Maltese
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Cerdelga (eliglustat) - A16AX10

Updated on site: 05-Oct-2017

Isem tal-MediċinaCerdelga
Kodiċi ATCA16AX10
Sustanzaeliglustat
ManifatturGenzyme Europe BV

Cerdelga

eliglustat

Dan huwa sommarju tar-rapport pubbliku Ewropew ta' valutazzjoni (EPAR) għal Cerdelga. Dan jispjega kif l-Aġenzija vvalutat il-mediċina biex tirrakkomanda l-awtorizzazzjoni tagħha fl-UE u l-kondizzjonijiet ta’ użu tagħha. Dan mhux intiż biex jipprovdi konsultazzjoni prattika dwar l-użu ta’ Cerdelga.

Għal informazzjoni prattika dwar l-użu ta’ Cerdelga, il-pazjenti għandhom jaqraw il-fuljett ta’ tagħrif jew għandhom jikkuntattjaw lit-tabib jew lill-ispiżjar tagħhom.

X’inhu Cerdelga u għal xiex jintuża?

Cerdelga huwa mediċina li tintuża għall-kura fit-tul ta’ pazjenti adulti bil-marda ta’ Gaucher tip 1. Il- marda ta’ Gaucher hija disturb ereditarju rari, li fih il-persuna ma jkollhiex biżżejjed minn enzima msejħa glukoċerebrosidażi (magħrufa wkoll bħala aċidu beta-glukosidażi). Din l-enzima normalment tkisser xaħam imsejjaħ glukosilċeramide (jew glukoċerebrożide), u mingħajrha, ix-xaħam jakkumula fil-ġisem, normalment fil-fwied, fil-milsa u fl-għadam. Dan jipproduċi sintomi ta’ marda: anemija (ammont baxx ta’ ċelloli tad-demm ħomor), għeja, tbenġil faċli u tendenza ta’ fsada, milsa u fwied imkabbrin, u uġigħ u ksur fl-għadam.

Cerdelga jintuża f’pazjenti li għandhom il-marda ta’ Gaucher tip 1, li huwa t-tip li normalment jaffettwa l-fwied, il-milsa u l-għadam. Cerdelga jintuża f’pazjenti li ġisimhom ikisser din il-mediċina b’rata normali (magħrufin bħala ”metabolizzaturi intermedji” jew ”estensivi”) jew b’rata baxxa (“metabolizzaturi dgħajfa”).

Peress li n-numru ta’ pazjenti li jbatu mill-marda ta’ Gaucher huwa baxx, il-marda hija kkunsidrata ‘rari’, u Cerdelga ġie kklassifikat bħala ”mediċina orfni” (mediċina li tintuża f’mard rari) fl-4 ta’ Diċembru 2007.

Cerdelga fih is-sustanza attiva eliglustat.

Kif jintuża Cerdelga?

Cerdelga huwa disponibbli bħala kapsuli (84 mg) biex jittieħdu mill-ħalq. Jista’ jinkiseb biss b’riċetta tat-tabib u l-kura għandha tinbeda u tiġi sorveljata minn tabib li għandu esperjenza fil-ġestjoni tal- marda ta’ Gaucher. Qabel tinbeda l-kura b’Cerdelga, għandu jitwettaq test biex jinstab kemm tiġi mkissra malajr il-mediċina fil-ġisem tal-pazjent (jiġifieri biex jiġi determinat jekk humiex metabolizzaturi dgħajfa, intermedji jew estensivi). Din il-mediċna m’għandhiex tingħata lil pazjenti li ġisimhom ikisser din il-mediċina b’rata mgħaġġla ħafna (magħrufin bħala ”metabolizzaturi ultra rapidi”) jew dawk li l-abilità tagħhom biex ikissru l-mediċna mhijiex magħrufa jew li ma sarilhom ebda test.

