Latvian
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Zavesca (miglustat) - A16AX06

Updated on site: 11-Oct-2017

Zāļu nosaukumsZavesca
ATĶ kodsA16AX06
Vielamiglustat
RažotājsActelion Ltd

Zavesca

miglustats

Šis ir Eiropas Publiskā novērtējuma ziņojuma (EPAR) kopsavilkums par <X>. Tajā ir paskaidrots, kā Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) novērtēja šīs zāles pirms sniegt pozitīvu atzinumu par reģistrācijas apliecības piešķiršanu un ieteikumus par Zavesca lietošanu.

Kas ir Zavesca?

Zavesca ir zāles, kas satur aktīvo vielu miglustatu. Tās ir pieejamas kā kapsulas (100 mg).

Kāpēc lieto Zavesca?

Zavesca lieto, lai ārstētu divas iedzimtas slimības, kas ietekmē veidu, kādā organisms pārstrādā taukus. Abu slimību rezultātā organismā uzkrājas taukvielas – glikosfingolipīdi. Zavesca lieto, lai ārstētu šādus pacientus:

pieaugušajos (no 18 gadu vecuma) ar vāji līdz vidēji izteiktu 1. tipa Gošē slimību; pacientiem, kas slimo ar šo slimību, trūkst ferments, ko sauc par glikocerebrozidāzi, kā rezultātā dažādās organisma daļās, piemēram, liesā, aknās un kaulos uzkrājas glikosfingolipīds, ko dēvē par glikozilkeramīdu Zavesca lieto tādu pacientu ārstēšanai, kam nav piemērota fermentu aizvietošanas standartterapija (ERT);

visu vecumu pacientus ar Nīmana-Pika (Niemann-Pick) C tipa slimību – potenciāli nāvējošu slimību, kuras gadījumā glikosfingolipīdi uzkrājas smadzeņu šūnās un citās organisma daļās; Zavesca lieto, lai ārstētu slimības „neiroloģiskos” simptomus (simptomus, kas ietekmē smadzenes un nervus) šie simptomi ietver koordinācijas zudumu, straujas acu kustības, kā rezultātā var rasties bojāta redze, kavēta attīstība, rīšanas grūtības, samazināts muskuļu tonuss, krampji un mācīšanās grūtības;

Tā kā šo slimību pacientu skaits ir mazs, tās uzskata par retām, un 2000. gada 18. oktobrī Zavesca apstiprināja kā zāles retu slimību ārstēšanai, proti – 1. tipa Gošē slimības ārstēšanai un 2006. gada 16. februārī – Nīmana-Pika (Niemann-Pick) C tipa slimības ārstēšanai.

© European Medicines Agency, 2013. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

Šīs zāles var iegādāties tikai pret recepti.

Kā lieto Zavesca?

Ārstēšana ar Zavesca jāsāk un jāuzrauga ārstiem, kam ir pieredze Gošē vai Nīmana-Pika C tipa slimības ārstēšanā.

Ieteicamā sākumdeva 1. tipa Gošē slimības ārstēšanai ir viena iekšķīgi lietojama kapsula trīs reizes dienā. Nīmana-Pika (Niemann-Pick) C tipa slimības gadījumā pacientiem no 12 gadu vecuma deva ir divas kapsulas trīs reizes dienā; jaunākiem pacientiem deva ir atkarīga no svara un auguma. Zavesca ir paredzētas ilgstošai lietošanai.

Pacientiem ar nieru darbības traucējumiem jālieto mazākas devas. Deva uz laiku jāsamazina arī pacientiem, kuriem ir caureja. Papildu informācija atrodama zāļu aprakstā (kas arī ir daļa no EPAR).

Zavesca darbojas?

Zavesca aktīvā viela miglustats kavē fermenta glikozilkeramīdsintāzes darbību. Šis ferments ir iesaistīts glikosfingolipīdu veidošanās pirmajā posmā. Kavējot fermenta darbību, miglustats var mazināt glikosfingolipīdu veidošanos šūnās. Šādi paredzēts palēnināt vai aizkavēt 1. tipa Gošē slimības simptomu attīstību un samazināt Nīmana-Pika (Niemann-Pick) C tipa slimības simptomus.

Kā noritēja Zavesca izpēte?

