Maltese
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Galafold (migalastat hydrochloride) - Amicus Therapeu

Updated on site: 07-Oct-2017

Isem tal-MediċinaGalafold
Kodiċi ATCAmicus Therapeu
Sustanzamigalastat hydrochloride
ManifatturAuthorised

Galafold

migalastat

Dan huwa sommarju tar-Rapport Pubbliku Ewropew ta' Valutazzjoni (EPAR) għal Galafold. Dan jispjega kif l-Aġenzija vvalutat il-mediċina biex tirrakkomanda l-awtorizzazzjoni tagħha fl-UE u l-kondizzjonijiet dwar l-użu tagħha. Dan mhux intiż biex jipprovdi konsultazzjoni prattika dwar l-użu ta’ Galafold.

Għal informazzjoni prattika fuq l-użu ta’ Galafold, il-pazjenti għandhom jaqraw il-fuljett ta’ tagħrif jew jikkuntattjaw lit-tabib jew spiżjar tagħhom.

X’inhu Galafold u għal xiex jintuża?

Galafold huwa mediċina użata biex tikkura pazjenti li għandhom 16-il sena jew iżjed bil-marda ta' Fabry. Din hija disturb rari li jintiret fejn il-pazjenti jkollhom diversi mutazzjonijiet (bidliet) fil-ġeni responsabbli għall-produzzjoni tal-enzima msejħa alpha-galactosidase A, li normalment tkisser is- sustanza xaħmija msejħa globotriaosylceramide (GL-3). F'pazjenti bil-marda ta' Fabry, din l-enzima ma taħdimx kif suppost. B'riżultat ta' dan, il-GL-3 ma tkunx tista' titkisser u takkumula f'diversi ċelloli fil-

ġisem, inkluż fil-qalb u fil-kliewi.

Peress li n-numru ta’ pazjenti li jbatu mill-marda ta' Fabry huwa wieħed baxx, il-marda titqies bħala ‘rari’, u Galafold ġie kklassifikat bħala ‘mediċina orfni’ (mediċina li tintuża f’mard rari) fit-22 ta' Mejju 2006.

Galafold fih is-sustanza attiva migalastat.

Kif jintuża Galafold?

Galafold jista' jinkiseb biss b'riċetta ta’ tabib u l-kura għandha tinbeda u tiġi sorveljata minn tabib li jkun esperjenzat fid-dijanjożi u l-kura tal-marda ta' Fabry.

Galafold jiġi f'kapsuli (123 mg). Id-doża rakkomandata ta' Galafold hija ta' kapsula waħda kull jumejn, li tittieħed mill-ħalq mill-inqas sagħtejn qabel jew wara l-ikel.

Galafold huwa biss għall-użu f'pazjenti b'ċerti mutazzjonijiet fil-ġene alpha-galactosidase A. Għal aktar informazzjoni, ara s-sommarju tal-karatteristiċi tal-prodott (parti wkoll mill-EPAR).

Kif jaħdem Galafold?

Is-sustanza attiva f'Galafold, migalastat, teħel ma' ċerti forom instabbli ta' alpha-galactosidase A, u b'hekk tistabbilixxi l-enżima. Din tippermetti lill-enżima biex tiġi trasportata f'żoni taċ-ċellula fejn tista' taqsam il-GL-3.

X’inhuma l-benefiċċji ta’ Galafold li ħarġu mill-istudji?

Galafold ġie studjat f'żewġ studji ewlenin li fihom b'kollox ħadu sehem 127 pazjent li jbatu mill-mard ta' Fabry.

L-ewwel studju, li qabbel Galafold mal-plaċebo (kura finta) f'67 pazjent, ħares lejn il-proporzjon ta' pazjenti li rrispondew għal kura (definit bħala t-tnaqqis ta' mill-inqas 50 % fid-depożiti tal-GL-3 fil- kliewi). B'mod ġenerali, Galafold ma nstabx li huwa iżjed effettiv mill-plaċebo fit-tnaqqis tad-depożiti tal-GL-3; madankollu, l-analiżi addizzjonali li tinkludi biss pazjenti b'dawk il-mutazzjonijiet ġenetiċi li jistgħu jiġu kkurati b'Galafold uriet li l-pazjenti rrispondew aħjar għal Galafold milli għall-plaċebo wara

6 xhur ta' kura.

It-tieni studju, f'60 pazjent, qabbel Galafold mal-mediċini agalsidase alfa jew agalsidase beta, żewġ kuri li jissostitwixxu l-enzima nieqsa. Il-kejl ewlieni tal-effikaċja kien il-bidla fil-funzjoni tal-kliewi tal- pazjenti wara 18-il xahar ta' kura. F'dan l-istudju, Galafold instab li huwa effettiv daqs is-sostituzzjoni tal-enzima f'dak li għandu x'jaqsam mal-istabbilizzazzjoni tal-funzjoni tal-kliewi tal-pazjenti.

X’inhuma r-riskji assoċjati ma’ Galafold?

L-effett sekondarju l-aktar komuni b’Galafold (li jista' jaffettwa aktar minn persuna 1 minn kull 10) huwa l-uġigħ ta' ras.

Għal-lista sħiħa tal-effetti sekondarji kollha rrapportati b'Galafold, ara l-fuljett ta’ tagħrif.

Għaliex ġiet approvat Galafold?

Il-Kumitat għall-Prodotti Mediċinali għall-Użu mill-Bniedem (CHMP) tal-Aġenzija ddeċieda li l-benefiċċji ta’ Galafold huma akbar mir-riskji tiegħu u rrakkomanda li jkun approvat għall-użu fl-UE. Il-Kumitat innota li Galafold ġie studjat f'numru limitat ta' pazjenti, madankollu l-evidenza disponibbli hija meqjusa suffiċjenti għal marda rari bħal din. Is-CHMP innota wkoll li Galafold jittieħed mill-ħalq u dan jista' jkun ta' vantaġġ meta mqabbel ma' kuri awtorizzati oħrajn bħas-sostituzzjoni tal-enzima li jingħataw permezz ta' infużjoni (dripp) fil-vina. Rigward is-sigurtà, Galafold kien ittollerat tajjeb.

X’miżuri qegħdin jittieħdu biex jiġi żgurat l-użu sigur u effettiv ta’ Galafold?

Ġie żviluppat pjan ta’ ġestjoni tar-riskju biex jiġi żgurat li Galafold jintuża bl-aktar mod sigur possibbli. Abbażi ta’ dan il-pjan, fis-sommarju tal-karatteristiċi tal-prodott u l-fuljett ta’ tagħrif ġiet inkluża informazzjoni rigward is-sigurtà ta’ Galafold, inklużi l-prekawzjonijiet xierqa li għandhom jiġu segwiti mill-professjonisti tal-kura tas-saħħa u l-pazjenti.

Informazzjoni oħra dwar Galafold

L-EPAR sħiħ għal Galafold jinstab fis-sit elettroniku tal-Aġenzija: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Għal aktar informazzjoni rigward il-kura b’Galafold, aqra l-fuljett ta' tagħrif (parti wkoll mill-EPAR) jew ikkuntattja lit-tabib jew spiżjar tiegħek.

Is-sommarju tal-opinjoni tal-Kumitat għall-Prodotti Mediċinali Orfni għal Galafold jinstab fis-sit elettroniku tal-Aġenzija: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Kummenti

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Għajnuna
  • Get it on Google Play
  • Dwar
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    Drogi ta’ preskrizzjoni elenkati