Latvian
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Brineura (cerliponase alfa) - A16AB

Updated on site: 05-Oct-2017

Zāļu nosaukumsBrineura
ATĶ kodsA16AB
Vielacerliponase alfa
RažotājsBioMarin International Limited

Raksts satur

Brineura

cerliponāze-alfa

Šis ir Eiropas Publiskā novērtējuma ziņojuma (EPAR) kopsavilkums par Brineura. Tajā ir paskaidrots, kā aģentūra ir vērtējusi šīs zāles, lai ieteiktu to reģistrāciju Eiropas Savienībā un sniegtu lietošanas nosacījumus. Tas nav paredzēts kā praktiski ieteikumi par Brineura lietošanu.

Lai saņemtu praktisku informāciju par Brineura lietošanu, pacientiem jāizlasa zāļu lietošanas instrukcija vai jāsazinās ar ārstu vai farmaceitu.

Kas ir Brineura un kāpēc tās lieto?

Brineura ir paredzētas 2. tipa neironu ceroīdās lipofuscinozes (CLN2 slimības) ārstēšanai. Tā ir iedzimta slimība bērniem, kas izraisa progresējošu smadzeņu bojājumu.

Tā kā CLN2 pacientu skaits ir mazs, šo slimību uzskata par “retu” un 2013. gada 13. martā Brineura tika piešķirts reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzētu zāļu statuss.

Brineura satur aktīvo vielu cerliponāzi-alfa.

Kā lieto Brineura?

Brineura tiek ievadītas infūzijas veidā tieši smadzenēs. Pirms pirmās infūzijas veikšanas pacientam jāveic operācija, lai implantētu ierīci, kas tiek darbināta ārpus galvaskausa caur smadzeņu šķidruma dobumu, kur zāles tiek ievadītas.

Infūzijas tiek veiktas reizi divās nedēļās. Tās ir jāveic veselības aprūpes speciālistam, kam ir zināšanas par zāļu ievadīšanu smadzenēs. Lai mazinātu ar infūziju saistītu reakciju risku, pacientiem var dot citas zāles pirms Brineura terapijas vai tās laikā, vai arī var palēnināt infūzijas ātrumu. Ārstēšanu var turpināt tik ilgi, kamēr pacientam no tās ir ieguvums.

Brineura var iegādāties tikai pret recepti. Sīkāku informāciju skatīt zāļu lietošanas instrukcijā.

Brineura darbojas?

Pacientiem, kuri slimo ar CLN2 slimību, trūkst enzīma tripeptidilpeptidāzes-1 (TPP1), kas ir nepieciešams normālai smadzeņu attīstībai. Brineura aktīvā viela cerliponāze-alfa ir TPP1 kopija un tiek lietota trūkstošā enzīma aizstāšanai.

Zāles tiek ievadītas tieši smadzenēs, lai apietu asins-smadzeņu barjeru, aizsargbarjeru, kas atdala asinsriti no smadzenēm un novērš tādu vielu kā, piemēram, zāļu iekļūšanu smadzeņu audos.

Kādas bija Brineura priekšrocības šajos pētījumos?

Agrīnajos pētījumos tika pierādīts, ka Brineura samazina slimības progresēšanas ātrumu, mērot pēc standarta novērtējuma skalas.

Pētījumā, kurā 23 bērnus (vidējais vecums 4 gadi) gandrīz gadu ārstēja ar Brineura, 20 no viņiem (87 %) nenovēroja 2 punktu pasliktināšanos kustību un valodas prasmēs, ko vēsturiski parasti novēro pacientiem, kuri nesaņem ārstēšanu.

Novērtējumu veica ārsti, kuri pacientiem individuāli piešķīra punktus par kustību un valodas prasmēm (kur 0 nozīmē vissmagākā pakāpe un 3 ir norma). Pacienta gala rezultāts bija abu rādītāju summa.

Papildu pētījumā ieguvums no ārstēšanas ar Brineura ilga vēl vienu gadu un tika iegūti rezultāti, liecinot, ka slimības attīstība vairumam pacientu varētu tikt aizkavēta . Šis pētījums vēl joprojām turpinās.