Id-doża rakkomandata ta’ Cerdelga hija kapsula 1 li tittieħed darbtejn kuljum f’pazjenti li ġisimhom ikisser il-mediċina b’rata normali (metabolizzaturi intermedji jew estensivi). Għal pazjenti li ġisimhom ikisser il-mediċina bil-mod (metabolizzaturi dgħajfa), id-doża rakkomandata hija kapsula 1 darba kuljum. Għal iktar informazzjoni, ara l-fuljett ta' tagħrif.

Kif jaħdem Cerdelga?

Is-sustanza attiva f’Cerdelga, eliglustat, taħdem billi timblokka l-azzjoni tal-enzima li hija involuta fil- produzzjoni tax-xaħam glukosilċeramide. Peress li l-akkumulazzjoni ta’ dan ix-xaħam f’organi bħall- milsa, il-fwied u l-għadam hija responsabbli għas-sintomi tal-marda ta’ Gaucher ta’ tip 1, it-tnaqqis tal- produzzjoni tiegħu tipprevjeni l-akkumulazzjoni tiegħu, u b’hekk tgħin lill-organi affettwati sabiex jaħdmu aħjar.

X’inhuma l-benefiċċji ta’ Cerdelga li ħarġu mill-istudji?

Cerdelga wera li huwa effettiv fil-kura tal-marda ta’ Gaucher f’żewġ studji ewlenin.

L-ewwel studju involva 40 pazjent bil-marda ta’ Gaucher tip 1 li ma ġewx ikkurati qabel, u ħares prinċpalment lejn it-tnaqqis fid-daqs tal-milsa tal-pazjenti. Il-pazjenti li ngħataw eliglustat urew tnaqqis medju ta’ 28% fid-daqs tal-milsa, meta mqabbel ma’ żieda ta 2% f’dawk li ngħataw plaċebo (kura finta) wara 9 xhur ta’ kura. Il-pazjenti li rċevew Cerdelga wrew ukoll titjib f’sinjali oħrajn tal- marda bħal tnaqqis fid-daqs tal-fwied u żieda fil-livelli ta’ emoglobina (il-proteina li tinsab fiċ-ċelloli tad-demm ħomor li ġġorr l-ossiġenu madwar il-ġisem).

Cerdelga ntwera li huwa effettiv ukoll fi studju ieħor li involva 160 pazjent bil-marda ta’ Gaucher ta’ tip 1, li ġew ikkurati qabel b’terapija għas-sostituzzjoni tal-enzima nieqsa u li s-sintomi tagħhom kienu kkontrollati. Uħud mill-pazjenti ġew ikkurati b’Cerdelga, filwaqt li oħrajn ġew ikkurati b’terapija ta’ sostituzzjoni tal-enzima. Dan l-istudju sab li, wara kura għal sena, il-marda tibqa’ stabbli f’85% tal- pazjenti kkurati b’Cerdelga meta mqabbel ma’ 94% li komplew it-terapija ta’ sostituzzjoni tal-enzima.

X’inhuma r-riskji assoċjati ma’ Cerdelga?

L-effett sekondarju l-aktar komuni b’Cerdelga (li jista’ jaffettwa aktar minn 1 minn kull 10) huwa dijarea, f’bejn wieħed u ieħor 6 minn kull 100 pazjent. Il-maġġoranza tal-effetti sekondarji huma ħfief u temporanji. Għal-lista sħiħa tal-effetti sekondarji kollha rrappurtati b’Cerdelga, ara l-fuljett ta’ tagħrif.

Cerdelga m’għandux jittieħed flimkien ma’ ċerti mediċini li jtellfu l-abilità tal-ġisem biex ikisser il- mediċina, li jista’ jaffettwa l-livelli ta’ Cerdelga fid-demm. Għal-lista sħiħa ta’ restrizzjonijiet, ara l- fuljett ta’ tagħrif.

Għaliex ġie approvat Cerdelga?

