Latvian
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Myozyme (alglucosidase alfa) - A16AB07

Updated on site: 08-Oct-2017

Zāļu nosaukumsMyozyme
ATĶ kodsA16AB07
Vielaalglucosidase alfa
RažotājsGenzyme Europe B.V.

Myozyme

alfa alglikozidāze

Šis dokuments ir Eiropas Publiskā novērtējuma ziņojuma (EPAR) kopsavilkums par Myozyme. Tajā ir paskaidrots, kā Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) novērtēja šīs zāles, pirms sniegt pozitīvu reģistrācijas apliecības piešķiršanas atzinumu un ieteikumus par Myozyme lietošanu.

Kas ir Myozyme?

Myozyme ir pulveris, no kura gatavo šķīdumu infūzijai (ievadīšanai vēnā pa pilienam). Tas satur aktīvo vielu alfa alglikozidāzi.

Kāpēc lieto Myozyme?

Myozyme lieto retas iedzimtas slimības – Pompes slimības – pacientu ārstēšanai. Pacientiem, kas slimo ar Pompes slimību, trūkst fermenta, ko sauc par alfa glikozidāzi. Šis ferments noārda cukura rezerves, kas organismā ir glikogēna veidā, pārvēršot to glikozē, kuru organisma šūnas var izmantot kā enerģijas avotu. Trūkstot šim fermentam, dažos audos, īpaši muskuļos, tostarp sirdī un diafragmā (galvenajā elpošanas muskulī, kas atrodas zem plaušām), uzkrājas glikogēns. Pakāpeniskā glikogēna uzkrāšanās rada dažādus simptomus, piemēram, palielinās sirds izmēri, ir apgrūtināta elpošana un muskuļu vājums. Šī slimība var attīstīties tūlīt pēc dzimšanas („zīdaiņa vecuma” forma) vai arī vēlākā dzīves posmā („vēlīnā” forma).

Tā kā Pompes slimības pacientu skaits ir mazs, slimību uzskata par retu, un 2001. gada 14. februārī Myozyme apstiprināja kā zāles retu slimību ārstēšanai.

Šīs zāles var iegādāties tikai pret recepti.

Kā lieto Myozyme?

Myozyme lietošana ir jāuzrauga ārstam, kam ir pieredze Pompes slimības vai citu tāda paša veida iedzimtu slimību ārstēšanā.

© European Medicines Agency, 2014. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

Myozyme ievada infūzijas veidā, zāļu deva ir 20 mg uz 1 ķermeņa svara kilogramu vienu reizi divās nedēļās. Infūzija jāsāk lēni, pēc tam pakāpeniski paātrinot, ja nenovēro infūzijas izraisītas blakusparādības.

Myozyme darbojas?

Myozyme ir fermenta aizstāšanas terapijas zāles. Fermentu aizstāšanas terapija nodrošina pacientus ar trūkstošo fermentu; šajā gadījumā tā ir alfa glikozidāze. Myozyme aktīvā viela alfa alglikozidāze ir cilvēka fermenta alfa-glikozidāzes kopija, ko iegūst ar tā dēvēto “rekombinanto DNS tehnoloģiju”: šo fermentu ražo šūnas, kurās ir ievadīts gēns (DNS), kas nodrošina šā fermenta sintēzi. Fermenta aizstājējs palīdz noārdīt glikogēnu un aptur tā pārmērīgu uzkrāšanos šūnās.

Kā noritēja Myozyme izpēte?

Myozyme novērtēja divos pamatpētījumos, tajos iekļaujot kopumā 39 zīdaiņus un bērnus līdz trīsarpus gadu vecumam ar „zīdaiņa vecuma” Pompes slimības formu. Šos pacientus salīdzināja ar „vēsturiskā salīdzinājuma grupu”– ar Pompes slimību saslimušiem zīdaiņiem un maziem bērniem, kuri nebija ārstēti un nebija iekļauti pētījumos. Efektivitātes pamatrādītāji bija izdzīvojušo pacientu skaits un to pacientu skaits, kuriem elpošanas atvieglošanai nebija nepieciešamas elpināšanas ierīces.

Turklāt Myozyme salīdzināja ar placebo (fiktīvu ārstēšanu) vienā pamatpētījumā, tajā iekļaujot 90 pacientus ar slimības vēlīno formu. Efektivitātes pamatrādītāji bija sešās minūtēs pacientu noietā attāluma palielināšanās un viņiem noteiktā „forsētā vitālā kapacitāte” (plaušu darbības rādītājs). Šā pētījuma ilgums nepārsniedza 18 mēnešus.

