Latvian
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Kuvan (sapropterin dihydrochloride) - A16AX07

Updated on site: 08-Oct-2017

Zāļu nosaukumsKuvan
ATĶ kodsA16AX07
Vielasapropterin dihydrochloride
RažotājsBioMarin International Limited

Kuvan

sapropterīna dihidrohlorīds

Šis dokuments ir Eiropas Publiskā novērtējuma ziņojuma (EPAR) kopsavilkums par Kuvan. Tajā ir paskaidrots, kā Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) novērtēja šīs zāles, pirms sniegt pozitīvu atzinumu par reģistrācijas apliecības piešķiršanu un ieteikumus par Kuvan lietošanu.

Kas ir Kuvan?

Kuvan ir zāles, kas satur aktīvo vielu sapropterīna dihidrohlorīdu. Tās ir pieejamas šķīstošu tablešu veidā (100 mg).

Kāpēc lieto Kuvan?

Kuvan lieto paaugstināta fenilalanīna līmeņa asinīs ārstēšanai visu vecumu pieaugušiem un bērniem ar ģenētiskiem traucējumiem – fenilketonūriju (PKU) vai tetrahidrobiopterīna (BH4) deficītu.

Pacienti ar šiem traucējumiem nevar pārstrādāt aminoskābi fenilalanīnu no uztura olbaltumvielas un rezultātā aminoskābe asinīs uzkrājas līdz pārāk augstam līmenim, radot nervu sistēmas traucējumus.

Tā kā pacientu skaits ar paaugstinātu fenilalanīna līmeni asinīs ir mazs un slimības uzskata par retām, 2004. gada 8. jūnijā Kuvan tika apstiprinātas kā zāles retu slimību ārstēšanai.

Šīs zāles var iegādāties tikai pret recepti.

Kā lieto Kuvan?

Ārstēšana ar Kuvan jāsāk un jāuzrauga ārstam, kam ir pieredze PKU un BH4 deficīta ārstēšanā. Svarīgi, lai pacienti, lietojot Kuvan turpinātu ievērot diētu ar zemu fenilalanīna un olbaltumvielu saturu, jākontrolē arī fenilalanīna līmenis asinīs un uztura līdzsvars. Kuvan ir paredzētas ilgstošai lietošanai.

Kuvan devu aprēķina pēc pacienta svara. Kuvan lieto ēdienreizēs vienā un tajā pašā laikā katru dienu, vēlams no rīta. Tabletes jāizšķīdina glāzē ūdens, pēc tam pacientam šis šķīdums jāizdzer. Lai sasniegtu

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

vislabāko iedarbību, dažiem pacientiem ar tetrahidrobiopterīna nepietiekamību deva, iespējams, jāsadala divās vai trīs daļās un jāieņem dienas gaitā.

Apmierinoša reakcija tiek definēta kā fenilalanīna līmeņa samazināšanās asinīs par vismaz 30 % vai līdz ārsta noteiktam līmenim. Ja tas sasniegts pēc mēneša, tiek uzskatīts, ka pacientam ir atbildes reakcija, un tas var turpināt lietot Kuvan.

Kuvan darbojas ?

Augsts fenilalanīna līmenis asinīs rodas, ja traucēta fenilalanīna pārvēršana par tirozīnu, ko veic ferments fenilalanīna hidroksilāze. Fenilketonūrijas pacientiem ir defektīvs šā fermenta variants, bet pacientiem ar tetrahidrobiopterīna nepietiekamību ir zems tetrahidrobiopterīna (kofaktora, kas nepieciešams šā fermenta pilnvērtīgai darbībai) līmenis.

Kuvan aktīvā viela – sapropterīna dihidrohlorīds – ir tetrahidrobiopterīna sintētiska kopija. PKU gadījumā tas darbojas, palielinot defektīvā fermenta aktivitāti, bet BH4 nepietiekamības gadījumā tas aizvieto trūkstošo kofaktoru. Šāda rīcība palīdz atjaunot fermenta spēju pārveidot fenilalanīnu par tirozīnu, tādējādi pazeminot fenilalanīna līmeni asinīs.

Kā noritēja Kuvan izpēte?

