Latvian
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Kalydeco (ivacaftor) - R07AX02

Updated on site: 08-Oct-2017

Zāļu nosaukumsKalydeco
ATĶ kodsR07AX02
Vielaivacaftor
RažotājsVertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd

Kalydeco

ivakaftors

Šis ir Eiropas Publiskā novērtējuma ziņojuma (EPAR) kopsavilkums par Kalydeco. Tajā ir paskaidrots, kā Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) novērtēja šīs zāles, pirms sniegt pozitīvu atzinumu par reģistrācijas apliecības piešķiršanu un ieteikumus par Kalydeco lietošanu.

Kas ir Kalydeco?

Kalydeco ir zāles, kas satur aktīvo vielu ivakaftoru. Tās ir pieejamas kā tabletes (150 mg) un kā granulas (50 mg un 75 mg) maisiņā.

Kāpēc lieto Kalydeco?

Kalydeco tiek lietotas, lai ārstētu cistisko fibrozi pacientiem no divu gadu vecuma, kuriem ir viens no iespējamiem deviņiem mutāciju veidiem gēna olbaltumvielā, ko dēvē par cistiskās fibrozes transmebrānu caurlaidības regulatoru (CFTR). Ir sastopami šādi mutāciju veidi: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N un S549R (ko pazīst arī kā vārtu mutācijas).

Kalydeco tiek lietotas arī pacientiem no 18 gadiem ar cistisko fibrozi, kuriem ir R117H mutācija CFTR gēnā.

Cistiskā fibroze ir pārmantota slimība, kas galvenokārt ietekmē gļotas izdalošās šūnas plaušās, kā arī šūnas, kuras izdala gremošanas sulas no dziedzeriem zarnās un aizkuņģa dziedzerī. Cistiskās fibrozes gadījumā šie sekrēti sabiezē, bloķējot elpceļus un gremošanas sulu plūsmu. Biezu un lipīgu sekrētu veidošanās plaušās izraisa iekaisumu un ilgstošu plaušu infekciju. Zarnās vadu bloķēšana no aizkuņģa dziedzera un aknām, kā arī anomālu gremošanas sulu veidošanās palēnina pārtikas sagremošanu un izraisa vāju augšanu

Tā kā cistiskās fibrozes pacientu skaits ir mazs, šo slimību uzskata par retu un 2008. gada 8. jūlijā Kalydeco tika apstiprinātas kā zāles retu slimību ārstēšanai.

Šīs zāles var iegādāties tikai pret recepti.

Kā lieto Kalydeco?

Kalydeco drīkst parakstīt tikai ārsti ar pieredzi cistiskās fibrozes ārstēšanā un tikai pacientiem, kuriem ir apstiprināta viena no desmit mutācijām, kas minētas iepriekš.

Bērniem no divu gadu vecuma, kuri sver mazāk par 25 kg, jādod granulas. Tās ir jāsajauc ar 5 ml mīksta ēdiena vai šķidruma, iegūstot iekšķīgi lietojamu suspensiju. Bērniem ar svaru no 14 līdz

25 kg ieteicamā deva ir 75 mg divreiz dienā. Bērniem, kuri sver mazāk par 14 kg, ieteicamā deva ir 50 mg divreiz dienā.

Tabletes tiek nozīmētas bērniem no sešu gadu vecuma, kuri sver 25 kg vai vairāk. Ieteicamā deva ir viena 150 mg tablete divreiz dienā.

Tabletes vai granulas jāieņem ar 12 stundu starplaikiem kopā ar taukus saturošu uzturu, piemēram, ēdienu, kas gatavots ar sviestu vai eļļu, vai ēdienu, kurā ir olas, siers, rieksti, pilnpiens vai gaļa. Ārstēšanas ar Kalydeco laikā nedrīkst lietot pārtiku, kas satur greipfrūtus vai rūgtos apelsīnus, jo tie var ietekmēt šo zāļu uzsūkšanos un šķelšanos organismā.

Pirms ārstēšanas ar Kalydeco uzsākšanas un ārstēšanās laikā regulāri jāveic asins analīzes, lai pārbaudītu aknu funkciju. Pacientiem ar būtiski samazinātu aknu funkciju Kalydeco lietošanu drīkst uzsākt tikai gadījumā, ja ieguvumi pārsniedz risku. Šiem pacientiem ārstēšana jāsāk ar samazinātu devu, ko nozīmē katru otro dienu. Pacientiem, kuri lieto citus noteiktu zāļu veidus, var būt nepieciešama Kalydeco devas pielāgošana.

