Latvian
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Defitelio (defibrotide) - B01AX01

Updated on site: 06-Oct-2017

Zāļu nosaukumsDefitelio
ATĶ kodsB01AX01
Vieladefibrotide
RažotājsGentium S.r.l.

Defitelio

defibrotīds

Šis ir Eiropas Publiskā novērtējuma ziņojuma (EPAR) kopsavilkums par Defitelio. Tajā ir paskaidrots, kā aģentūra novērtēja šīs zāles, pirms ieteikt tās reģistrēt ES un sniegt ieteikumus par Defitelio lietošanu. Tas nav paredzēts kā praktiski ieteikumi par Defitelio lietošanu.

Lai iegūtu praktisku informāciju par Defitelio lietošanu, pacientiem jāizlasa zāļu lietošanas instrukcija vai jāsazinās ar ārstu vai farmaceitu.

Kas ir Defitelio un kāpēc tās lieto?

Defitelio ir zāles, kas satur aktīvo vielu defibrotīdu. Šīs zāles lieto, lai ārstētu venookluzīvu slimību (VOD) pacientiem, kuriem veic asinsrades (asins) cilmes šūnu transplantāciju. Venookluzīva slimība ir stāvoklis, kad nosprostojas aknu vēnas, kā rezultātā rodas aknu darbības traucējumi. Defitelio lieto pieaugušajiem un bērniem no viena mēneša vecuma.

Sakarā ar to, ka venookluzīvas slimības pacientu skaits ir mazs un šo slimību uzskata par retu, 2004. gada 29. jūlijā Defitelio tika apstiprinātas kā zāles retu slimību ārstēšanai.

Kā lieto Defitelio?

Defitelio var iegādāties tikai pret recepti, un tās jāparaksta un jāievada ārstam, kuram ir pieredze asinsrades cilmes šūnu transplantācijas komplikāciju ārstēšanā. Tās ir pieejams kā koncentrāts infūziju šķīduma pagatavošanai ievadīšanai (pilienveidā) vēnā. Defitelio ievada četras reizes dienā pa 6,25 mg uz vienu kg ķermeņa masas. Ārstēšana jāturpina vismaz trīs nedēļas, līdz pacienta simptomi izzūd.

Defitelio darbojas?

Venookluzīva slimība parasti ir mieloablatīvas ķīmijterapijas, ko lieto pacientiem pirms asinsrades cilmes šūnu transplantācijas, komplikācija. Mieloablatīvu ķīmijterapiju lieto, lai attīrītu pacienta kaulu smadzenes no šūnām pirms veselu donora cilmes šūnu saņemšanas. Šai terapijai izmantotās zāles var

© European Medicines Agency, 2013. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

bojāt aknu asinsvadu sieniņu iekšējo slāni, izraisot trombu veidošanos un venookluzīvas slimības gadījumā novēroto asinsvadu nosprostošanos.

Defitelio aktīvā viela defibrotīds darbojas, veicinot asins trombu sadalīšanos. Iegūti arī eksperimentāli pierādījumi, ka defibrotīds var pasargāt asinsvadus izklājošās šūnas.

Kādas bija Defitelio lietošanas priekšrocības šajos pētījumos?

Zināms, ka smagai venookluzīvai slimībai ir augsta mirstība robežās no 75 līdz 85 %, dažiem pacientiem pārsniedzot 85 %. Vienā pamatpētījumā, iesaistot 102 pacientus ar smagu venookluzīvu slimību pēc asinsrades cilmes šūnu transplantācijas, Defitelio salīdzināja ar vēsturisko pacientu kontroles grupu, kuriem bija veikta standarta atbalstoša aprūpe. Pierādīts, ka 100 dienas pēc transplantācijas Defitelio samazina mirstības rādītāju līdz 62 %, un 24 % pacientu smagas venookluzīvas slimības simptomi pēc 100 dienām bija pilnībā izzuduši.