Attiecībā uz PKU, pamatpētījumā salīdzināja fenilalanīna līmeņa pazemināšanos asinīs 88 pacientiem, kurus ārstēja ar Kuvan vai placebo (fiktīvu ārstēšanu). Divos citos pētījumos, iesaistot 101 pacientu, pētīja Kuvan efektivitāti, ja pacienti uzturā lietoja fenilalanīnu saturošu pārtiku tajā pašā laikā saglabājot fenilalanīna līmeni asinīs noteiktajās robežās (t.i., fenililalanīna tolerance).

Attiecībā uz BH4 nepietiekamību, kas ir ļoti reta saslimšana, uzņēmums iesniedza triju publicētu pētījumu rezultātus par pacientu ārstēšanu ar sapropterīna dihidrohlorīdu aptuveni 15,5 mēnešus.

Kuvan pētījumos tika iesaistīti visu vecumu pieaugušie un bērni.

Kādas bija Kuvan priekšrocības šajos pētījumos?

Kuvan bija iedarbīgākas par placebo, samazinot fenililalanīna līmeni asinīs pacientiem ar PKU, sasniedzot samazinājumu par 236 mikromoliem litrā pēc 6 nedēļām, salīdzinot ar pieaugumu par 3 mikromoliem litrā, lietojot placebo.

Turklāt Kuvan ļāva pacientiem ar PKU, kuriem nepiemēroja diētas ierobežojumus, palielināt ikdienas fenililalanīna uzņemšanu par 17,5 mg uz ķermeņa svara kilogramu pēc 10 nedēļām salīdzinājumā ar 3,3 mg/kg, lietojot placebo. Kad Kuvan lietošana un diētas ierobežojumi tika salīdzināti ar diētu vienu pašu, vidējais fenililalanīna dienas daudzums, kas bija panesams pēc 26 nedēļām, bija 81mg/kg Kuvan lietotāju grupā un 50mg/kg grupā, kurā ievēroja tikai diētu.

Pētījumos ar pacientiem ar tetrahidrobiopterīna nepietiekamību tika konstatēta fenilalanīna līmeņa asinīs un citu slimības pazīmju uzlabošanās, lietojot sapropterīna dihidrohlorīdu.

Kāds risks pastāv, lietojot Kuvan?

Visbiežāk novērotās Kuvan blakusparādības (vairāk nekā 1 pacientam no 10) ir galvassāpes un rinoreja (iesnas). Pilns visu Kuvan izraisīto blakusparādību saraksts ir atrodams zāļu lietošanas instrukcijā.

Kāpēc Kuvan tika apstiprinātas?

CHMP nolēma, ka pacienta ieguvums, lietojot Kuvan, pārsniedz šo zāļu radīto risku, un ieteica izsniegt šo zāļu reģistrācijas apliecību.

Kas tiek darīts, lai nodrošinātu nekaitīgu un efektīvu Kuvan lietošanu?

Lai nodrošinātu iespējami nekaitīgu Kuvan lietošanu, ir izstrādāts riska pārvaldības plāns. Pamatojoties uz šo plānu, Kuvan zāļu aprakstā ietverta drošuma informācija, kā arī Kuvan lietošanas instrukcija, tostarp attiecīgi piesardzības pasākumi, kas jāievēro veselības aprūpes speciālistiem un pacientiem.

Cita informācija par Kuvan

Eiropas Komisija 2008. gada 2. decembrī izsniedza Kuvan reģistrācijas apliecību, kas derīga visā Eiropas Savienībā.

Retu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu komitejas atzinuma kopsavilkums par Kuvan ir atrodams aģentūras tīmekļa vietnē: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

Pilns Kuvan EPAR teksts ir atrodams aģentūras tīmekļa vietnē: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports Plašāka informācija par ārstēšanu ar Kuvan pieejama zāļu lietošanas instrukcijā (kas arī ir EPAR daļa) vai sazinoties ar ārstu vai farmaceitu.

Šo kopsavilkumu pēdējo reizi atjaunināja 06.2015.

Komentārus

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Palīdzība
  • Get it on Google Play
  • Par
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    recepšu zāles uzskaitītas