Vāji līdz vidēji izteiktas 1. tipa Gošē slimības gadījumā Zavseca efektivitāti pārbaudīja vienā pamatpētījumā, iesaistot 28 pacientus, kas nevarēja vai nevēlējās saņemt ERT. Pētījuma galvenā daļa ilga vienu gadu, bet 13 pacienti turpināja saņemt zāles vēl divus gadus. Pētījumā vērtēja, vai Zavesca ietekmē aknu un liesas izmērus un vai tās uzlabo asinsķermenīšu skaitu, piemēram, hemoglobīna (sarkanajos asinsķermenīšos esošo olbaltumvielu, kas organismā pārnēsā skābekli) koncentrāciju un trombocītu (asinsķermenīšu, kas veicina asins recēšanu) skaitu.

Nīmana-Pika (Niemann-Pick) C tipa slimības gadījumā Zavseca efektivitāti pārbaudīja vienā pamatpētījumā, iesaistot 31 pacientu, no kuriem 12 bija jaunāki par 12 gadiem. Pētījumā salīdzināja standarta aprūpes efektivitāti ar Zavesca un standarta aprūpes kombinācijas efektivitāti. Galvenais efektivitātes rādītājs bija acu kustināšanas (horizontāli) ātruma izmaiņas pēc gada, bet pētījumā apskatīja arī citus neiroloģiskos simptomus, piemēram, pacientu rīšanas spēju un to garīgās spējas. Dažus pacientus ārstēja līdz pat piecarpus gadiem. Turklāt uzņēmums sniedza rezultātus, kas gūti pētījumā ar 66 pacientiem, kurus ārstēja ar Zavesca.

Kādas ir Zavesca priekšrocības šajos pētījumos?

Pētījumā ar 1. tipa Gošē slimību pēc gada bija novērots mērens aknu lieluma (12%) un liesas (19%) samazinājums. Novēroja arī nelielu asinsainas uzlabojumu: vidējais hemoglobīna koncentrācijas pieaugums bija 0,26 g uz decilitru, un trombocītu skaits pieauga par 8,29 miljoniem uz mililitru. Pēc trīs gadu ilgas nepārtrauktas ārstēšanas Zavesca sniegtais ieguvums saglabājās.

Nīmana-Pika (Niemann-Pick) C tipa slimības pētījumā acu kustību uzlabojumi bija līdzīgi pacientiem, kurus ārstēja ar un bez Zavesca. Tomēr ar Zavesca ārstētajiem pacientiem uzlabojās rīšanas spēja un garīgās spējas. Apsekojums liecināja, ka Zavesca stabilizēja vai samazināja simptomu pasliktināšanās ātrumu apmēram trijām ceturtdaļām pacientu.

Zavesca

2. lappuse no 3

Kāds risks pastāv, lietojot Zavesca?

Visbiežāk novērotās Zavesca blakusparādības (vairāk kā 1 pacientam no 10) ir svara samazināšanās, samazināta ēstgriba, trīce, caureja, meteorisms (gāzes) un sāpes vēderā. Pilns visu Zavesca izraisīto blakusparādību saraksts ir atrodams zāļu lietošanas instrukcijā.

Zavesca nedrīkst lietot cilvēki ar paaugstinātu jutību (alerģiju) pret miglustatu vai kādu citu šo zāļu sastāvdaļu.

Kāpēc Zavesca tika apstiprinātas?

CHMP nolēma, ka pacienta ieguvums, lietojot Zavesca, pārsniedz šo zāļu radīto risku, un ieteica izsniegt Zavesca reģistrācijas apliecību.

Zavesca sākotnēji bija reģistrētas „izņēmuma kārtā”, jo sakarā ar slimību retumu apstiprināšanas brīdī nebija pieejama pilnīga informācija. 2012. gada 23. augustā, kad uzņēmums bija iesniedzis pieprasīto papildu informāciju, „izņēmuma kārta” tika atcelta.

Cita informācija par Zavesca

Eiropas Komisija 2002. gada 20. novembrī izsniedza Zavesca reģistrācijas apliecību, kas derīga visā Eiropas Savienībā.

Pilns Zavesca EPAR teksts ir atrodams aģentūras tīmekļa vietnē: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Plašāka informācija par ārstēšanu ar Zavesca pieejama zāļu lietošanas instrukcijā (kas arī ir EPAR daļa) vai, sazinoties ar ārstu vai farmaceitu.

Retu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu komitejas atzinuma kopsavilkums par Zavesca ir atrodams aģentūras tīmekļa vietnē ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations:

Gošē slimība;

Nīmana-Pika C tipa slimība

Šo kopsavilkumu pēdējo reizi atjaunināja 08.2012.

Zavesca

3. lappuse no 3

Komentārus

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Palīdzība
  • Get it on Google Play
  • Par
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    recepšu zāles uzskaitītas