Latvian
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Naglazyme (galsulfase) - A16AB

Updated on site: 08-Oct-2017

Zāļu nosaukumsNaglazyme
ATĶ kodsA16AB
Vielagalsulfase
RažotājsBioMarin Europe Ltd.

Raksts satur

Naglazyme

galsulfāze

Šis dokuments ir Eiropas Publiskā novērtējuma ziņojuma (EPAR) kopsavilkums par Naglazyme. Tajā ir paskaidrots, kā Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) novērtēja šīs zāles, pirms sniegt pozitīvu reģistrācijas apliecības piešķiršanas atzinumu un ieteikumus par Naglazyme lietošanu.

Kas ir Naglazyme

?

Naglazyme ir infūziju (ievadīšanai pa pilienam vēnā) šķīdums, kas satur aktīvo vielu galsulfāzi (1mg/ml).

Kāpēc lieto Naglazyme?

Naglazyme lieto, lai ārstētu pacientus, kam ir mukopolisaharidoze VI (MPS VI vai Maroto-Lamī sindroms). Šo slimību izraisa fermenta N-acetilgalaktozamīna-4- sulfatāzes, kas nepieciešams, lai

organismā noārdītu vielas, kuras sauc par glikozaminoglikāniem (GAG), nepietiekamība. Ja šā fermenta nav, GAG nevar noārdīt, un tās uzkrājas šūnās. Tas izsauc slimības pazīmes, no kurām visuzkrītošākās ir īss rumpis, liela galva un apgrūtinātas kustības. Šo slimību parasti diagnosticē bērniem vecumā no viena līdz pieciem gadiem.

Tā kā MPS VI pacientu skaits ir mazs, slimību uzskata par retu, un 2001. gada 14. februārī Naglazyme apstiprināja kā zāles retu slimību ārstēšanai.

Šīs zāles var iegādāties tikai pret recepti.

Kā lieto Naglazyme?

Ārstēšana ar Naglazyme ir jāuzrauga ārstam ar pieredzi MPS VI vai līdzīgu slimību pacientu ārstēšanā. Šīs zāles drīkst lietot tādās iestādēs, kur ārkārtas medicīniskās situācijās pieejamas reanimācijas iekārtas.

© European Medicines Agency, 2011. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

Naglazyme ievada reizi nedēļā četru stundu ilgas infūzijas veidā. Ieteicamā deva ir 1 mg uz ķermeņa svara kilogramu. Pirms katras infūzijas pacientiem jālieto antihistamīns, lai mazinātu alerģisku reakciju risku. Turklāt pacientiem var indicēt zāles pret paaugstinātu temperatūru.

Naglazyme darbojas?

Naglazyme ir fermentu aizstājējterapijas zāles. Fermentu aizstājējterapija nodrošina pacientus ar trūkstošo fermentu. Naglazyme aktīvā viela galsulfāze ir cilvēka fermenta N-acetilgalaktozamīna-4-

sulfatāzes kopija. Naglazyme palīdz noārdīt GAG un neļauj tiem uzkrāties šūnās. Tas var uzlabot MPS VI simptomus, tostarp pacientu spēju pārvietoties.

Galsulfāzi iegūst ar tā dēvēto „rekombinantās DNS tehnoloģiju”: to ražo šūnas, kurās ir ievadīts gēns (DNS), kas nodrošina šī fermenta sintēzi.

Kā noritēja Naglazyme izpēte?

Naglazyme salīdzināja ar placebo (fiktīvu ārstēšanu) vienā pamatpētījumā, iekļaujot tajā 39 MPS VI pacientus vecumā no pieciem līdz divdesmit deviņiem gadiem. Galvenais efektivitātes rādītājs bija attālums, ko pacienti spēja noiet pēc 24 nedēļu ilgas ārstēšanas.

Kāds ir Naglazyme iedarbīgums šajos pētījumos?

Naglazyme bija iedarbīgākas nekā placebo. Pēc 24 nedēļām vidējais attālums, ko 12 minūtēs varēja noiet pacienti, kuri saņēma Naglazyme, bija par 109 metriem garāks, bet placebo grupas pacientiem šis attālums bija par 18 metriem garāks.

Kāds pastāv risks, lietojot Naglazyme?

Pētījumos visbiežāk novērotās Naglazyme blakusparādības (vairāk nekā vienam pacientam no desmit) bija sāpes ausīs, dispnoja (apgrūtināta elpošana), sāpes vēderā un vispārējas sāpes. Turklāt pacientiem var būt arī reakcijas pēc infūzijas (piemēram, paaugstināta temperatūra, drebuļi, izsitumi un nātrene). Pilns visu Naglazyme izraisīto blakusparādību apraksts ir atrodams zāļu lietošanas pamācībā.

Naglazyme nedrīkst lietot cilvēki ar paaugstinātu jutību (alerģiju) pret galsulfāzi vai kādu citu šo zāļu sastāvdaļu.

Kāpēc Naglazyme tika apstiprinātas?

CHMP nolēma, ka pacienta ieguvums, lietojot Naglazyme, pārsniedz šo zāļu radīto risku, un ieteica izsniegt to reģistrācijas apliecību.

Komiteja atzīmēja, ka, lai gan Naglazyme pamatpētījumā neiekļāva pacientus, kas jaunāki par pieciem gadiem, jāievēro, ka viņiem nepieciešama ārstēšana, ja MPS VI ir smagā formā.

Naglazyme ir reģistrētas „izņēmuma kārtā”. Tas nozīmē, ka sakarā ar šīs slimības retumu nav bijis iespējams iegūt pilnīgu informāciju par Naglazyme. Eiropas Zāļu aģentūra ik gadu pārbauda visu

jauniegūto informāciju un vajadzības gadījumā atjaunina šo kopsavilkumu.

Kāda informācija vēl ir sagaidāma par Naglazyme?

Uzņēmums, kas ražo Naglazyme, veiks pētījumus par Naglazyme ilgtermiņa terapijas drošumu un efektivitāti sievietēm grūtniecības un zīdīšanas periodā, kā arī bērniem, kas jaunāki par pieciem

gadiem, lai noskaidrotu, vai tiem neveidojas antivielas (proteīni, ko organisms sintezē, reaģējot uz Naglazyme, un kuri var ietekmēt reakciju uz ārstēšanu), kā arī novērtēt šo zāļu blakusparādības.

Turklāt šis uzņēmums veiks pētījumus, lai noteiktu pacientiem piemērotāko devu regulārai ilgtermiņa lietošanai.

Cita informācija par Naglazyme.

Eiropas Komisija 2006. gada 24. janvārī izsniedza Naglazyme reģistrācijas apliecību, kas derīga visā Eiropas Savienībā, uzņēmumam BioMarin Europe Limited. Reģistrācijas apliecības derīguma termiņš nav ierobežots.

Retu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu komitejas atzinuma kopsavilkums par Naglazyme ir pieejams Aģentūras tīmekļa vietnē ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Pilns Naglazyme EPAR teksts ir atrodams Aģentūras tīmekļa vietnē ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. Plašāka informācija par ārstēšanu ar

Naglazyme pieejama zāļu lietošanas pamācībā (kas arī ir daļa no EPAR) vai iegūstama, sazinoties ar ārstu vai farmaceitu.

Šo kopsavilkumu pēdējo reizi atjaunināja 12./2010.

Komentārus

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Palīdzība
  • Get it on Google Play
  • Par
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    recepšu zāles uzskaitītas