Latvian
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Glybera (alipogene tiparvovec) - C10 AX10

Updated on site: 07-Oct-2017

Zāļu nosaukumsGlybera
ATĶ kodsC10 AX10
Vielaalipogene tiparvovec
RažotājsuniQure biopharma B.V.  

Glybera

alipogēna tiparvoveks

Šis ir Eiropas Publiskā novērtējuma ziņojuma (EPAR) kopsavilkums par Glybera. Tajā ir paskaidrots, kā Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) novērtēja šīs zāles, pirms sniegt pozitīvu atzinumu par reģistrācijas apliecības piešķiršanu un ieteikumus par Glybera lietošanu.

Kas ir Glybera?

Glybera ir zāles, kas satur aktīvo vielu alipogēna tiparvoveku. Tās ir pieejamas kā injekciju šķīdums.

Glybera ir uzlabotas terapijas zāļu veids, ko sauc par “gēnu terapijas zālēm”. Tās ir zāles, kas darbojas, piegādājot organismam gēnus.

Kāpēc lieto Glybera?

Glybera tiek lietotas, lai ārstētu pieaugušos ar lipoproteīnlipāzes deficītu, kuriem, neraugoties uz tauku ierobežojumu diētā, radušās smagas vai vairākkārtējas pankreatīta (aizkuņģa dziedzera iekaisuma) lēkmes.

Lipoproteīnlipāzes deficīts ir reta slimība, kuras gadījumā pacientiem ir lipoproteīnlipāzes (enzīma, kas nodrošina tauku sadalīšanos) gēna defekts. Pacientiem, kuri slimo ar šo slimību, jāievēro stingra maztauku diēta, un viņiem ir nosliece uz atkārtotām pankreatīta lēkmēm, kas ir smaga un dzīvībai bīstama komplikācija.

Glybera ir paredzētas tikai pacientiem, kuriem slimība ir apstiprināta ar atbilstošām ģenētiskām pārbaudēm un kuriem ir nosakāms lipoproteīnlipāzes enzīma līmenis asinīs.

Tā kā lipoproteīnlipāzes deficīta pacientu skaits ir mazs, šo slimību uzskata par retu un 2004. gada 8. martā Glybera tika apstiprinātas kā zāles retu slimību ārstēšanai.

Šīs zāles var iegādāties tikai pret recepti.

Kā lieto Glybera?

Glybera drīkst parakstīt un nozīmēt vienīgi tāda ārsta uzraudzībā, kuram ir pieredze lipoproteīnlipāzes deficīta ārstēšanā un gēnu terapijas veikšanā.

Glybera tiek lietotas kā vienreizējs ārstēšanas līdzeklis, veicot vairākas injekcijas augšstilba un apakšstilba muskulī. Injicējamais zāļu daudzums un injekciju skaits ir atkarīgs no pacienta ķermeņa masas. Plašāka informācija par lietojamo Glybera devu atrodama zāļu aprakstā (kas arī ir EPAR daļa).

Trīs dienas pirms Glybera terapijas un divpadsmit nedēļas pēc tās pacienti lieto imunitāti nomācošu terapiju, lai mazinātu organisma imūnsistēmas reakciju uz zālēm. Tā kā ir nepieciešamas vairākas injekcijas, zāles ieteicams ievadīt spinālās vai reģionālās anestēzijas apstākļos (izmantojot zāles, kas padara nejūtīgas noteiktas ķermeņa daļas, lai novērstu sāpes).

Glybera darbojas?

Glybera aktīvo vielu alipogēna tiparvoveku iegūst no vīrusa, kas pārveidots tā, lai spētu ienest lipoproteīnlipāzes gēnu organisma šūnās. Pēc injicēšanas muskulī tā koriģē lipoproteīnlipāzes deficītu, ļaujot muskuļu šūnām sintezēt šo enzīmu. Pēc tam šo šūnu sintezētais enzīms var palīdzēt sadalīt asinīs esošos taukus, mazinot pankreatīta lēkmju skaitu un slimības smaguma pakāpi.

Glybera sastāvā esošais pārveidotais vīrusa materiāls neizraisa infekcijas un nespēj veidot kopijas.

Kā noritēja Glybera izpēte?

Glybera tika pētītas 27 pacientiem ar lipoproteīnlipāzes deficītu, kuri ievēro maztauku diētu. Lielākā daļa pacientu, kuri saņēma Glybera, lietoja arī imunitāti nomācošu terapiju. Galvenie efektivitātes rādītāji bija tauku līmeņa pazemināšanās asinīs pēc ēdienreizēm , kā arī pankreatīta lēkmju skaita samazināšanās.

Kādas bija Glybera priekšrocības šajos pētījumos?

Dati liecināja par tauku līmeņa pazemināšanos asinīs pēc ēdienreizēm dažiem pacientiem. Dažiem pacientiem konstatēja arī pankreatīta lēkmju skaita samazināšanos, kā arī mazāku hospitalizācijas gadījumu skaitu un retāku uzturēšanos intensīvās terapijas nodaļās. Lai gan dati tika iegūti tikai par nelielu skaitu pacientu, rezultāti liecina, ka Glybera sniedz ieguvumu pacientiem ar smagām vai vairākkārtējām pankreatīta lēkmēm.

