoją ar vaistininką.

Kas yra Strensiq ir kam jis vartojamas?

Strensiq – tai ilgą laiką vartojamas vaistas, kuriuo gydomi hipofosfatazija sergantys pacientai, kuriems pirmieji šios ligos simptomai pasireiškė vaikystėje. Hipofosfatazija yra reta paveldima kaulų liga, dėl kurios gali anksti išskristi dantys, deformuotis ir dažnai lūžti kaulai ir pasireikšti kvėpavimo sunkumai.

Strensiq sudėtyje yra veikliosios medžiagos asfotazės alfa. Kadangi hipofosfatazija sergančių pacientų nėra daug, ši liga laikoma reta ir 2008 m. gruodžio 3 d. Strensiq buvo priskirtas retųjų vaistų (retoms ligoms gydyti skirtų vaistų) kategorijai.

Kaip vartoti Strensiq?

Strensiq galima įsigyti tik pateikus receptą, o gydymą turi pradėti metabolizmo arba kaulų sutrikimų gydymo patirties turintis gydytojas.

Vaistas tiekiamas buteliukuose, įvairiais kiekiais, skirtingo stiprumo injekcinio tirpalo forma. Jis leidžiamas po oda šešis kartus per savaitę (po 1 mg/kg kūno svorio) arba tris kartus per savaitę (po

2 mg/kg). Kadangi leidžiamo vaisto kiekis priklauso nuo kiekvieno paciento kūno svorio, gydytojas turės koreguoti vaisto dozę pagal paciento svorio pokyčius, ypač gydant augančius vaikus. Daugiau informacijos pateikta pakuotės lapelyje.

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

Kaip veikia Strensiq?

Hipofosfataziją sukelia geno, atsakingo už vadinamosios audiniui nespecifinės šarminės fosfatazės (ŠF)

– fermento, kuris atlieka pagrindinį vaidmenį formuojant sveikus kaulus ir palaikant jų sveikatą bei kontroliuojant kūne esantį kalcį ir fosfatą, – gamybą, defektai. Hipofosfatazija sergantys pacientai turi nepakankamai normaliai funkcionuojančios ŠF, todėl jų kaulai yra silpni. Veiklioji Strensiq medžiaga asfotazė alfa yra modifikuota žmogaus fermento ŠF kopija, kuri veikia kaip normaliai nefunkcionuojančio fermento pakaitalas, taip padidindamas normaliai funkcionuojančios ŠF kiekį.

Kokia Strensiq nauda nustatyta tyrimuose?

Strensiq buvo tiriamas atliekant vieną pagrindinį tyrimą, kuriame dalyvavo 13 vaikų nuo 6 iki 12 metų. Pacientams 24 savaites tris kartus per savaitę buvo švirkščiama po 2 mg/kg arba 3 mg/kg Strensiq. Pagrindinis vaisto veiksmingumo rodiklis buvo rentgenogramose matomas riešų ir kelių sąnarių būklės pagerėjimas po gydymo Strensiq, palyginti su jų būkle prieš gydymą. Taip pat Strensiq gydytų vaikų rentgenogramos buvo lyginamos su panašiomis 16 vaikų, kurie nevartojo Strensiq, rentgenogramomis

(vadinamaisiais istoriniais kontroliniais duomenimis). Tyrimo metu taip pat buvo vertinami kiti veiksmingumo rodikliai, kaip antai ūgio didėjimas. Šis tyrimas parodė, kad Strensiq gydytų vaikų sąnarių struktūra pagerėjo, kaip matyti iš jų rentgenogramų, ir dauguma iš tų vaikų, atrodo, paaugo. Istorinėse kontrolinėse grupėse per panašų laikotarpį daugumai vaikų toks pagerėjimas nepasireiškė ir jie nepaaugo.

Strensiq veiksmingumą taip pat iš esmės patvirtino keli papildomi nedideli tyrimai. Atliekant kai kuriuos tyrimus, taip pat buvo vertinamas šešis kartus per savaitę vartojamos Strensiq 1 mg/kg dozės poveikis.

Kokia rizika siejama su Strensiq vartojimu?

