Latvian
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Strensiq (asfotase alfa) - A16AB

Updated on site: 10-Oct-2017

Zāļu nosaukumsStrensiq
ATĶ kodsA16AB
Vielaasfotase alfa
RažotājsAlexion Europe SAS

Strensiq

alfa-asfotāze

Šis ir Eiropas Publiskā novērtējuma ziņojuma (EPAR) kopsavilkums par Strensiq. Tajā ir paskaidrots, kā aģentūra ir novērtējusi šīs zāles, lai ieteiktu tās reģistrēt Eiropas Savienībā un sniegtu lietošanas nosacījumus. Tas nav paredzēts kā praktiski ieteikumi par Strensiq lietošanu.

Lai iegūtu praktisku informāciju par Strensiq lietošanu, pacientiem jāizlasa zāļu lietošanas instrukcija vai jāsazinās ar ārstu vai farmaceitu.

Kas ir Strensiq un kāpēc tās lieto?

Strensiq ir zāles, ko lieto ilgtermiņā, lai ārstētu pacientus ar bērnu vecumā sākušos hipofosfotāziju. Hipofosfotāzija ir reta, pārmantota kaulu slimība, kas var izraisīt agrīnu zobu izkrišanu, deformētus kaulus, biežus kaulu lūzumus un apgrūtinātu elpošanu.

Strensiq satur aktīvo vielu alfa-asfotāzi. Tā kā hipofosfotāzijas pacientu skaits ir mazs, slimību uzskata par retu un 2008. gada 3. decembrī Strensiq tika apstiprinātas kā zāles retu slimību ārstēšanai.

Kā lieto Strensiq?

Strensiq var iegādāties tikai pret recepti, un ārstēšana jāuzsāk ārstam ar pieredzi vielmaiņas traucējumu vai kaulu bojājumu ārstēšanā.

Zāles ir pieejams kā dažāda stipruma un tilpuma šķīdums injekcijām flakonos. To ievada kā zemādas injekciju sešas reizes nedēļā (deva ir 1 mg uz kilogramu ķermeņa masas) vai trīs reizes nedēļā (deva ir 2 mg/kg). Tā kā ievadītais daudzums ir atkarīgs no individuālās ķermeņa masas, mainoties pacienta svaram, jo īpaši augošiem bērniem, ārstam ir jāpielāgo deva. Plašāka informācija pieejama zāļu lietošanas instrukcijā.

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

Kā darbojas Strensiq?

Hipofosfotāziju izraisa defekti gēnā, kas ir atbildīgs par “audu nespecifisko sārmaino fosfatāzi”, t. i., enzīmu, kam ir galvenā nozīme veselīgu kaulu izveidošanā un uzturēšanā, kā arī kalcija un fosfātu kontrolē organismā. Pacientiem ar hipofosfotāziju nav pietiekami daudz normāli funkcionējošas sārmainās fosfotāzes, kas izraisa vājus kaulus. Strensiq aktīvā viela alfa-asfotāze, ir cilvēka sārmainās fosfotāzes modificēta kopija un darbojas kā defektīvā enzīma aizvietotājs, tādā veidā palielinot funkcionējošās sārmainās fosfotāzes līmeņus.

Kādas bija Strensiq priekšrocības šajos pētījumos?

Strensiq tika pētītas vienā pamatpētījumā ar 13 bērniem no 6 līdz 12 gadu vecumam. Pacienti

24 nedēļu laikā saņēma 2 mg/kg vai 3 mg/kg Strensiq trīs reizes nedēļā. Galvenais zāļu efektivitātes kritērijs bija plaukstu un ceļu locītavu rentgenizmeklējumu uzlabojums pacientiem pirms un pēc ārstēšanas ar Strensiq. Bērnu, kuri saņēma Strensiq, rentgenizmeklējumus vēl salīdzināja ar līdzīgiem rentgenizmeklējumiem, kas bija iegūti 16 bērniem, kuri nelietoja Strensiq (“vēsturiskā kontrole”). Pētījumā vēl novēroja citus efektivitātes rādītājus, piemēram, augšanu garumā. Pētījumā konstatēja, ka bērniem, kuri lietoja Strensiq, bija rentgenizmeklējumos redzams locītavu struktūras uzlabojums un vairums no viņiem auga garumā. Vēsturiskajās kontrolēs salīdzināmā laika periodā lielākajai daļai bērnu nebija līdzīgu uzlabojumu locītavās vai auguma garuma pieauguma.