Kāds risks pastāv, lietojot Glybera?

Visbiežāk novērotās Glybera blakusparādības bija sāpes kājās pēc injekcijām, kas radās trešdaļai pacientu. Citas bieži novērotas blakusparādības ir galvassāpes, nogurums, hipertermija (augsta ķermeņa temperatūra), kontūzija (asinsizplūdums) un palielināti enzīma kreatīnkināzes līmeņi asinīs (muskuļaudu bojājumu kritērijs). Vienam pacientam diagnosticēja plaušu emboliju (asins recekļus plaušas apgādājošos asinsvados) septiņas nedēļas pēc ārstēšanas. Tā kā ir ārstēts neliels skaits pacientu, no šim blakusparādībām nav iespējams iegūt pilnīgu ainu par Glybera blakusparādību sastopamības biežumu un veidu. Pilns visu Glybera izraisīto blakusparādību saraksts ir atrodams zāļu lietošanas instrukcijā.

Šīs zāles nedrīkst lietot pacienti, kuriem ir imūndeficīts (novājināta imunitāte), palielināts asiņošanas risks un muskuļu slimība. Antikoagulantus, kas veicina asiņošanu, nedrīkst lietot vienu nedēļu pirms

Glybera terapijas un vēl vienu dienu pēc tās. Pacienti nedrīkst lietot arī perorālos kontracepcijas līdzekļus. Pilns ierobežojumu saraksts atrodams zāļu lietošanas instrukcijā.

Kāpēc Glybera tika apstiprinātas?

Rūpīgi izvērtējot visus pierādījumus un slimības apstākļus, arī tās ļoti reto sastopamību, CHMP secināja, ka pētījumu rezultāti liecina, ka Glybera ieguvumi pārsniedz šo zāļu radīto risku pacientiem ar smagām vai vairākkārtējām pankreatīta lēkmēm, neraugoties uz maztauku diētas ievērošanu. Šī ir smagi slimu pacientu apakšgrupa ar ļoti nozīmīgu neapmierinātu medicīnisku vajadzību. Tādēļ CHMP ieteica izsniegt zālēm reģistrācijas apliecību.

Glybera tika reģistrētas “izņēmuma kārtā”. Tas nozīmē, ka šīs reti sastopamās slimības dēļ nav bijis iespējams iegūt pilnīgu informāciju par zālēm. Eiropas Zāļu aģentūra katru gadu pārbauda visu pieejamo jauniegūto informāciju un vajadzības gadījumā atjaunina šo kopsavilkumu.

Kāda informācija par Glybera vēl ir sagaidāma?

Reģistrācijas nosacījumos noteikts, ka uzņēmumam jāiesniedz papildu dati par tauku līmeni asinīs pēc ēdienreizēm un par imūno reakciju uz Glybera jauniem pacientiem. Uzņēmums iesniegs arī datus no reģistra, lai uzraudzītu rezultātus ar Glybera ārstētiem pacientiem, kā arī pievienos stadiju zāļu ražošanā drošuma profila uzlabošanai.

Kas tiek darīts, lai nodrošinātu nekaitīgu un efektīvu Glybera lietošanu?

Lai nodrošinātu iespējami nekaitīgu Glybera lietošanu, ir izstrādāts riska pārvaldības plāns. Pamatojoties uz šo plānu, Glybera zāļu aprakstā ir ietverta drošuma informācija, kā arī lietošanas instrukcija, tostarp attiecīgi piesardzības pasākumi, kas jāievēro veselības aprūpes speciālistiem un pacientiem.

Turklāt uzņēmums ir ieviesis ierobežotas piekļuves programmu, lai nodrošinātu Glybera pareizu lietošanu pēc diagnozes apstiprināšanas. Zāles tiks piegādātas vienīgi ārstiem, kuri ir saņēmuši atbilstošus izglītojošus materiālus, un tiks izmantotas tikai reģistrā iekļauto pacientu ārstēšanai.

Uzņēmums nodrošinās pacientiem arī izglītojošus materiālus ar informāciju par Glybera ievadīšanu un ar zālēm saistīto risku novēršanu. Pacientiem nodrošinās arī pacienta trauksmes karti.

Cita informācija par Glybera

Eiropas Komisija 2012. gada 25. oktobrī izsniedza Glybera reģistrācijas apliecību, kas derīga visā Eiropas Savienībā.

Pilns Glybera EPAR teksts ir atrodams aģentūras tīmekļa vietnē: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Plašāka informācija par ārstēšanu ar Glybera pieejama zāļu lietošanas instrukcijā (kas arī ir EPAR daļa) vai sazinoties ar ārstu vai farmaceitu.

Retu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu komitejas atzinuma kopsavilkums par Glybera ir atrodams aģentūras tīmekļa vietnē: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Šo kopsavilkumu pēdējo reizi atjaunināja 10.2015.

Komentārus

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Palīdzība
  • Get it on Google Play
  • Par
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    recepšu zāles uzskaitītas