Kāds risks pastāv, lietojot

Brineura?

Visbiežākās , Brineura blakusparādības (kas var rasties vairāk nekā 1 no 5 cilvēkiem) ir drudzis, zemi proteīnu līmeņi cerebrospinālajā šķidrumā, novirzes EKG (sirdsdarbības pārbaudē), vemšana, augšējo elpceļu infekcijas (deguna un rīkles infekcijas), kā arī paaugstinātas jutības (alerģiskas) reakcijas. Pilnu visu ziņoto blakusparādību sarakstu, lietojot Brineura, skatīt zāļu lietošanas instrukcijā.

Brineura nedrīkst lietot pacienti, kuriem, lietojot Brineura, ir bijušas dzīvībai bīstamas paaugstinātas jutības (alerģiskas) reakcijas un kuriem simptomi ir atkārtojušies, atkal lietojot Brineura. To nedrīkst lietot arī pacienti, kuriem ir bijis implantēts šunts liekā šķidruma izvadīšanai no smadzenēm. Visbeidzot, pacienti nedrīkst lietot Brineura, kamēr ir jebkādas problēmas ar ierīci, piemēram, noplūde vai infekcija.

Kāpēc Brineura tika apstiprinātas?

Pieejamie dati liecina, ka Brineura palīdz palēnināt kustību un valodas prasmju pasliktināšanos pacientiem, kuri slimo ar CLN2, t. i., slimību, kam nav citu ārstēšanas iespēju.

Attiecībā uz drošumu dati neatklāj nekādas nepieņemamas bažas. Aģentūras Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) nolēma, ka ieguvums, lietojot Brineura, pārsniedz šo zāļu radīto risku, un ieteica apstiprināt šīs zāles lietošanai ES.

Brineura tika reģistrētas “izņēmuma kārtā”. Tas nozīmē, ka sakarā ar šīs slimības retumu nav bijis iespējams iegūt pilnīgu informāciju par Brineura. Eiropas Zāļu aģentūra katru gadu pārbaudīs visu pieejamo jauno informāciju un vajadzības gadījumā atjauninās šo kopsavilkumu.

Kāda informācija par Brineura vēl ir sagaidāma?

Tā kā Brineura ir reģistrētas izņēmuma kārtā, uzņēmums, kas piedāvā tās tirgū, sniegs papildu datus no pētījumiem par Brineura drošumu, ieskaitot alerģisko reakciju risku, lietojot zāles ilgstoši, un to

ilgtermiņa efektivitāti, aizkavējot vai apturot kustību un valodas prasmju pasliktināšanos. Pētījumos tiks iekļauti bērni vecumā līdz 2 gadiem, par kuriem pašlaik nav datu.

Kas tiek darīts, lai garantētu drošu un efektīvu Brineura lietošanu?

Uzņēmums, kas piedāvā tirgū Brineura, nodrošinās, ka visi veselības aprūpes speciālisti, kuri varētu lietot šīs zāles, saņem apmācības materiālu par zāļu lietošanu un izvairīšanos no problēmām ar ierīci, piemēram, infekciju vai nosprostojumu.

Turklāt zāļu aprakstā un lietošanas instrukcijā tika ietverti ieteikumi un piesardzības pasākumi, kas jāievēro veselības aprūpes speciālistiem un pacientiem, lai garantētu drošu un efektīvu Brineura lietošanu.

Cita informācija par Brineura

Pilns Brineura EPAR teksts ir atrodams aģentūras tīmekļa vietnē: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Lai saņemtu sīkāku informāciju par ārstēšanu ar Brineura, izlasiet zāļu lietošanas instrukciju (kas arī ir EPAR daļa) vai sazinieties ar ārstu vai farmaceitu.

Retu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu komitejas atzinuma kopsavilkums par Brineura ir atrodams aģentūras tīmekļa vietnē: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Komentārus

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Palīdzība
  • Get it on Google Play
  • Par
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    recepšu zāles uzskaitītas