Defitelio ieguvumus konstatēja arī ASV reģistrā iekļautiem pacientiem, kad pacientiem ar smagu venookluzīvu slimību pēc asinsrades cilmes šūnu transplantācijas, kuri saņēma Defitelio un standarta aprūpi, iznākumi bija labāki nekā pacientiem, kuriem veica tikai standarta aprūpi, tostarp lielāks 100 dienu dzīvildzes biežums (39 %, salīdzinot ar 31 %) un lielāks tādu pacientu īpatsvars, kuriem venookluzīva slimība bija izzudusi (51 %, salīdzinot ar 29 %).

Kāds risks pastāv, lietojot Defitelio?

Visbiežāk novērotās Defitelio blakusparādības (kuras var ietekmēt vairāk nekā 1 pacientu no 10) ir asiņošana, hipotensija (zems asinsspiediens) un koagulopātija (asinsreces traucējumi). Pilns visu Defitelio izraisīto blakusparādību saraksts ir atrodams zāļu lietošanas instrukcijā.

Defitelio nedrīkst lietot kopā ar citām zālēm, kas izraisa asins trombu sadalīšanos. Pilns ierobežojumu saraksts atrodams zāļu lietošanas instrukcijā.

Kāpēc Defitelio tika apstiprinātas?

Aģentūras Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) nolēma, ka pacientu ieguvums, lietojot Defitelio, pārsniedz šo zāļu radīto risku, un ieteica tās apstiprināt lietošanai ES. CHMP uzskatīja, ka ir pierādīts, ka Defitelio uzlabo dzīvildzi pacientiem ar smagu venookluzīvu slimību. Lai gan nebija iespējams veikt pētījumu, kurā Defitelio tieši salīdzinātu ar placebo (neīstu ārstēšanas līdzekli), uzņēmums bija iesniedzis pietiekami daudz datu, lai pierādītu, ka ar šīm zālēm ārstētiem pacientiem ir uzlabojusies dzīvildze. Uzskatīja, ka novērotās blakusparādības, piemēram, asiņošana, ir ārstējamas, un nebija iespējams droši noteikt, vai tās izraisa Defitelio.

Defitelio ir reģistrētas “izņēmuma kārtā”. Tas nozīmē, ka sakarā ar šīs slimības retumu nav bijis iespējams iegūt pilnīgu informāciju par Defitelio. Eiropas Zāļu aģentūra ik gadu pārbauda visu jauniegūto informāciju un vajadzības gadījumā atjaunina šo kopsavilkumu.

Kāda informācija par Defitelio vēl ir sagaidāma?

Tā kā Defitelio ir reģistrētas izņēmuma kārtā, uzņēmumam, kas laiž šīs zāles tirgū, ir jāizveido atbilstošs pacientu reģistrs, lai sniegtu papildu datus par ilgtermiņa drošumu, uz veselību attiecināmiem iznākumiem un zāļu lietošanas veidu praksē. Uzņēmums nodrošinās, lai visi veselības aprūpes speciālisti, kuri varētu lietot šīs zāles, saņemtu informāciju par pacientu iekļaušanu reģistrā.

Kas tiek darīts, lai nodrošinātu nekaitīgu Defitelio lietošanu?

Lai nodrošinātu iespējami nekaitīgu Defitelio lietošanu, ir izstrādāts riska pārvaldības plāns. Pamatojoties uz šo plānu, Defitelio zāļu aprakstā ietverta drošuma informācija, kā arī lietošanas instrukcija, tostarp attiecīgi piesardzības pasākumi, kas jāievēro veselības aprūpes speciālistiem un pacientiem.

Cita informācija par Defitelio

Eiropas Komisija 2013. gada 18. oktobrī izsniedza Defitelio reģistrācijas apliecību, kas derīga visā Eiropas Savienībā.

Pilns Defitelio EPAR teksts ir pieejams aģentūras tīmekļa vietnē: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Plašāka informācija par ārstēšanu ar Defitelio atrodama zāļu lietošanas instrukcijā (kas arī ir EPAR daļa) vai, sazinoties ar ārstu vai farmaceitu.

Retu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu komitejas atzinuma kopsavilkums par Defitelio ir pieejams aģentūras tīmekļa vietnē: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Šo kopsavilkumu pēdējo reizi atjaunināja 10.2013.

Komentārus

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Palīdzība
  • Get it on Google Play
  • Par
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    recepšu zāles uzskaitītas