Il-Kumitat għall-Prodotti Mediċinali għall-Użu mill-Bniedem (CHMP) tal-Aġenzija iddeċieda li l-benefiċċji ta’ Cerdelga huma akbar mir-riskji tiegħu u rrakkomanda li jkun approvat għall-użu fl-UE. Cerdelga ntwera li huwa effettiv fit-titjib tas-sintomi tal-marda fil-maġġoranza tal-pazjenti bil-marda ta’ Gaucher tip 1 li ma ġewx ikkurati qabel u f’li l-marda tinżamm stabbli fil-biċċa l-kbira tal-pazjenti li ġew ikkurati qabel b’sostituzzjoni tal-enzimi. Madankollu, minorità tal-pazjenti (madwar 15%) li qalbu minn sostituzzjoni tal-enzimi għal Cerdelga, ma tawx rispons ottimali wara sena ta’ kura. Għal dawn il- pazjenti għandhom jiġu kkunsidrati alternattivi ta’ kura oħrajn. Il-pazjenti kollha li jaqilbu minn sostituzzjoni tal-enzimi għandhom jiġu mmonitorjati regolarment għal progressjoni tal-marda.

Fir-rigward tas-sigurtà, l-effetti sekondarji normalment kienu ħfief u temporanji, iżda s-CHMP irrakkomanda li s-sigurtà fit-tul tal-mediċina tiġi studjata iktar.

X’miżuri qegħdin jitteħdu biex jiġi żgurat l-użu sigur u effettiv ta’ Cerdelga?

Ġie żviluppat pjan ta' ġestjoni tar-riskju biex jiġi żgurat li Cerdelga jintuża bl-aktar mod sigur possibbli. Abbażi ta’ dan il-pjan, fis-sommarju tal-karatteristiċi tal-prodott u l-fuljett ta’ tagħrif ġiet inkluża informazzjoni rigward is-sigurtà ta’ Cerdelga, inklużi l-prekawzjonijiet xierqa li għandhom jiġu segwiti mill-professjonisti tal-kura tas-saħħa u l-pazjenti.

Barra minn hekk, il-kumpanija li tqiegħed Cerdelga fis-suq sejra tipprovdi materjali edukattivi lit-tobba u lill-pazjenti biex tiżgura li pazjenti bil-marda ta’ Gaucher tip 1 biss jiġu kkurati b’Cerdelga u li Cerdelga ma jintużax flimkien ma’ mediċini oħrajn li jistgħu jgħollu b’mod sinifikanti l-livell tiegħu fid- demm. Il-pazjenti kollha li jiġu preskritti Cerdelga sejrin jiġu pprovduti b’kard ta’ twissija tal-pazjent. Il-kumpanija sejra wkoll iżżomm rekord tal-pazjenti li jiġu kkurati b’Cerdelga biex tħares lejn is-sigurtà fit-tul tal-mediċina.

Aktar informazzjoni tinstab fis-sommarju tal-pjan tal-ġestjoni tar-riskju.

Informazzjoni oħra dwar Cerdelga

Il-Kummissjoni Ewropea tat awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq valida fl-Unjoni Ewropea kollha għal Cerdelga fid-19 ta’ Jannar 2015.

L-EPAR sħiħ u s-sommarju tal-pjan tal-ġestjoni tar-riskju għal Cerdelga jinstabu fis-sit elettroniku tal- Aġenzija: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Għal aktar informazzjoni rigward il-kura b’Cerdelga, aqra l-fuljett ta' tagħrif (parti wkoll mill-EPAR) jew ikkuntattja lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek.

Is-sommarju tal-opinjoni tal-Kumitat għall-Prodotti Mediċinali Orfni għal Cerdelga jinstab fis-sit elettroniku tal-Aġenzija: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Dan is-sommarju ġie aġġornat l-aħħar f’01-2015.

Kummenti

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Għajnuna
  • Get it on Google Play
  • Dwar
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    Drogi ta’ preskrizzjoni elenkati