Kāds ir Myozyme iedarbīgums šajos pētījumos?

Pirmajā pamatpētījumā, kurā iekļāva zīdaiņus līdz sešu mēnešu vecumam, visi 18 pacienti, kurus ārstēja ar Myozyme, 18 mēnešu vecumā bija dzīvi, un 15 no viņiem nebija nepieciešama elpināšanas ierīce, lai atvieglotu elpošanu. Turpretī vēsturiskā salīdzinājuma grupā 18 mēnešu vecumu sasniedza tikai viens no 42 pacientiem. Šie rezultāti tika apstiprināti otrajā pētījumā, kurā iekļāva bērnus vecumā no sešiem mēnešiem līdz trīsarpus gadiem.

Slimības vēlīnās formas pacientiem Myozyme bija efektīvākas par placebo, pētījuma gaitā uzlabojot gan pacientu noietā attāluma, gan plaušu darbības rādītājus.

Kāds pastāv risks, lietojot Myozyme?

Pētījumos ar pacientiem, kam bija Pompes slimības zīdaiņa vecuma forma, visbiežāk novērotās Myozyme blakusparādības (vairāk nekā vienam pacientam no desmit) bija tahikardija (paātrināta sirdsdarbība), sejas piesārtums, klepus, tahipnoja (paātrināta elpošana), vemšana, nātrene (niezoši izsitumi), izsitumi, hipertermija un pazemināts piesātinājums ar skābekli (zems skābekļa līmenis asinīs). Pētījumā ar pacientiem, kam bija slimības vēlīnā forma, novēroja daudzas tādas pašas blakusparādības, bet tās izpaudās retāk nekā slimības zīdaiņa vecuma formas pētījumos. Gandrīz visas Myozyme blakusparādības novēroja infūzijas laikā vai uzreiz pēc tās, un tās bija vāji vai vidēji izteiktas. Pilns visu Myozyme izraisīto blakusparādību apraksts ir atrodams zāļu lietošanas pamācībā.

Pacientiem, kuriem ievada Myozyme, var veidoties antivielas (proteīni, kas tiek sintezēti, reaģējot uz Myozyme). Šo antivielu ietekme uz Myozyme nekaitīgumu un efektivitāti vēl nav noskaidrota.

Myozyme nedrīkst lietot cilvēki, kam ir bijusi dzīvībai bīstama anafilaktiska reakcija (smaga alerģiska reakcija) uz alfa alglikozidāzi vai kādu citu šo zāļu sastāvdaļu, un šī reakcija nebija kontrolējama, samazinot infūzijas ātrumu vai pazeminot devu.

Kāpēc Myozyme tika apstiprinātas?

CHMP nolēma, ka pacienta ieguvums, lietojot Myozyme, pārsniedz šo zāļu radīto risku, un ieteica izsniegt šo zāļu reģistrācijas apliecību.

Kas tiek darīts, lai nodrošinātu nekaitīgu Myozyme lietošanu?

Uzņēmums, kas ražo Myozyme, izstrādā plānu, kā nodrošināt Myozyme lietošanas nekaitīgumu, galvenokārt uzraugot, kā veidojas antivielas pacientiem, kuri saņem Myozyme, ieviešot visaptverošu Pompes slimības pacientu reģistru, kā arī panākot ārstu informētību par iespējamo reakciju pacientiem, kuriem veic infūziju.

Cita informācija par Myozyme.

Eiropas Komisija 2006. gada 29. martā izsniedza Myozyme reģistrācijas apliecību, kas derīga visā Eiropas Savienībā, uzņēmumam Genzyme Europe B.V. Reģistrācijas apliecības derīguma termiņš nav ierobežots.

Pilns Myozyme EPAR teksts ir atrodams aģentūras tīmekļa vietnē ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. Plašāka informācija par ārstēšanu ar Myozyme pieejama zāļu lietošanas pamācībā (kas arī ir daļa no EPAR) vai iegūstama, sazinoties ar ārstu vai farmaceitu.

Retu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu komitejas atzinuma kopsavilkums par Myozyme ir pieejams aģentūras tīmekļa vietnē ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations.

Šo kopsavilkumu pēdējo reizi atjaunināja 01./2014.

Komentārus

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Palīdzība
  • Get it on Google Play
  • Par
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    recepšu zāles uzskaitītas