Plašāka informācija ir pieejama zāļu lietošanas instrukcijā (kas arī ir EPAR daļa).

Kalydeco darbojas?

Cistisko fibrozi izraisa mutācijas CFTR gēnā. Mutācijas rezultātā attīstās traucējumi olbaltumvielu kanālos, kas iesaistīti sekrētu, piemēram, gļotu un gremošanas sulu ražošanā. Šie kanāli tiek izmantoti jonu (lādētu atomu un molekulu) transportam uz un no sekrētus izdalošām šūnām. Ja šie kanāli ir bojāti, gļotas un gremošanas sulas var kļūt patoloģiski biezas.

Kalydeco aktīvā viela ivakaftors pacientiem ar G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N,

S1255P, S549N vai S549R mutācijām palielina šo bojāto kanālu aktivitāti. Tas normalizē jonu transportu caur kanāliem, padarot sekrētus šķidrākus un tādējādi mazinot šīs slimības simptomus.

Kā noritēja Kalydeco izpēte?

Kalydeco tika salīdzinātas ar placebo divos pamatpētījumos, iesaistot 219 pacientus ar cistisko fibrozi, kuriem bija G551D mutācija. Vienā no pētījumiem pacienti bija vecāki par 12 gadiem, kamēr otrā tika iesaistīti pacienti vecumā no sešiem līdz 12 gadiem.

Trešā pētījumā noskaidroja Kalydeco iedarbīgumu pacientiem ar ciklisko fibrozi, ko izraisījusi nevis G551D, bet vairākas citas mutācijas. Šajā pētījumā tika iesaistīti 39 pacienti no sešu gadu vecuma un Kalydeco tika salīdzinātas ar placebo.

Ceturtajā pētījumā pētīja Kalydeco iedarbīgumu pacientiem ar cistisko fibrozi, kuriem bija R117H mutācija. Pētījumā iesaistīja 69 pacientus vecumā no sešiem gadiem.

Galvenais efektivitātes rādītājs šajos pētījumos bija prognozētā forsētā izelpas tilpuma vienā sekundē (FEV1) procentuāla uzlabošanās, pielāgojot devu pacienta vecumam, augumam un dzimumam. FEV1 ir maksimālais gaisa daudzums, ko cilvēks var izelpot vienā sekundē, kā arī rādītājs, cik labi strādā plaušas.

Piektajā pētījumā pētīja Kalydeco granulu drošumu 34 pacientiem vecumā starp diviem un pieciem gadiem, kuriem bija cistiskā fibroze sakarā ar G551D vai S549N mutāciju. Pētījumā noteica

ķermeņa svaru un hlorīdu daudzumu sviedros, t. i., rādītājus, kas pacientiem ar cistisko fibrozi ir samazināti.

Kādas bija Kalydeco priekšrocības šajos pētījumos?

Tika pierādīta Kalydeco efektivitāte, uzlabojot plaušu funkciju pacientiem ar cistisko fibrozi, kuriem bija G551D mutācija. Pēc 24 nedēļu ārstēšanas pacientiem vecumā no 12 gadiem, kuri lietoja Kalydeco, prognozētais FEV1 procentu izteiksmē bija vidēji par 10,6 procentu punktiem lielāks nekā pacientiem placebo grupā. Līdzīgus rezultātus novēroja pacientiem vecumā no sešiem līdz

11 gadiem, kuriem ārstēšana ar Kalydeco radīja uzlabojumu par 12,5 procentu punktiem vairāk nekā pacientiem placebo grupā.

Turklāt Kalydeco bija efektīvas arī pacientiem ar cita veida mutācijām, kas atšķirīgas no G551D. Pēc astoņu nedēļu ilgas ārstēšanas pacientiem, kuri saņēma Kalydeco, novēroja uzlabojumu vidēji par 10,7 procentu punktiem vairāk nekā pacientiem placebo grupā. Ceturtajā pētījumā pacientiem ar R117H mutāciju nenovēroja starpību starp placebo un Kalydeco bērniem no sešu gadu vecuma. Tomēr, analizējot apakškopu vecumā no 18 gadiem, vidējo uzlabojumu par aptuveni 5,0 procentu punktiem novēroja pacientiem, kuri saņēma Kalydeco, salīdzinājumā ar pacientiem, kuri saņēma placebo.