Vairākos mazos papildpētījumos iegūtie dati arī visumā apliecināja Strensiq efektivitāti. Dažos pētījumos vēl pētīja 1 mg/kg Strensiq devu, ko ievadīja sešas reizes nedēļā.

Kāds risks pastāv, lietojot Strensiq?

Visbiežāk novērotās Strensiq blakusparādības (vairāk nekā 1 pacientam no 10) ir galvassāpes, eritēma (ādas apsārtums), sāpes rokās un kājās, drudzis, uzbudināmība, reakcijas injekcijas vietā (piemēram, sāpes, izsitumi un nieze), kā arī zilumi. Pilns visu Strensiq izraisīto blakusparādību un ierobežojumu saraksts ir atrodams zāļu lietošanas instrukcijā.

Kāpēc Strensiq tika apstiprinātas?

CHMP nolēma, ka pacientu ieguvums, lietojot Strensiq, pārsniedz šo zāļu radīto risku, un ieteica izsniegt šo zāļu reģistrācijas apliecību. Komiteja atzīmēja, ka hipofosfotāzija ir smaga un dzīvību apdraudoša slimība, kam nav reģistrētas ārstēšanas. Lai gan pamatpētījums bija neliels un tajā Strensiq netika tieši salīdzinātas ar citu ārstēšanu vai neārstētiem pacientiem, CHMP uzskatīja, ka novērotais kaulu uzlabojums un acīmredzamā augšana bija būtiski. Ņemot vērā to, ka hipofosfotāzija ir īpaši reta slimība, šīs populācijas dati visticamāk saglabāsies ierobežoti. Attiecībā uz drošumu, reakcijām injekcijas vietā un citām blakusparādībām, tās tika uzskatītas par kontrolējamām, ievērojot rekomendācijas.

Strensiq tika reģistrētas “izņēmuma kārtā”. Tas nozīmē, ka sakarā ar šīs slimības retumu dēļ nav bijis iespējams iegūt pilnīgu informāciju par Strensiq. Eiropas Zāļu aģentūra katru gadu pārbauda visu pieejamo jauno informāciju un vajadzības gadījumā atjaunina šo kopsavilkumu.

Kāda informācija par Strensiq vēl ir sagaidāma?

Tā kā Strensiq tika apstiprinātas izņēmuma kārtā, uzņēmums, kas piedāvā tirgū Strensiq, izveidos hipofosfotāzijas pacientu reģistru, lai iegūtu informāciju par slimību un Strensiq ilgtermiņa drošumu un efektivitāti.

Kas tiek darīts, lai nodrošinātu nekaitīgu un efektīvu Strensiq lietošanu?

Lai nodrošinātu iespējami nekaitīgu Strensiq lietošanu, ir izstrādāts riska pārvaldības plāns. Pamatojoties uz šo plānu, Strensiq zāļu aprakstā ir ietverta drošuma informācija, kā arī lietošanas instrukcija, tostarp attiecīgi piesardzības pasākumi, kas jāievēro veselības aprūpes speciālistiem un pacientiem.

Turklāt pacientiem un aprūpētājiem uzņēmums nodrošinās izglītojošos materiālus, lai nodrošinātu Strensiq pareizu lietošanu un un lai mazinātu ārstēšanas kļūdu risku. Šajā materiālā būs iekļautas pašinjicēšanas vadlīnijas pacientiem, kā arī injekcijas vadlīnijas vecākiem vai aprūpētājiem, kuru bērniem ir šī slimība.

Uzņēmums vēl veiks pētījumu, lai noteiktu, kāda ir pieaugušo pacientu atbildes reakcija uz Strensiq devu, kādu nozīmē bērniem. Tas arī turpinās jau esošos pētījumus, lai turpinātu analizēt Strensiq ieguvumu bērniem vecumā no 13 līdz 18 gadiem.

Papildu informācija ir pieejama riska pārvaldības plāna kopsavilkumā.

Cita informācija par Strensiq

Pilns Strensiq EPAR teksts un riska pārvaldības plāna kopsavilkums ir atrodams aģentūras tīmekļa vietnē: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Plašāka informācija par ārstēšanu ar Strensiq pieejama zāļu lietošanas instrukcijā (kas arī ir EPAR daļa) vai sazinoties ar ārstu vai farmaceitu.

Reti sastopamu slimību ārstēšanas zāļu komitejas atzinuma kopsavilkums par Strensiq ir atrodams aģentūras tīmekļa vietnē: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Komentārus

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Palīdzība
  • Get it on Google Play
  • Par
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    recepšu zāles uzskaitītas