Dažniausi Strensiq šalutiniai reiškiniai (galintys pasireikšti daugiau kaip 1 žmogui iš 10) yra galvos skausmas, eritema (odos paraudimas), rankų ir kojų skausmas, karščiavimas, dirglumas, reakcijos injekcijos vietoje (pvz., skausmas, išbėrimas ir niežėjimas) ir sumušimas (kraujosruva). Išsamų visų šalutinių reiškinių ir apribojimų, apie kuriuos pranešta gydant Strensiq, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.

Kodėl Strensiq buvo patvirtintas?

Agentūros Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad Strensiq nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir rekomendavo leisti vartoti šį vaistą ES. Komitetas atkreipė dėmesį į tai, kad hipofosfatazija yra rimta, grėsmę gyvybei kelianti liga, kurios gydymui neįregistruota nė vieno vaisto. Nors pagrindinis tyrimas buvo nedidelis ir jo metu Strensiq poveikis nebuvo tiesiogiai lyginamas su kito vaisto poveikiu ar su pokyčiais juo negydomų pacientų grupėje, CHMP laikėsi nuomonės, kad nustatytas kaulų būklės pagerėjimas ir akivaizdus augimas buvo svarbūs. Atsižvelgiant į tai, kad hipofosfatazija yra itin reta liga, tikėtina, kad šioje pacientų populiacijoje daug duomenų nepavyks surinkti. Dėl saugumo laikytasi nuomonės, kad reakcijas injekcijos vietoje ir kitus šalutinius reiškinius galima kontroliuoti, vadovaujantis nustatytomis rekomendacijomis.

Strensiq rinkodaros leidimas suteiktas išimtinėmis sąlygomis, nes dėl ligos retumo nebuvo įmanoma gauti visos informacijos apie Strensiq. Europos vaistų agentūra kasmet peržiūrės visą naujai gautą informaciją ir prireikus atnaujins šią santrauką.

Kokia informacija dar turi būti pateikta apie Strensiq?

Kadangi Strensiq rinkodaros leidimas suteiktas išimtinėmis sąlygomis, Strensiq prekiaujanti bendrovė sukurs hipofosfatazija sergančių pacientų registrą, kad surinktų informacijos apie šią ligą ir ilgalaikį Strensiq saugumą ir veiksmingumą.

Kokios priemonės taikomos siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Strensiq vartojimą?

Siekiant užtikrinti kuo saugesnį Strensiq vartojimą, parengtas rizikos valdymo planas. Remiantis šiuo planu, į Strensiq preparato charakteristikų santrauką ir pakuotės lapelį įtraukta informacija apie vaisto saugumą, įskaitant atsargumo priemones, kurių turi imtis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.

Be to, bendrovė aprūpins pacientus ir slaugytojus šviečiamąja medžiaga, kad užtikrintų tinkamą Strensiq vartojimą ir sumažintų gydymo klaidų pavojų. Šioje medžiagoje bus pateikti nurodymai pacientams, kaip susišvirkšti vaisto, taip pat šia liga sergančių vaikų tėvams ar juos slaugantiems asmenims skirti nurodymai, kaip atlikti injekciją.

Be to, bendrovė atliks tyrimą, kad ištirtų suaugusiųjų pacientų atsaką į gydymą vaikams leidžiama Strensiq doze. Taip pat bendrovė tęs šiuo metu vykdomus tyrimus, kad galėtų išsamiau ištirti Strensiq naudą 13–18 metų vaikams.

Išsamesnę informaciją galima rasti rizikos valdymo plano santraukoje.

Kita informacija apie Strensiq

Išsamų Strensiq EPAR ir rizikos valdymo plano santrauką rasite agentūros interneto svetainėje adresu: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Daugiau informacijos apie gydymą Strensiq rasite pakuotės lapelyje (taip pat EPAR dalis) arba teiraukitės savo gydytojo ar vaistininko.

Retųjų vaistų komiteto nuomonės apie Strensiq santrauką rasite agentūros interneto svetainėje: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Pastabos

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Žinynas
  • Get it on Google Play
  • Apie
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    nurodyti receptiniai vaistai