Pētījumā ar bērniem vecumā no diviem līdz pieciem gadiem Kalydeco granulām bija pozitīva iedarbība uz ķermeņa svaru un hlorīdu daudzumu sviedros.

Kāds risks pastāv, lietojot Kalydeco?

Visbiežāk novērotās Kalydeco blakusparādības pacientiem no sešu gadu vecuma ir galvassāpes (23,9 %), sausa rīkle (22,0 %), augšējo elpceļu infekcija (saaukstēšanās, 22,0 %), aizlikts deguns (20,2 %), vēdera sāpes (15,6 %), nazofaringīts (deguna un rīkles iekaisums, 14,7 %), caureja (12,8 %), reibonis (9,2 %), izsitumi (12,8 %), baktērijas krēpās (12,8 %) un paaugstināti atsevišķi aknu fermenti (12,8 %).

Bērniem vecumā no diviem līdz pieciem gadiem visbiežāk novērtās blakusparādības bija aizlikts deguns (26,5 %), augšējo elpceļu infekcija (23,5 %), paaugstināti aknu fermenti (14,7 %), izsitumi (11,8 %) un baktērijas krēpās (11,8 %).

Pilns visu Kalydeco izraisīto blakusparādību un ierobežojumu saraksts ir atrodams zāļu lietošanas instrukcijā.

Kāpēc Kalydeco tika apstiprinātas?

Tika pierādīts, ka Kalydeco uzlabo plaušu funkciju pacientiem no sešu gadu vecuma, kuriem bija viena no deviņām CFTR vārtu mutācijām, kā arī pacientiem no 18 gadu vecuma ar R117H mutāciju. Papildu dati arī runā par labu Kalydeco iedarbīgumam bērniem vecumā no diviem līdz pieciem gadiem ar G551D vai S549N mutāciju. Šīm zālēm tika pierādīts arī pieņemams drošuma profils. CHMP nolēma, ka pacientu ieguvums, lietojot Kalydeco, pārsniedz šo zāļu radīto risku, un ieteica izsniegt šo zāļu reģistrācijas apliecību. Tomēr CHMP arī atzīmēja, ka ir pieejami ierobežoti dati par šo zāļu ilgtermiņa iedarbību un uzņēmumam ir jānodrošina papildu dati.

Kas tiek darīts, lai nodrošinātu nekaitīgu un efektīvu Kalydeco lietošanu?

Lai nodrošinātu iespējami nekaitīgu Kalydeco lietošanu, ir izstrādāts riska pārvaldības plāns. Pamatojoties uz šo plānu, Kalydeco zāļu aprakstā ietverta drošuma informācija, kā arī lietošanas instrukcija, tostarp attiecīgi piesardzības pasākumi, kas jāievēro veselības aprūpes speciālistiem un pacientiem.

Turklāt uzņēmums pašlaik veic piecgadīgu novērošanas pētījumu, lai novērtētu zāļu ilgtermiņa iedarbību, kā arī sešgadīgu novērošanas pētījumu ar bērniem, kuri ārstēšanas sākumā bija divus līdz piecus gadus veci, lai novērtētu agrīnas ārstēšanas ilgtermiņa iedarbību.

Cita informācija par Kalydeco

Eiropas Komisija 2012. gada 23. jūlijā izsniedza Kalydeco reģistrācijas apliecību, kas derīga visā Eiropas Savienībā.

Pilns Kalydeco EPAR teksts ir atrodams aģentūras tīmekļa vietnē: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Plašāka informācija par ārstēšanu ar Kalydeco pieejama zāļu lietošanas instrukcijā (kas arī ir EPAR daļa) vai sazinoties ar ārstu vai farmaceitu.

Retu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu komitejas atzinuma kopsavilkums par Kalydeco ir atrodams aģentūras tīmekļa vietnē: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Šo kopsavilkumu pēdējo reizi atjaunināja 11.2015.

Komentārus

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Palīdzība
  • Get it on Google Play
  • Par
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    recepšu zāles uzskaitītas